Článek
Přetváření poznatků o pacientech a léčbě pomocí RWE a umělé inteligence
-
Derek Swiger, PharmD, MS
-
Ryan Fiano, Ph.D., MPH
Role důkazů z reálného světa (RWE) při rozhodování o zdravotní péči se rozšiřuje. Díky svému potenciálu podpořit širší důkazní základnu nabízí RWE poznatky, které doplňují tradiční klinické studie tím, že zachycují zkušenosti pacientů, vzorce léčby a výsledky v reálném prostředí.1,2 Vzhledem k tomu, že zainteresované strany ve zdravotnictví požadují robustnější, včasnější a využitelnější důkazy, umělá inteligence (AI) pomáhá transformovat způsob, jakým je RWE generována, analyzována a aplikována. Umělá inteligence je již nyní využívána k podpoře RWE několika způsoby a ukazuje obrovský příslib pro širší aplikace v budoucnu. Přesto je třeba postupovat obezřetně a s vědomím jeho omezení.
Aktuální aplikace AI v RWE
Vylepšení kódování a vývoje algoritmů
Jednou z oblastí, kde umělá inteligence přináší revoluci do studií RWE, jsou pracovní postupy kódování vyžadované pro složité algoritmy. Zjišťujeme, že úkoly, které dříve trvaly měsíce, lze nyní dokončit během několika týdnů, a to díky schopnosti umělé inteligence pomáhat při vývoji, vylepšování a ověřování kódu.
Ryan Fiano, PhD., výzkumný pracovník ve společnosti Cencora, vysvětlil, že využitím umělé inteligence v nedávném projektu se čas potřebný k vytvoření složitých algoritmů pro léčebné vzorce zkrátil z několika týdnů na týden nebo méně. "Efektivita vychází z toho, že víme, jak přimět umělou inteligenci, a z předchozích zkušeností s přeměnou výsledků na akční kroky," řekl.
Tato specifická odbornost je životně důležitá, protože předběžná práce potřebná k definování běžných retrospektivních výsledků – jako jsou linie terapie (LOT), perzistence nebo změna léčby – je zřídka standardizovaným procesem; Definice se v jednotlivých studiích často výrazně liší. Kombinací hlubokých znalostí domény s technikami cíleného nabádání mohou analytici vybavit umělou inteligenci ověřenými interními vzory kódu a efektivně ji "naučit" aplikovat standardní přístupy "kódování" napříč studiemi. Například tím, že analytici "ukážou" modelu přesně, jak tým zachází s typickými pravidly, jako je překrývání léků a nepředvídané události mezer pro definování LOT, mohou pomoci zajistit, aby složitější okrajové případy vyžadovaly pouze minimální refaktoring.
Zjistili jsme, že tento proces dramaticky zkracuje "ladicí smyčku" – transformuje to, co bylo kdysi několikadenním cyklem řešení problémů se syntaxí, na zjednodušený proces ověřování, kde se analytici zaměřují spíše na ověřování klinického záměru než na opravu struktury kódu.
Ryan Fiano, PhD., výzkumný pracovník ve společnosti Cencora, vysvětlil, že využitím umělé inteligence v nedávném projektu se čas potřebný k vytvoření složitých algoritmů pro léčebné vzorce zkrátil z několika týdnů na týden nebo méně. "Efektivita vychází z toho, že víme, jak přimět umělou inteligenci, a z předchozích zkušeností s přeměnou výsledků na akční kroky," řekl.
Tato specifická odbornost je životně důležitá, protože předběžná práce potřebná k definování běžných retrospektivních výsledků – jako jsou linie terapie (LOT), perzistence nebo změna léčby – je zřídka standardizovaným procesem; Definice se v jednotlivých studiích často výrazně liší. Kombinací hlubokých znalostí domény s technikami cíleného nabádání mohou analytici vybavit umělou inteligenci ověřenými interními vzory kódu a efektivně ji "naučit" aplikovat standardní přístupy "kódování" napříč studiemi. Například tím, že analytici "ukážou" modelu přesně, jak tým zachází s typickými pravidly, jako je překrývání léků a nepředvídané události mezer pro definování LOT, mohou pomoci zajistit, aby složitější okrajové případy vyžadovaly pouze minimální refaktoring.
