Zahájení realizace EU HTAR: Klíčové poznatky z prvního ze šesti prováděcích aktů
Necelý rok před provedením nařízení Evropské unie o hodnocení zdravotnických technologií (EU HTAR) průmysl a vnitrostátní orgány pro hodnocení zdravotnických technologií stále nemají jasno v postupech společných vědeckých konzultací (JSC) a společného klinického hodnocení (JCA). První prováděcí akt JCA byl nyní zveřejněn, ale zabývá se obavami zúčastněných stran?
V březnu 2024 byl zveřejněn dlouho očekávaný návrh prováděcího aktu o procesních pravidlech pro JCA léčivých přípravků (Evropská komise, 2024). Akt v podstatě potvrzuje lhůty a postupy, které dříve stanovila Evropská komise (EK) a vzory dokumentace a zpráv JCA stanovené EUnetHTA 21. Mezitím bylo ukončeno období veřejných konzultací a prováděcí akt byl schválen na schůzi Výboru pro postup projednávání ve výborech pro hodnocení zdravotnických technologií dne 26. dubna. Prováděcí akt vstoupí v platnost, jakmile budou k dispozici překlady do všech jazyků členských států.
Časové osy
Prováděcí předpis upřesňuje, že "aby byl poskytnut dostatek času na vysoce kvalitní JCA", klinické hodnocení by mělo být zahájeno současně s registračním řízením, konkrétně po potvrzení platné žádosti o registraci Evropskou agenturou pro léčivé přípravky (EMA). Závěrečnou zprávu JCA musí navíc schválit Koordinační skupina pro hodnocení zdravotnických technologií (HTACG) nejpozději do 30 dnů od přijetí rozhodnutí ES o registraci posuzovaného léčivého přípravku. EK tak potvrzuje plně paralelní proces s EMA a akt dále zdůrazňuje úzkou spolupráci a výměnu informací s regulačním orgánem v průběhu celého hodnocení. Dojde-li v průběhu regulačního procesu ke změnám, jako jsou změny v terapeutické indikaci oproti původně předložené nebo změna podmínek stávající registrace, může dojít k výraznému zpoždění harmonogramu JCA v závislosti na rozsahu dopadu těchto změn. V některých případech to může dokonce znamenat přípravu nového rozsahu posouzení na základě rozhodnutí podskupiny JCA.
Zapojení výrobce
Jak se očekávalo na základě předchozích pokynů, zapojení výrobce stanovené v návrhu prováděcího aktu během procesu stanovení rozsahu JCA bylo minimální. V době podání žádosti o registraci by měl výrobce předložit sekretariátu pro hodnocení zdravotnických technologií informace, které jsou relevantní pro vypracování rozsahu hodnocení, včetně souhrnu údajů o přípravku a části dokumentace pro předkládání klinického přehledu agentuře EMA. Podskupina JCA pak dokončí rozsah hodnocení nejpozději do 10 dnů poté, co Výbor pro humánní léčivé přípravky přijme svůj seznam otázek. Zúčastněné strany z odvětví již dříve požadovaly větší zapojení do přípravy rozsahu posouzení, tj. definice PICO (populace, intervence, komparátor(y), výsledky). Návrh prováděcího aktu však stanovil, že výrobci budou mít možnost přispět k rozvoji oblasti působnosti posouzení pouze v případě, že je podskupina pro smíšený akční výbor považuje za nezbytné vyzvat je k poskytnutí dalších informací na schůzce s podskupinou pro smíšený akční výbor před dokončením rozsahu posouzení nebo na vysvětlující schůzce po finalizaci rozsahu posouzení. Na základě zpětné vazby během období veřejné konzultace mohou nyní výrobci proaktivně požádat podskupinu JCA o schůzku s vysvětlením rozsahu posouzení. Schůzka by se měla uskutečnit do 20 dnů poté, co podskupina JCA finalizovala rozsah posouzení.
Očekává se, že výrobce bude informovat HTACG v případě, že budou během procesu JCA k dispozici nové klinické údaje. Komise stanoví lhůtu, v níž by měly být tyto nové údaje předloženy, aby mohly být zohledněny v návrzích zpráv JCA. Po zveřejnění dokončeného JCA však může výrobce požádat o aktualizaci, pokud budou později k dispozici nové důkazy.
