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Kollision zwischen der EU und der Meistbegünstigung der USA: Die nächste globale Grenze des Preis- und Marktzugangsrisikos
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Rafael de Alencar
Wie klinische Bewertungen der EU und die US-Referenzpreispolitik kombiniert werden könnten, um die globale Preisstrategie und das Marktzugangsrisiko neu zu gestalten?
Zwei wichtige Bereiche der Marktzugangs- und Preispolitik, die einst als weitgehend getrennte strategische Fragen galten, stehen vor einer Kollision, die erhebliche Hindernisse für Unternehmen und die Verhandlungsprozesse der Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA) darstellen könnte.
Als die Europäische Union (EU) die Joint Clinical Assessment (JCA) als Eckpfeiler ihrer Verordnung über die Bewertung von Gesundheitstechnologien (Health Technology Assessment Regulation, HTAR)1 verabschiedete,lag die Überprüfung ihrer Auswirkungen weitgehend bei den Teams für den europäischen Marktzugang, die Gesundheitsökonomie und Ergebnisforschung (Health Economics and Outcomes Research, HEOR) und regulatorische Zuständigkeiten. In der Zwischenzeit überprüften separate Teams die US-Preispolitik, Regierungsangelegenheiten und die kommerzielle Führung.
Mit der Einführung der Meistbegünstigungspolitik in den Vereinigten Staaten (USA)2 wird es immer schwieriger,diese Trennung aufrechtzuerhalten – und das damit verbundene Risiko hat potenziell weitreichende strategische Implikationen. Ein starker JCA kann die Value Story eines Unternehmens erheblich unterstützen. Eine ungünstige, unsichere oder umstrittene JCA könnte jedoch das Narrativ der klinischen Evidenz prägen, das in nationalen Preis- und Erstattungsverhandlungen (P&R) in ganz Europa verwendet wird. Diese nationalen Ergebnisse können dann die europäischen Preiskorridore durch internationale Referenzpreise (IRP) beeinflussen.
Als die Europäische Union (EU) die Joint Clinical Assessment (JCA) als Eckpfeiler ihrer Verordnung über die Bewertung von Gesundheitstechnologien (Health Technology Assessment Regulation, HTAR)1 verabschiedete,lag die Überprüfung ihrer Auswirkungen weitgehend bei den Teams für den europäischen Marktzugang, die Gesundheitsökonomie und Ergebnisforschung (Health Economics and Outcomes Research, HEOR) und regulatorische Zuständigkeiten. In der Zwischenzeit überprüften separate Teams die US-Preispolitik, Regierungsangelegenheiten und die kommerzielle Führung.
Mit der Einführung der Meistbegünstigungspolitik in den Vereinigten Staaten (USA)2 wird es immer schwieriger,diese Trennung aufrechtzuerhalten – und das damit verbundene Risiko hat potenziell weitreichende strategische Implikationen. Ein starker JCA kann die Value Story eines Unternehmens erheblich unterstützen. Eine ungünstige, unsichere oder umstrittene JCA könnte jedoch das Narrativ der klinischen Evidenz prägen, das in nationalen Preis- und Erstattungsverhandlungen (P&R) in ganz Europa verwendet wird. Diese nationalen Ergebnisse können dann die europäischen Preiskorridore durch internationale Referenzpreise (IRP) beeinflussen.
Dies ist wichtig, da die politischen Mechanismen im Stil der US-Meistbegünstigung zunehmend internationale Preise als Benchmarks für die US-Arzneimittelpreise betrachten. Das US-Gesundheitsministerium (HHS) hat MFN-Ziele beschrieben, die an Preise in wirtschaftlich vergleichbaren Ländern gekoppelt sind, und die Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) haben seitdem MFN-bezogene Modelle für Medicaid weiterentwickelt und Medicare Part B- und Part D-Mechanismen vorgeschlagen.4,5,6
Dies schafft eine neue globale Risikogrenze für Preisgestaltung und Marktzugang (P&MA), die weitreichende Auswirkungen hat. Wenn mehrere europäische Kostenträger in ihren Verhandlungen das Schreckgespenst der klinischen Unsicherheit heraufbeschwören, könnten andere diesem Beispiel folgen. IRP kann dieses Muster dann verstärken und das Preispotenzial verringern, und US-Meistbegünstigungsmechanismen können als Benchmark gegen diese ungünstigen Preisergebnisse verwendet werden.
