Beweise aus der Praxis: Die Bedeutung für die Therapie seltener Krankheiten
Um Entscheidungen über Therapien für seltene Krankheiten zu treffen, sind belastbare Daten erforderlich, die jedoch schwer zu beschaffen sind. Randomisierte klinische Studien, eine reichhaltige Datenquelle, sind aufgrund der geringeren Größe dieser Populationen nicht immer durchführbar. Erfahren Sie von Belinda Yap, Direktorin, Health Economics & Outcomes Research (HEOR), wie Sie Real World Evidence (RWE) nutzen können, um diese Datenlücke von vor bis nach der Markteinführung zu schließen.
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Transkript von "Beweise aus der realen Welt: Die Bedeutung für die Therapie seltener Krankheiten"
Wie wird RWE genutzt, um Daten für Therapien seltener Krankheiten zu ergänzen?
Daher können Therapien für seltene Krankheiten Entscheidungsträger im Gesundheitswesen vor besondere Herausforderungen stellen, da weniger strenge klinische Studiendaten zur Verfügung stehen, um ihre potenziellen Vorteile und Risiken zu ermitteln. Die inhärenten Einschränkungen in Studien zu seltenen Krankheiten, z. B. die geringe Anzahl der in Frage kommenden Patienten, die Heterogenität der Patientengruppe, die kurze Studiendauer, die pädiatrischen Patienten sowie der Wunsch der Patienten und ihrer Betreuer nach einer aktiven Therapie, können die Durchführung klassischer RCTs oder randomisierter klinischer Studien unplausibel machen.Wie wird RWE in der Pre-Launch-Phase eingesetzt?
In der Phase vor der Markteinführung kann Real World Evidence (RWE) diese Wissenslücke schließen, indem es zusätzliche Nachweise liefert, die Regulierungsbehörden, Bewertungs- oder HTA-Bewerter von Gesundheitstechnologien und Interessengruppen im Bereich der Kostenerstattung für die Entscheidungsfindung benötigen. RWE kann daher dazu beitragen, Unsicherheiten und Bedenken hinsichtlich des Werts von Behandlungen bei Entscheidungen vor der Markteinführung zu überwinden und somit den Zugang zu medizinischen Innovationen für Patienten mit seltenen Krankheiten positiv zu beeinflussen.Wie wird RWE in der Post-Launch-Phase eingesetzt?
Von der Markteinführung bis zur Nachmarkteinführung kann RWE also eine Schlüsselrolle bei der Bewertung spielen, ob und wie Therapien für seltene Krankheiten ihren versprochenen Wert liefern, sowohl aus klinischer als auch aus Sicht des Gesundheitssystems. RWE nach der Markteinführung kann verwendet werden, um Informationen über die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit sowie über Nutzungsmuster zu erhalten, bedingte Genehmigungen von Aufsichtsbehörden zu erhalten, OBAs oder ergebnisorientierte Vereinbarungen mit Kostenträgern umzusetzen, Preisverhandlungen zu unterstützen und die Wertbotschaft mitzugestalten.Welche Rolle spielt RWE in Kanada?
Daher hat sich die kanadische Regierung verpflichtet, in eine nationale Strategie zur Behandlung seltener Krankheiten zu investieren, einschließlich der Verbesserung der Erfassung über die Verwendung von RWE. Daher wird erwartet, dass RWE in Kanada eine immer wichtigere Rolle bei der Unterstützung verschiedener Arten von Entscheidungen im Gesundheitswesen bei der Behandlung seltener Krankheiten spielen wird.
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