Kromě veřejných řídicích panelů: Využití německého Národního onkologického registru pro farmaceutický výzkum – poznatky z výzkumné iniciativy ZfKD

ZfKD nabízí dvě odlišné úrovně přístupu k datům. Za prvé, veřejně dostupný prohlížeč dat umožňuje uživatelům zkoumat souhrnné epidemiologické statistiky, včetně incidence, prevalence, úmrtnosti a přežití. Tyto analýzy jsou k dispozici na relativně hrubé úrovni klasifikace onemocnění, obvykle založené na třímístných kódech MKN-10-GM nebo širších skupinách rakoviny, spíše než na podrobnějších klasifikacích, například na čtyřmístných kódech ICD-10-GM nebo ICD-O-3 kódech. Prohlížeč veřejně dostupných údajů jako takový nabízí nákladově efektivní a efektivní přístup k epidemiologickým analýzám na vysoké úrovni a je široce používán k podpoře popisných důkazů v německých dokumentacích předložených AMNOG. Agregovaná povaha údajů však omezuje jejich použitelnost na výzkumné otázky, které vyžadují podrobnější definice onemocnění nebo upřesnění stratifikace pacientů.

Za druhé, kromě tohoto veřejně dostupného prohlížeče dat poskytuje ZfKD také aplikační přístup k podrobnějším datovým souborům pro schválené výzkumné projekty podle § 8 německého zákona o datech spolkového onkologického registru (Bundeskrebsregisterdatengesetz, BKRG).  

Prostřednictvím této cesty mohou žadatelé požádat o rozšířené epidemiologické nebo klinické soubory dat. Epidemiologický soubor dat poskytuje informace pokrývající roky 1999–2023, včetně demografie pacientů, diagnóz rakoviny, charakteristik nádorů, průběhu onemocnění a vitálního stavu. Kromě toho je pro novější roky (2020–2023) k dispozici přístup ke klinickému souboru dat (očekává se, že údaje za rok 2024 budou k dispozici v polovině roku 2026), který umožňuje analyzovat podrobné léčebné postupy, včetně chirurgických zákroků, radioterapie, systémové terapie a vybraných následných událostí. Přístup k těmto datovým souborům podléhá strukturovanému procesu podávání žádostí a komplexnímu posouzení rizik v oblasti ochrany údajů a opětovné identifikace, které provádí ZfKD a jeho vědecký výbor. Schválené žádosti včetně příslušných abstraktů jsou zveřejněny ve veřejném adresáři na webových stránkách ZfKD. 

Farmaceutickým společnostem tato cesta formálního přístupu umožňuje analýzy, které nejsou proveditelné pouze s agregovanými daty, zejména u složitých otázek RWE a epidemiologického výzkumu vyžadujících stratifikaci podle klinických a biologických charakteristik.

Kromě probíhajících projektů ZfKD ve spolupráci s farmaceutickými společnostmi realizovala společnost Cencora interně sponzorovanou iniciativu, jejímž cílem bylo demonstrovat analytický potenciál formálního přístupu k těmto podrobným datovým sadám z klinických onkologických registrů. Základní studie nese název "Léčebné cesty a klinické charakteristiky u pacientů s metastatickým karcinomem prsu v Německu: Retrospektivní deskriptivní analýza s daty z let 2020 až 2023." (https://edoc.rki.de/handle/176904/12927).

Tato výzkumná iniciativa se zaměřuje na pacientky s nově diagnostikovaným metastazujícím karcinomem prsu (mBC) v Německu a jejím cílem je zlepšit porozumění reálným léčebným vzorcům a charakteristikám pacientek v této populaci. Rakovina prsu zůstává nejčastějším nádorovým onemocněním u žen v Německu a metastatické onemocnění je spojeno se značnou morbiditou a mortalitou. Pokroky v systémových terapiích a léčebných strategiích založených na biomarkerech zvýšily složitost klinického rozhodování, což podtrhuje potřebu podrobných údajů z reálného světa.

