Artikel
Neugestaltung von Patienten- und Behandlungserkenntnissen mit RWE und KI
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Derek Swiger, PharmD, MS
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Ryan Fiano, Ph.D., MPH
Die Rolle von Evidenz aus der realen Welt (Real-World Evidence, RWE) als Grundlage für die Entscheidungsfindung im Gesundheitswesen nimmt zu. Mit seinem Potenzial, eine breitere Evidenzbasis zu unterstützen, bietet RWE Erkenntnisse, die traditionelle klinische Studien ergänzen, indem sie Patientenerfahrungen, Behandlungsmuster und Ergebnisse in realen Umgebungen erfassen.1,2 Da die Interessengruppen im Gesundheitswesen robustere, zeitnahere und umsetzbarere Evidenz fordern, trägt künstliche Intelligenz (KI) dazu bei, die Art und Weise zu verändern, wie RWE generiert, analysiert und angewendet wird. KI wird bereits eingesetzt, um RWE auf verschiedene Weise zu unterstützen, und ist vielversprechend für breitere Anwendungen in der Zukunft. Dennoch sollten Vorsicht und ein Verständnis für ihre Grenzen walten gelassen werden.
Aktuelle Anwendungen von KI bei RWE
Verbesserung der Codierung und Algorithmenentwicklung
Ein Bereich, in dem KI die RWE-Studien revolutioniert, sind die Codierungs-Workflows, die für komplexe Algorithmen erforderlich sind. Wir stellen fest, dass Aufgaben, die früher Monate dauerten, dank der Fähigkeit der KI, bei der Entwicklung, Verfeinerung und Validierung von Code zu helfen, jetzt in Wochen erledigt werden können.
Ryan Fiano, PhD., Forscher bei Cencora, erklärte, dass durch den Einsatz von KI in einem kürzlich durchgeführten Projekt die Zeit für die Erstellung komplexer Algorithmen für Behandlungsmuster von mehreren Wochen auf eine Woche oder weniger gesunken ist. "Die Effizienz ergibt sich aus dem Wissen, wie man die KI anregt, und aus früheren Erfahrungen mit der Umwandlung von Ergebnissen in umsetzbare Schritte", sagte er.
Diese spezifische Expertise ist von entscheidender Bedeutung, da die Vorarbeit, die erforderlich ist, um gemeinsame retrospektive Ergebnisse – wie Therapielinien (LOT), Persistenz oder Behandlungswechsel – zu definieren, selten ein standardisierter Prozess ist. Die Definitionen variieren oft erheblich zwischen den Studien. Durch die Kombination von tiefem Domänenwissen mit fokussierten Eingabeaufforderungstechniken können Analysten die KI mit validierten internen Codemustern ausstatten und ihr effektiv "beibringen", standardmäßige "Codierungsansätze" studienübergreifend anzuwenden. Indem sie dem Modell beispielsweise genau "zeigen", wie das Team mit typischen Regeln umgeht, wie z. B. Medikationsüberlappungen und Lückenkontingente zur Definition von LOT, können Analysten dazu beitragen, dass komplexere Grenzfälle nur ein minimales Refactoring erfordern.
Wir haben festgestellt, dass dieser Prozess die "Debug-Schleife" drastisch reduziert und den einst mehrtägigen Zyklus der Syntax-Fehlerbehebung in einen optimierten Validierungsprozess verwandelt, bei dem sich die Analysten auf die Überprüfung der klinischen Absicht konzentrieren, anstatt die Codestruktur zu korrigieren.
Ryan Fiano, PhD., Forscher bei Cencora, erklärte, dass durch den Einsatz von KI in einem kürzlich durchgeführten Projekt die Zeit für die Erstellung komplexer Algorithmen für Behandlungsmuster von mehreren Wochen auf eine Woche oder weniger gesunken ist. "Die Effizienz ergibt sich aus dem Wissen, wie man die KI anregt, und aus früheren Erfahrungen mit der Umwandlung von Ergebnissen in umsetzbare Schritte", sagte er.
Diese spezifische Expertise ist von entscheidender Bedeutung, da die Vorarbeit, die erforderlich ist, um gemeinsame retrospektive Ergebnisse – wie Therapielinien (LOT), Persistenz oder Behandlungswechsel – zu definieren, selten ein standardisierter Prozess ist. Die Definitionen variieren oft erheblich zwischen den Studien. Durch die Kombination von tiefem Domänenwissen mit fokussierten Eingabeaufforderungstechniken können Analysten die KI mit validierten internen Codemustern ausstatten und ihr effektiv "beibringen", standardmäßige "Codierungsansätze" studienübergreifend anzuwenden. Indem sie dem Modell beispielsweise genau "zeigen", wie das Team mit typischen Regeln umgeht, wie z. B. Medikationsüberlappungen und Lückenkontingente zur Definition von LOT, können Analysten dazu beitragen, dass komplexere Grenzfälle nur ein minimales Refactoring erfordern.