Dieses komplexe neue P&MA-Umfeld schafft zwar Unsicherheit für Biopharmaunternehmen, aber diese Probleme sind mit einer sorgfältigen und frühzeitigen Planung potenzieller Preisanker und einem ganzheitlichen Ansatz für das globale Preisrisiko nicht unüberwindbar.
JCA: Keine Preisentscheidung, sondern ein starkes Beweissignal
JCA konzentriert sich auf vergleichende klinische Evidenz und bewertet die relativen klinischen Wirkungen eines Arzneimittels anhand relevanter Vergleichspräparate. Es unterstützt zwar nachfolgende nationale HTA-Arbeiten, legt jedoch keine Erstattung fest, legt keine Preise fest und ersetzt keine nationale Bewertung oder Verhandlungen.
"nicht bindend" sollte jedoch nicht mit "nicht einflussreich" verwechselt werden. Ein JCA-Bericht kann zum gemeinsamen Ausgangspunkt für klinische Evidenz für mehrere nationale Prozesse werden. Wenn der Bericht Unsicherheiten hervorhebt – in Bezug auf die Relevanz von Vergleichspräparaten, unausgereifte Überlebensdaten, indirekte Vergleiche, die Robustheit von Subgruppen, die Validität von Endpunkten oder die Verallgemeinerbarkeit auf die europäische klinische Praxis – können diese Bedenken die nationalen Verhandlungen belasten.
Eine herausfordernde JCA führt zwar nicht automatisch zu einem schlechten Zugang oder einem niedrigen Preis, kann aber die Beweislast verändern. Es kann die nationalen Kostenträger vorsichtiger machen, den Druck für Zugangsbeschränkungen erhöhen, die Nachfrage nach Rabatten oder kontrollierten Markteintrittsvereinbarungen verstärken und die Fähigkeit des Herstellers schwächen, das Wertnarrativ länderübergreifend aufzubauen.
Dies unterscheidet sich von nationalen HTA-Verhandlungen, bei denen ein weniger günstiger Abschluss in einem Markt manchmal durch eine günstigere Bewertung in einem anderen Markt ausgeglichen werden kann. Im Rahmen des JCA-Rahmens wird die Ebene der klinischen Evidenz besser koordiniert, was es schwieriger macht, die Herausforderungen der Evidenz Markt für Markt zu unterteilen.
"nicht bindend" sollte jedoch nicht mit "nicht einflussreich" verwechselt werden. Ein JCA-Bericht kann zum gemeinsamen Ausgangspunkt für klinische Evidenz für mehrere nationale Prozesse werden. Wenn der Bericht Unsicherheiten hervorhebt – in Bezug auf die Relevanz von Vergleichspräparaten, unausgereifte Überlebensdaten, indirekte Vergleiche, die Robustheit von Subgruppen, die Validität von Endpunkten oder die Verallgemeinerbarkeit auf die europäische klinische Praxis – können diese Bedenken die nationalen Verhandlungen belasten.
Eine herausfordernde JCA führt zwar nicht automatisch zu einem schlechten Zugang oder einem niedrigen Preis, kann aber die Beweislast verändern. Es kann die nationalen Kostenträger vorsichtiger machen, den Druck für Zugangsbeschränkungen erhöhen, die Nachfrage nach Rabatten oder kontrollierten Markteintrittsvereinbarungen verstärken und die Fähigkeit des Herstellers schwächen, das Wertnarrativ länderübergreifend aufzubauen.
Dies unterscheidet sich von nationalen HTA-Verhandlungen, bei denen ein weniger günstiger Abschluss in einem Markt manchmal durch eine günstigere Bewertung in einem anderen Markt ausgeglichen werden kann. Im Rahmen des JCA-Rahmens wird die Ebene der klinischen Evidenz besser koordiniert, was es schwieriger macht, die Herausforderungen der Evidenz Markt für Markt zu unterteilen.