Šablona dokumentace JCA a časová osa předložení
Dokumentace JCA má být předložena do 100 dnů ode dne oznámení první žádosti výrobci nebo do 60 dnů v případě zrychleného regulačního procesu nebo změny podmínek stávající registrace. Výrobce bude do 15 dnů od předložení dokumentace informován, pokud se Komise domnívá, že dokumentace JCA splňuje formální požadavky stanovené v nařízení o hodnocení zdravotnických technologií. Na základě druhé žádosti podané výrobci bude mít výrobce 15 dní na to, aby předložil chybějící informace, údaje, analýzy a další důkazy požadované Evropskou komisí. Lhůta se zkrátí na 10 dnů u přípravků se zrychleným regulačním procesem nebo změnou podmínek stávajícího rozhodnutí o registraci a na 7 dnů, pokud chybí pouze drobné informace. V prováděcím aktu se dále uvádí, že hodnotitel a spoluposuzovatel si mohou kdykoli během přípravy návrhu společného komplexního výboru a souhrnných zpráv vyžádat doplňující specifikace, vysvětlení, údaje, analýzy a další důkazy. Tyto informace bude třeba poskytnout do 7 až 30 dnů (v závislosti na povaze žádosti) ode dne oznámení žádosti.
Podrobné harmonogramy uvedené v prováděcím aktu potvrzují, že bude k dispozici jen málo času na přizpůsobení dokumentace JCA požadavkům EK a podskupiny JCA, což zdůrazňuje potřebu včasné strategické přípravy s cílem optimalizovat harmonogramy a výsledky JCA.
Přílohy prováděcího aktu zahrnují dokumentaci JCA a vzory zpráv JCA. Ve srovnání s předchozími šablonami stanovenými v rámci EUnetHTA 21 nebyly provedeny žádné významné strukturální změny. Potvrzuje se tedy, že dokumentace JCA bude mít podobnou strukturu jako současná německá dokumentace AMNOG. Důležité je, že výrobce bude muset vysvětlit veškeré odchylky od doporučeného návrhu pro získávání důkazů v rámci JSC nebo PICO(ů) určených podskupinou JCA během procesu stanovení rozsahu (další úvahy o požadavcích na dokumentaci JCA naleznete zde).
Zapojení pacienta a lékaře
Pacienti a kliničtí a další příslušní odborníci budou do procesu JCA zapojeni co nejdříve. Výběr zúčastněných stran by měl být zahájen vždy, když se HTACG dozví o nadcházejících podáních žádostí o registraci agentury EMA. Sekretariát pro hodnocení zdravotnických technologií ve spolupráci s podskupinou JCA a jmenovaným hodnotitelem a spoluhodnotitelem určí pacienty a klinické a jiné relevantní odborníky, s nimiž je třeba konzultovat, a to na základě onemocnění, dotčené terapeutické oblasti a dalších relevantních odborných znalostí pro konkrétní JCA. Za účelem určení příslušných zúčastněných stran může sekretariát pro hodnocení zdravotnických technologií dále konzultovat členy sítě zúčastněných stran pro hodnocení zdravotnických technologií, evropské referenční sítě pro vzácná a komplexní onemocnění a jejich příslušné evropské skupiny na ochranu práv pacientů, portál pro vzácná onemocnění a léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (dále jen "Orphanet"), určená národní kontaktní místa a agenturu EMA. Přednost budou mít pacienti a kliničtí a další příslušní odborníci s odbornými znalostmi v terapeutické oblasti konkrétní smíšené akční rady, která zahrnuje několik členských států. V současné době probíhá budování kapacit pacientů v rámci Evropské akademie pacientů pro terapeutické inovace (EUPATI), HTA4Patients a Evropského budování kapacit pro pacienty (EUCAPA), které je plánováno do roku 2026 (více podrobností o programech naleznete zde).
Závěry
Stručně řečeno, prováděcí akt o procesních pravidlech pro smíšený akční výbor pro léčivé přípravky poskytuje více podrobností o lhůtách, pravidlech a povinnostech v rámci smíšeného akčního výboru. I když ve srovnání s předchozími pokyny nebyly provedeny žádné významné procesní nebo strukturální změny, zpětná vazba od odvětví poskytnutá během veřejné konzultace byla zohledněna. Tím byly do jisté míry vyřešeny hlavní obavy odvětví týkající se minimální možnosti zapojení do procesu a krátkých časových lhůt. Vzhledem k tomu, že požadavky JCA byly potvrzeny a do zavedení EU HTARu zbývá pouhých osm měsíců, musí se výrobci strategicky připravit na postupy JCA svých výrobků, aby mohli předvídat potenciální procesní problémy a problémy při získávání důkazů a optimalizovat své výsledky JCA. Dále bude důležité sledovat důsledky nadcházejících prováděcích aktů, které mají být přijaty v průběhu roku 2024 (viz tabulka 1).