Zjistili jsme, že tento proces dramaticky zkracuje "ladicí smyčku" – transformuje to, co bylo kdysi několikadenním cyklem řešení problémů se syntaxí, na zjednodušený proces ověřování, kde se analytici zaměřují spíše na ověřování klinického záměru než na opravu struktury kódu.
Zlepšení validace a kvality dat
Zajištění platnosti a kvality údajů z reálného světa má zásadní význam pro získávání důvěryhodných důkazů. Umělá inteligence hraje v tomto procesu klíčovou roli tím, že identifikuje mezery, nekonzistence a chyby v datových sadách.
Dr. Fiano například poznamenal, že jeho tým byl schopen využít šablony výzev odvozené ze zavedených postupů kontroly kvality k systematickému generování kontrolních bodů kontroly kvality, které ověřují výstupy a zároveň zajišťují konzistenci.
"Tento přístup transformuje manuální zajištění kvality na škálovatelný a opakovatelný proces, který je hladce integrován do pracovních postupů umělé inteligence," poznamenal Dr. Fiano.
Automatizací těchto validačních procesů umožňuje umělá inteligence výzkumným pracovníkům soustředit se na úkoly s vyšší hodnotou, jako je návrh a interpretace studií, a zároveň zachovat přísnost potřebnou pro regulační a plátcovské podání.
Dr. Fiano například poznamenal, že jeho tým byl schopen využít šablony výzev odvozené ze zavedených postupů kontroly kvality k systematickému generování kontrolních bodů kontroly kvality, které ověřují výstupy a zároveň zajišťují konzistenci.
"Tento přístup transformuje manuální zajištění kvality na škálovatelný a opakovatelný proces, který je hladce integrován do pracovních postupů umělé inteligence," poznamenal Dr. Fiano.
Automatizací těchto validačních procesů umožňuje umělá inteligence výzkumným pracovníkům soustředit se na úkoly s vyšší hodnotou, jako je návrh a interpretace studií, a zároveň zachovat přísnost potřebnou pro regulační a plátcovské podání.
Výzvy a omezení umělé inteligence v RWE
Zajištění platnosti a transparentnosti
Umělá inteligence sice nabízí významnou efektivitu, ale přináší také problémy související s platností a transparentností. Modely umělé inteligence, zejména velké jazykové modely (LLM), fungují jako systémy černé skříňky, což ztěžuje pochopení toho, jak jsou generovány určité výstupy.3
Derek Swiger, PharmD, MS, odborník na digitální inovace ve společnosti Cencora, zdůraznil důležitost začlenění bezpečnostních opatření do pracovních postupů:
"Na konci dne jsou nástroje generativní umělé inteligence černé skříňky, takže musíme být kreativní a zabudovat do procesu kontroly, které zajistí, že výstupy budou platné a v souladu s potřebami klienta."
Výzkumníci mohou například ověřovat data generovaná umělou inteligencí jejich porovnáním se známými benchmarky nebo pomocí samokontrolních mechanismů, aby byla zajištěna konzistence. Tyto záruky jsou nezbytné pro udržení důvěry v RWE řízenou umělou inteligencí.
Derek Swiger, PharmD, MS, odborník na digitální inovace ve společnosti Cencora, zdůraznil důležitost začlenění bezpečnostních opatření do pracovních postupů:
"Na konci dne jsou nástroje generativní umělé inteligence černé skříňky, takže musíme být kreativní a zabudovat do procesu kontroly, které zajistí, že výstupy budou platné a v souladu s potřebami klienta."
