Článek
Buněčná a genová terapie v EU – mezi vědeckou excelencí a regulační opatrností
-
Zaklina Buljovcic
Prozkoumejte, jak EU, USA a Asie a Tichomoří utvářejí cesty pro ATMP a vývoj buněčných a genových terapií a vyvažují vědeckou přísnost, rychlost regulace a komercializaci
EU jako skupina 27 zemí má vysokou vědeckou a terapeutickou úroveň pro inovativní léčiva, včetně léčivých přípravků pro moderní terapii. Rozhodovací struktury Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) jsou sice vysoce vědecky podložené, ale mohou být také rigidní a konzervativní, což se odráží v nedávných stažení a negativních stanoviscích, a to i v případě přípravku tkáňového inženýrství (TEP) Jelrix. Selhání v tomto případě souviselo s použitím jednoramenné studie z důvodu nedostatku vhodných komparátorů. 1 Existují však nástroje k urychlení inovačního rozvoje, jako jsou informační schůzkyakademické obce 2 a informační schůzky pracovní skupiny pro inovace,3 schůzky vědeckého poradenství, program PRIME4 a další.5
Komise se snaží získat další rychlost pro vývoj inovativních terapií s nadcházejícími úpravami ve své nové farmaceutické legislativě. 6 Vzhledem k tomu, že regiony v jiných částech světa tak činí, je velmi důležité urychlit a zjednodušit přístupy.
Komise se snaží získat další rychlost pro vývoj inovativních terapií s nadcházejícími úpravami ve své nové farmaceutické legislativě. 6 Vzhledem k tomu, že regiony v jiných částech světa tak činí, je velmi důležité urychlit a zjednodušit přístupy.
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (Food and Drug Administration, FDA) má svůj programbuněčné a genové terapie (CGT) 7 a zavedl speciální programy, jako je označení pro pokročilou terapii regenerativní medicíny (RMAT),8 Program označení technologie platformy,9 flexibilní požadavky na CGT a nedávno zahájil transformaci aplikací klinických studií s klinickými studiemi v reálném čase.10
Asie a Tichomoří nabírá na síle v oblasti buněk a genů. Austrálie umožňuje rychlejší a méně složité předkládání a provádění klinických studií spolu s schůdnější a pragmatičtější cestou k registraci prostřednictvím přístupu založeného na rizicích pro CGT.11 Rámce pro CGT se v Číně, Singapuru a dalších zemích rychle vyvíjejí, přičemž některé z nich zahrnují klasifikaci produktů založenou na riziku a inovativní systémy úhrady, které umožňují rychlejší komercializaci. Na některých trzích však panuje určitá nejistota ohledně rychlosti vývoje vzhledem k potenciálním vážným rizikům.12
Asie a Tichomoří nabírá na síle v oblasti buněk a genů. Austrálie umožňuje rychlejší a méně složité předkládání a provádění klinických studií spolu s schůdnější a pragmatičtější cestou k registraci prostřednictvím přístupu založeného na rizicích pro CGT.11 Rámce pro CGT se v Číně, Singapuru a dalších zemích rychle vyvíjejí, přičemž některé z nich zahrnují klasifikaci produktů založenou na riziku a inovativní systémy úhrady, které umožňují rychlejší komercializaci. Na některých trzích však panuje určitá nejistota ohledně rychlosti vývoje vzhledem k potenciálním vážným rizikům.12
Buněčných a genových terapií v EU – strategie pro urychlení
Změny přijdou s novým farmaceutickým nařízením a novou farmaceutickou směrnicí.13 Patří mezi ně:
- "Jednotné kontaktní místo" pro hraniční produkty (BP), které vynechává vědecká doporučení specifického léčivého přípravku pro moderní terapii (ATMP) a umožňuje klasifikaci všech druhů BP v raném stádiu vývoje
- Výbor pro moderní terapie (CAT) byl zrušen jako výbor a převeden na expertní skupinu, čímž se posílilo postavení Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) jako jediného orgánu s rozhodovací pravomocí o léčivých přípravcích v centralizovaném postupu
- Fáze hodnocení centralizovaného postupu se zkracuje na 180 dní
- Úpravy výjimky pro nemocnice s cílem umožnit lepší kontrolu a zvýšit transparentnost
- Zavedení regulačních pískovišť
Kromě toho se připravuje nadcházející zákono biotechnologiích č. 14 , který dále představí:
- Zkrácení lhůt pro povolování nadnárodních klinických hodnocení
- Použití základní dokumentace hodnoceného léčivého přípravku (IMPD) napříč hodnoceními
- Umožnění výjimek z geneticky modifikovaných organismů (GMO) založených na riziku v pokusech
- Úprava definic léčivých přípravků pro léčivé přípravky (přidání virových vektorů a poskytnutí větší flexibility při delegování úkonů za účelem přizpůsobení definice TEP) v rámci oblasti působnosti
- Kompetenční centra pro ATMP a chráněná testovací prostředí
- Posílení regulačních pískovišť pro vývoj inovativních terapií
- Transparentní úložiště statusu Unie pro biotechnologické produkty. Na základě toho by měla být shromážděna příslušná stanoviska, doporučení, rozhodnutí a pokyny, a tím se podpoří transparentnost, soudržnost a vzájemné učení mezi orgány EU a vnitrostátními orgány.