Meistbegünstigung der USA: Internationale Preise gewinnen an Relevanz
Gleichzeitig bewegt sich die US-Preispolitik in Richtung einer stärkeren Nutzung internationaler Benchmarks. In der Durchführungsverordnung vom Mai 2025 zur Meistbegünstigungspreisgestaltung heißt es, dass die Amerikaner Zugang zu den Meistbegünstigungspreisen für verschreibungspflichtige Medikamente und Biologika haben sollten. Dieser Vorstoß erfolgt inmitten von Ergebnissen, dass die Preise für die 25 wichtigsten Markenmedikamente nach der Markteinführung auf dem US-Markt um durchschnittlich 81 % gestiegen sind, in 19 anderen Ländern mit hohem Einkommen jedoch um durchschnittlich 13 % gesunken sind.7
Das HHS beschrieb anschließend die Erwartungen, dass die Hersteller die US-Preise für bestimmte Markenprodukte ohne Generika- oder Biosimilar-Wettbewerb an die Preise in wirtschaftlich vergleichbaren Ländern anpassen. 3 Die US-Regierung hat freiwillige Meistbegünstigungsvereinbarungen mit 17 der größten Pharmaunternehmen getroffen, und andere Unternehmen bereiten sich auf eine Ausweitung der Meistbegünstigung vor,8 was wahrscheinlich bedeuten würde,dass viel mehr Markenmedikamente und Biologika betroffen sein werden.
Darüber hinaus hat CMS das freiwillige GROSSZÜGIGE Medicaid-Modell4 eingeführt,das darauf abzielt, die Nettopreise von Medicaid an die Preise anzupassen, die in ausgewählten anderen Ländern gezahlt werden. CMS hat auch Vorschläge für obligatorische Meistbegünstigungsinitiativen über seine GLOBE5 - und GUARD6-Modelle für Medicare Teil B bzw. Teil D veröffentlicht, die internationale Benchmarks zur Bewertung von Rabatten verwenden würden, wenn die US-Preise die Preise in vergleichbaren Ländern übersteigen.
Während sich rechtliche, operative, politische und Umsetzungsfragen weiterentwickeln können, ist die strategische Ausrichtung klar: Die europäischen Preisergebnisse könnten für das US-Preisrisiko zunehmend von Bedeutung sein.
Die Herausforderung wird durch die Tatsache verschärft, dass viele europäische Märkte wirtschaftlich vergleichbar, kommerziell bedeutend und in IRP-Systeme eingebettet sind, trotz unterschiedlicher Methoden zwischen den Ländern.
Das HHS beschrieb anschließend die Erwartungen, dass die Hersteller die US-Preise für bestimmte Markenprodukte ohne Generika- oder Biosimilar-Wettbewerb an die Preise in wirtschaftlich vergleichbaren Ländern anpassen. 3 Die US-Regierung hat freiwillige Meistbegünstigungsvereinbarungen mit 17 der größten Pharmaunternehmen getroffen, und andere Unternehmen bereiten sich auf eine Ausweitung der Meistbegünstigung vor,8 was wahrscheinlich bedeuten würde,dass viel mehr Markenmedikamente und Biologika betroffen sein werden.
Darüber hinaus hat CMS das freiwillige GROSSZÜGIGE Medicaid-Modell4 eingeführt,das darauf abzielt, die Nettopreise von Medicaid an die Preise anzupassen, die in ausgewählten anderen Ländern gezahlt werden. CMS hat auch Vorschläge für obligatorische Meistbegünstigungsinitiativen über seine GLOBE5 - und GUARD6-Modelle für Medicare Teil B bzw. Teil D veröffentlicht, die internationale Benchmarks zur Bewertung von Rabatten verwenden würden, wenn die US-Preise die Preise in vergleichbaren Ländern übersteigen.
Während sich rechtliche, operative, politische und Umsetzungsfragen weiterentwickeln können, ist die strategische Ausrichtung klar: Die europäischen Preisergebnisse könnten für das US-Preisrisiko zunehmend von Bedeutung sein.
