Du potentiel à la valeur : Découper une tranche de la « tarte » CGT

L’importance de l’échange d’informations préalables à l’approbation (PIE) avec les payeurs et d’autres considérations stratégiques pour aider à relever les défis actuels en matière d’accès au marché et les exigences réglementaires liées à la mise sur le marché de thérapies cellulaires et géniques prometteuses.

Le 15 janvier 2019, le commissaire de la FDA de l’époque, Scott Gottlieb, MD, a prédit que, d’ici 2025, l’agence approuverait 10 à 20 thérapies cellulaires et géniques (CGT) par an.1 Au cours des cinq années qui ont suivi, le secteur des CGT a connu une croissance considérable, avec en tête d’affiche un nombre record de sept CGT recevant l’approbation de la FDA en 2023.

À l’approche de 2025, l’industrie semble sur la bonne voie pour atteindre les projections de la FDA. Nous pourrions assister à pas moins de 10 décisions réglementaires aux États-Unis cette année, et avec environ 2 000 essais cliniques de CGT en cours dans le monde2, ce chiffre devrait augmenter dans les années à venir.

Bien que la trajectoire positive et le pipeline croissant offrent un potentiel énorme, le chemin de la découverte et du développement à la commercialisation est complexe et parsemé de défis qui peuvent avoir un impact sur le succès des produits et l’accès des patients.

IMPLIQUER LES PAYEURS DÈS LE DÉBUT ET DE MANIÈRE COHÉRENTE

Les CGT présentent des considérations et des défis uniques, notamment ceux liés à l’accès des patients, aux exigences réglementaires et à l’accès au marché.

Les payeurs, par exemple, sont confrontés à plusieurs questions lors de l’évaluation des produits CGT, notamment sur la façon d’équilibrer la valeur clinique potentielle à long terme avec le coût de la thérapie et l’incertitude concernant la durabilité à long terme au moment de l’approbation réglementaire.

Les questions persistantes parmi les payeurs soulignent l’importance d’impliquer les payeurs dès le début et de démontrer la valeur du produit, y compris sa durabilité, son innocuité et son efficacité.

Cependant, les développeurs de CGT, en particulier les sociétés biopharmaceutiques précommerciales, ont souvent une expérience plus limitée et moins de ressources que les grandes sociétés pharmaceutiques et ne sont peut-être pas aussi familiers avec la façon d’engager les payeurs.

Les développeurs peuvent initier ce processus en s’engageant dans une étude de marché avec les payeurs de diverses manières afin d’obtenir des commentaires sur le profil du produit cible, les besoins en matière de preuves, la proposition de valeur et même la séquence de lancement par indication, le cas échéant, pour les marques à indications multiples. Les résultats de l’étude de marché contribueront à éclairer la conception des essais cliniques, la sélection des critères d’évaluation et la planification commerciale proactive si la recherche est menée suffisamment tôt dans le cycle de vie du produit.

Après la communication initiale, les développeurs devraient envisager de s’engager dans un échange d’informations préalables à l’approbation (PIE) avec les payeurs, ce qui leur permet de partager des informations, telles que des aperçus de l’entreprise, le cas échéant, des informations générales sur l’état de la maladie, une vue d’ensemble du produit et de l’indication, des projections d’utilisation par les patients, des résultats d’études cliniques et des informations sur les prix.

Selon une étude menée par une équipe d’experts de Cencora et présentée à l’Academy of Managed Care Pharmacy 2024,3 60 % des payeurs interrogés ont déclaré préférer des informations sur les thérapies CGT plus de six mois avant l’approbation réglementaire prévue, et 16 % ont déclaré préférer recevoir ces informations plus d’un an avant la décision.

Lors de la conception de leur stratégie d’engagement PIE, les développeurs doivent envisager de tirer parti des canaux personnels traditionnels ainsi que des canaux numériques pour communiquer des informations relatives aux produits. Par exemple, FormularyDecisions4 de Cencora est une plateforme en ligne sécurisée qui facilite l’échange d’informations entre les payeurs approuvés et les développeurs. Les développeurs CGT qui n’ont peut-être pas encore mis en place d’équipes sur le terrain peuvent externaliser les équipes de compte payeur pour qu’elles s’engagent dans l’EPI en leur nom.

