Relever les défis réglementaires de l’UE en matière de thérapies cellulaires et géniques
Les sociétés biopharmaceutiques sont confrontées à de multiples défis lorsqu’elles cherchent à mettre sur le marché des thérapies cellulaires et géniques (CGT), notamment les différentes exigences réglementaires nationales et régionales, et même les différences dans les définitions des produits. Pour les entreprises qui cherchent à mettre leurs CGT sur le marché dans l’Union européenne, il est impératif de comprendre ces nuances pour l’approbation réglementaire et l’accès au marché.
Voici cinq défis actuels et émergents auxquels sont confrontés les développeurs de CGT, connus sous le nom de médicaments de thérapie avancée (ATMP) en Europe :
Se préparer aux avis scientifiques 
S’adapter à une refonte du système réglementaire .png?h=35&w=35&hash=D18EA78AEE197EA963B794806867A858)
Comprendre l’évolution de la définition de la thérapie génique
Tirer parti de la technologie de la plateforme
Se préparer à l’évaluation clinique conjointe
Les recommandations suivantes visent à vous aider à naviguer dans ces développements.
Se préparer aux avis scientifiques
Les fabricants de CGT aux États-Unis sont habitués à l’approche de la FDA, dans laquelle l’agence peut poser des questions sur la conception des essais cliniques et recevoir des conseils sur la possibilité d’aller de l’avant avec ses plans. Cela se fait généralement lors d’une réunion avec discussion scientifique.
Dans l’UE, les avis scientifiques sont principalement fournis sous forme de directives écrites de l’Agence européenne des médicaments (EMA), plutôt que par le biais de discussions en personne. Les coordonnateurs scientifiques peuvent poser des questions de suivi pour clarifier le produit et le concept lors d’une « réunion de discussion », mais ces réunions ne visent pas à fournir des conseils. Cette structure peut être difficile pour les entreprises habituées à recevoir des conseils directs lors des réunions avec la FDA.
Recommandation
Préparez-vous à ces rencontres en étant prêt à défendre votre approche et à les utiliser comme une occasion de présenter des arguments scientifiques solides pour défendre votre produit.
Vous devriez commencer par comprendre les différents types de rencontres offertes aux innovateurs, ainsi que les avenues et les incitatifs offerts aux micro, petites et moyennes entreprises (PME) des sociétés biopharmaceutiques, y compris les développeurs de médicaments orphelins, qui représentent la majorité des PGTI. Cependant, soyez prêt à répondre aux questions et à fournir de l’information, et sachez que l’avis est écrit.
Une autre option consiste à obtenir l’avis scientifique d’une autorité nationale avant de s’engager auprès de l’EMA. L’avantage de la voie nationale est que ces réunions sont plus interactives et que certaines autorités sont connues pour être plus progressistes et pour avoir une expertise dans le domaine. Il est conseillé de demander l’avis d’un professionnel pour choisir un État membre optimal pour votre produit, de préparer le cahier d’information et de rédiger des questions pour aider à orienter la stratégie de conception clinique. Bien que les autorités nationales ne fournissent pas l’avis réglementaire final, leurs commentaires peuvent éclairer et faire avancer les discussions ultérieures avec l’EMA.
Par la suite, il est conseillé, mais non obligatoire, que les promoteurs qui demandent l’avis national d’une autorité nationale demandent également l’avis scientifique de l’EMA, car tous les PGTI sont autorisés de manière centralisée. Vous n’avez besoin de préparer qu’un seul cahier d’information pour les autorités nationales et l’EMA, de sorte que suivre les deux voies n’ajoutera pas beaucoup à la charge de travail.
Vous pouvez également profiter des nouvelles consultations scientifiques conjointes (CMS)2, qui offrent une option pour l’évaluation conjointe des technologies de la santé (ETS) et l’EMA scientifc2.
S’adapter à une refonte du système réglementaire
La législation pharmaceutique de l’UE, adoptée en décembre 2025, représente une refonte importante du systèmeréglementaire 3. Afin de simplifier les processus, le projet de loi propose de réduire le nombre de comités. La proposition intégrerait le Comité des thérapies avancées (CAT) et d’autres comités spécialisés au Comité des médicaments à usage humain (CHMP). La prochaine étape serait l’approbation des réformes par le Parlement européen et le Conseil.
Les promoteurs craignent que l’expertise contenue dans le TASC ne devienne moins accessible, ce qui pourrait limiter l’engagement avec les organismes de réglementation ayant une compétenceapprofondie spécifique aux MTA 4. ..