Die Herausforderung wird durch die Tatsache verschärft, dass viele europäische Märkte wirtschaftlich vergleichbar, kommerziell bedeutend und in IRP-Systeme eingebettet sind, trotz unterschiedlicher Methoden zwischen den Ländern.
Der Kollision mit Richtlinien mit intelligenter Planung begegnen
Diese strategischen Preisrisiken stellen Biopharma-Unternehmen vor Herausforderungen. Europa bleibt jedoch ein wichtiger Marktplatz – klinisch, kommerziell und strategisch – für den Erfolg der Markteinführung. Die Antwort besteht nicht darin, den Start in Europa zu vermeiden, sondern eine stärkere Sequenzierungsdisziplin, eine klarere Evidenzbereitschaft und einen besseren Einblick in die Folgen der nachgelagerten Preisgestaltung zu übernehmen. Es gibt mehrere wichtige Schritte, die führende Biopharmaunternehmen unternehmen können.
1. Führen Sie eine globale Planung des Preisrisikos durch
Die JCA-Vorbereitung sollte nicht isoliert erfolgen. Stattdessen sollten Unternehmen potenzielle JCA-Ergebnisse anhand nationaler P&R-Konsequenzen, IRP-Verbindungen und US-Meistbegünstigungsszenarien einem Stresstest unterziehen.
2. Aufbau eines funktionsübergreifenden Preisforums
Unternehmen sollten EU-Marktzugang, globale Preisgestaltung, Gesundheitsschutz, US-Marktzugang, Politik und vorrangige lokale Tochtergesellschaften zusammenbringen. Wenn dieses Forum Evidenz, Risiken, erwartete Einwände der Kostenträger, die Reihenfolge der Markteinführung, Preiskorridore und Vertragsoptionen prüft, bevor wichtige Marktzugangsentscheidungen getroffen werden, kann dies das Risiko eines kostspieligen globalen Preisrisikos verringern.
3. Stresstest der Beweiserzählung frühzeitig
Die wichtigsten JCA-Risiken treten oft vor der Einreichung auf: Wahl des Vergleichspräparats, Endpunktreife, Verallgemeinerbarkeit der Studie auf reale Patienten, Evidenz von Subgruppen und Glaubwürdigkeit des indirekten Vergleichs. Diese sollten während der Planung der Phase 2/3 in Frage gestellt werden, nicht nachdem der JCA-Umfang abgeschlossen ist.
4. IRP-Übertragungsmärkte abbilden
Nicht alle Märkte tragen das gleiche Referenzpreisrisiko. Unternehmen sollten Länder identifizieren, die kommerziell wichtig sind, häufig erwähnt werden, in offiziellen Preisquellen sichtbar sind oder sich wahrscheinlich auf die Preisgestaltung in verschiedenen Regionen auswirken. Dies führt zu einer praktischen Heatmap der Zugangsmöglichkeiten im Vergleich zum globalen Preisrisiko.
5. Erneuter Besuch der Markteinführungsreihenfolge
Bei der Markteinführungssequenzierung sollten Geschwindigkeit, Patientenzugang, Evidenzbereitschaft, Empfänglichkeit der Kostenträger, Preistransparenz und Auswirkungen auf die Referenzpreise in Einklang gebracht werden. Ziel sollte es sein, sicherzustellen, dass frühe Starts nicht unbeabsichtigt ungünstige globale Anker setzen, und gleichzeitig versuchen, die Folgen eines verzögerten Zugangs zu begrenzen.
6. Bereiten Sie sich auf mehrere Meistbegünstigungsszenarien in den USA vor
Die US-Meistbegünstigungspolitik bleibt dynamisch. Unternehmen sollten mehrere mögliche Designs modellieren: Nur Medicaid, Medicare Teil B, Medicare Teil D, Brutto- vs. Netto-Benchmarks, verschiedene Länderkörbe, Berechnungen des niedrigsten Preises im Vergleich zum Durchschnittspreis und Behandlung vertraulicher Rabatte. Während sich die Implementierungsdetails jedoch weiterentwickeln können, zeigen die bereits von CMS implementierten Modelle, dass das Meistbegünstigungsdenken nicht mehr theoretisch ist.