Tabulka 1. Prováděcí akty, které mají být přijaty do roku 2025
| Prováděcí akt | Konečný termín | Stav |
|---|---|---|
| Procesní pravidla pro JCA léčivých přípravků | 1. – 2. čtvrtletí 2024 | Předfinální verze zveřejněná v dubnu 2024 |
| Procesní pravidla pro řešení střetu zájmů | 2. – 3. čtvrtletí 2024 | V přípravě |
| Pravidla pro spolupráci prostřednictvím výměny informací s agenturou EMA | 2. – 3. čtvrtletí 2024 | V přípravě |
| Procesní pravidla pro a.s. léčivých přípravků | 2. – 3. čtvrtletí 2024 | Plánovaný |
| Procesní pravidla pro a.s. zdravotnických prostředků a diagnostických zdravotnických prostředků in vitro | 4. čtvrtletí 2024 | Plánovaný |
| Procesní pravidla pro JCA zdravotnických prostředků a diagnostických zdravotnických prostředků in vitro | 4. čtvrtletí 2024 | Plánovaný |
Klíč: EMA – Evropská agentura pro léčivé přípravky; IVD – diagnostika in vitro; JCA – Společné klinické hodnocení; JSC – Společná vědecká konzultace.
Zdroj: Evropská komise. Nařízení EU o hodnocení zdravotnických technologií: co obsahuje a proč je důležité? Přístup 12. dubna 2024. https://health.ec.europa.eu/document/download/855247c3-cda9-4645-99f7-7098836f314c_en?filename=ev_20240409_co01_en.pdf
Nadcházející události
- 11. června 2024: Třetí zasedání sítě zúčastněných stran
Zdroje
Evropská komise. Hodnocení zdravotnických technologií – společná klinická hodnocení léčivých přípravků. Přístup 2. dubna 2024. https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/13708-Health-technology-assessment-joint-clinical-assessments-of-medicinal-products_en
Evropská komise. Průběžný plán provádění. 2023-2024. Přístup 27. března 2024. https://health.ec.europa.eu/document/download/397b2a2e-1793-48fd-b9f5-7b8f0b05c7dd_en
Evropská komise. Nařízení EU o hodnocení zdravotnických technologií: co obsahuje a proč je důležité? Přístup 12. dubna 2024. https://health.ec.europa.eu/document/download/855247c3-cda9-4645-99f7-7098836f314c_en?filename=ev_20240409_co01_en.pdf
Evropská komise. Návrh prováděcího nařízení Komise o společných klinických hodnoceních léčivých přípravků. Přístup 6. května 2024. https://ec.europa.eu/transparency/comitology-register/screen/documents/096863/2/consult
Tento článek shrnuje chápání tématu ze strany společnosti Cencora na základě veřejně dostupných informací v době psaní (viz uvedené zdroje) a odborných znalostí autorů v této oblasti. Jakákoli doporučení uvedená v článku nemusí být použitelná pro všechny situace a nepředstavují právní radu; Čtenáři by se neměli spoléhat na článek při rozhodování souvisejícím s diskutovanými tématy.
Cencora.com poskytuje automatické překlady, které pomáhají při čtení webových stránek v jiných jazycích než v angličtině. U těchto překladů jsme vynaložili značné úsilí k zajištění jejich přesného znění, nicméně žádný automatizovaný překlad není dokonalý ani není určen k tomu, aby nahradil osobu překladatele. Tyto překlady jsou poskytovány jako služba uživatelům stránek Cencora.com a jsou poskytovány „tak, jak jsou“. Není poskytována žádná záruka jakéhokoli druhu, ani výslovná, ani předpokládaná, ohledně přesnosti, spolehlivosti nebo správnosti jakéhokoli z těchto překladů z angličtiny do jiného jazyka. Některý obsah (například obrázky, videa, Flash atd.) nemusí být přesně přeložen kvůli omezeným možnostem překladatelského softwaru.
Jakékoli nesrovnalosti nebo rozdíly vzniklé při překladu tohoto obsahu z angličtiny do jiného jazyka nejsou závazné a nemají žádný právní účinek pro dodržování předpisů, vymáhání nebo jakýkoli jiný účel. Pokud zjistíte nějaké chyby, kontaktujte nás. Pokud budete mít jakékoli dotazy týkající se přesnosti informací obsažených v těchto překladech, podívejte se na anglickou verzi stránky.