Článek

Perspektiva EU na uskutečňování nového transatlantického farmaceutického partnerství

Rob Worsley

Posun partnerství mezi EU a USA klade důraz na strategické řízení kontinuity rozvoje, regulace, výroby a dodavatelského řetězce

Evropský farmaceutický sektor již mnoho let těží z toho, že Spojené státy slouží jako primární finanční a regulační kotva pro globální vývoj léčiv. Evropa se již dlouho zaměřuje na zajištění přístupu pacientů k cenově dostupným lékům, které řeší neuspokojené lékařské potřeby, spolu s cíli souvisejícími s inovacemi a dlouhodobou udržitelností systémů zdravotní péče.

Rozsah amerického trhu, investice do výzkumu a vývoje a rychlá míra přijetí inovací v minulosti pomohly podpořit inovace, které se dostaly k pacientům v Evropě.¹

Tato dynamika se bude v průběhu roku 2026 dále vyvíjet a posune toto odvětví do stavu zvýšené strategické ostražitosti. Současné změny v dynamice amerického trhu představují jedinečný okamžik pro evropské regulační orgány, tvůrce politik a farmaceutické společnosti, aby přijaly aktivnější strategické řízení kontinuity vývoje, regulace, výroby a dodavatelského řetězce.

Měnící se prostředí zvyšuje potřebu růstu a odolnosti, podporované partnerstvími a interními optimalizacemi, které mohou pomoci zajistit budoucnost Evropy v měnícím se globálním prostředí a zároveň podpořit úsilí amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) o větší sbližování právních předpisů navzdory vyvíjejícím se hospodářským a politickým tlakům.

Přechod na Úřad pro inspekce a vyšetřování

Reorganizace operací FDA v terénu nabízí jasný důkaz o strategickém posunu. Na konci roku 2024 byl Úřad pro regulační záležitosti (ORA) nahrazen Úřadem pro inspekce a vyšetřování (OII), což znamenalo obrat směrem ke globálnímu modelu kontrol více založenému na rizicích.^2,3 V roce 2025 FDA rozšířila svůj neohlášený inspekční pilotní projekt tak, aby zahrnoval Evropskou unii (EU), což vedlo k ověřovacím auditům německých a irských zařízení bez informování místních úřadů. To odráží deklarovaný posun FDA směrem ke globálnímu kontrolnímu modelu, který je více založen na rizicích, s větším důrazem na přímé ověřování shody v zahraničních výrobních závodech.⁴

Následující údaje ilustrují výsledky tohoto intenzivnějšího držení těla:

Metrika	FY 2024 (základní scénář)	FY 2025-ON (aktuální data)
Zahraniční varovné dopisy	245	412 (k prosinci 2025)
Klasifikace OAI (Official Action Indication)	~7 % zahraničních stránek	~24 % zahraničních stránek
Dopisy bez názvu	5	58

Odkaz:
Tyto údaje jsou odvozeny z veřejně dostupných datových souborů FDA pro vymáhání a dodržování předpisů a odrážejí opatření související s GMP spojená se zahraničními výrobními závody, především v oblastech produktů regulovaných CDER. Číselné údaje jsou uvedeny spíše pro ilustrativní analýzu trendů než jako komplexní účetnictví pro vymáhání.

Nárůst varovných dopisů o 73 % naznačuje zásadní změnu regulačního prostředí. V důsledku toho musí společnosti najít způsoby, jak sladit své systémy kvality s těmito novými, přísnějšími očekáváními OII ještě před příjezdem inspektora. Řešení problémů s dodržováním předpisů vyžaduje proaktivní strategii, která tyto měnící se požadavky USA převádí do připravenosti pracoviště.

Vzájemná ekonomická závislost globálního výzkumu a vývoje

Ústřední realitou biofarmaceutického průmyslu je, že příjmy v USA často kompenzují nižší ziskové marže akceptované v evropských systémech jednoho plátce. Americký trh historicky představuje téměř polovinu celosvětových příjmů, což podporuje kapitálová rizika spojená s objevováním léků.^5,2 Tato rovnováha je však stále více napjatá kombinací politicky motivovaných tlaků na kupní sílu USA, včetně obnoveného celního vystavení značkovým léčivům, nejistoty způsobené cenovými iniciativami ve stylu doložky nejvyšších výhod, snižováním a zpožděním ve financování výzkumu Národních institutů zdraví (NIH) a nedávnou regulační volatilitou v FDA, včetně odmítnutí podat nebo zpožděných přezkumů pro určité aplikace vakcín na bázi mRNA.