Wir haben festgestellt, dass dieser Prozess die "Debug-Schleife" drastisch reduziert und den einst mehrtägigen Zyklus der Syntax-Fehlerbehebung in einen optimierten Validierungsprozess verwandelt, bei dem sich die Analysten auf die Überprüfung der klinischen Absicht konzentrieren, anstatt die Codestruktur zu korrigieren.
Verbesserung der Datenvalidierung und -qualität
Die Sicherstellung der Gültigkeit und Qualität von Daten aus der realen Welt ist entscheidend für die Generierung glaubwürdiger Beweise. KI spielt in diesem Prozess eine Schlüsselrolle, indem sie Lücken, Inkonsistenzen und Fehler in Datensätzen identifiziert.
Dr. Fiano stellte beispielsweise fest, dass sein Team in der Lage war, Eingabeaufforderungsvorlagen zu nutzen, die aus etablierten Qualitätskontrollpraktiken abgeleitet wurden, um systematisch Qualitätskontrollpunkte zu generieren, die die Ergebnisse validieren und gleichzeitig Konsistenz gewährleisten.
"Dieser Ansatz verwandelt die manuelle Qualitätssicherung in einen skalierbaren, wiederholbaren Prozess, der nahtlos in KI-Workflows integriert ist", bemerkte Dr. Fiano.
Durch die Automatisierung dieser Validierungsprozesse ermöglicht KI den Forschern, sich auf höherwertige Aufgaben wie Studiendesign und -interpretation zu konzentrieren und gleichzeitig die für die Einreichung von Zulassungs- und Kostenträgeranträgen erforderliche Strenge beizubehalten.
Dr. Fiano stellte beispielsweise fest, dass sein Team in der Lage war, Eingabeaufforderungsvorlagen zu nutzen, die aus etablierten Qualitätskontrollpraktiken abgeleitet wurden, um systematisch Qualitätskontrollpunkte zu generieren, die die Ergebnisse validieren und gleichzeitig Konsistenz gewährleisten.
"Dieser Ansatz verwandelt die manuelle Qualitätssicherung in einen skalierbaren, wiederholbaren Prozess, der nahtlos in KI-Workflows integriert ist", bemerkte Dr. Fiano.
Durch die Automatisierung dieser Validierungsprozesse ermöglicht KI den Forschern, sich auf höherwertige Aufgaben wie Studiendesign und -interpretation zu konzentrieren und gleichzeitig die für die Einreichung von Zulassungs- und Kostenträgeranträgen erforderliche Strenge beizubehalten.
Herausforderungen und Grenzen von KI bei RWE
Validität und Transparenz sicherstellen
KI bietet zwar erhebliche Effizienzsteigerungen, bringt aber auch Herausforderungen in Bezug auf Gültigkeit und Transparenz mit sich. KI-Modelle, insbesondere große Sprachmodelle (LLMs), funktionieren als Black-Box-Systeme, was es schwierig macht, zu verstehen, wie bestimmte Ausgaben generiert werden.3
Derek Swiger, PharmD, MS, Experte für digitale Innovation bei Cencora, betonte, wie wichtig es ist, Sicherheitsvorkehrungen in Arbeitsabläufe zu integrieren:
"Letztendlich sind generative KI-Tools Black Boxes, daher müssen wir kreativ sein, um Kontrollen in den Prozess einzubauen, die sicherstellen, dass die Ergebnisse gültig sind und auf die Kundenbedürfnisse abgestimmt sind."
So können Forscher beispielsweise KI-generierte Daten validieren, indem sie sie mit bekannten Benchmarks vergleichen oder Selbstkontrollmechanismen verwenden, um die Konsistenz zu gewährleisten. Diese Sicherheitsvorkehrungen sind unerlässlich, um das Vertrauen in KI-gesteuerte RWE aufrechtzuerhalten.
