Entsperren des Zugangs: Aufbau einer nationalen Strategie zur Unterstützung von Kanadiern mit seltenen Krankheiten

Zugang zur Gesundheitsversorgung ist ein oft verwendeter Begriff. 

In einigen Fällen bedeutet dies, dass ein Patient in der Lage ist, eine Grundversorgung oder eine Beratung durch einen Spezialisten zu erhalten. In anderen Fällen kann dies den Zugang zu chirurgischer Versorgung oder kritischen pharmazeutischen Produkten wie Impfstoffen oder kurativen und lebensverlängernden Behandlungen bedeuten. Eine Reihe von Faktoren kann den Zugang zur Gesundheitsversorgung beeinflussen. Besonders ausgeprägt sind die Barrieren jedoch für kanadische Patienten, die mit seltenen Krankheiten leben. 

Einer von 12 Kanadiern – etwa 3 Millionen Menschen – lebt mit einer seltenen Krankheit. Zwei Drittel sind Kinder. Es gibt keine perfekte Definition, die die mehr als 6.800 seltenen Krankheiten umfasst, zu denen Mukoviszidose, Multiple Sklerose und Hämophilie gehören. Seltene Krankheiten sind jedoch oft chronisch lähmend oder lebensbedrohlich. Für viele Patienten kann sich der Zugang zur Versorgung durch eine Vielzahl von Faktoren verzögern oder entgleisen, darunter diagnostische Verzögerungen, Erstattungsprobleme oder die begrenzten verfügbaren therapeutischen Möglichkeiten. Es gibt Behandlungen für nur etwa 10 Prozent der seltenen Krankheiten, und nur 60 Prozent dieser Behandlungen für seltene Krankheiten schaffen es nach Kanada. Selbst wenn Behandlungen verfügbar sind, ist der Zugang zu dem Produkt sehr unterschiedlich und hängt zum Teil davon ab, wo ein Patient lebt, wie die Behandlung bezahlt wird und welche Art von Deckung der Patient und seine Familien haben.  

Health Canada unternahm einen positiven, dringend benötigten Schritt, um dieses seit langem bestehende Problem und die bestehenden Ungleichheiten beim Zugang anzugehen, als es Pläne zur Entwicklung einer nationalen Strategie für Medikamente für seltene Krankheiten ankündigte. Da die ersten 500 Millionen US-Dollar für diese Strategie im Jahr 2022 vorgesehen sind, stellt dieses Jahr einen monumentalen Moment dar, um diese dringenden Bemühungen zu beschleunigen und formell einen einzigen, nationalen Rahmen zu schaffen, um einen gerechten und konsistenten Zugang zu Therapien zu gewährleisten – unabhängig davon, wo Patienten leben oder welchen Zugang sie zu Finanzmitteln haben. Da Health Canada in Zusammenarbeit mit Interessenvertretern aus der gesamten Branche den anfänglichen Rahmen aufbaut, ist es entscheidend, dass sie die Faktoren während des gesamten Patientenweges berücksichtigen und einen innovativen Zulassungs- und Deckungsprozess implementieren, bei dem die Zahlung idealerweise an langfristige Real-World-Studien zu Wirksamkeit und Sicherheit gebunden ist. 

Unterstützung über die gesamte Patient Journey
Aufgrund mangelnden Krankheitsverständnisses und mangelnden Bewusstseins kann es im Durchschnitt sieben Jahre dauern, bis ein Patient eine genaue Diagnose einer seltenen Krankheit erhält. Aber selbst nachdem Patienten eine Diagnose erhalten und ein Medikament verschrieben bekommen haben, ist ihr Behandlungsweg komplex – vor allem, wenn die Patienten ziemlich krank sind und wenig Unterstützung haben, um diesen schwierigen Prozess zu bewältigen. Jede Patient Journey ist einzigartig. Ein begrenztes Verständnis der öffentlichen und privaten Erstattungsmechanismen und -kriterien, gepaart mit der Komplexität des Papierkrams und der Testanforderungen, kann die Behandlung verzögern und bei Patienten und Pflegekräften zu erhöhter Angst und Furcht führen. Viele Therapien, die für seltene Krankheiten indiziert sind, haben einzigartige Anforderungen an die Verabreichung, die eine zusätzliche, maßgeschneiderte Schulung und eine kontinuierliche Sicherheits- und klinische Überwachung erfordern. Erstattungsprozesse können entmutigend sein, und Patienten und Angehörige haben oft viele Fragen dazu, wie sie Zugang zu spezialisierten Unterstützungsdiensten erhalten.

Diese Hindernisse können durch Herausforderungen im Zusammenhang mit der Erschwinglichkeit noch verschärft werden. Im Jahr 2019 waren in Kanada 93 Medikamente für seltene Krankheiten zugelassen, die mehr als 100.000 US-Dollar pro Patient und Jahr kosteten, so das Patentiert Medicines Prices Review Board. Die Kosten für diese Medikamente können auch eine Herausforderung für die langfristige Nachhaltigkeit von staatlich und arbeitgeberfinanzierten Arzneimittelplänen darstellen. Um die Auswirkungen dieser Medikamente auf die Budgets des Gesundheitssystems zu kontrollieren, kann Health Canada spezifische Optionen einbeziehen, wie z. B. Pay-for-Performance-Modelle oder die Aufteilung von Kosten und die Bündelung von Risiken. 

