Článek
Překonání výzev v raném vývoji: Poznatky z BIO panelu
-
Michael Day, Ph.D
Biotechnologické společnosti čelí novým i dlouhodobým výzvám – od zajištění dostatečného financování přes regulační a politickou nejistotu až po připravenost výroby a sladění globální rozvojové strategie.
Díky spolupráci a sdílení zkušeností našel biotechnologický průmysl způsoby, jak mnohé z těchto výzev překonat a pokročit ve svých inovacích. Hlavním místem pro takové diskuse je již dlouho BIO International Convention. Letos se BIO konalo v Bostonu, kde se sešlo více než 17 000 účastníků z více než 2 300 společností zastupujících 68 zemí, aby navázali kontakty, navázali partnerství a sdíleli poznatky z celého životního cyklu vývoje produktu.1
Ruční kontrola a analýza seznamu delegátů ukazuje, že účastníci pocházeli z pestré směsice vývojářů, přičemž zhruba 18 procent z nich pocházelo z raného vývoje – tedy od preklinické fáze až po fázi 2; 40 procent z komerční fáze a 37 procent neklasifikovaných, což pravděpodobně představuje utajený režim nebo specializované firmy zabývající se přírodními vědami.
Během čtyřdenní akce, která se konala od 16. do 19. června, se konaly sekce zabývající se mnoha trendy v oboru. Jedna panelová diskuse, kterou jsem moderoval, se zabývala výzvami v raném vývoji, kterým čelí biotechnologičtí inovátoři. Prioritou je sice rychlost vývoje a v konečném důsledku i uvedení na trh, ale neméně důležité je chytré sekvencování, strategická jasnost a vědecká důvěryhodnost v napjatých časových lhůtách a pod rostoucím dohledem.
Ruční kontrola a analýza seznamu delegátů ukazuje, že účastníci pocházeli z pestré směsice vývojářů, přičemž zhruba 18 procent z nich pocházelo z raného vývoje – tedy od preklinické fáze až po fázi 2; 40 procent z komerční fáze a 37 procent neklasifikovaných, což pravděpodobně představuje utajený režim nebo specializované firmy zabývající se přírodními vědami.
Během čtyřdenní akce, která se konala od 16. do 19. června, se konaly sekce zabývající se mnoha trendy v oboru. Jedna panelová diskuse, kterou jsem moderoval, se zabývala výzvami v raném vývoji, kterým čelí biotechnologičtí inovátoři. Prioritou je sice rychlost vývoje a v konečném důsledku i uvedení na trh, ale neméně důležité je chytré sekvencování, strategická jasnost a vědecká důvěryhodnost v napjatých časových lhůtách a pod rostoucím dohledem.
Diskuse se zabývala několika klíčovými tématy, kterým musí inovátoři čelit. Tento článek se zabývá některými klíčovými otázkami a poznatky z panelové diskuse.
Řešení společného dohledu při vývoji buněčných a genových terapií v rané fázi
Byli jsme svědky toho, jak se vývojáři potýkají s problémy souvisejícími s výběrem dárců, a zejména s CMC při přechodu z výzkumného materiálu na klinický, zejména pokud jde o dohody o kvalitě s dodavateli.
Jeden z panelistů identifikoval tendenci startupů přehlížet základní dokumentaci buněčné a genové terapie, způsobilost dárců a plánování srovnatelnosti. Aby se zmírnily potenciální problémy, je nezbytně nutné včasné partnerství se zkušenými dodavateli a proaktivní dohody o kvalitě.
Jeden z panelistů identifikoval tendenci startupů přehlížet základní dokumentaci buněčné a genové terapie, způsobilost dárců a plánování srovnatelnosti. Aby se zmírnily potenciální problémy, je nezbytně nutné včasné partnerství se zkušenými dodavateli a proaktivní dohody o kvalitě.
Výzvy spojené s budováním globální rozvojové strategie pro neurodegenerativní onemocnění
Každý globální rozvojový program vyžaduje jasnou strategii, ale existují jedinečné regulační a provozní výzvy, které se mohou vyskytnout u programů pro neurodegenerativní onemocnění. U malých a středních podniků roste tlak na efektivní umístění raných klinických strategií pro globální partnerství a přípravu na pozdější fáze vývoje.