Derek Swiger, PharmD, MS, Experte für digitale Innovation bei Cencora, betonte, wie wichtig es ist, Sicherheitsvorkehrungen in Arbeitsabläufe zu integrieren:
"Letztendlich sind generative KI-Tools Black Boxes, daher müssen wir kreativ sein, um Kontrollen in den Prozess einzubauen, die sicherstellen, dass die Ergebnisse gültig sind und auf die Kundenbedürfnisse abgestimmt sind."
So können Forscher beispielsweise KI-generierte Daten validieren, indem sie sie mit bekannten Benchmarks vergleichen oder Selbstkontrollmechanismen verwenden, um die Konsistenz zu gewährleisten. Diese Sicherheitsvorkehrungen sind unerlässlich, um das Vertrauen in KI-gesteuerte RWE aufrechtzuerhalten.
Von menschlicher Expertise zur KI-Effektivität
Die Wirksamkeit von KI bei RWE hängt stark von der Expertise ihrer Nutzer ab. Das Erstellen genauer Eingabeaufforderungen und die Interpretation von KI-generierten Ergebnissen erfordert ein tiefes Verständnis sowohl der Daten als auch des Forschungskontexts.
"Der Wert von KI liegt derzeit in der Kombination von inhaltlicher Expertise mit der Fähigkeit, effektive Eingabeaufforderungen zu erstellen", erklärte Dr. Fiano. "Sie müssen wissen, wie Sie die KI anleiten können, um aussagekräftige Ergebnisse zu erzielen, und sicherstellen, dass diese Ergebnisse mit den Studienzielen übereinstimmen."
Dieser Human-in-the-Loop-Ansatz unterstreicht, wie wichtig es ist, kritisches Denken und Fachwissen zu bewahren, auch wenn KI viele Aspekte der RWE-Generierung automatisiert.4,2
Während menschliches Fachwissen von entscheidender Bedeutung ist, ist dies auch der Zugriff auf qualitativ hochwertige Daten – ein anhaltendes Problem, wenn man bedenkt, wie oft Daten institutionenübergreifend isoliert oder hinter proprietären Systemen verschlossen sind. Federated Learning-Modelle, die es ermöglichen, Daten dezentralisiert zu halten und gleichzeitig kollaborative Analysen zu ermöglichen, bieten eine mögliche Lösung. Die Umsetzung dieser Modelle erfordert jedoch die Überwindung technischer und regulatorischer Hindernisse.
"Der Wert von KI liegt derzeit in der Kombination von inhaltlicher Expertise mit der Fähigkeit, effektive Eingabeaufforderungen zu erstellen", erklärte Dr. Fiano. "Sie müssen wissen, wie Sie die KI anleiten können, um aussagekräftige Ergebnisse zu erzielen, und sicherstellen, dass diese Ergebnisse mit den Studienzielen übereinstimmen."
Dieser Human-in-the-Loop-Ansatz unterstreicht, wie wichtig es ist, kritisches Denken und Fachwissen zu bewahren, auch wenn KI viele Aspekte der RWE-Generierung automatisiert.4,2
Während menschliches Fachwissen von entscheidender Bedeutung ist, ist dies auch der Zugriff auf qualitativ hochwertige Daten – ein anhaltendes Problem, wenn man bedenkt, wie oft Daten institutionenübergreifend isoliert oder hinter proprietären Systemen verschlossen sind. Federated Learning-Modelle, die es ermöglichen, Daten dezentralisiert zu halten und gleichzeitig kollaborative Analysen zu ermöglichen, bieten eine mögliche Lösung. Die Umsetzung dieser Modelle erfordert jedoch die Überwindung technischer und regulatorischer Hindernisse.
Zukünftige Trends und Chancen
Föderiertes Lernen – und im weiteren Sinne föderierte Analytik – verändert RWE bereits, indem es eine multiinstitutionelle Zusammenarbeit ermöglicht, ohne dass Daten auf Patientenebene zentralisiert werden müssen.
Dr. Fiano teilte seine Perspektive auf das Potenzial des föderierten Lernens. "Föderierte Frameworks ermöglichen die Analyse verteilter Datensätze, als wären sie an einem Ort zusammengeführt, und schaffen eine einheitliche virtuelle Kohorte, die die Einschränkungen einzelner Institutionen überwindet, ohne jemals sensible Patientenakten physisch zu zentralisieren."
Anstatt identifizierbare Datensätze zu bündeln, führen Verbundarchitekturen standardisierte Analyseabfragen lokal bei jedem Datenpartner aus und geben nur aggregierte Ergebnisse oder zusammenfassende Statistiken zurück. Das europäische DARWIN-EU-Netzwerk ist ein Beispiel dafür in großem Maßstab. Bis Dezember 2025 hat das Unternehmen über 100 Studien von 32 Datenpartnern mit rund 188 Millionen Patienten6 initiiert, die alle durch einen föderierten Ansatz koordiniert werden, der auf dem OMOP Common Data Model (CDM) basiert.