Přístup k datům klinického onkologického registru ZfKD pro tuto výzkumnou iniciativu vyžadoval podání formální žádosti podle § 8 BKRG. Součástí žádosti byla komplexní osnova studie popisující vědecké cíle, metodologický přístup a analytické cíle projektu.

Klíčovou součástí procesu podávání žádostí byla podrobná specifikace a zdůvodnění požadovaných proměnných. To zahrnovalo demografické proměnné, informace související s nádorem (kódy ICD 10-GM a ICD-O, staging metastáz v nádorových uzlinách, grading a místa metastáz), proměnné související s léčbou (chirurgické zákroky, radioterapie a systémová léčba) a informace o vitálním stavu. Výběr proměnných byl v souladu s cíli studie a navržen tak, aby minimalizoval využití dat na to, co bylo nezbytně nutné pro účely výzkumu.

Současně byla vyžadována rozsáhlá dokumentace o ochraně údajů a bezpečnosti informací. To zahrnovalo prohlášení o ochraně osobních údajů specifické pro daný projekt, které popisovalo účel zpracování údajů, omezení přístupu, prostředí pro ukládání a postupy mazání údajů, jakož i dokumentaci technických a organizačních bezpečnostních opatření v rámci celé organizace. Tato opatření zahrnovala certifikované systémy řízení bezpečnosti informací, prostředí s řízeným přístupem a jasná pravidla pro ukládání, zálohování a mazání dat.

Důležité je, že ZfKD provádí nezávislé posouzení rizika opětovné identifikace pro každou žádost o údaje. V případě potřeby lze použít opatření ke zmírnění rizika, jako je snížená granularita určitých proměnných (např. stáří) nebo poskytování souhrnných výstupů. V této výzkumné iniciativě byla data na individuální úrovni zpracovávána výhradně v bezpečném prostředí a výsledky studie jsou uváděny pouze v agregované podobě.

Výzkumná iniciativa dokládá vysokou úroveň ochrany a správy údajů spojenou s přístupem k datům ZfKD. Zpracování dat je striktně omezeno na schválený výzkumný účel a přístup je omezen na jmenované pracovníky projektu s definovanými rolemi. Ukládání dat probíhá v rámci zabezpečené infrastruktury umístěné v Evropské unii a data jsou po dokončení projektu vymazána.

Z pohledu farmaceutického průmyslu tyto požadavky vyžadují pečlivé plánování a úzkou spolupráci mezi vědeckými, právními a ochrannými týmy. Zároveň poskytují regulačním orgánům, poskytovatelům údajů a veřejnosti ujištění, že s citlivými údaji o zdravotním stavu je nakládáno odpovědně a v souladu s platnými právními rámci, včetně vnitrostátních právních předpisů o onkologických registrech a obecného nařízení o ochraně osobních údajů.

Tato interní výzkumná iniciativa ukazuje, že výzkum vedený průmyslem s využitím podrobných údajů z klinického onkologického registru ZfKD je proveditelný v rámci stávajícího právního a správního rámce. S přibývajícími zkušenostmi s procesem podávání žádostí se pracovní postupy stále zdokonalují a s tím, jak se datová sada každoročně rozšiřuje, mohou data ZfKD hrát stále důležitější roli při generování onkologických důkazů v Německu.

Farmaceutickým společnostem, zejména těm, které vyvíjejí nebo uvádějí na trh onkologické terapie, může včasné zohlednění údajů z onkologických registrů ve strategiích generování důkazů nabídnout cenné poznatky o skutečných léčebných postupech a populacích pacientů. V promyšlené kombinaci s údaji o pojistných událostech a dalšími zdroji RWE mají data ZfKD potenciál zvýšit robustnost a důvěryhodnost analýz podporujících hodnocení zdravotnických technologií, přístup na trh a širší strategické rozhodování v německém systému zdravotní péče.