Nové příležitosti pro léčivé přípravky v Evropě? Jak mohou JCA a Project Orbis ovlivnit příjmový potenciál inovativních léků
-
Claudio Valenti, MA
-
David Ringger, PHD
JCA a projekt Orbis: Urychlení přístupu pacientů k onkologické léčbě v celé Evropě
Zatímco rozsáhlý výzkum zkoumal jejich dopad na klíčové faktory v odvětví – jako je doba uvedení na trh (TTM) a dostupnost léků – jejich finančním důsledkům, zejména jejich dopadu na příjmy z léků, byla věnována poměrně menší pozornost. Pochopení těchto obchodních dopadů je zásadní, protože urychlené schválení a širší přístup mohou otevřít nové příležitosti k příjmům a zároveň přinést cenové výzvy kvůli postupům mezinárodních referenčních cen (IRP), které se běžně používají v celé Evropě.
Přehled JCA a projektu Orbis
JCA je navržena tak, aby hodnotila účinnost a bezpečnost nových produktů prostřednictvím harmonizovaného přístupu založeného na spolupráci napříč členskými státy Evropské unie (EU). Od ledna 2025 je JCA povinná pro všechny léčivé přípravky v oblasti onkologie a moderní terapie (ATMP). Do roku 2028 budou zařazeny přípravky Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) označené pro vzácná onemocnění a do roku 2030 budou následovat všechny přípravky registrované agenturou EMA. Tato iniciativa má přímý dopad na všechny členské státy EU-27, Norsko a Island.
Projekt Orbis
Projekt Orbis usnadňuje souběžné předkládání a přezkoumávání onkologických produktů mezi mezinárodními regulačními partnery. Pod vedením amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) je jejím hlavním cílem urychlit přístup pacientů k inovativním způsobům léčby rakoviny, které nabízejí klinické výhody oproti stávajícím terapiím. Mezi zúčastněné evropské regulační orgány patří Spojené království (UK), Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) a Švýcarsko (Swissmedic).
Kvantifikace dopadu na příjmy
Náš přístup porovnával projekce příjmů podle scénáře před JCA a projektu Orbis, který představuje tradiční regulační a úhradové cesty, s 5 alternativními scénáři spuštění. Každý scénář zahrnoval různé předpoklady týkající se toho, jak JCA a Project Orbis ovlivňují TTM v každé zemi a generování příjmů.
Scénář před JCA a projektem Orbis
Potenciál příjmů před zavedením JCA a projektu Orbis byl odhadnut na základě 48 onkologických produktů schválených v Evropě v letech 2019 až 2022, které se projektu Orbis neúčastnily. TTM byl definován jako počet dní mezi registrací a dostupností pacientů v každé zemi. Projekce výnosů za období 5 let zohledňovaly katalogové ceny, velikost trhu a pravidla IRP:
- TTM byl založen na zprávě EFPIA WAIT
- Katalogové ceny pro každou zemi byly stanoveny na základě mediánu ročních nákladů na léčbu onkologických produktů. Vzhledem ke složitosti cenové dynamiky a dopadu netransparentních slev se tato analýza opírá spíše o katalogové ceny než o čisté ceny, aby byla zajištěna konzistentnost hodnocení.
- Odhady velikosti evropského trhu s ohledem na počet obyvatel a výdaje na onkologii na obyvatele.
- Aplikace IRP při spuštění a po spuštění na základě dat z matice Navlin IRP.
Scénář JCA a projektu Orbis
Abychom vyhodnotili dopad různých rychlostí zrychlení, provedli jsme analýzu citlivosti a posoudili jsme dopady výnosů na zrychlení TTM v rozmezí od 10 % do 40 %.
V rámci projektu Orbis odhadujeme, že Švýcarsko by mohlo zaznamenat zrychlení TTM až o 7 měsíců – což je předpoklad založený na mezeře mezi podáním a dobou přezkumu onkologických produktů v rámci projektu Orbis oproti cestám mimo projekt Orbis ve Švýcarsku. Neočekáváme však žádné změny pro Velkou Británii, protože není jasné, zda je regulační harmonogram Spojeného království s projektem Orbis skutečně urychlen. (viz Tabulka 1).
