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Faire entendre la voix des patients : Les initiatives de mobilisation transforment-elles vraiment les examens canadiens d’ETS?

  • Nicole Fusco, ScD

  • Kristin Kistler, PhD

Des initiatives d’engagement des patients ont vu le jour en masse au cours des 25 dernières années, à la fois en tant qu’organisations autonomes et au sein d’organismes de réglementation et de remboursement. Ces initiatives ont-elles une incidence sur les données soumises pour remboursement et, dans l’affirmative, comment?

Traditionnellement, les données probantes à l’appui des avantages du traitement médicamenteux reposaient principalement sur des paramètres cliniques.

Depuis le début des années 19901, la compréhension de l’importance d’intégrer la « voix du patient » dans l’évaluation de l’efficacité du traitement s’est accrue. En fin de compte, le patient a la meilleure perspective de ses expériences avec un état de santé et un traitement particuliers. Bien que les mesures des résultats cliniques fournissent des résultats considérés comme « durs » et sans équivoque (p. ex., mortalité, valeurs de laboratoire, rétrécissement de la tumeur), elles peuvent ne pas saisir les facteurs qui ont une incidence sur la qualité de vie du patient et ceux qui comptent le plus pour le patient. En effet, l’expérience du patient peut différer des effets du traitement décrits par les résultats cliniques; Pour le patient, les effets secondaires négatifs du traitement peuvent l’emporter sur les avantages cliniques apparents. Ainsi, l’expérience du patient est essentielle pour comprendre et comparer les avantages et les risques du traitement. Lorsque les traitements ont des résultats cliniques primaires similaires (p. ex., survie similaire), les données sur les résultats déclarés par les patients peuvent fournir des renseignements sur l’impact du traitement sur les symptômes de la maladie sous-jacente, les effets secondaires possibles et l’impact de ces expériences sur les activités quotidiennes d’un patient.2 
Les résultats des données PRO peuvent correspondre à d’autres résultats cliniques (p. ex., amélioration de la survie correspondant à une amélioration des symptômes) ou ils peuvent fournir des résultats contrastés (p. ex., amélioration de la survie, mais diminution de la qualité de vie [HRQoL]liée à la santé). De plus, certaines maladies, comme la polyarthrite rhumatoïde (PR), ne disposent pas de paramètres cliniques objectifs pertinents pour les patients. L’élaboration de mesures PRO standardisées permet aux prestataires de soins de santé et aux chercheurs d’évaluer les symptômes, le fonctionnement et la QVLS des patients d’une manière qui peut être comparée entre groupes de patients (p. ex., dans le cadre d’essais cliniques) ou au fil du temps (p. ex., pour évaluer la réponse des patients au traitement).3 

Au cours des 25 dernières années, des organismes de réglementation tels que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l’Agence européenne des médicaments (EMA) se sont de plus en plus concentrés sur la prise en compte du point de vue du patient lors de l’évaluation des avantages des médicaments. En 2000, la FDA a mis sur pied un groupe de travail composé de membres de l’International Society for Quality of Life Research (ISOQOL), de l’ISPOR (The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research), du Pharmaceutical Manufacturer’s Association Health Outcomes Committee (PhRMAHOC) et de l’European Regulatory Issues on Quality of Life Assessment (ERIQA). Ils se sont réunis pour répondre à la nécessité d’harmoniser les critères d’examen des résultats au sein des organismes de réglementation américains et européens et entre eux. Au fil du temps, la discussion s’est élargie des résultats de la QVLS à tout résultat fondé sur les données fournies par le patient ou le représentant du patient. En 2005, l’EMA a publié un document de réflexion sur les directives réglementaires pour l’utilisation des mesures de QVLS dans l’évaluation des médicaments et, en 2020, elle a organisé un symposium sur le cancer intitulé « Nouvelles approches dans le développement de médicaments anticancéreux axés sur le patient ». En février 2024, l’EMA et l’Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) ont organisé conjointement un atelier sur la façon dont les PRO ainsi que les données de QVLS peuvent éclairer les décisions réglementaires. Parmi les autres développements récents dans les efforts PRO des sociétés réglementaires et professionnelles, citons l’Institute for Clinical and Economic Review (ICER) qui a annoncé la création d’un conseil des patients pour donner des conseils sur la stratégie d’engagement des patients, la sensibilisation et le processus de contribution du RCEA aux examens des médicaments et aux initiatives plus larges en 2023. Le Conseil est composé de plusieurs représentants de patients ayant une expertise variée en matière d’évaluation des technologies de la santé (ETS); le Conseil collabore avec le RCED, offrant une variété de points de vue pour l’évaluation du processus du RCED. 