Jeden z panelistů poznamenal, že je důležité najít soulad mezi hlavními zdravotnickými orgány při řízení klinických programů pro neurodegenerativní onemocnění, což může být náročné vzhledem k tomu, že takové programy vyžadují regionálně specifické koncové body, validaci biomarkerů a škálovatelné návrhy studií. Klíčovým poznatkem je včasná interakce se zdravotnickými orgány, aby se vybudovala důvěra regulačních orgánů i investorů.
Jeden z panelistů poznamenal, že je důležité najít soulad mezi hlavními zdravotnickými orgány při řízení klinických programů pro neurodegenerativní onemocnění, což může být náročné vzhledem k tomu, že takové programy vyžadují regionálně specifické koncové body, validaci biomarkerů a škálovatelné návrhy studií. Klíčovým poznatkem je včasná interakce se zdravotnickými orgány, aby se vybudovala důvěra regulačních orgánů i investorů.
Propojení bodů mezi regulační a podnikovou strategií
Ruku v ruce s potřebou řídit globální regulatorní požadavky je důležité sladit tyto požadavky s podnikovou strategií již od samého počátku.
Bohužel, některá rozvojová rozhodnutí, která jsou podceněna na začátku, mohou mít později vážné důsledky. Jeden z panelistů poznamenal, že klíčovými z nich jsou strategie pro výzkum nových léků (IND), načasování schůzek před IND a návrh globálního protokolu. Bezproblémové přechody mezi preklinickými a klinickými procesy vyžadují úzké sladění mezi vedoucími programu a regulačními týmy.
Orientace v jedinečném politickém a regulačním prostředí Evropské unie
EU nabízí jak důležitý, tak složitý trh a biotechnologickým společnostem v rané fázi se doporučuje, aby se na změny politiky připravily co nejdříve.
Jedním z nejvýznamnějších je společné klinické hodnocení (JCA), které je nyní vyžadováno podle nařízení o hodnocení zdravotnických technologií (HTA) pro všechny nové léčivé přípravky pro moderní terapii (ATMP) a léčbu rakoviny. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) nový rámec pro hodnocení zdravotnických technologií podporuje a poskytne příslušné informace ze svých vlastních regulačních hodnocení. 2 Agentura EMA bude rovněž spolupracovat s koordinační skupinou pro hodnocení zdravotnických technologií při souběžných společných vědeckých konzultacích, což prokáže intenzivnější partnerství mezi postupem pro hodnocení zdravotnických technologií a regulačním procesem.
Jak však poznamenal jeden panelista, vyvíjející se JCA a rámce důkazů v reálném světě vyžadují dřívější plánování koncových bodů a komparátorů a sladění EMA/HTA ovlivní umístění studií, návrh a připravenost na uvedení na trh.
Jedním z nejvýznamnějších je společné klinické hodnocení (JCA), které je nyní vyžadováno podle nařízení o hodnocení zdravotnických technologií (HTA) pro všechny nové léčivé přípravky pro moderní terapii (ATMP) a léčbu rakoviny. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) nový rámec pro hodnocení zdravotnických technologií podporuje a poskytne příslušné informace ze svých vlastních regulačních hodnocení. 2 Agentura EMA bude rovněž spolupracovat s koordinační skupinou pro hodnocení zdravotnických technologií při souběžných společných vědeckých konzultacích, což prokáže intenzivnější partnerství mezi postupem pro hodnocení zdravotnických technologií a regulačním procesem.
Jak však poznamenal jeden panelista, vyvíjející se JCA a rámce důkazů v reálném světě vyžadují dřívější plánování koncových bodů a komparátorů a sladění EMA/HTA ovlivní umístění studií, návrh a připravenost na uvedení na trh.
Zohlednění rozdílu mezi raným vědeckým vývojem a komerční připraveností
Klíčovou otázkou, která se vynořuje, je, jak se inovace promítnou do produktů, které lze komercializovat na globálních trzích. Cenové tlaky ze strany politik, jako je zákon o snížení inflace (IRA) a doložka nejvyšších výhod (MFN), tlačí vývojáře k tomu, aby dříve integrovali strategii přístupu a úhrady, poukázal jeden z panelistů. Komerční signalizace se stává stejně důležitou jako klinický design.
Setkání názorů napříč raným vývojem
Panelová diskuze nabídla mnoho podnětů k zamyšlení s jedním klíčovým poselstvím: Počáteční úspěchy v oblasti rozvoje nepramení jen z inovací, ale také z integrace – strategie, vědy a předvídavosti.