Tabulka 1. Shrnutí scénáře TTM
Scénář |
Moderátor |
|
Před JCA a projektem Orbis |
Medián TTM 48 onkologických přípravků uvedených na trh v Evropě v letech 2019 až 2022 |
|
Scénář 1 |
Spojené království: Žádná změna v TTM CH: Zrychlený TTM o 7 měsíců BE, NE, DK, ES: 10% zrychlený TTM + 100 dní Ostatní země: Zrychlení TTM o 10 % |
|
Scénář 2 |
Spojené království: Žádná změna v TTM CH: Zrychlený TTM o 7 měsíců BE, NE, DK, ES: 20% zrychlený TTM + 100 dní Ostatní země: Zrychlení TTM o 20 % |
|
Scénář 3 (Základní scénář) |
Spojené království: Žádná změna v TTM CH: Zrychlený TTM o 7 měsíců BE, NE, DK, ES: 25% zrychlený scénář TTM + 100 dní Ostatní země: Zrychlení TTM o 25 % |
|
Scénář 4 |
Spojené království: Žádná změna v TTM CH: Zrychlený TTM o 7 měsíců BE, NE, DK, ES: 30% zrychlený TTM + 100 dní Ostatní země: Zrychlení TTM o 30 % |
|
Scénář 5 |
Spojené království: Žádná změna v TTM CH: Zrychlený TTM o 7 měsíců BE, NE, DK, ES: 40% zrychlený TTM + 100 dní Ostatní země: Zrychlení TTM o 40 % |
Klíč: BÝT: Belgie; CH: Švýcarsko; DK: Dánsko; ES: Španělsko; JCA: společné klinické hodnocení; SV: Nizozemsko; TTM: doba uvedení na trh; Spojené království: Spojené království.
Výpočty příjmů
Pomocí naší interní kalkulačky příjmů jsme provedli komplexní 5letou projekci příjmů pro každý scénář a porovnali výsledky se scénářem před JCA a projektem Orbis.
Z naší analýzy vyplývá, že zatímco zrychlené uvádění produktů na trh vede k mírné, ale znatelné erozi cen (graf 1), výhody převažují nad nevýhodami. Rychlejší vstup na trh umožňuje získat větší podíl na trhu v kratším časovém rámci, což v konečném důsledku zvyšuje celkovou ziskovost (graf 2).
Naše analýza citlivosti výnosů napříč těmito scénáři navíc odhalila potenciální 14% nárůst výnosů, což podtrhuje potenciální finanční přínosy zrychlené strategie uvedení na trh.
Klíč: IRP: mezinárodní referenční ceny; JCA: Společné klinické hodnocení.
Klíč: JCA: Společné klinické hodnocení.
Závěry
Zatímco rychlejší cenová eroze zůstává v úvahu, zvýšený objem prodeje kompenzuje toto riziko po dobu 5 let. Výsledkem je, že výrobci, kteří přijmou urychlené strategie uvedení na trh v rámci JCA a projektu Orbis, získají finanční výhody a zároveň zajistí širší přístup k život zachraňujícím terapiím.
Omezení našich analýz
Analýza má několik důležitých omezení:
- Výpočet výnosů: Tržby se odhadují pomocí ceníkových cen, nikoli čistých cen, protože čisté ceny léčiv jsou silně ovlivněny důvěrnými dohodami a nezveřejněnými slevami. Aby byla zajištěna konzistentnost, jsou potenciální příjmy posuzovány na základě veřejně dostupných ceníkových cen.
- Základní TTM: Odhadovaná TTM pro Spojené království a Švýcarsko před JCA a projektem Orbis se může mírně lišit od předpokladů této analýzy. Tato odchylka vyplývá z toho, že devět ze 48 produktů použitých k posouzení TTM specifických pro danou zemi bylo hodnoceno prostřednictvím projektu Orbis.
- Důležité informace o IRP: Zohledněna byla formální i neformální pravidla IRP. Neformální pravidla IRP se však obtížně vyhodnocují kvůli nedůslednému provádění. Byly vytvořeny předpoklady pro odhad rozsahu, v jakém jsou tyto neformální cenové politiky uplatňovány.
