Checkliste
Checkliste vor der Einreichung: Was macht die Bewertungen des ersten Zyklus kaputt – und wie kann man ihnen einen Schritt voraus sein?
Das Scheitern der Überprüfung im ersten Zyklus ist kein seltener Rückschlag mehr – es ist ein Muster. Da die FDA seit 2025 mehr als 350 vollständige Antwortschreiben ausgestellt hat und die negativen Stellungnahmen der EMA stark zugenommen haben, bleiben selbst wissenschaftlich strenge Programme hinter den Erwartungen zurück. Der Grund dafür sind selten schwache Daten. Es ist der Zusammenbruch des integrierten Narrativs, das diese Daten zusammenhält.
Die wichtigsten Highlights
Die fünf in dieser Checkliste dokumentierten Misserfolgsmuster wiederholen sich über Programme und therapeutische Bereiche hinweg mit auffallender Konsistenz – und sie sind im Voraus weitgehend sichtbar. Zu den häufigsten gehören:
Diese Checkliste bietet einen praktischen Rahmen für die integrierte Einreichungsbereitschaft – einen, der die strategische regulatorische Ausrichtung, CMC- und Qualitätsausführung, klinische und Evidenzstrategie sowie Marktzugangsplanung umfasst. Es soll Ihrem Team helfen, Ihr Programm so zu bewerten, wie es die Aufsichtsbehörden tun werden, damit die Risiken, die die Überprüfung des ersten Zyklus zum Scheitern bringen, identifiziert und angegangen werden, bevor sie einen Prüfer erreichen.
- CMC-Unsicherheit untergräbt starke klinische Ergebnisse – Herstellungsfragen können das Vertrauen der Gutachter untergraben, selbst wenn die Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten solide sind, insbesondere bei Zell- und Gentherapieprogrammen
- Label-Überschreitung und schwache Nutzen-Risiko-Artikulation – wenn die kommerzielle Absicht die Evidenzbasis subtil übersteigt oder wenn klinische und Sicherheitsabschnitte subtil unterschiedliche Geschichten erzählen, folgen wichtige Überprüfungsfragen
- Funktionsübergreifende Fehlausrichtungen, die kein einzelnes Team erkennen kann – die Lücken zwischen den Funktionen, nicht innerhalb der Funktionen, sind der Ort, an dem erfahrene Regulierungsbehörden zuerst suchen
Diese Checkliste bietet einen praktischen Rahmen für die integrierte Einreichungsbereitschaft – einen, der die strategische regulatorische Ausrichtung, CMC- und Qualitätsausführung, klinische und Evidenzstrategie sowie Marktzugangsplanung umfasst. Es soll Ihrem Team helfen, Ihr Programm so zu bewerten, wie es die Aufsichtsbehörden tun werden, damit die Risiken, die die Überprüfung des ersten Zyklus zum Scheitern bringen, identifiziert und angegangen werden, bevor sie einen Prüfer erreichen.
