Antwort auf die Herausforderungen des Marktzugangs für seltene Krankheiten mit HEOR

Zu viele Biopharma-Unternehmen bemühen sich, bei der Einführung neuer Therapien für seltene Krankheiten die Herausforderungen bei der Kostenerstattung zu erfüllen – und das sollte nicht passieren müssen.

Die Befolgung bewährter Verfahren für die Einbeziehung von Daten aus der Gesundheitsökonomie und Ergebnisforschung (HEOR) in den Einführungsplanungsprozess kann Ihnen helfen, Probleme wie unzureichende Belege für den Nutzen und mangelnde Abstimmung mit den Prioritäten der Kostenträger zu vermeiden – Probleme, die zu einem schlechten Zugang und einer langsamen Akzeptanz führen können.

HEOR-Daten unterstützen Marktzugangsinitiativen auf vielfältige Weise, darunter:

• Verknüpfung und Übertragung der Ergebnisse klinischer Studien mit realen Gesundheitsergebnissen
• Wir helfen Ihnen, Patienten und Kostenträgern den Wert von Innovationen in der Therapie seltener Krankheiten zu vermitteln
• Identifizierung der optimalen Interventionen für hochspezifische Patientenpopulationen

Um HEOR optimal nutzen zu können, sollte dieser Schritt frühzeitig im Entwicklungsprozess beginnen. Wenn Sie beispielsweise wissen, dass ein Medikament bei Typ-2-Diabetes wirksam ist, kann HEOR den größten ungedeckten Bedarf identifizieren, Kontextinformationen bereitstellen und die optimale Patientenpopulation verfeinern. HEOR hilft Ihnen dabei, herauszufinden, wie ein bestimmtes Medikament Lücken schließt, und stellt sicher, dass die von Ihnen gesammelten Daten für ein Kostenträgerpublikum relevant sind – durch die Untersuchung klinischer Daten und die Priorisierung des Nutzens aus Kostensicht.

An diesem Punkt können HEOR und Evidenz aus der Praxis dazu beitragen, einen wertvollen Kontext für die potenzielle Größe Ihrer Zielpatientenpopulation zu liefern und sie auf der Grundlage relevanter Kriterien wie Alter, Geschlecht, Komorbiditäten, genetischer Mutationen usw. einzugrenzen.

Die HEOR-Strategie identifiziert unerfüllte Bedürfnisse und Datenlücken und generiert dann die Daten, um diese Lücken zu schließen, um den Wert eines Produkts für einen Zahler zu demonstrieren und etwaige Erstattungs- oder Marktzugangshürden zu überwinden.

Ein Unternehmen, das beispielsweise ein Medikament gegen Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt, muss mit mehreren verschiedenen genetischen Mutationen umgehen. Da die Gesamtpopulation der DMD sehr klein ist1, führt die Aufteilung in verschiedene Untergruppen zu einer noch geringeren Anzahl von Patienten – Gruppen, die schwer zu identifizieren und zu quantifizieren sind. Ein bestimmter Prozentsatz wird eine bestimmte Mutation haben, ein anderer eine zweite, eine dritte und so weiter, wobei jede Untergruppe eine andere Wirksamkeit oder Sicherheit für die neue Therapie sieht. Die Herausforderung für dieses Unternehmen besteht darin, die Größe seiner spezifischen Chance zu ermitteln und herauszufinden, welche Untergruppe das optimale Ziel für die Behandlung ist. Hier ist HEOR unglaublich wertvoll.

Darüber hinaus können RWE-Studien dazu beitragen, synthetische Querlenker zu entwickeln. Sie überprüfen Daten von Patienten und können die Mängel klinischer Studien beheben, indem sie die Ergebnisse in Patientensubpopulationen bewerten. Bei einigen extrem seltenen Erkrankungen benötigen Sie möglicherweise RWE für Ihren synthetischen Kontrollarm oder für andere Kontextdaten, um die Einreichung bei der Food and Drug Administration (FDA) und möglicherweise bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zu unterstützen.

Während Sie Ihren Entwicklungsprozess durchlaufen, gibt es einige Best Practices, die Sie in Betracht ziehen sollten. Dazu gehören:

• Ein früher Start, der Ihnen genügend Spielraum gibt, um Daten zum richtigen Zeitpunkt zu sammeln, um die Bedürfnisse der Zahler zu erfüllen
• Erstellung eines Dossiers vor der Zulassung
• Entwicklung einer Strategie zur Generierung von Nachweisen, die Ihre Wertbotschaften unterstützt (wenn Sie es sagen wollen, benötigen Sie Nachweise, um es zu untermauern) und die für die Zahler von Bedeutung ist

Biopharma-Unternehmen sollten sich im Vorfeld an Diskussionen über kostenträgerrelevante Endpunkte beteiligen und über ihre zusätzlichen Kontextdaten rund um den ungedeckten Bedarf und die Krankheitslast nachdenken.

Denken Sie daran, dass der regulatorische Erfolg im Bereich der verwaisten Produkte nur ein Teil des Bildes ist und keinen kommerziellen Gewinn garantiert. Sie benötigen Kliniker, die auch regulatorische Arbeit leisten. Das Ziel eines jeden klinischen Programms ist es, die behördliche Zulassung zu erhalten, daher erfordert kommerzieller Erfolg die Zusammenarbeit mit Interessengruppen über den regulatorischen Bereich hinaus. Wisse auch, dass deine Arbeit mehr ist als nur ein Marktzugang. Möglicherweise benötigen Sie zusätzliche Endpunkte in Ihren Studien, um die behördlichen Anforderungen zu erfüllen.

Aufgrund der Komplexität und Unsicherheit dieses Prozesses ist ein Kommerzialisierungspartner oft eine unschätzbare Ressource, die Ihnen hilft, Ihre Arbeit mit den Qualitätsmaßnahmen zu verbinden, die Kostenträgern und IDNs am meisten am Herzen liegen.

Ihr Kommerzialisierungspartner kann als Übersetzer einspringen, wenn Sie sich auf wichtige Schritte wie die Navigation durch regulatorische Pfade und die Bewertung der Wirksamkeit von Therapien konzentriert haben. Sie können diese Endpunkte so übersetzen, dass sie für die Kostenträger von Bedeutung sind, z. B. um Qualitätsmaßnahmen zu beeinflussen. Diese Überschreitung von regulatorisch angemessenen Endpunkten kann auf verschiedene Weise geschehen, unter anderem durch eine HR-Strategie und Marktforschung.

"Biopharma-Unternehmen können Vorteile erkennen, wie z. B. das Ersetzen von Patientengruppen durch Daten, bei deren Entwicklung ein Partner ihnen helfen kann. Dies ist wirklich ein Versuch, zusätzliche Informationen zu erhalten, die Sie derzeit nicht benötigen, um Ihren Fall in Bezug auf Rückerstattung und andere Bedenken zu unterstützen. Es erfordert frühzeitige Gespräche intern und mit potenziellen Partnern." Kim McLeod, Senior Director, Scientific, AmerisourceBergen.

Referenz
1. Duchenne-Muskeldystrophie. Nationales Zentrum für die Förderung der translationalen Wissenschaften. 8. November 2021. Abgerufen am 31. August 2022. Online verfügbar unter: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6291/duchenne-muscular-dystrophy