Vzhledem k tomu, že biotechnologický průmysl prochází další transformací – o čemž svědčí zvýšený počet společností v rané fázi vývoje, které se účastní letošního BIO – nelze důležitost připravenosti dostatečně zdůraznit. Jedním z konzistentních poselství napříč panelem bylo, že biotechnologické společnosti usilují o víc než jen o regulační výkon – hledají strategické partnery. Usilují o integraci regulačního předvídání, technických pokynů CMC a zapojení globálních zdravotnických úřadů v rané fázi vývoje, aby snížily rizika programů a zlepšily důvěru regulátorů i investorů.
Společnosti v rané fázi již nepřipravují regulační podání jen proto, aby uspokojily agentury, ale připravují je tak, aby vzbudily důvěru investorů. Proaktivní a důvěryhodná spolupráce s globálními zdravotnickými autoritami signalizuje, že biotechnologie je nejen vývojově zdravá, ale také komerčně životaschopná.
Vzhledem k tomu, že biotechnologický průmysl prochází další transformací – o čemž svědčí zvýšený počet společností v rané fázi vývoje, které se účastní letošního BIO – nelze důležitost připravenosti dostatečně zdůraznit. Jedním z konzistentních poselství napříč panelem bylo, že biotechnologické společnosti usilují o víc než jen o regulační výkon – hledají strategické partnery. Usilují o integraci regulačního předvídání, technických pokynů CMC a zapojení globálních zdravotnických úřadů v rané fázi vývoje, aby snížily rizika programů a zlepšily důvěru regulátorů i investorů.
Společnosti v rané fázi již nepřipravují regulační podání jen proto, aby uspokojily agentury, ale připravují je tak, aby vzbudily důvěru investorů. Proaktivní a důvěryhodná spolupráce s globálními zdravotnickými autoritami signalizuje, že biotechnologie je nejen vývojově zdravá, ale také komerčně životaschopná.
Cílem tohoto materiálu je informovat o schopnostech společnosti Cencora, které se opírají o odborné znalosti přispěvatelů. Společnost Cencora důrazně doporučuje čtenářům, aby si prostudovali všechny dostupné informace týkající se zmíněných témat, včetně případných poskytnutých odkazů, a aby se při rozhodování s nimi spoléhali na své vlastní zkušenosti a odborné znalosti, neboť tyto materiály mohou obsahovat určitá marketingová prohlášení a nepředstavují právní poradenství.
Spojte se s naším týmem
Náš tým špičkových odborníků se zaměřuje na přetváření důkazů, poznatků z analýz politik a informací o trhu v účinné strategie přístupu na globální trh. Dovolte nám, abychom vám pomohli s jistotou se orientovat v dnešním složitém prostředí zdravotní péče. Ozvěte se nám a zjistěte, jak můžeme podpořit dosažení vašich cílů.
Zdroje
1 BIO Mezinárodní úmluva. https://convention.bio.org/bio-2025
2 Vstupují v platnost nová pravidla EU pro hodnocení zdravotnických technologií, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/news/new-eu-rules-health-technology-assessments-become-effective
Cencora.com poskytuje automatické překlady, které pomáhají při čtení webových stránek v jiných jazycích než v angličtině. U těchto překladů jsme vynaložili značné úsilí k zajištění jejich přesného znění, nicméně žádný automatizovaný překlad není dokonalý ani není určen k tomu, aby nahradil osobu překladatele. Tyto překlady jsou poskytovány jako služba uživatelům stránek Cencora.com a jsou poskytovány „tak, jak jsou“. Není poskytována žádná záruka jakéhokoli druhu, ani výslovná, ani předpokládaná, ohledně přesnosti, spolehlivosti nebo správnosti jakéhokoli z těchto překladů z angličtiny do jiného jazyka. Některý obsah (například obrázky, videa, Flash atd.) nemusí být přesně přeložen kvůli omezeným možnostem překladatelského softwaru.
Jakékoli nesrovnalosti nebo rozdíly vzniklé při překladu tohoto obsahu z angličtiny do jiného jazyka nejsou závazné a nemají žádný právní účinek pro dodržování předpisů, vymáhání nebo jakýkoli jiný účel. Pokud zjistíte nějaké chyby, kontaktujte nás. Pokud budete mít jakékoli dotazy týkající se přesnosti informací obsažených v těchto překladech, podívejte se na anglickou verzi stránky.