Výzkumníci mohou například ověřovat data generovaná umělou inteligencí jejich porovnáním se známými benchmarky nebo pomocí samokontrolních mechanismů, aby byla zajištěna konzistence. Tyto záruky jsou nezbytné pro udržení důvěry v RWE řízenou umělou inteligencí.
Od lidské odbornosti k efektivitě umělé inteligence
Efektivita umělé inteligence v RWE do značné míry závisí na odborných znalostech jejích uživatelů. Vytváření přesných výzev a interpretace výstupů generovaných umělou inteligencí vyžaduje hluboké porozumění datům i kontextu výzkumu.
"Hodnota umělé inteligence právě teď spočívá v kombinaci odborných znalostí v oblasti obsahu se schopností vytvářet efektivní výzvy," vysvětlil Dr. Fiano. "Musíte vědět, jak vést umělou inteligenci, aby získala smysluplné výsledky, a zajistit, aby tyto výsledky byly v souladu s cíli studie."
Tento přístup "human-in-the-loop" podtrhuje důležitost zachování kritického myšlení a odborných znalostí v dané oblasti, i když umělá inteligence automatizuje mnoho aspektů generování RWE.4,2
Lidská odbornost je sice integrální, ale stejně tak i přístup k vysoce kvalitním datům – což je přetrvávající problém vzhledem k tomu, jak často jsou data oddělena napříč institucemi nebo uzamčena za proprietárními systémy. Modely federovaného učení, které umožňují, aby data zůstala decentralizovaná a zároveň umožňují kolaborativní analýzu, nabízejí potenciální řešení. Zavedení těchto modelů však vyžaduje překonání technických a regulačních překážek.
"Hodnota umělé inteligence právě teď spočívá v kombinaci odborných znalostí v oblasti obsahu se schopností vytvářet efektivní výzvy," vysvětlil Dr. Fiano. "Musíte vědět, jak vést umělou inteligenci, aby získala smysluplné výsledky, a zajistit, aby tyto výsledky byly v souladu s cíli studie."
Tento přístup "human-in-the-loop" podtrhuje důležitost zachování kritického myšlení a odborných znalostí v dané oblasti, i když umělá inteligence automatizuje mnoho aspektů generování RWE.4,2
Lidská odbornost je sice integrální, ale stejně tak i přístup k vysoce kvalitním datům – což je přetrvávající problém vzhledem k tomu, jak často jsou data oddělena napříč institucemi nebo uzamčena za proprietárními systémy. Modely federovaného učení, které umožňují, aby data zůstala decentralizovaná a zároveň umožňují kolaborativní analýzu, nabízejí potenciální řešení. Zavedení těchto modelů však vyžaduje překonání technických a regulačních překážek.
Budoucí trendy a příležitosti
Federované učení – a obecněji federovaná analytika – již přetváří RWE tím, že umožňuje spolupráci mezi více institucemi, aniž by vyžadovala centralizaci dat na úrovni pacientů.
Dr. Fiano se podělil o svůj pohled na potenciál federovaného učení. "Federované rámce umožňují analyzovat rozptýlené datové sady, jako by byly sloučeny na jednom místě, a vytvářejí jednotnou virtuální kohortu, která překonává omezení jedné instituce, aniž by kdy fyzicky centralizovala citlivé záznamy o pacientech."
Federované architektury nesdružují identifikovatelné záznamy, ale spouštějí standardizované analytické dotazy místně na každém datovém partnerovi a vracejí pouze agregované výsledky nebo souhrnné statistiky. Evropská síť DARWIN EU je toho příkladem ve velkém měřítku. K prosinci 2025 zahájila více než 100 studií u 32 datových partnerů, které pokrývají přibližně 188 milionů pacientů,6 a všechny byly koordinovány prostřednictvím federativního přístupu založeného na společném datovém modelu OMOP (CDM).