De même, les agences d’ETS ont élaboré leurs propres stratégies pour accroître l’engagement des patients. Par exemple, le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a élaboré sa politique sur la participation des patients et du public en 2013 afin que ses directives « abordent[es] les questions pertinentes pour les patients, les utilisateurs de services, les soignants et le public, reflètent[s] leurs points de vue et répondent à[s] leurs besoins en matière de santé et de soins sociaux ».4 Dans le cadre de cette politique, les comités consultatifs du NICE comprennent des membres non professionnels (patients, utilisateurs de services, soignants ou autres membres du public) qui travaillent aux côtés d’experts cliniques et méthodologiques pour s’assurer que les directives sont axées sur les besoins des patients et de leurs familles. Bien que les examens d’ETS soient effectués séparément des examens réglementaires, les deux sont généralement fondés sur les mêmes essais d’enregistrement, ce qui amplifie l’incidence des décisions prises pendant la conception des essais. Pour le présent projet, nous avons cherché à évaluer comment l’Agence canadienne des médicaments (ADC-AMC) a inclus le point de vue des patients dans ses évaluations des technologies de la santé et comment l’accent mis sur l’expérience des patients a eu une incidence sur les données disponibles pour éclairer cette évaluation.

Comment l’ADC-AMC implique-t-elle les patients dans le processus de remboursement?

Dans le cadre de l’ACD-AMC, la participation des patients au processus de remboursement a été relativement simple (figure 1). Avant d’effectuer un examen, l’AMC-ADC sollicite les commentaires des groupes de patients, les résume et les valide auprès des groupes de patients. À la suite de l’examen, les commentaires des patients sont sollicités sur les recommandations. Les commentaires des patients couvrent généralement leur expérience avec la maladie et les traitements actuellement disponibles, les besoins non satisfaits et les résultats qui sont importants pour les patients. Dans les lignes directrices méthodologiques pour les examens de l’ETS, l’ADC-AMC indique que les résultats d’intérêt doivent inclure « des paramètres cliniquement significatifs tels que la mortalité; morbidité; et les expériences, les symptômes, les comportements de santé, les fonctions et la qualité de vie liés à la santé rapportés par les patients ».5 En avril 2025, l’AMC-ADC a annoncé qu’elle entreprenait une nouvelle initiative visant à trouver des moyens d’intégrer efficacement le point de vue des patients tout en rendant le processus plus accessible aux groupes de patients.6

Graphique 1. Participation des patients de l’ACD-AMC
HTAQ Automne 2025
Légende : ADC-AMC – Agence canadienne des médicaments.

Les examens de remboursement incluent-ils les données qui comptent vraiment pour les patients?

Dans notre évaluation des ETS soumises à l’AMC-ACD, nous nous sommes concentrés sur les traitements médicamenteux pour 3 affections : le cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC), l’asthme et la PR. Les 3 conditions ont été choisies car elles illustrent le continuum des façons dont l’expérience subjective du patient est intégrée aux résultats cliniques. Les principaux résultats cliniques utilisés dans l’évaluation des traitements de la PR dépendent fortement de l’évaluation de la douleur, de la capacité des patients à effectuer leurs activités quotidiennes et de l’évaluation globale de la maladie. Les résultats cliniques de l’asthme sont des mesures plus objectives de la fonction pulmonaire, mais les symptômes déclarés par les patients sont également couramment inclus. Les résultats cliniques du CPNPC sont axés sur des mesures objectives de la survie et de la réponse. La plupart des essais inclus dans les examens du remboursement de l’ACD-AMC sur les traitements du CPNPC (n = 55 essais), de l’asthme (n = 37 essais) et de la PR (n = 24 essais) ont rapporté au moins certaines données sur les PRO, bien que les types d’IR varient selon l’affection (figure 2). 

Graphique 2. Types de résultats déclarés dans les essais dans les examens de remboursement de l’AMC de l’ADC

HTAQ Automne 2025

Légende : l’ADC-AMC – Agence canadienne des médicaments; QVLS – qualité de vie liée à la santé; CPNPC – cancer du poumon non à petites cellules; PRO – résultat rapporté par le patient; PR – polyarthrite rhumatoïde.
Les PRO saisis dans ces essais ont été classés ici comme suit : QVLS, productivité au travail, résultats composites (c.-à-d. résultats qui incluent certains renseignements déclarés par les patients, comme la douleur; combinés à une évaluation du clinicien, comme l’évaluation globale de la maladie; et/ou des mesures purement objectives comme les valeurs de laboratoire), ou d’autres PRO (p. ex., symptômes spécifiques de la maladie, évaluations globales de la maladie, satisfaction à l’égard du traitement). Dans toutes les indications, la QVLS était le type d’IR le plus couramment évalué; tous les essais sur la PR comprenaient également au moins un résultat composite (le plus souvent les critères de réponse de l’American College of Rheumatology). Presque tous les essais sur l’asthme et la PR comprenaient au moins un autre PRO, évaluant généralement des symptômes spécifiques tels que la douleur, la fatigue, la respiration sifflante ou la toux. De plus, la productivité au travail déclarée par les patients a été intégrée à certains essais sur l’asthme et la PR. Bien que le nombre d’essais soit faible chaque année, l’inclusion de la QVLS dans les essais sur l’asthme a augmenté au fil du temps (figure 3). Cela concorde avec les examens des données sur les ClinicalTrials.gov indiquant que les essais plus récents sont plus susceptibles d’inclure des données PRO.7,8

Graphique 3. Essais sur l’asthme dans les examens de remboursement de l’ACD-AMC qui comprenaient des mesures de la QVLS par année

HTAQ Automne 2025

Légende : l’ADC-AMC – Agence canadienne des médicaments; QVLS – qualité de vie liée à la santé.