Dr. Fiano teilte seine Perspektive auf das Potenzial des föderierten Lernens. "Föderierte Frameworks ermöglichen die Analyse verteilter Datensätze, als wären sie an einem Ort zusammengeführt, und schaffen eine einheitliche virtuelle Kohorte, die die Einschränkungen einzelner Institutionen überwindet, ohne jemals sensible Patientenakten physisch zu zentralisieren."
Anstatt identifizierbare Datensätze zu bündeln, führen Verbundarchitekturen standardisierte Analyseabfragen lokal bei jedem Datenpartner aus und geben nur aggregierte Ergebnisse oder zusammenfassende Statistiken zurück. Das europäische DARWIN-EU-Netzwerk ist ein Beispiel dafür in großem Maßstab. Bis Dezember 2025 hat das Unternehmen über 100 Studien von 32 Datenpartnern mit rund 188 Millionen Patienten6 initiiert, die alle durch einen föderierten Ansatz koordiniert werden, der auf dem OMOP Common Data Model (CDM) basiert.
Dieses Modell wird direkt durch die KI-gesteuerte Harmonisierung durch datenschutzfreundliche Tokenisierung ermöglicht, die Verknüpfungen der Patientenreise über unterschiedliche Datensätze (Ansprüche, EHR, Sterblichkeit, Genomik) hinweg ermöglicht, ohne identifizierbare Informationen preiszugeben. Darüber hinaus reduzieren die semantische Schemaausrichtung und das automatisierte CDM-Mapping die herkömmliche mehrmonatige Extraktions-, Transformations- und Ladelast (ETL) auf Wochen.
Eine frühere Initiative war das European Health Data & Evidence Network (EHDEN), das sich darauf konzentrierte, umfassende Erkenntnisse und Erkenntnisse aus klinischen Daten aus der Praxis zu sammeln. Das Projekt ist inzwischen auf die in den Niederlanden ansässige EHDEN Foundation übergegangen, die sich auf den Aufbau der Infrastruktur für ein föderiertes Netzwerk in ganz Europa konzentriert.7
In den Vereinigten Staaten bestätigt die jüngste Änderung der Politik der Food and Drug Administration (FDA), die anonymisierte RWE für bestimmte Zulassungsanträge zu akzeptieren, die föderierte Evidenz als glaubwürdige Alternative zu zentralisierten Data Warehouses.8
Für seltene Krankheiten oder Nischenpopulationen, in denen einzelne Institutionen keine statistische Aussagekraft haben, ermöglicht föderierte Analytik Forschern, robuste vergleichende Wirksamkeitsnachweise zu generieren und gleichzeitig eine strenge Datenverwaltung einzuhalten – jede Institution behält die Verwahrung ihrer Daten, und das Risiko einer erneuten Identifizierung wird durch architektonische Kontrollen gemindert, die Token von Quasi-Identifikatoren trennen. 9 Beispielsweise können föderierte Abfragen jetzt genomische Daten, Ansprüche und Mortalitätsregister über mehrere Institutionen hinweg verknüpfen, um Behandlungsmuster und Langzeitergebnisse bei extrem seltenen Krankheiten zu untersuchen, bei denen einzelne Standorte möglicherweise weniger als 50 Patienten haben, das föderierte Netzwerk jedoch insgesamt Stichprobengrößen erreicht, die für kausale Schlussfolgerungen und regulatorische Evidenz ausreichen.10
Eine frühere Initiative war das European Health Data & Evidence Network (EHDEN), das sich darauf konzentrierte, umfassende Erkenntnisse und Erkenntnisse aus klinischen Daten aus der Praxis zu sammeln. Das Projekt ist inzwischen auf die in den Niederlanden ansässige EHDEN Foundation übergegangen, die sich auf den Aufbau der Infrastruktur für ein föderiertes Netzwerk in ganz Europa konzentriert.7
In den Vereinigten Staaten bestätigt die jüngste Änderung der Politik der Food and Drug Administration (FDA), die anonymisierte RWE für bestimmte Zulassungsanträge zu akzeptieren, die föderierte Evidenz als glaubwürdige Alternative zu zentralisierten Data Warehouses.8
