Article
Redéfinir les connaissances sur les patients et les traitements grâce à la RWE et à l’IA
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Derek Swiger, PharmD, MS
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Ryan Fiano, Ph.D., MPH
Le rôle des données probantes concrètes pour éclairer la prise de décisions en matière de soins de santé s’élargit. Grâce à son potentiel à soutenir une base de données probantes plus large, RWE offre des informations qui complètent les essais cliniques traditionnels en capturant les expériences des patients, les modèles de traitement et les résultats dans des contextes réels.1,2 Alors que les parties prenantes des soins de santé exigent des données probantes plus solides, opportunes et exploitables, l’intelligence artificielle (IA) contribue à transformer la façon dont les RWE sont générées, analysées et appliquées. Déjà, l’IA est exploitée pour soutenir RWE de plusieurs façons et est très prometteuse pour des applications plus larges à l’avenir. Néanmoins, il faut faire preuve de prudence et de comprendre ses limites.
Applications actuelles de l’IA dans les RWE
Améliorer le codage et le développement d’algorithmes
L’un des domaines où l’IA révolutionne les études RWE est celui des flux de travail de codage requis pour les algorithmes complexes. Nous constatons que des tâches qui prenaient auparavant des mois peuvent maintenant être accomplies en quelques semaines, grâce à la capacité de l’IA à aider à développer, affiner et valider le code.
Ryan Fiano, Ph. D., chercheur chez Cencora, a expliqué qu’en tirant parti de l’IA dans un projet récent, le temps nécessaire à la création d’algorithmes complexes pour les modèles de traitement est passé de plusieurs semaines à une semaine ou moins. « L’efficacité vient de savoir comment inciter l’IA et de l’expérience préalable pour transformer les résultats en étapes concrètes », a-t-il déclaré.
Cette expertise particulière est essentielle, car le travail préalable requis pour définir les résultats rétrospectifs communs, tels que les lignes de thérapie, la persistance ou le changement de traitement, est rarement un processus normalisé; Les définitions varient souvent considérablement d’une étude à l’autre. En combinant une connaissance approfondie du domaine avec des techniques d’incitation ciblées, les analystes peuvent équiper l’IA de modèles de code internes validés, lui « apprenant » efficacement à appliquer des approches de « codage » standard dans toutes les études. Par exemple, en « montrant » au modèle exactement comment l’équipe gère les règles typiques, telles que les chevauchements de médicaments et les contingences d’écarts pour définir le LOT, les analystes peuvent aider à s’assurer que les cas limites plus complexes ne nécessitent qu’une refactorisation minimale.
Nous avons constaté que ce processus réduit considérablement la « boucle de débogage », transformant ce qui était autrefois un cycle de plusieurs jours de dépannage syntaxique en un processus de validation rationalisé où les analystes se concentrent sur la vérification de l’intention clinique plutôt que sur la correction de la structure du code.
Ryan Fiano, Ph. D., chercheur chez Cencora, a expliqué qu’en tirant parti de l’IA dans un projet récent, le temps nécessaire à la création d’algorithmes complexes pour les modèles de traitement est passé de plusieurs semaines à une semaine ou moins. « L’efficacité vient de savoir comment inciter l’IA et de l’expérience préalable pour transformer les résultats en étapes concrètes », a-t-il déclaré.
Cette expertise particulière est essentielle, car le travail préalable requis pour définir les résultats rétrospectifs communs, tels que les lignes de thérapie, la persistance ou le changement de traitement, est rarement un processus normalisé; Les définitions varient souvent considérablement d’une étude à l’autre. En combinant une connaissance approfondie du domaine avec des techniques d’incitation ciblées, les analystes peuvent équiper l’IA de modèles de code internes validés, lui « apprenant » efficacement à appliquer des approches de « codage » standard dans toutes les études. Par exemple, en « montrant » au modèle exactement comment l’équipe gère les règles typiques, telles que les chevauchements de médicaments et les contingences d’écarts pour définir le LOT, les analystes peuvent aider à s’assurer que les cas limites plus complexes ne nécessitent qu’une refactorisation minimale.
Nous avons constaté que ce processus réduit considérablement la « boucle de débogage », transformant ce qui était autrefois un cycle de plusieurs jours de dépannage syntaxique en un processus de validation rationalisé où les analystes se concentrent sur la vérification de l’intention clinique plutôt que sur la correction de la structure du code.
Améliorer la validation et la qualité des données
Il est essentiel d’assurer la validité et la qualité des données du monde réel pour produire des preuves crédibles. L’IA joue un rôle clé dans ce processus en identifiant les lacunes, les incohérences et les erreurs dans les ensembles de données.