Der strategische Imperativ: Integrieren – nicht zurückweichen
Die Art und Weise, wie sich JCA auf die Meistbegünstigung auswirken kann, sollte die Hersteller nicht dazu verleiten, Europa zu vernachlässigen, das nach wie vor eine der wichtigsten Regionen für die klinische Akzeptanz, das wissenschaftliche Engagement und die globale Handelsstrategie ist.
Stattdessen muss die europäische Startplanung jetzt globaler integriert werden. Evidenzplanung, HTA-Bereitschaft, nationale P&R-Vorbereitung, Startsequenzierung, Contracting, IRP-Management und Überwachung der US-Politik können nicht mehr isoliert verwaltet werden. Sie müssen früher verbunden, strenger gesteuert und durch eine globale Preisbrille bewertet werden.
Biopharma-Führungskräfte sollten ihr Denken von der Frage "Wie bereiten wir uns auf die EU-JCA vor?" oder "Wie gehen wir mit der Meistbegünstigung der USA um?" Stattdessen sollten sie fragen: "Wie bewältigen wir die globalen Preisfolgen von Evidenz und Zugangsentscheidungen in einer Welt, in der die Märkte zunehmend miteinander verbunden sind?"
Unternehmen, die diese Frage beantworten können, werden besser positioniert sein, um den Patientenzugang zu erhalten, die Preisintegrität aufrechtzuerhalten, wichtige globale klinische Erkenntnisse zu bewahren und strategische Flexibilität zu wahren. Eine frühzeitige und sorgfältige Szenarioplanung wird es Unternehmen ermöglichen, in einer Welt, in der Evidenznarrative und Preisbenchmarks aufeinanderprallen, widerstandsfähiger zu sein.
Stattdessen muss die europäische Startplanung jetzt globaler integriert werden. Evidenzplanung, HTA-Bereitschaft, nationale P&R-Vorbereitung, Startsequenzierung, Contracting, IRP-Management und Überwachung der US-Politik können nicht mehr isoliert verwaltet werden. Sie müssen früher verbunden, strenger gesteuert und durch eine globale Preisbrille bewertet werden.
Biopharma-Führungskräfte sollten ihr Denken von der Frage "Wie bereiten wir uns auf die EU-JCA vor?" oder "Wie gehen wir mit der Meistbegünstigung der USA um?" Stattdessen sollten sie fragen: "Wie bewältigen wir die globalen Preisfolgen von Evidenz und Zugangsentscheidungen in einer Welt, in der die Märkte zunehmend miteinander verbunden sind?"
Unternehmen, die diese Frage beantworten können, werden besser positioniert sein, um den Patientenzugang zu erhalten, die Preisintegrität aufrechtzuerhalten, wichtige globale klinische Erkenntnisse zu bewahren und strategische Flexibilität zu wahren. Eine frühzeitige und sorgfältige Szenarioplanung wird es Unternehmen ermöglichen, in einer Welt, in der Evidenznarrative und Preisbenchmarks aufeinanderprallen, widerstandsfähiger zu sein.
*Quellen unten aufgeführt
Über den Autor:
Rafael de Alencar ist Senior Director of Global Pricing bei Cencora. Als strategischer Berater für führende biopharmazeutische Unternehmen ist er auf die Maximierung des Wertes während des gesamten Produktlebenszyklus spezialisiert. Er leitet komplexe globale Preisengagements, entwickelt innovative Serviceangebote, trägt zur Vordenkerrolle der Branche bei und betreut leistungsstarke Beratungsteams. Mit mehr als 15 Jahren Erfahrung und über 300 Engagements in den Bereichen Preisgestaltung und Geschäftsstrategie bringt Rafael umfassende Expertise in den wichtigsten Therapiebereichen sowohl in Industrie- als auch in Schwellenländern mit. Zu seinen Spezialgebieten gehören P&MA-Einführungsstrategien und globale Pricing-Governance, wertbasierte und innovative Verträge, Nettopreis- und Rabattoptimierung, Wettbewerbs- und Lebenszykluspreismanagement sowie Verlust der Exklusivität und Angebotsbereitschaft.