Patientenunterstützungsprogramme, die von den Herstellern finanziert werden, spielen eine wertvolle Rolle, wenn es darum geht, vielen Patienten zu helfen, sich im Gesundheitssystem zurechtzufinden und Zugang zu ihren Medikamenten zu erhalten, indem sie Dienstleistungen wie finanzielle Unterstützungslösungen und Unterstützung bei der Kostenerstattung anbieten, die es den Patienten ermöglichen, früher mit der Therapie zu beginnen. So bieten beispielsweise Klinik- und Feldkrankenschwestern Schulungen und Schulungen zur Selbstinjektion an, sorgen für eine strenge Sicherheitsüberwachung und verabreichen Injektionen und Infusionen in lokalen Privatkliniken oder bei Patienten zu Hause. Im Rahmen seiner Patientenunterstützungsprogramme hat Innomar Strategies im Jahr 2020 mehr als 10.000 Patienten beim Zugang zu Medikamenten für seltene Krankheiten geholfen. Die komplexe Patient Journey unterstreicht den Bedarf an End-to-End-Unterstützung. Daher ist es von entscheidender Bedeutung, dass der nationale Rahmen über den reinen Zugang zu Medikamenten hinausgeht, sondern auch die Dienstleistungen berücksichtigt, die für den Zugang zu und die Behandlung erforderlich sind. 

Verwendung von Daten aus der realen Welt, um Ergebnisse hervorzuheben
Eine Schlüsselkomponente zur Optimierung des Zugangs von Patienten zu diesen Therapien, sowohl jetzt als auch in Zukunft, ist die Etablierung eines effektiven Prozesses zur Erfassung und Analyse von Daten und Evidenz aus der realen Welt. Die Daten werden Klarheit über den Einsatz und die Wirksamkeit der Behandlungen schaffen, was nicht nur entscheidend ist, um die Patientenergebnisse hervorzuheben, sondern auch, um Entscheidungsträgern die Informationen zur Verfügung zu stellen, die sie zur Unterstützung von regulatorischen Entscheidungen und Erstattungsentscheidungen benötigen. Die Verwendung von Daten und Evidenz aus der realen Welt ist für diese Therapien besonders wichtig, da sie auf Krankheiten abzielen, die eine kleine Anzahl von Menschen betreffen. Während der Produktentwicklungsphase umfassen klinische Studien für Therapien für seltene Krankheiten oft weniger Patienten und sind mit größerer Wahrscheinlichkeit nicht randomisiert – Faktoren, die es schwieriger machen, die von den Kostenträgern gewünschten Daten und Informationen zu generieren. 

Im Rahmen seiner Strategie kann Health Canada ein nationales System zur Erfassung und Analyse von Daten einrichten. Es besteht eine große Chance, aktuelle Datenquellen zu nutzen und Partnerschaften zwischen integrierten Dienstleistern und öffentlichen Kostenträgern aufzubauen, um Erkenntnisse aus der Praxis zu sammeln, die die Gesamtstrategie für die Nutzung von Daten aus der realen Welt zur Entscheidungsfindung unterstützen. Dieser Datenerfassungsprozess, der nach der Produktzulassung durch Health Canada eingeleitet werden kann, kann den Zugang von Patienten zu Therapien beschleunigen und den Aufsichtsbehörden helfen, schneller zu erfahren, wie sich das Medikament in der Praxis verhält. Darüber hinaus kann Health Canada nach Möglichkeiten suchen, einem internationalen Netzwerk beizutreten, um Zugang zu erhalten und zu einem größeren Pool von Daten aus der realen Welt beizutragen. Durch die Zusammenarbeit mit Ländern auf der ganzen Welt kann Kanada bewährte Verfahren anwenden, um den Zugang für Patienten zu verbessern und vorhandene Datensätze zu nutzen, um Entscheidungen über in Kanada erhältliche Produkte zu unterstützen. 

Während der verstärkte Fokus und die Investitionen in den Aufbau dieser Strategie einen monumentalen Schritt nach vorne darstellen, ist es wichtig, diese Dynamik aufrechtzuerhalten und langfristige Veränderungen voranzutreiben, die sich positiv auf das Leben der Kanadier auswirken, die mit seltenen Krankheiten leben. Bis zum Tag der Seltenen Erkrankungen im Jahr 2023 ist es für Health Canada von entscheidender Bedeutung, in Zusammenarbeit mit Interessengruppen aus der gesamten Branche sinnvolle Schritte zur Vorstellung einer nationalen Strategie zu unternehmen, die die besonderen Bedürfnisse von Patienten und Pflegekräften angemessen unterstützt, um einen konsistenten und fairen Zugang zu den von ihnen benötigten Medikamenten und Dienstleistungen zu gewährleisten.