Par exemple, M. Fiano a noté que son équipe a été en mesure de tirer parti de modèles rapides dérivés des pratiques de contrôle de la qualité établies pour générer systématiquement des points de contrôle de la qualité qui valident les extrants tout en assurant l’uniformité.
« Cette approche transforme l’assurance qualité manuelle en un processus évolutif et reproductible intégré de manière transparente dans les flux de travail d’IA », a noté M. Fiano.
En automatisant ces processus de validation, l’IA permet aux chercheurs de se concentrer sur des tâches de plus grande valeur, telles que la conception et l’interprétation des études, tout en maintenant la rigueur requise pour les soumissions réglementaires et des payeurs.
Par exemple, M. Fiano a noté que son équipe a été en mesure de tirer parti de modèles rapides dérivés des pratiques de contrôle de la qualité établies pour générer systématiquement des points de contrôle de la qualité qui valident les extrants tout en assurant l’uniformité.
« Cette approche transforme l’assurance qualité manuelle en un processus évolutif et reproductible intégré de manière transparente dans les flux de travail d’IA », a noté M. Fiano.
En automatisant ces processus de validation, l’IA permet aux chercheurs de se concentrer sur des tâches de plus grande valeur, telles que la conception et l’interprétation des études, tout en maintenant la rigueur requise pour les soumissions réglementaires et des payeurs.
Défis et limites de l’IA dans les RWE
Assurer la validité et la transparence
Bien que l’IA offre des gains d’efficacité importants, elle présente également des défis liés à la validité et à la transparence. Les modèles d’IA, en particulier les grands modèles de langage (LLM), fonctionnent comme des systèmes de boîte noire, ce qui rend difficile la compréhension de la façon dont certains résultats sont générés.3
Derek Swiger, PharmD, MS, expert en innovation numérique chez Cencora, a souligné l’importance d’intégrer des mesures de protection dans les flux de travail :
« En fin de compte, les outils d’IA générative sont des boîtes noires, nous devons donc faire preuve de créativité en intégrant des vérifications dans le processus qui s’assurent que les résultats sont valides et alignés sur les besoins des clients. »
Par exemple, les chercheurs peuvent valider les données générées par l’IA en les comparant à des points de référence connus ou en utilisant des mécanismes d’autovérification pour assurer la cohérence. Ces mesures de protection sont essentielles pour maintenir la confiance dans RWE piloté par l’IA.
Derek Swiger, PharmD, MS, expert en innovation numérique chez Cencora, a souligné l’importance d’intégrer des mesures de protection dans les flux de travail :
« En fin de compte, les outils d’IA générative sont des boîtes noires, nous devons donc faire preuve de créativité en intégrant des vérifications dans le processus qui s’assurent que les résultats sont valides et alignés sur les besoins des clients. »
Par exemple, les chercheurs peuvent valider les données générées par l’IA en les comparant à des points de référence connus ou en utilisant des mécanismes d’autovérification pour assurer la cohérence. Ces mesures de protection sont essentielles pour maintenir la confiance dans RWE piloté par l’IA.
De l’expertise humaine à l’efficacité de l’IA
L’efficacité de l’IA dans RWE dépend fortement de l’expertise de ses utilisateurs. L’élaboration d’invites précises et l’interprétation des résultats générés par l’IA nécessitent une compréhension approfondie des données et du contexte de recherche.
« La valeur de l’IA à l’heure actuelle réside dans la combinaison de l’expertise en contenu et de la capacité de créer des invites efficaces », a expliqué M. Fiano. « Vous devez savoir comment guider l’IA pour obtenir des résultats significatifs et vous assurer que ces résultats correspondent aux objectifs de l’étude. »
Cette approche humaine dans la boucle souligne l’importance de conserver la pensée critique et l’expertise dans le domaine, même si l’IA automatise de nombreux aspects de la génération de RWE.4,2
Bien que l’expertise humaine fasse partie intégrante, l’accès à des données de haute qualité l’est également – un problème persistant étant donné la fréquence à laquelle les données sont cloisonnées entre les institutions ou verrouillées derrière des systèmes propriétaires. Les modèles d’apprentissage fédéré, qui permettent aux données de rester décentralisées tout en permettant l’analyse collaborative, offrent une solution potentielle. Cependant, la mise en œuvre de ces modèles nécessite de surmonter les obstacles techniques et réglementaires.