Für seltene Krankheiten oder Nischenpopulationen, in denen einzelne Institutionen keine statistische Aussagekraft haben, ermöglicht föderierte Analytik Forschern, robuste vergleichende Wirksamkeitsnachweise zu generieren und gleichzeitig eine strenge Datenverwaltung einzuhalten – jede Institution behält die Verwahrung ihrer Daten, und das Risiko einer erneuten Identifizierung wird durch architektonische Kontrollen gemindert, die Token von Quasi-Identifikatoren trennen. 9 Beispielsweise können föderierte Abfragen jetzt genomische Daten, Ansprüche und Mortalitätsregister über mehrere Institutionen hinweg verknüpfen, um Behandlungsmuster und Langzeitergebnisse bei extrem seltenen Krankheiten zu untersuchen, bei denen einzelne Standorte möglicherweise weniger als 50 Patienten haben, das föderierte Netzwerk jedoch insgesamt Stichprobengrößen erreicht, die für kausale Schlussfolgerungen und regulatorische Evidenz ausreichen.10
Schlussfolgerung
KI verändert die RWE-Landschaft grundlegend und bietet beispiellose Effizienzen bei der Datenkonsolidierung, Codierung, Validierung und Studiendesign. Während die Herausforderungen in Bezug auf die Gültigkeit, Transparenz und den Zugang zu Daten bestehen bleiben, sind die Möglichkeiten, die sich durch föderiertes Lernen und KI-gestütztes Studiendesign bieten, immens.
KI wird eine immer wichtigere Rolle bei der Entwicklung von RWE-Lösungen spielen, da Unternehmen versuchen, die Komplexität der Evidenzgenerierung zu bewältigen und ihre Marktzugangsziele zu erreichen.
KI wird eine immer wichtigere Rolle bei der Entwicklung von RWE-Lösungen spielen, da Unternehmen versuchen, die Komplexität der Evidenzgenerierung zu bewältigen und ihre Marktzugangsziele zu erreichen.
*Quellen unten fortgesetzt
Hinweis:
Die in diesem Artikel enthaltenen Informationen stellen keine Rechtsberatung dar. Cencora, Inc. empfiehlt den Lesern dringend, die verfügbaren Informationen zu den behandelten Themen zu lesen und sich bei diesbezüglichen Entscheidungen auf ihre eigene Erfahrung und ihr Fachwissen zu verlassen.
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Quellen
1. Auf dem Weg zu verantwortungsvoller künstlicher Intelligenz im Gesundheitswesen – reale Daten und Beweise aus der realen Welt nutzen. J Am Med Inform Assoc., November 2025. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12626219/
2. Chancen und Herausforderungen für die KI-basierte Analyse von RWD in der pharmazeutischen Forschung und Entwicklung: Eine praktische Perspektive, Künstliche Intelligenz, Oktober 2023. https://link.springer.com/article/10.1007/s13218-023-00809-6#:~:text=analysis%20approach,illustrate%20challenges%20and%20methodological%20considerations
3. Was ist Black-Box-KI? IBM, Oktober 2024. https://www.ibm.com/think/topics/black-box-ai
4. Auf dem Weg zu verantwortungsvoller künstlicher Intelligenz im Gesundheitswesen – reale Daten und Beweise aus der realen Welt, J Am Med Inform Assoc., November 2025. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12626219/
5. Darwin EU. https://www.darwin-eu.org/
6. Big Data Highlights, EMA, Dezember 2025. https://ec.europa.eu/newsroom/ema/newsletter-archives/70356
7. Europäisches Netzwerk für Gesundheitsdaten und Evidenz (EHDEN): Gestaltung der Zukunft von Gesundheitsdaten in Europa, Europäische Union. https://data.europa.eu/en/news-events/news/european-health-data-and-evidence-network-ehden-shaping-future-health-data-europe
8. FDA beseitigt großes Hindernis für die Verwendung von Evidenz aus der Praxis bei der Prüfung von Arzneimittel- und Geräteanträgen, FDA, Dezember 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-eliminates-major-barrier-using-real-world-evidence-drug-and-device-application-reviews
9. Tokenisierungstechniken für datenschutzfreundliche Gesundheitsdaten: Tokenisierung – Schrauben und Muttern., Front Drug Saf Regul., Dezember 2025. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41488932/
10. Privacy-by-Design mit Federated Learning wird die zukünftige Forschung zu seltenen Krankheiten vorantreiben, Journal of Neuromuscular Diseases, Dezember 2024. https://journals.sagepub.com/doi/10.1177/22143602241296276
