Au-delà des tableaux de bord publics : Tirer parti du registre national du cancer de l’Allemagne pour la recherche pharmaceutique – Perspectives d’une initiative de recherche ZfKD

Le ZfKD offre deux niveaux distincts d’accès aux données. Premièrement, un navigateur de données accessible au public permet aux utilisateurs d’explorer des statistiques épidémiologiques agrégées, y compris l’incidence, la prévalence, la mortalité et la survie. Ces analyses sont disponibles à un niveau relativement grossier de classification des maladies, généralement basées sur des codes à trois chiffres de la CIM-10-GM ou des groupes de cancers plus larges, plutôt que sur des classifications plus granulaires, par exemple, sur des codes à quatre chiffres de la CIM-10-GM ou des codes de la CIM-O-3. À ce titre, le navigateur de données accessible au public offre un accès rentable et efficace à des analyses épidémiologiques de haut niveau et est largement utilisé pour étayer les preuves descriptives dans les soumissions de dossiers AMNOG allemands. Cependant, la nature agrégée des données limite leur applicabilité aux questions de recherche nécessitant des définitions plus détaillées de la maladie ou une stratification plus précise des patients.

Deuxièmement, au-delà de ce navigateur de données accessible au public, le ZfKD fournit également un accès basé sur des applications à des ensembles de données plus détaillés pour les projets de recherche approuvés en vertu du §8 de la Loi fédérale allemande sur les données du registre du cancer (Bundeskrebsregisterdatengesetz, BKRG).  

Dans le cadre de cette voie, les candidats peuvent demander des ensembles de données épidémiologiques ou cliniques élargis. L’ensemble de données épidémiologiques fournit des informations couvrant les années 1999 à 2023, y compris les données démographiques des patients, les diagnostics de cancer, les caractéristiques des tumeurs, l’évolution de la maladie et l’état vital. De plus, l’accès à l’ensemble de données cliniques est disponible pour les années plus récentes (2020-2023) (les données de 2024 devraient être disponibles à la mi-2026), ce qui permet d’analyser les parcours de traitement détaillés, y compris les interventions chirurgicales, la radiothérapie, les thérapies systémiques et certains événements de suivi. L’accès à ces ensembles de données est soumis à un processus de demande structuré et à une évaluation complète des risques de protection des données et de réidentification menée par le ZfKD et son comité scientifique. Les demandes approuvées, y compris leurs résumés correspondants, sont publiées dans un répertoire public sur le site Web de ZfKD. 

Pour les sociétés pharmaceutiques, cette voie d’accès formelle permet des analyses qui ne sont pas réalisables avec des données agrégées seules, en particulier pour les questions complexes de recherche épidémiologique et les RWE nécessitant une stratification par caractéristiques cliniques et biologiques.

En plus des projets ZfKD en cours en collaboration avec des sociétés pharmaceutiques, Cencora a mené une initiative parrainée à l’interne pour démontrer le potentiel analytique de l’accès officiel à ces ensembles de données détaillées de registres cliniques sur le cancer. L’étude sous-jacente s’intitule « Parcours de traitement et caractéristiques cliniques chez les patientes atteintes d’un cancer du sein métastatique en Allemagne : Une analyse descriptive rétrospective avec des données de 2020 à 2023. (https://edoc.rki.de/handle/176904/12927).

Cette initiative de recherche se concentre sur les patientes atteintes d’un cancer du sein métastatique (mBC) nouvellement diagnostiqué en Allemagne et vise à améliorer la compréhension des habitudes de traitement du monde réel et des caractéristiques des patients dans cette population. Le cancer du sein demeure le cancer le plus fréquent chez les femmes en Allemagne, et la maladie métastatique est associée à une morbidité et une mortalité importantes. Les progrès des thérapies systémiques et des stratégies de traitement basées sur les biomarqueurs ont accru la complexité de la prise de décision clinique, soulignant la nécessité de disposer de données détaillées du monde réel.