Když se americké marže zmenšují, organizace často upřednostňují zisk racionalizací svých výzkumných a vývojových programů. Americký zákon o snížení inflace (IRA) zavedl časové osy způsobilosti pro vyjednávání o cenách, místo aby omezoval exkluzivitu. 6 Pro evropské podniky to představuje riziko životaschopnosti projektů malých molekul s vysokými sázkami v oblastech, jako je neurověda nebo vzácná onemocnění. 7 Společnosti se musí vypořádat s těmito ekonomickými protivětry tím, že využijí podrobné poznatky o přístupu na trh, které mohou pomoci udržet produkt komerčně udržitelný, i když se globální cenové modely mění.

Technická divergence a realita dvou pokusů

Vidíme regulační standardy, které se nyní vyvíjejí v různých trajektoriích, FDA stále více využívá zrychlené schvalování založené na biomarkerech, jako je redukce amyloidního plaku u Alzheimerovy choroby. 7 EMA se zatím striktně zaměřuje na definitivní klinické výsledky a často odmítá soubory dat, které postrádají prokázané funkční přínosy pro pacienta.^8,9 Je však důležité zdůraznit, že obě agentury nadále používají flexibilní způsoby schvalování, a to navzdory rozdílům v načasování, důkazních prahových hodnotách a toleranci nejistoty při schvalování.

To vytváří složité prostředí, kde studie musí zohledňovat stále složitější strategie generování důkazů v rámci globálního programu, včetně adaptivních návrhů, odstupňovaných podání a koncových bodů specifických pro region. Společnosti si často musí vybrat mezi rychlejší cestou založenou na biomarkerech pro USA a delší studií zaměřenou na výsledky v Evropě.¹⁰ Tato duplicita zvyšuje značné náklady a zpoždění. K překlenutí této mezery mohou společnosti zvážit hybridní protokoly, které zachycují náhradní data pro FDA a zároveň zachovávají zaslepení nezbytné pro shromažďování dlouhodobých výsledků požadovaných EMA.

Posílení odolnosti dodavatelského řetězce prostřednictvím strategické koordinace

Zatímco orgány EU a vlády členských států usilují o strategickou autonomii, toto odvětví nadále těží z hluboké integrace s technickou infrastrukturou USA.¹¹ Specializované nástroje potřebné pro biotechnologie, jako jsou jednorázové bioreaktorové vaky a čisticí pryskyřice, jsou z velké části dodávány a provozně kontrolovány americkými společnostmi zabývajícími se biologickými vědami.¹² Čisticí pryskyřice používané při výrobě biologických látek jsou podobně dodávány koncentrovanou skupinou globálních dodavatelů, včetně společností se sídlem v USA. Vzhledem k tomu, že USA se stále více zaměřují na bezpečnost domácích dodávek, mají evropští výrobci jasnou příležitost zdokonalit své nákupní a logistické strategie, aby předešli potenciálním úzkým místům nebo dopadům^cel.14

Vzhledem k tomu, že proces kvalifikace nových dodavatelů vyžaduje rozsáhlou revalidaci, společnosti dosahují úspěchu tím, že se ve stávajících obchodních rámcích pohybují s větší přesností a spolupracují s partnery, kteří mají sofistikované logistické schopnosti na efektivním řízení těchto vyvíjejících se požadavků. Výrobní centra v Evropě musí zajistit komplexní dodržování obchodních předpisů a bezpečnou přepravu vysoce hodnotných činidel, aby byl zachován konzistentní a nepřerušovaný provoz. Navzdory rozdílům v některých oblastech zůstává širší rámec transatlantické spolupráce v oblasti regulace v současné době silný a nadále podporuje sladění základních vědeckých zásad a zásad kvality.¹⁵

Rozvoj odvětví prostřednictvím strategických aliancí

Měnící se prostředí přeshraničního partnerství slouží jako silný katalyzátor pro budování odolnějších a sofistikovanějších systémů, které zohledňují rozdíly v určitých oblastech, a to navzdory silnému závazku k transatlantické regulační koordinaci. Vzhledem k tomu, že průmysl vstupuje do éry, kdy je tradiční globální optimalizace posílena zásadní potřebou specializovaných a místních odborných znalostí, je třeba přijmout robustnější přístup k tomu, jak jsou vyvíjeny a dodávány léky, které mění životy.

V tomto novém prostředí budou nejúspěšnější organizace ty, které využijí partnerství odborníků k harmonizaci rozdílných regulačních a ekonomických skutečností do jediné a úspěšné obchodní strategie.

*Zdroje pokračují níže

O autorovi:

Rob Worsley je zástupcem ředitele pro regulační záležitosti CMC s více než 15 lety zkušeností ve farmaceutickém průmyslu se specializací na globální strategii CMC, podávání regulačních návrhů a řízení životního cyklu. Přináší hluboké technické znalosti v oblasti GMP, kvality a výzkumu a vývoje a podporuje produkty od raného klinického vývoje až po komerční připravenost a změny po schválení. Rob má velké zkušenosti s koordinací mezi funkcemi a CDMO, interakcemi s regulačními orgány a technickým autorstvím v komplexních vývojových a výrobních prostředích.