Rafael hat einen Master of Science in Finanzen von der Universität Amsterdam und einen Bachelor-Abschluss in öffentlicher Verwaltung von der Fundação Getúlio Vargas. Er spricht fließend Englisch, Spanisch und Portugiesisch und arbeitet effektiv mit globalen, regionalen und Affiliate-Stakeholdern zusammen, um eine Brücke zwischen Strategie und Umsetzung zu schlagen, um einen nachhaltigen Zugang und Umsatzergebnisse zu gewährleisten.
Rafael hat einen Master of Science in Finanzen von der Universität Amsterdam und einen Bachelor-Abschluss in öffentlicher Verwaltung von der Fundação Getúlio Vargas. Er spricht fließend Englisch, Spanisch und Portugiesisch und arbeitet effektiv mit globalen, regionalen und Affiliate-Stakeholdern zusammen, um eine Brücke zwischen Strategie und Umsetzung zu schlagen, um einen nachhaltigen Zugang und Umsatzergebnisse zu gewährleisten.
Hinweis:
Die in diesem Artikel enthaltenen Informationen stellen keine Rechtsberatung dar. Cencora, Inc. empfiehlt den Lesern dringend, die verfügbaren Informationen zu den behandelten Themen zu lesen und sich bei diesbezüglichen Entscheidungen auf ihre eigene Erfahrung und ihr Fachwissen zu verlassen.
Quellen:
1. Gemeinsame klinische Bewertungen. Europäische Kommission. Abgerufen am 30. Juni 2026. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
2. Das Weiße Haus: Bereitstellung von Meistbegünstigungspreisen für verschreibungspflichtige Medikamente für amerikanische Patienten. WhiteHouse.gov. Veröffentlicht am 12. Mai 2025. Abgerufen am 23. April 2026. https://www.whitehouse.gov/presidential-actions/2025/05/delivering-most-favored-nation-prescription-drug-pricing-to-american-patients/
3. US-Gesundheitsministerium (HHS). HHS und CMS haben Meistbegünstigungsziele festgelegt, um das globale Schmarotzern amerikanischer Patienten zu beenden. HHS.gov. Veröffentlicht am 20. Mai 2025. Abgerufen am 30. Juni 2026. https://www.hhs.gov/press-room/cms-mfn-lower-us-drug-prices.html
4. Zentren für Medicare & Medicaid Services. GROSSZÜGIGES Modell (GENErating Cost Reductions fOr U.S. Medicaid). Letzte Änderung dieser Seite: 23. Dezember 2025. Abgerufen am 30. Juni 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/generous
5. Zentren für Medicare & Medicaid Services. GLOBE-Modell (Global Benchmark for Efficient Drug Pricing). Letzte Änderung dieser Seite: 29. Dezember 2025. Abgerufen am 23. April 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/globe
6. Zentren für Medicare & Medicaid Services. GUARD-Modell (Guarding U.S. Medicare Against Rising Drug Costs). Letzte Änderung dieser Seite: 29. Dezember 2025. Abgerufen am 23. April 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/guard
7. Phengsitthy N. US-Arzneimittelkosten steigen im Inland, fallen im Ausland, da Trump Maßnahmen erwägt. Bloomberg-Gesetz. Veröffentlicht am 28. Mai 2026. Abgerufen am 30. Juni 2026. https://news.bloomberglaw.com/health-law-and-business/aarp-compares-us-drug-costs-as-trump-weighs-foreign-price-plans
8. Liu A. Das Weiße Haus wirbt mit Einsparungen in Höhe von 529 Milliarden US-Dollar über 10 Jahre und will die Meistbegünstigungsverträge mit der Pharmaindustrie ausweiten. Fierce Pharma. Veröffentlicht am 06. Mai 2026. Abgerufen am 30. Juni 2026. https://www.fiercepharma.com/pharma/touting-529b-savings-over-10-years-white-house-looks-expand-mfn-deals-pharma