L’accès aux données du registre clinique du cancer ZfKD pour cette initiative de recherche nécessitait la présentation d’une demande officielle en vertu du §8 BKRG. La demande comprenait un plan d’étude complet décrivant les objectifs scientifiques, l’approche méthodologique et les paramètres analytiques du projet.

Un élément clé du processus de demande était la spécification détaillée et la justification des variables demandées. Il s’agissait notamment de variables démographiques, de renseignements sur la tumeur (codes CIM 10-GM et CIM-O, stadification des métastases ganglionnaires tumorales, classement et sites de métastases), de variables liées au traitement (interventions chirurgicales, radiothérapie et traitements systémiques) et de renseignements sur l’état vital. La sélection des variables était alignée sur les objectifs de l’étude et conçue de manière à réduire au minimum l’utilisation des données à ce qui était strictement nécessaire aux fins de la recherche.

Parallèlement, une documentation exhaustive sur la protection des données et la sécurité de l’information était nécessaire. Cela comprenait une déclaration de protection des données spécifique au projet décrivant l’objectif du traitement des données, les restrictions d’accès, l’environnement de stockage et les procédures de suppression des données, ainsi qu’une documentation à l’échelle de l’organisation sur les mesures de sécurité techniques et organisationnelles. Ces mesures comprenaient des systèmes de gestion de la sécurité de l’information certifiés, des environnements à accès contrôlé et des règles claires régissant le stockage, la sauvegarde et la suppression des données.

Il est important de noter que le ZfKD effectue une évaluation indépendante du risque de réidentification pour chaque demande de données. Au besoin, des mesures d’atténuation des risques telles que la réduction de la granularité de certaines variables (p. ex., l’âge) ou la fourniture d’extrants agrégés peuvent être appliquées. Dans le cadre de la présente initiative de recherche, les données individuelles ont été traitées exclusivement dans un environnement sécurisé, et les résultats de l’étude ne sont présentés que sous forme agrégée.

L’initiative de recherche illustre le haut niveau de protection des données et de gouvernance associé à l’accès aux données ZfKD. Le traitement des données est strictement limité aux fins de recherche approuvées, et l’accès est limité au personnel de projet nommé ayant des rôles définis. Le stockage des données a lieu au sein d’une infrastructure sécurisée située dans l’Union européenne, et les données sont supprimées à la fin du projet.

Du point de vue de l’industrie pharmaceutique, ces exigences nécessitent une planification minutieuse et une collaboration étroite entre les équipes scientifiques, juridiques et de protection des données. En même temps, ils donnent l’assurance aux organismes de réglementation, aux fournisseurs de données et au public que les données sensibles sur la santé sont traitées de manière responsable et conformément aux cadres juridiques applicables, y compris la législation sur les registres nationaux du cancer et le Règlement général sur la protection des données.

Cette initiative de recherche interne démontre que la recherche menée par l’industrie à l’aide de données détaillées du registre clinique du cancer ZfKD est réalisable dans le cadre juridique et de gouvernance existant. Au fur et à mesure que l’expérience du processus de demande augmente, les flux de travail continuent de mûrir et, à mesure que l’ensemble de données est élargi chaque année, les données ZfKD pourraient jouer un rôle de plus en plus important dans la génération de données probantes en oncologie en Allemagne.

Pour les sociétés pharmaceutiques, en particulier celles qui développent ou commercialisent des thérapies oncologiques, la prise en compte précoce des données des registres du cancer dans les stratégies de production de données probantes peut offrir des informations précieuses sur les voies de traitement et les populations de patients du monde réel. Lorsqu’elles sont combinées de manière réfléchie aux données sur les demandes de remboursement et à d’autres sources RWE, les données ZfKD ont le potentiel d’améliorer la robustesse et la crédibilité des analyses soutenant l’évaluation des technologies de santé, l’accès au marché et la prise de décisions stratégiques plus larges dans le système de santé allemand.