Zřeknutí se odpovědnosti:
Informace uvedené v tomto článku nepředstavují právní radu. Společnost Cencora, Inc. důrazně doporučuje čtenářům, aby si prostudovali dostupné informace týkající se probíraných témat a při rozhodování s nimi se spoléhali na vlastní zkušenosti a odborné znalosti.

Spojte se s naším týmem

Náš tým špičkových odborníků se zaměřuje na přetváření důkazů, poznatků z analýz politik a informací o trhu v účinné strategie přístupu na globální trh. Dovolte nám, abychom vám pomohli s jistotou se orientovat v dnešním složitém prostředí zdravotní péče. Ozvěte se nám a zjistěte, jak můžeme podpořit dosažení vašich cílů.

Kontaktujte nás

Zdroje:

1. PhRMA. Americké biofarmaceutické investice do výzkumu a vývoje jsou hnací silou transformačních inovací, září 2024. https://phrma.org/blog/new-research-american-biopharmaceutical-investment-in-randd-drives-transformational-innovation. Přístup 26. března 2026.
2. Zdravotní záležitosti (2024) Harvardský program pro regulaci, terapii a právo (PORTAL): Roční analýza transatlantických regulatorních rozdílů. Cambridge, Massachusetts: Harvardská lékařská fakulta
3. Modernizační úsilí FDA o vytvoření jednotného programu lidských potravin, nový model pro operace v terénu a další, FDA. https://www.fda.gov/about-fda/fda-organization/fda-modernization-efforts-establishing-unified-human-foods-program-new-model-field-operations-and. Přístup 26. března 2026.
4. Kongres Spojených států amerických (2016) Zákon o léčbách pro 21. století, veřejné právo 114-255. Washington, D.C.: U.S. Government Publishing Office. https://www.congress.gov/114/plaws/publ255/PLAW-114publ255.pdf. Přístup 26. března 2026.
5. Odborníci se shodli na tom, jak by ceny léků podle doložky nejvyšších výhod ovlivnily ceny, přístup a inovace, Health Affairs, únor 2026. https://www.healthaffairs.org/content/forefront/experts-mixed-most-favored-nation-drug-pricing-would-affect-prices-access-and. Přístup 26. března 2026.
6. Vliv zákona o snížení inflace na inovace léčiv, ISPOR. https://www.ispor.org/heor-resources/presentations-database/presentation-cti/ispor-europe-2025/poster-session-3-2/effect-of-the-inflation-reduction-act-on-drug-innovation. Přístup 26. března 2026.
7. FDA vs. EMA: hodnocení donanemabu a globální debata o zrychleném schvalování, Journal of Neurology (2025), duben 2025. https://www.researchgate.net/publication/391483032_FDA_vs_EMA_evaluating_donanemab_and_the_global_debate_on_accelerated_approvals. Přístup 26. března 2026.
8. The Lancet Oncology (2023) "Stažená zrychlená schválení pro indikace rakoviny v USA: jaký je stav registrace v EU?", The Lancet Oncology, 24(9), s. 954–956.
9. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) (2021) Zamítnutí registrace přípravku Aduhelm (aducanumab). Dostupné z: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/aduhelm Přístup z: 26 března 2026
10. BMJ Open (2023) "Srovnání nových onkologických léčiv, které získaly dvojí schválení od zrychleného schvalování v USA a cest podmíněné registrace EU, 2006–2021", BMJ Open, 13(4).
11. Evropská komise. Farmaceutická strategie pro Evropu. https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/legal-framework-governing-medicinal-products-human-use-eu/pharmaceutical-strategy-europe_en. Přístup 26. března 2026.
12. Trhyatrhy. Merck KGaA (Německo) a Danaher Corporation (USA) jsou předními hráči na trhu jednorázového biologického zpracování. Nejlepší společnosti na trhu biologického zpracování na jedno použití: Vedoucími hráči jsou Merck KGaA (Německo) a Danaher Corporation (USA). Přístup 26. března 2026.
13. Trhyatrhy. Velikost trhu s pryskyřicí Protein A, růst, podíl a analýza trendů, srpen 2026. https://www.marketsandmarkets.com/Market-Reports/protein-a-resin-market-19196962.html. Přístup 26. března 2026.
14. BioPharm International. Nejčastější dotazy týkající se farmaceutických tarifů: Náklady, dodavatelské řetězce, politika pro rok 2025. https://www.biopharminternational.com/view/pharma-tariff-faq-costs-supply-chains-policy-for-2025. Přístup 26. března 2026.
15. Evropská unie (2014) Nařízení Evropského parlamentu a Rady (EU) č. 536/2014 ze dne 16. dubna 2014 o klinických hodnoceních humánních léčivých přípravků. Úřední věstník Evropské unie. https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536. Přístup 26. března 2026.