Od potenciálu k hodnotě: Porcování plátku CGT "PIE"

Důležitost výměny informací před schválením (PIE) s plátci a další strategické úvahy, které pomáhají orientovat se v dnešních výzvách v oblasti přístupu na trh a regulačních požadavcích při uvádění slibných buněčných a genových terapií na trh.

Dne 15. ledna 2019 tehdejší komisař FDA, Scott Gottlieb, MD, předpověděl, že do roku 2025 bude agentura schvalovat 10 až 20 buněčných a genových terapií (CGT) ročně.1 V následujících více než pěti letech zaznamenal sektor CGT obrovský růst – v čele s rekordními sedmi CGT, které získaly schválení FDA v roce 2023.

S blížícím se rokem 2025 se zdá, že průmysl je na dobré cestě k dosažení prognózy FDA. V letošním roce bychom se v USA mohli dočkat až 10 regulačních rozhodnutí a vzhledem k tomu, že po celém světě probíhá přibližně 2 000 klinických studií CGT,2 je pravděpodobné, že toto číslo v nadcházejících letech poroste.

Zatímco pozitivní trajektorie – a rostoucí pipeline – nabízí obrovský potenciál, cesta od objevu a vývoje ke komercializaci je složitá a lemovaná výzvami, které mohou ovlivnit úspěch produktu a dostupnost pacientů.

ZAPOJTE PLÁTCE VČAS – A DŮSLEDNĚ

CGT přinášejí jedinečné aspekty a výzvy, včetně těch, které se týkají přístupu pacientů, regulačních požadavků a přístupu na trh.

Plátci se například při hodnocení produktů CGT potýkají s několika otázkami, včetně toho, jak vyvážit potenciální dlouhodobou klinickou hodnotu s náklady na terapii a nejistotou ohledně dlouhodobé trvanlivosti v době schválení regulačními orgány.

Přetrvávající otázky mezi plátci zdůrazňují důležitost včasného zapojení plátců a prokázání hodnoty produktu, včetně jeho trvanlivosti, bezpečnosti a účinnosti.

Vývojáři CGT – zejména biofarmaceutické společnosti v předkomerční fázi – však mají často omezenější zkušenosti a méně zdrojů než větší farmaceutické společnosti a nemusí být tak obeznámeni s tím, jak zapojit plátce.

Vývojáři mohou tento proces zahájit tím, že se různými způsoby zapojí do průzkumu trhu s plátci, aby získali zpětnou vazbu o cílovém profilu produktu, důkazních potřebách, hodnotové nabídce a dokonce i pořadí uvedení na trh podle indikace, pokud je to možné pro značky s více indikacemi. Výstup průzkumu trhu pomůže informovat o návrhu klinických studií, výběru koncových bodů a proaktivním komerčním plánování, pokud je výzkum prováděn v dostatečně rané fázi životního cyklu produktu.

Po úvodní komunikaci by vývojáři měli zvážit zapojení do výměny informací před schválením (PIE) s plátci, která jim umožní sdílet informace, jako jsou přehledy společností tam, kde je to možné, základní informace o stavu onemocnění, přehled produktů a indikací, projekce použití pacienty, výsledky klinických studií a informace o cenách.

Podle průzkumu vedeného týmem odborníků ze společnosti Cencora, který byl prezentován na konferenci Academy of Managed Care Pharmacy 2024,3 60 % dotázaných plátců uvedlo, že preferují informace o terapiích CGT déle než šest měsíců před očekávaným schválením regulačními orgány, přičemž 16 % uvedlo, že dávají přednost tomu, aby tyto informace obdrželi více než rok před rozhodnutím.

Při navrhování strategie zapojení PIE by vývojáři měli zvážit využití tradičních osobních kanálů i digitálních kanálů ke sdělování informací souvisejících s produktem. Například FormularyDecisions4 společnosti Cencora je bezpečná online platforma, která usnadňuje výměnu informací mezi prověřenými plátci a vývojáři. Vývojáři CGT, kteří ještě nemají vytvořené terénní týmy, mohou outsourcovat týmy plátcových účtů, aby se zapojily do PIE jejich jménem.