Dr. Fiano se podělil o svůj pohled na potenciál federovaného učení. "Federované rámce umožňují analyzovat rozptýlené datové sady, jako by byly sloučeny na jednom místě, a vytvářejí jednotnou virtuální kohortu, která překonává omezení jedné instituce, aniž by kdy fyzicky centralizovala citlivé záznamy o pacientech."
Federované architektury nesdružují identifikovatelné záznamy, ale spouštějí standardizované analytické dotazy místně na každém datovém partnerovi a vracejí pouze agregované výsledky nebo souhrnné statistiky. Evropská síť DARWIN EU je toho příkladem ve velkém měřítku. K prosinci 2025 zahájila více než 100 studií u 32 datových partnerů, které pokrývají přibližně 188 milionů pacientů,6 a všechny byly koordinovány prostřednictvím federativního přístupu založeného na společném datovém modelu OMOP (CDM).
Tento model je přímo umožněn harmonizací řízenou umělou inteligencí prostřednictvím tokenizace zachovávající soukromí, která umožňuje propojení cest pacientů napříč různorodými datovými sadami (nároky, EHR, úmrtnost, genomika), aniž by došlo k odhalení identifikovatelných informací. Sémantické zarovnání schémat a automatizované mapování CDM navíc snižují tradiční víceměsíční zátěž extrakcí, transformací a zatížením (ETL) na týdny.
Dřívější iniciativou byla Evropská síť zdravotních dat a důkazů (EHDEN), která se zaměřovala na shromažďování rozsáhlých poznatků a důkazů z klinických údajů z reálného světa. Projekt od té doby přešel na nizozemskou nadaci EHDEN Foundation, která se zaměřuje na budování infrastruktury pro federovanou síť napříč Evropou.7
Nedávná změna politiky Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) ve Spojených státech, která akceptuje deidentifikované RWE pro určitá regulační podání, dále ověřuje federované důkazy jako důvěryhodnou alternativu k centralizovaným datovým skladům.8
U vzácných onemocnění nebo okrajových populací, kde jednotlivé instituce postrádají statistickou sílu, umožňuje federovaná analytika výzkumným pracovníkům generovat robustní srovnávací důkazy o účinnosti při zachování přísné správy dat – každá instituce si ponechává svá data v úschově a riziko opětovné identifikace je zmírňováno architektonickými kontrolami, které oddělují tokeny od kvaziidentifikátorů. 9 Federované dotazy mohou například nyní propojit genomická data, registry pojistných událostí a úmrtnosti napříč více institucemi a studovat léčebné vzorce a dlouhodobé výsledky u velmi vzácných onemocnění, kde jednotlivá pracoviště mohou mít méně než 50 pacientů, ale federovaná síť společně dosahuje velikosti vzorku dostatečné pro kauzální závěry a důkazy na regulační úrovni.10
Dřívější iniciativou byla Evropská síť zdravotních dat a důkazů (EHDEN), která se zaměřovala na shromažďování rozsáhlých poznatků a důkazů z klinických údajů z reálného světa. Projekt od té doby přešel na nizozemskou nadaci EHDEN Foundation, která se zaměřuje na budování infrastruktury pro federovanou síť napříč Evropou.7
Nedávná změna politiky Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) ve Spojených státech, která akceptuje deidentifikované RWE pro určitá regulační podání, dále ověřuje federované důkazy jako důvěryhodnou alternativu k centralizovaným datovým skladům.8
U vzácných onemocnění nebo okrajových populací, kde jednotlivé instituce postrádají statistickou sílu, umožňuje federovaná analytika výzkumným pracovníkům generovat robustní srovnávací důkazy o účinnosti při zachování přísné správy dat – každá instituce si ponechává svá data v úschově a riziko opětovné identifikace je zmírňováno architektonickými kontrolami, které oddělují tokeny od kvaziidentifikátorů. 9 Federované dotazy mohou například nyní propojit genomická data, registry pojistných událostí a úmrtnosti napříč více institucemi a studovat léčebné vzorce a dlouhodobé výsledky u velmi vzácných onemocnění, kde jednotlivá pracoviště mohou mít méně než 50 pacientů, ale federovaná síť společně dosahuje velikosti vzorku dostatečné pro kauzální závěry a důkazy na regulační úrovni.10
Závěr
Umělá inteligence zásadně přetváří prostředí RWE a nabízí bezprecedentní efektivitu při konsolidaci dat, kódování, validaci a navrhování studií. Zatímco problémy související s platností, transparentností a přístupem k datům přetrvávají, příležitosti, které představuje sdružené učení a návrh studií s umělou inteligencí, jsou obrovské.