« La valeur de l’IA à l’heure actuelle réside dans la combinaison de l’expertise en contenu et de la capacité de créer des invites efficaces », a expliqué M. Fiano. « Vous devez savoir comment guider l’IA pour obtenir des résultats significatifs et vous assurer que ces résultats correspondent aux objectifs de l’étude. »
Cette approche humaine dans la boucle souligne l’importance de conserver la pensée critique et l’expertise dans le domaine, même si l’IA automatise de nombreux aspects de la génération de RWE.4,2
Bien que l’expertise humaine fasse partie intégrante, l’accès à des données de haute qualité l’est également – un problème persistant étant donné la fréquence à laquelle les données sont cloisonnées entre les institutions ou verrouillées derrière des systèmes propriétaires. Les modèles d’apprentissage fédéré, qui permettent aux données de rester décentralisées tout en permettant l’analyse collaborative, offrent une solution potentielle. Cependant, la mise en œuvre de ces modèles nécessite de surmonter les obstacles techniques et réglementaires.
Tendances et possibilités futures
L’apprentissage fédéré – et, plus largement, l’analyse fédérée – redéfinit déjà l’RWE en permettant la collaboration multi-institutionnelle sans nécessiter la centralisation des données au niveau des patients.
Le Dr Fiano a partagé son point de vue sur le potentiel de l’apprentissage fédéré. « Les cadres fédérés permettent d’analyser des ensembles de données dispersés comme s’ils étaient fusionnés en un seul endroit, créant ainsi une cohorte virtuelle unifiée qui surmonte les limites d’un seul établissement sans jamais centraliser physiquement les dossiers sensibles des patients. »
Plutôt que de regrouper des enregistrements identifiables, les architectures fédérées exécutent des requêtes analytiques normalisées localement chez chaque partenaire de données, ne renvoyant que des résultats agrégés ou des statistiques sommaires. Le réseau européen DARWIN EU en est un exemple à grande échelle. En décembre 2025, elle a lancé plus de 100 études auprès de 32 partenaires de données couvrant environ 188 millions de patients6,toutes coordonnées selon une approche fédérée fondée sur le modèle de données commun (MDL) de l’OMOP.
Le Dr Fiano a partagé son point de vue sur le potentiel de l’apprentissage fédéré. « Les cadres fédérés permettent d’analyser des ensembles de données dispersés comme s’ils étaient fusionnés en un seul endroit, créant ainsi une cohorte virtuelle unifiée qui surmonte les limites d’un seul établissement sans jamais centraliser physiquement les dossiers sensibles des patients. »
Plutôt que de regrouper des enregistrements identifiables, les architectures fédérées exécutent des requêtes analytiques normalisées localement chez chaque partenaire de données, ne renvoyant que des résultats agrégés ou des statistiques sommaires. Le réseau européen DARWIN EU en est un exemple à grande échelle. En décembre 2025, elle a lancé plus de 100 études auprès de 32 partenaires de données couvrant environ 188 millions de patients6,toutes coordonnées selon une approche fédérée fondée sur le modèle de données commun (MDL) de l’OMOP.
Ce modèle est directement rendu possible par l’harmonisation pilotée par l’IA par le biais d’une tokenisation préservant la confidentialité qui permet de relier le parcours du patient à travers des ensembles de données disparates (demandes de règlement, DSE, mortalité, génomique) sans exposer d’informations identifiables. De plus, l’alignement du schéma sémantique et la cartographie automatisée du MDP réduisent le fardeau traditionnel d’extraction, de transformation et de chargement (ETL) de plusieurs mois à plusieurs semaines.