Poznatky získané z prvních rozhovorů s plátci pomohou biofarmaceutickým společnostem vytvořit balíček důkazů, který představí potenciální přínosy terapie a odůvodní její hodnotu a zároveň se bude zabývat obavami a prioritami klíčových zúčastněných stran, jako jsou:

• Klinické důkazy. Prezentujte robustní údaje z klinických studií s klinicky významnými a měřitelnými cílovými parametry, které ukazují trvanlivost, bezpečnost a účinnost terapie.
• Analýza nákladové efektivity. Porovnejte náklady na terapii s náklady na standardní péči a zahrňte odhady životního roku upravené o kvalitu.
• Perspektiva pacienta. Zdůrazněte dopad terapie na zlepšení kvality života pacienta a snížení zátěže onemocněním.
  Biofarmaceutické společnosti by měly i po uvedení na trh nadále zapojovat plátce a sdílet aktualizovaná data a informace z postmarketingového dohledu a studií důkazů z reálného světa, aby dále podpořily hodnotu přípravku.

VYTVOŘENÍ ROBUSTNÍ REGULAČNÍ STRATEGIE

Vývoj léčiv a regulační aspekty jsou úzce propojeny. Podobně jako v případě zapojení plátců by developeři měli do raných fází plánování zapojit regulační orgány.

Nicole Verdunová, MD, ředitelka Centra pro hodnocení a výzkum biologických léčiv (CBER) Centra pro hodnocení a výzkum biologických látek (CBER) Centra pro hodnocení a výzkum biologických látek (CBER) Centra pro hodnocení a výzkum biologických léčiv (CBER) Centra pro hodnocení a výzkum biologických léčiv (CBER) Centra pro hodnocení a výzkum biologických léčiv (CBER) uvedla, že včasná komunikace s FDA je klíčem k získání zpětné vazby a potenciálnímu sladění plánu klinických koncových bodů.

Zavedením dobře definované regulační strategie v rané fázi procesu klinického vývoje získají společnosti lepší pozici pro zmírnění rizika zpoždění v oblasti regulace a optimalizaci cesty k efektivnímu vstupu na trh – včetně využití regulačních iniciativ navržených tak, aby usnadnily rychlejší proces vývoje.

Strategie by měly zohledňovat několik klíčových aspektů, včetně:

• Komparativní analýza. Plány by měly zahrnovat mechanismus pro snadné porovnání hodnoceného přípravku fáze III s lékem používaným ve fázi I a fázi II. To je zvláště důležité při přípravě na podání žádosti o licenci na biologická léčiva v USA.
• Rámec pro chemii, výrobu a řízení (CMC). Rámec CMC vyžaduje komplexní informace o výrobním procesu, validaci, kontrole dat a analytických metodách, což podtrhuje důležitost důkladné dokumentace a dodržování směrnic a precedentů.
• Rámcové protokoly. Pochopení designu studií, statistických metod a regulačních omezení je zásadní. CBER například nedávno zveřejnila návrh pokynů pro používání hlavních protokolů, které popisují použití košových a zastřešujících zkoušek jako inovativní přístupy ke zvýšení pravděpodobnosti úspěchu produktů.

Aby se vývojáři mohli efektivně orientovat v regulačním prostředí, mohou spolupracovat s partnery, kteří mohou usnadnit produktivní interakce s regulačními orgány, pomáhat při přípravě a předkládání regulačních dokumentů, zajistit soulad s regulačními rámci a podporovat navrhování a provádění dlouhodobých navazujících studií.

UVOLNĚNÍ POTENCIÁLU TĚCHTO TERAPIÍ

Vzhledem k tomu, že FDA pokračuje ve zkoumání nových iniciativ navržených tak, aby pomohly urychlit vývoj CGT, je nutná spolupráce mezi regulačními orgány a zúčastněnými stranami v oboru, aby se podpořil vývoj a komercializace těchto průkopnických terapií a zajistilo se, že se dostanou k pacientům, kteří je potřebují.

Příštích pět let je pro CGT obrovským příslibem – včetně příležitosti dosáhnout potenciálního růstu, který FDA předpovídala před pěti lety.

Aby však bylo možné dosáhnout tohoto potenciálu a přinést tyto inovativní terapie pacientům po celém světě, musí vývojáři CGT úspěšně procházet výzvami na cestě ke komercializaci. Strategické plánování a včasné zapojení zainteresovaných stran – včetně plátců a regulačních orgánů – může vývojářům pomoci orientovat se na trhu a uvolnit potenciál jejich terapie. 


Lung-I Cheng, PhD, je viceprezidentem a vedoucím servisní linky pro buněčnou a genovou terapii; Jenna Dale, MBA, je zástupkyní ředitele pro přístup na trh a komercializaci; obojí se značkou Cencora