Que devrions-nous cibler ensuite?

Les résultats de notre exercice indiquent que la QVLS a été évaluée dans la majorité des essais sur le CPNPC, l’asthme et la PR inclus dans les examens de l’ADC-AMC. Les mesures PRO spécifiques utilisées d’une étude à l’autre variaient; certains utilisaient des échelles génériques de QVLS (p. ex., EQ-5D), tandis que d’autres utilisaient des échelles spécifiques à la maladie. Dans les 30 essais sur l’asthme qui ont évalué la QVLS, la plupart ont utilisé le questionnaire sur la qualité de vie de l’asthme (QQQAQ); cependant, il y avait des variations dans la version de l’AQLQ. Lorsque l’on examine les outils utilisés pour évaluer les symptômes dans les essais sur l’asthme, le paysage est encore plus hétérogène. Bien qu’il existe des méthodes pour comparer quantitativement différents outils utilisés pour évaluer le même concept, ces méthodes réduisent souvent l’interprétabilité des données.9 De plus, certaines des méthodes (p. ex., l’utilisation d’un seuil pour convertir des mesures continues en résultats dichotomiques) ne peuvent être appliquées qu’avec les données individuelles des patients provenant des essais originaux, qui sont souvent inaccessibles à de nombreux examinateurs systématiques et intervenants. Des efforts ont été déployés pour élaborer des ensembles de résultats de base pour de nombreux domaines pathologiques (c.-à-d. un ensemble normalisé de résultats qui devraient être recueillis dans tous les nouveaux essais).10-13 Cependant, l’adoption des ensembles de résultats de base est encore quelque peu limitée et dépend fortement du domaine de la maladie.14 Pour certains domaines pathologiques, il existe des dizaines d’ensembles de résultats de base publiés, ce qui entraîne le même problème à une échelle différente.
Une grande partie de l’amélioration de la collecte de données sur la QVLS et d’autres données sur l’IRP peut probablement être attribuée aux lignes directrices des organismes de réglementation et de remboursement, ainsi qu’aux encouragements de sociétés professionnelles telles que l’American Society of Clinical Oncology (ASCO).15-17 Bien que les directives des organismes de réglementation et de remboursement puissent aider à normaliser la collecte des résultats entre les essais, il serait difficile de générer des directives sur les résultats spécifiques dans tous les domaines de la maladie. À l’inverse, la création d’une orientation générale pourrait limiter la pertinence des résultats par rapport à la condition d’intérêt particulière. Cependant, certains organismes de réglementation ont établi des programmes pour promouvoir la communication initiale entre les promoteurs et les organismes de réglementation, ce qui leur permet de fournir des conseils sur la collecte des RP dès le début de la conception des essais. L’encouragement des sociétés professionnelles peut influer sur la collecte des résultats, mais sans le même type de pouvoir que les organismes de réglementation et de remboursement, ces types d’initiatives peuvent être insuffisants. En l’absence de directives précises de la part de ces organismes, les promoteurs d’essais peuvent avoir de la difficulté à déterminer les meilleurs résultats et les plus pertinents à recueillir. Effectuer des revues de la littérature dès le début de la conception de l’essai peut être une méthode efficace pour déterminer les ensembles de résultats de base pertinents, les mesures PRO régulièrement utilisées dans des essais similaires et l’information sur la validité, la fiabilité, la signification clinique et la capacité à détecter les changements de ces mesures. Ces renseignements peuvent également être utilisés dans les présentations réglementaires et les demandes de remboursement pour faciliter l’examen de l’instrument par l’Agence. 

En conclusion

L’accent mis sur la voix des patients dans le développement et la valeur de nouveaux traitements se reflète dans les examens de l’ADC-AMC. Afin de mieux positionner les nouveaux traitements, les PRO devraient être envisagés dès les premières phases du développement du médicament afin de permettre de saisir les données les plus significatives lors des essais d’enregistrement. Ces données sont mieux à même d’appuyer les décisions en matière de réglementation et de remboursement qui tiennent de plus en plus compte d’une perspective plus holistique plutôt que de se concentrer strictement sur l’efficacité. 

 

Cet article résume la compréhension du sujet par Cencora sur la base d’informations accessibles au public au moment de la rédaction (voir les sources énumérées) et de l’expertise des auteurs dans ce domaine. Les recommandations formulées dans l’article peuvent ne pas s’appliquer à toutes les situations et ne constituent pas des conseils juridiques. Les lecteurs ne doivent pas se fier à l’article pour prendre des décisions liées aux sujets abordés.

 

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Bibliographie

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