Odpověď na výzvy spojené s přístupem na trh vzácných onemocnění pomocí HEOR

Příliš mnoho biofarmaceutických společností se nakonec snaží vypořádat s problémy s úhradou při zavádění nových terapií vzácných onemocnění – a to by se nemělo stát.

Dodržování osvědčených postupů pro začlenění údajů z oblasti ekonomiky zdravotnictví a výzkumu výsledků (HEOR) do procesu plánování spuštění vám může pomoci vyhnout se problémům, jako jsou nedostatečné důkazy o hodnotě a nesoulad s prioritami plátců – problémům, které mohou vést ke špatnému přístupu a pomalému využívání.

Údaje HEOR podporují iniciativy v oblasti přístupu na trh několika způsoby, včetně:

• Propojení a promítání výsledků klinických studií do reálných zdravotních výsledků
• Pomáháme vám komunikovat hodnotu inovací v léčbě vzácných onemocnění pacientům a plátcům
• Identifikace optimálních intervencí pro vysoce specifické skupiny pacientů

Aby bylo možné co nejlépe využít HEOR, měl by tento krok začít již v rané fázi vývojového procesu. Pokud například víte, že lék je účinný na cukrovku 2. typu, HEOR dokáže identifikovat největší neuspokojenou potřebu, poskytnout kontextové informace a upřesnit optimální populaci pacientů. HEOR vám pomůže zjistit, jak konkrétní lék vyplňuje mezery, a zajistí, že data, která shromažďujete, jsou relevantní pro publikum plátců – zkoumá klinická data a upřednostňuje hodnotu z hlediska nákladů.

V tomto okamžiku mohou HEOR a důkazy z reálného světa pomoci poskytnout cenný kontext pro potenciální velikost vaší cílové populace pacientů a zúžit ji na základě relevantních kritérií, jako je věk, pohlaví, komorbidity, genetické mutace atd.

Strategie HEOR identifikuje neuspokojené potřeby a nedostatky v údajích a poté generuje údaje, které tyto mezery vyplňují, aby pomohly plátci prokázat hodnotu produktu a překonat případné překážky v oblasti úhrady nebo přístupu na trh.

Například společnost, která vyvíjí léčivý přípravek na Duchennovu svalovou dystrofii (DMD), bude procházet několika různými genetickými mutacemi. Vzhledem k tomu, že celková populace DMD je velmi malá1, rozdělení do různých podskupin vede k ještě menšímu počtu pacientů – skupin, které je obtížné identifikovat a kvantifikovat. Určité procento bude mít specifickou mutaci, jiné bude mít druhou, třetí a tak dále, přičemž každá podskupina uvidí jinou účinnost nebo bezpečnost nové terapie. Výzvou této společnosti je identifikovat velikost jejich konkrétní příležitosti a také pracovat na tom, aby identifikovali, která podskupina je optimálním cílem pro léčbu. To je místo, kde je HEOR neuvěřitelně cenný.

Studie RWE navíc mohou pomoci vyvinout syntetická kontrolní ramena. Přezkoumávají údaje o pacientech a mohou řešit nedostatky klinických studií hodnocením výsledků u subpopulací pacientů. U některých velmi vzácných stavů možná budete potřebovat RWE pro syntetické kontrolní rameno nebo pro jiná kontextová data na podporu podání Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a případně Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA).

Při práci s procesem vývoje existuje několik osvědčených postupů, které byste měli zvážit implementovat. Patří mezi ně:

• Včasný začátek, který vám poskytne dostatek prostoru pro shromažďování dat ve správný čas pro řešení potřeb plátců
• Vytvoření dokumentace k předběžnému schválení
• Vytvoření strategie generování důkazů, která podpoří vaše hodnotová sdělení (pokud to chcete říct, potřebujete důkazy, které to podpoří) a která bude smysluplná pro plátce

Biofarmaceutické společnosti by měly být součástí přímých diskusí o cílových parametrech relevantních pro plátce a měly by přemýšlet o svých dalších kontextových datech týkajících se neuspokojených potřeb a zátěže nemocí.

Mějte na paměti, že regulační úspěch v oblasti sirotků je pouze částí obrazu a nezaručuje komerční výhru. Budete potřebovat lékaře, kteří se také věnují regulační práci. Cílem každého klinického programu je získat souhlas regulačních orgánů, takže komerční úspěch bude vyžadovat spolupráci se zúčastněnými stranami mimo regulační prostor. Vězte také, že vaše práce je víc než jen hra na přístup na trh. Ve zkušebních verzích možná budete potřebovat další koncové body, abyste splnili zákonné požadavky.

Vzhledem ke složitosti a nejistotě tohoto procesu je partner pro komercializaci často neocenitelným zdrojem, který vám pomůže propojit vaši práci s měřítky kvality, které plátce a IDN nejvíce znepokojují.

Váš partner pro komercializaci může zakročit jako překladatel, když jste se příliš zaměřili na kritické kroky, jako je navigace v regulačních cestách a hodnocení účinnosti terapie. Mohou tyto koncové body přeložit způsobem, který je pro plátce smysluplný, například s dopadem na opatření kvality. K tomuto křížení od regulačních koncových bodů může dojít několika způsoby, včetně strategie lidských zdrojů a průzkumu trhu.

"Biofarmaceutické společnosti mohou vidět výhody, jako je nahrazení skupin pacientů daty, která jim partner může pomoci vyvinout. Jedná se skutečně o snahu získat další informace, které v současné době nemáte, abyste podpořili svůj případ, pokud jde o úhradu a další obavy. Vyžaduje to rozhovory interně a s potenciálními partnery v rané fázi." Kim McLeod, Senior ředitel pro vědu, AmerisourceBergen.

Odkaz
1. Duchennova svalová dystrofie. Národní centrum pro pokrok v translačních vědách. 8. listopadu 2021. Přístup 31. srpna 2022. K dispozici online na adrese: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6291/duchenne-muscular-dystrophy