Tento článek shrnuje chápání tématu ze strany společnosti Cencora na základě veřejně dostupných informací v době psaní (viz uvedené zdroje) a odborných znalostí autorů v této oblasti. Jakákoli doporučení uvedená v článku nemusí být použitelná pro všechny situace a nepředstavují právní radu; Čtenáři by se neměli spoléhat na článek při rozhodování souvisejícím s diskutovanými tématy.
Spojte se s naším týmem
Zdroje
- Evropské federace farmaceutických výrobků (EFPI). Průzkum indikátoru W.A.I.T. pro pacienty 2023. Červen 2024. https://efpia.eu/media/vtapbere/efpia-patient-wait-indicator-2024.pdf
- Evropská unie. Společné klinické hodnocení léčivých přípravků. Leden 2025. https://health.ec.europa.eu/document/download/ced91156-ffe1-472d-85eb-aa6a91dd707e_en?filename=hta_htar_factsheet-jca_en.pdf
- Vláda Spojeného království. Pokyny k projektu Orbis. Poslední aktualizace: 10. ledna 2025. https://www.gov.uk/guidance/guidance-on-project-orbis
- Evropská agentura pro léčivé přípravky. Příslušné vnitrostátní orgány (lidské). https://www.ema.europa.eu/en/partners-networks/eu-partners/eu-member-states/national-competent-authorities-human
- Světová banka. Celkový počet obyvatel. Poslední aktualizace: 16. prosince 2024. https://data.worldbank.org/indicator/SP.POP.TOTL
- Náklady na léčbu. 31. prosince 2024. Citováno z databáze Navlin.
- Mezinárodní pravidla referenčních cen. 31. prosince 2024. Citováno z databáze Navlin.
- Vrdoljak E, Bodoky G, Jassem J, et al. Výdaje na onkologická léčiva a poměr úmrtnosti na nádorová onemocnění k incidenci ve střední a východní Evropě. Onkolog. 2019; 24(1):E30-E37. DOI:10.1634/theoncologist.2018-0093. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6324644/
- Swissmedic. Projekt Orbis: rychlejší přístup ke slibné léčbě rakoviny. 29. května 2024. https://www.swissmedic.ch/swissmedic/en/home/news/mitteilungen/project-orbis-schnellerer-zugang-krebsbehandlungen.html
- Precizní poradci. Situace v oblasti přístupu k onkologickým lékům ve Velké Británii po brexitu: urychluje projekt Orbis výrazně přístup pacientů k onkologickým lékům ve Velké Británii ve srovnání s Evropou? 2023. https://www.ispor.org/docs/default-source/intl2023/ispor23kennedyposter-project-orbis-pdf.pdf?sfvrsn=edc15b3_0
Cencora.com poskytuje automatické překlady, které pomáhají při čtení webových stránek v jiných jazycích než v angličtině. U těchto překladů jsme vynaložili značné úsilí k zajištění jejich přesného znění, nicméně žádný automatizovaný překlad není dokonalý ani není určen k tomu, aby nahradil osobu překladatele. Tyto překlady jsou poskytovány jako služba uživatelům stránek Cencora.com a jsou poskytovány „tak, jak jsou“. Není poskytována žádná záruka jakéhokoli druhu, ani výslovná, ani předpokládaná, ohledně přesnosti, spolehlivosti nebo správnosti jakéhokoli z těchto překladů z angličtiny do jiného jazyka. Některý obsah (například obrázky, videa, Flash atd.) nemusí být přesně přeložen kvůli omezeným možnostem překladatelského softwaru.
Jakékoli nesrovnalosti nebo rozdíly vzniklé při překladu tohoto obsahu z angličtiny do jiného jazyka nejsou závazné a nemají žádný právní účinek pro dodržování předpisů, vymáhání nebo jakýkoli jiný účel. Pokud zjistíte nějaké chyby, kontaktujte nás. Pokud budete mít jakékoli dotazy týkající se přesnosti informací obsažených v těchto překladech, podívejte se na anglickou verzi stránky.