Článek
Zmírnění regulatorních rizik pomocí holistických strategií CMC
Tento článek byl původně publikován na European Biotechnology
Vzhledem k tomu, že moderní terapeutické léčivé přípravky (ATMP) a další biologická léčiva nové generace směřují ke schválení, chemie, výroba a kontroly (CMC) jsou i nadále nejčastějším zdrojem regulačních obav. Tento článek upozorňuje na opakující se překážky CMC a osvědčené postupy ke zmírnění zpoždění nebo zamítnutí schválení.
Vzhledem k tomu, že stále pokročilejší terapeutické léčivé přípravky (ATMP) a další biologická léčiva nové generace usilují o schválení regulačními orgány, dostávají se do popředí výzvy spojené s vývojem, se kterými se tyto produkty potýkají. Hodnocení regulačních orgánů konzistentně ukazují, že chemická, výrobní a kontrolní oblast (CMC) zůstává oblastí největších obav.
V loňském roce americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) zveřejnil více než 200 úplných odpovědních dopisů (CRL), které byly vydány v letech 2002 až 2024 pro produkty, které byly od té doby schváleny, což poskytuje větší transparentnost rozhodovacího procesu agentury. Kromě toho FDA zamítla nebo zpozdila několik žádostí o licenci na biologická léčiva pro novou buněčnou a genovou terapii (CGT) (BLA) kvůli problémům s připraveností výroby.
Vzhledem k tomu, že stále pokročilejší terapeutické léčivé přípravky (ATMP) a další biologická léčiva nové generace usilují o schválení regulačními orgány, dostávají se do popředí výzvy spojené s vývojem, se kterými se tyto produkty potýkají. Hodnocení regulačních orgánů konzistentně ukazují, že chemická, výrobní a kontrolní oblast (CMC) zůstává oblastí největších obav.
V loňském roce americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) zveřejnil více než 200 úplných odpovědních dopisů (CRL), které byly vydány v letech 2002 až 2024 pro produkty, které byly od té doby schváleny, což poskytuje větší transparentnost rozhodovacího procesu agentury. Kromě toho FDA zamítla nebo zpozdila několik žádostí o licenci na biologická léčiva pro novou buněčnou a genovou terapii (CGT) (BLA) kvůli problémům s připraveností výroby.
Podle výrobců těchto produktů patřily k nedostatkům mezery v řízení procesů, nedostatečné údaje o stabilitě, nevalidované analytické metody a přetrvávající problémy po kontrolách správné výrobní praxe (GMP).
Tyto otázky CMC a GMP jsou dobře zdokumentovány v Evropě, kde většina biologických přípravků a všechny ATMP procházejí centralizovaným postupem (CP) s Evropskou agenturou pro léčivé přípravky (EMA). Agentura má dlouhodobě zavedený dokumentační rámec a každý výrobek podléhá evropským veřejným hodnotícím zprávám (European Public Assessment Reports, EPAR) bez ohledu na to, zda bylo schváleno, nebo zamítnuto. Uvolnění CRL od FDA nyní umožňuje pozorovatelům přísněji posuzovat oblasti zájmu a obav mezi zdravotnickými orgány.
Spojte se s naším týmem
Náš tým špičkových odborníků se zaměřuje na přetváření důkazů, poznatků z analýz politik a informací o trhu v účinné strategie přístupu na globální trh. Dovolte nám, abychom vám pomohli s jistotou se orientovat v dnešním složitém prostředí zdravotní péče. Ozvěte se nám a zjistěte, jak můžeme podpořit dosažení vašich cílů.