Une initiative antérieure était le Réseau européen de données et de données probantes sur la santé (EHDEN), qui visait à recueillir des informations générales et des données probantes à partir de données cliniques du monde réel. Le projet a depuis été transféré à la Fondation EHDEN, basée aux Pays-Bas, qui se concentre sur la construction de l’infrastructure d’un réseau fédéré à travers l’Europe.7
Aux États-Unis, le récent changement de politique de la Food and Drug Administration (FDA) visant à accepter les RWE anonymisés pour certaines soumissions réglementaires valide davantage les preuves fédérées en tant que solution de rechange crédible aux entrepôts de données centralisés.8
Pour les maladies rares ou les populations de créneaux où les institutions individuelles manquent de puissance statistique, l’analytique fédérée permet aux chercheurs de produire des preuves d’efficacité comparative solides tout en maintenant une gouvernance stricte des données – chaque institution conserve la garde de ses données et le risque de réidentification est atténué grâce à des contrôles architecturaux qui séparent les jetons des quasi-identifiants.9 Par exemple, les requêtes fédérées peuvent maintenant relier des données génomiques, des demandes de remboursement et des registres de mortalité dans plusieurs établissements pour étudier les modèles de traitement et les résultats à long terme dans les maladies ultra-rares où les sites individuels peuvent avoir moins de 50 patients, mais le réseau fédéré atteint collectivement des tailles d’échantillon suffisantes pour l’inférence causale et les preuves de qualité réglementaire.10
Une initiative antérieure était le Réseau européen de données et de données probantes sur la santé (EHDEN), qui visait à recueillir des informations générales et des données probantes à partir de données cliniques du monde réel. Le projet a depuis été transféré à la Fondation EHDEN, basée aux Pays-Bas, qui se concentre sur la construction de l’infrastructure d’un réseau fédéré à travers l’Europe.7
Aux États-Unis, le récent changement de politique de la Food and Drug Administration (FDA) visant à accepter les RWE anonymisés pour certaines soumissions réglementaires valide davantage les preuves fédérées en tant que solution de rechange crédible aux entrepôts de données centralisés.8
Pour les maladies rares ou les populations de créneaux où les institutions individuelles manquent de puissance statistique, l’analytique fédérée permet aux chercheurs de produire des preuves d’efficacité comparative solides tout en maintenant une gouvernance stricte des données – chaque institution conserve la garde de ses données et le risque de réidentification est atténué grâce à des contrôles architecturaux qui séparent les jetons des quasi-identifiants.9 Par exemple, les requêtes fédérées peuvent maintenant relier des données génomiques, des demandes de remboursement et des registres de mortalité dans plusieurs établissements pour étudier les modèles de traitement et les résultats à long terme dans les maladies ultra-rares où les sites individuels peuvent avoir moins de 50 patients, mais le réseau fédéré atteint collectivement des tailles d’échantillon suffisantes pour l’inférence causale et les preuves de qualité réglementaire.10
En conclusion
L’IA remodèle fondamentalement le paysage des RWE, offrant une efficacité sans précédent dans la consolidation des données, le codage, la validation et la conception d’études. Bien que des défis liés à la validité, à la transparence et à l’accès aux données demeurent, les possibilités offertes par l’apprentissage fédéré et la conception d’études basées sur l’IA sont immenses.
L’IA jouera un rôle de plus en plus important dans le développement de solutions RWE alors que les entreprises cherchent à naviguer dans les complexités de la génération de données probantes et à atteindre leurs objectifs d’accès au marché.
L’IA jouera un rôle de plus en plus important dans le développement de solutions RWE alors que les entreprises cherchent à naviguer dans les complexités de la génération de données probantes et à atteindre leurs objectifs d’accès au marché.
*Les sources se poursuivent ci-dessous
Avis de non-responsabilité :
Les renseignements fournis dans cet article ne constituent pas des conseils juridiques. Cencora, Inc. encourage fortement les lecteurs à consulter les informations disponibles sur les sujets abordés et à se fier à leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à cet égard.
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Bibliographie
1. Vers une intelligence artificielle responsable dans les soins de santé - Prendre conscience des données et des données probantes du monde réel. J Am Med Inform Assoc., novembre 2025. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12626219/
2. Possibilités et défis de l’analyse basée sur l’IA de la RWD en R-D pharmaceutique : Une perspective pratique, Künstliche Intelligenz, octobre 2023. https://link.springer.com/article/10.1007/s13218-023-00809-6#:~:text=analysis%20approach,illustrate%20challenges%20and%20methodological%20considerations
3. Qu’est-ce que l’IA boîte noire? IBM, octobre 2024. https://www.ibm.com/think/topics/black-box-ai
4. Vers une intelligence artificielle responsable dans les soins de santé : être réaliste sur les données et les données probantes du monde réel, J Am Med Inform Assoc., novembre 2025. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12626219/
5. Darwin EU. https://www.darwin-eu.org/
6. Faits saillants sur les mégadonnées, EMA, décembre 2025. https://ec.europa.eu/newsroom/ema/newsletter-archives/70356
7. Réseau européen de données et de données probantes sur la santé (EHDEN) : Façonner l’avenir des données de santé en Europe, Union européenne. https://data.europa.eu/en/news-events/news/european-health-data-and-evidence-network-ehden-shaping-future-health-data-europe
8. La FDA élimine les obstacles majeurs à l’utilisation de données probantes du monde réel dans les examens des demandes de médicaments et de dispositifs, FDA, décembre 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-eliminates-major-barrier-using-real-world-evidence-drug-and-device-application-reviews
9. Techniques de tokenisation pour préserver la vie privée des données de soins de santé : écrous et boulons de tokenisation., Front Drug Saf Regul., décembre 2025. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41488932/
10. La confidentialité dès la conception avec l’apprentissage fédéré stimulera la recherche future sur les maladies rares, Journal of Neuromuscular Diseases, décembre 2024. https://journals.sagepub.com/doi/10.1177/22143602241296276