Doufejme, že to povede k:
- Rychlejší schvalování klinických studií s výjimkami z GMO založenými na riziku, které poskytují významnou úlevu v terénu
- Zjednodušení a rychlejší centrální schvalování registrací
- Příležitosti k diskusi o hraničních případech v rámci regulačních pískovišť, včetně nově vznikajících umělých živých materiálů (ELM)
- Lepší výměna mezi členskými státy a větší transparentnost zveřejňovaných informací
Existují však i nevýhody. Pokud například CAT přestane existovat, bude skupina odborníků převedena na menší skupinu odborníků bez rozhodovacích práv. To může mít negativní dopad na některé přípravky, jako jsou TEPy, což je obvykle méně riziková skupina ATMP, ale velmi složitá z hlediska charakterizace, a výsledkem může být, že některé TEP nebudou evropským pacientům k dispozici. Je možné, že zákon o biotechnologiích a používání regulačních pískovišť pomohou v budoucnu podpořit TEP.
Rychlejší postupy hodnocení a schvalování registrace, které zahrnují méně velkorysé využívání prodloužení zastávky, by také mohly vést ke zvýšenému počtu zamítnutí, protože biotechnologické společnosti, zejména ty menší, by nemusely být schopny odpovídat na otázky ve zbývajících obdobích. To vyžaduje, aby zadavatelé lépe připravili své dokumentace a aby se před předložením agentuře EMA sladili s regulačními orgány s využitím vědeckých doporučení.
Na základě našich pozorování bylo v červenci 2026 v EU uděleno rozhodnutí o registraci 33 ATMP, ale devět z nich bylo staženo. Zatímco některá stažení byla způsobena nepříznivými klinickými výsledky nebo problémy s výrobním zařízením, většina byla stažena z komerčních důvodů. Část této obchodní výzvy je spojena s problematikou hodnocení zdravotnických technologií (HTA) a úhrad, a zda proces společného klinického hodnocení (JCA) může tuto situaci zlepšit, se teprve uvidí.
Pohled do budoucna
Evropa je zjevně na rozcestí. Jeho vědecká dokonalost je nezpochybnitelná. Ambice modernizovat regulační rámec je zřejmá. Klíčovou otázkou je, zda nadcházející reformy nastolí správnou rovnováhu mezi robustní ochranou pacientů a agilitou regulace.
Pokud jde o tvůrce léčivých přípravků pro léčivé přípravky, bude úspěch v Evropě stále více záviset na včasné strategii, hlubokých odborných znalostech v oblasti regulace a proaktivním zapojení do vyvíjejících se rámců, včetně přístupu založeného na regulačních pískovišti. Účinné zvládnutí tohoto přechodu bude mít zásadní význam pro zajištění toho, aby se inovativní léčivé léčivé přípravky dostaly k evropským pacientům.
Pokud jde o tvůrce léčivých přípravků pro léčivé přípravky, bude úspěch v Evropě stále více záviset na včasné strategii, hlubokých odborných znalostech v oblasti regulace a proaktivním zapojení do vyvíjejících se rámců, včetně přístupu založeného na regulačních pískovišti. Účinné zvládnutí tohoto přechodu bude mít zásadní význam pro zajištění toho, aby se inovativní léčivé léčivé přípravky dostaly k evropským pacientům.
*Zdroje jsou uvedeny níže
O autorovi:
Dr. Zaklina Buljovcic, ředitelka a hlavní konzultantka společnosti Cencora, je specialistkou na regulaci inovativních terapií, zejména léčivých přípravků pro moderní terapii, s 18 lety zkušeností v oboru a 22 lety v oblasti regulace.
Zřeknutí se odpovědnosti:
Informace uvedené v tomto článku nepředstavují právní radu. Společnost Cencora, Inc. důrazně doporučuje čtenářům, aby si prostudovali dostupné informace týkající se probíraných témat a při rozhodování s nimi se spoléhali na vlastní zkušenosti a odborné znalosti.
Zdroje:
1. EMA. Jelrix. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/jelrix
2. EMA. Akademická obec. https://www.ema.europa.eu/en/partners-networks/academia
3. EMA. Informační schůzky pracovní skupiny pro inovace. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/innovation-task-force-briefing-meetings
4. EMA. PRIME: prioritní léčivé přípravky. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines
5. EMA. Vědecké poradenství a pomoc s protokolem. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/scientific-advice-protocol-assistance
6. EMA. Reforma farmaceutických právních předpisů EU. https://www.ema.europa.eu/en/about-us/what-we-do/reform-eu-pharmaceutical-legislation
7. Úřad FDA. produkty buněčné a genové terapie. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products
8. Úřad FDA. Označení pokročilé terapie regenerativní medicíny. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/regenerative-medicine-advanced-therapy-designation
9. Úřad FDA. Program označování technologií platforem pro vývoj léčiv, květen 2024. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/platform-technology-designation-program-drug-development
10. Úřad FDA. FDA oznamuje hlavní kroky k implementaci klinických studií v reálném čase, duben 2026. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-major-steps-implement-real-time-clinical-trials
11. TGA. Schéma oznamování klinických studií (CTN), aktualizováno v dubnu 2025. https://www.tga.gov.au/products/unapproved-therapeutic-goods/access-pathways/clinical-trials/clinical-trial-notification-ctn-scheme
12. Věda. Druhé úmrtí při editaci genů v Číně zveřejněno po dlouhém odkladu, červenec 2026. https://www.science.org/content/article/second-gene-editing-death-china-disclosed-after-long-delay
13. Rady Evropské unie. Nařízení, kterým se stanoví postupy Unie pro registraci humánních léčivých přípravků a dozor nad nimi, a kterým se stanoví pravidla pro Evropskou agenturu pro léčivé přípravky, únor 2026. https://data.consilium.europa.eu/doc/document/ST-6366-2026-INIT/en/pdf
14. Evropská komise. Návrh nařízení, kterým se stanoví opatření k posílení odvětví biotechnologií a biovýroby v Unii, prosinec 2025. https://health.ec.europa.eu/publications/proposal-regulation-establish-measures-strengthen-unions-biotechnology-and-biomanufacturing-sectors_en