Umělá inteligence bude hrát stále důležitější roli ve vývoji řešení RWE, protože společnosti se snaží orientovat ve složitosti generování důkazů a dosáhnout svých cílů v oblasti přístupu na trh.
Umělá inteligence bude hrát stále důležitější roli ve vývoji řešení RWE, protože společnosti se snaží orientovat ve složitosti generování důkazů a dosáhnout svých cílů v oblasti přístupu na trh.
*Zdroje pokračují níže
Zřeknutí se odpovědnosti:
Informace uvedené v tomto článku nepředstavují právní radu. Společnost Cencora, Inc. důrazně doporučuje čtenářům, aby si prostudovali dostupné informace týkající se probíraných témat a při rozhodování s nimi se spoléhali na vlastní zkušenosti a odborné znalosti.
Spojte se s naším týmem
Náš tým špičkových odborníků se zaměřuje na přetváření důkazů, poznatků z analýz politik a informací o trhu v účinné strategie přístupu na globální trh. Dovolte nám, abychom vám pomohli s jistotou se orientovat v dnešním složitém prostředí zdravotní péče. Ozvěte se nám a zjistěte, jak můžeme podpořit dosažení vašich cílů.
Zdroje
1. Směrem k zodpovědné umělé inteligenci ve zdravotnictví – získávání reálných dat a důkazů z reálného světa. J Am Med Inform Assoc., listopad 2025. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12626219/
2. Příležitosti a výzvy pro analýzu RWD založenou na umělé inteligenci ve farmaceutickém výzkumu a vývoji: Praktická perspektiva, Künstliche Intelligenz, říjen 2023. https://link.springer.com/article/10.1007/s13218-023-00809-6#:~:text=analysis%20approach,illustrate%20challenges%20and%20methodological%20considerations
3. Co je umělá inteligence černé skříňky? IBM, říjen 2024. https://www.ibm.com/think/topics/black-box-ai
4. Směrem k odpovědné umělé inteligenci ve zdravotnictví – získávání reálných dat a důkazů z reálného světa, J Am Med Inform Assoc., listopad 2025. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12626219/
5. Darwin EU. https://www.darwin-eu.org/
6. Nejdůležitější informace o velkých datech, EMA, prosinec 2025. https://ec.europa.eu/newsroom/ema/newsletter-archives/70356
7. Evropská síť pro zdravotní data a důkazy (EHDEN): Utváření budoucnosti zdravotních dat v Evropě, Evropská unie. https://data.europa.eu/en/news-events/news/european-health-data-and-evidence-network-ehden-shaping-future-health-data-europe
8. FDA odstraňuje hlavní překážku pro používání důkazů z reálného světa v recenzích aplikací léků a zařízení, FDA, prosinec 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-eliminates-major-barrier-using-real-world-evidence-drug-and-device-application-reviews
9. Tokenizační techniky pro zdravotnická data zachovávající soukromí: tokenizační matice a šrouby., Front Drug Saf Regul., prosinec 2025. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41488932/
10. Privacy-by-Design with Federated Learning bude hnacím motorem budoucího výzkumu vzácných onemocnění, Journal of Neuromuscular Diseases, prosinec 2024. https://journals.sagepub.com/doi/10.1177/22143602241296276