Les informations recueillies lors des premières conversations avec les payeurs aideront les sociétés biopharmaceutiques à élaborer un ensemble de données probantes qui met en valeur les avantages potentiels de la thérapie et justifie sa valeur, tout en répondant aux préoccupations et aux priorités des principales parties prenantes, telles que :

• Preuves cliniques. Présenter des données d’essais cliniques robustes avec des critères d’évaluation cliniquement significatifs et mesurables, mettant en valeur la durabilité, l’innocuité et l’efficacité de la thérapie.
• Analyse coût-efficacité. Comparez le coût de la thérapie à celui de la norme de soins et intégrez des estimations de l’année de vie ajustées en fonction de la qualité.
• Le point de vue du patient. Mettre en évidence l’impact de la thérapie sur l’amélioration de la qualité de vie des patients et la réduction du fardeau de la maladie.
  Les sociétés biopharmaceutiques devraient continuer à impliquer les payeurs même après le lancement commercial, en partageant des données et des informations mises à jour provenant de la surveillance post-commercialisation et des études de preuves réelles pour soutenir davantage la valeur du produit.

MISE EN PLACE D’UNE STRATÉGIE RÉGLEMENTAIRE SOLIDE

Le développement de médicaments et les considérations réglementaires sont étroitement liés. À l’instar de l’engagement des payeurs, les promoteurs devraient impliquer les organismes de réglementation dès les premières étapes de la planification.

En fait, lors du sommet sur la thérapie cellulaire et génique de Cencora à la mi-mai, Nicole Verdun, MD, directrice du bureau des produits thérapeutiques du Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) de la FDA, a déclaré qu’une communication précoce avec la FDA est essentielle pour obtenir des commentaires et un alignement potentiel sur un plan de critères cliniques.

En établissant une stratégie réglementaire bien définie dès le début du processus de développement clinique, les entreprises seront mieux placées pour atténuer le risque de retards réglementaires et optimiser la voie pour atteindre efficacement le marché, notamment en tirant parti des initiatives réglementaires conçues pour faciliter un processus de développement plus rapide.

Les stratégies doivent tenir compte de plusieurs facteurs clés, notamment :

• Analyse comparative. Les plans devraient inclure un mécanisme permettant de comparer facilement un médicament expérimental de phase III avec le médicament utilisé dans les phases I et II. C’est particulièrement important lors de la préparation de la soumission d’une demande de licence de produit biologique aux États-Unis.
• Cadre de chimie, de fabrication et de contrôle (CMC). Le cadre CMC exige des informations complètes sur le processus de fabrication, la validation, le contrôle des données et les méthodes d’analyse, ce qui souligne l’importance d’une documentation complète et du respect des lignes directrices et des précédents.
• Protocoles maîtres. Il est essentiel de comprendre la conception des essais, les méthodes statistiques et les restrictions réglementaires. Par exemple, le CBER a récemment publié un projet de lignes directrices pour l’utilisation de protocoles maîtres, qui décrivent l’utilisation d’essais en panier et en tant qu’essais groupés comme des approches novatrices pour augmenter les chances de succès des produits.

Pour naviguer efficacement dans le paysage réglementaire, les développeurs peuvent travailler avec des partenaires capables de faciliter des interactions productives avec les organismes de réglementation, d’aider à la préparation et à la soumission de documents réglementaires, d’assurer la conformité aux cadres réglementaires et de soutenir la conception et l’exécution d’études de suivi à long terme.

LIBÉRER LE POTENTIEL DE CES THÉRAPIES

Alors que la FDA continue d’explorer de nouvelles initiatives conçues pour aider à accélérer le développement des CGT, la collaboration entre les organismes de réglementation et les parties prenantes de l’industrie est nécessaire pour soutenir le développement et la commercialisation de ces thérapies révolutionnaires et s’assurer qu’elles peuvent atteindre les patients qui en ont besoin.

Les cinq prochaines années sont extrêmement prometteuses pour les CGT, y compris la possibilité d’atteindre la croissance potentielle que la FDA avait prévue il y a cinq ans.

Cependant, pour réaliser le potentiel et apporter ces thérapies innovantes aux patients du monde entier, les développeurs de CGT doivent relever avec succès les défis sur la voie de la commercialisation. La planification stratégique et l’engagement précoce des parties prenantes, y compris les payeurs et les organismes de réglementation, peuvent aider les développeurs à naviguer sur le marché et à libérer le potentiel de leur thérapie. 


Lung-I Cheng, Ph.D., est vice-président et responsable de la gamme de services de thérapie cellulaire et génique ; Jenna Dale, MBA, est directrice adjointe de l’accès aux marchés et de la commercialisation ; avec Cencora