Comment les développeurs de CGT peuvent surmonter les obstacles à l’accès au marché, à la réglementation et à la commercialisation
Principaux points à retenir
- Il est essentiel de sensibiliser davantage les payeurs à la valeur clinique et économique de la CGT pour surmonter les obstacles à l'accès au marché et garantir le remboursement.
- Un engagement précoce avec les organismes de réglementation et l’utilisation de parcours accélérés peuvent aider les développeurs de CGT à maintenir la conformité et à accélérer le temps de mise sur le marché.
- Le maintien d’une visibilité de bout en bout tout au long du parcours du patient et la résolution proactive des défis logistiques sont essentiels à la réussite de la commercialisation des CGT.
- Des modèles novateurs de tarification et de remboursement, tels que la tarification axée sur les résultats, sont essentiels à l’accès durable au marché et à la viabilité à long terme des CGT.
PC : À mesure que les CGT se développent pour servir des populations de patients plus larges, quelles stratégies les développeurs peuvent-ils utiliser pour surmonter les obstacles à l’accès au marché, tels que le scepticisme des payeurs et les parcours de remboursement limités?
Kevin Chinn : Pour surmonter ces défis, il est essentiel de sensibiliser davantage les payeurs à la valeur clinique et économique du produit, y compris à sa sécurité, à son efficacité et à sa durabilité.
La réalisation d’une analyse du paysage du marché et l’engagement précoce des payeurs permettent aux développeurs d’obtenir des commentaires sur le profil du produit cible, les besoins en matière de preuves et la proposition de valeur, qui peuvent éclairer des décisions critiques, comme la conception des essais cliniques, la sélection des paramètres et les méthodologies de collecte de données. Les informations glanées à partir des engagements des payeurs, associées aux résultats des essais cliniques, à l’économie de la santé et à la recherche sur les résultats, ainsi qu’aux preuves du monde réel (RWE), permettront aux développeurs de créer un ensemble de données probantes qui met en valeur la valeur du produit et répond aux questions des principales parties prenantes liées à l’innocuité clinique, à l’efficacité et à la rentabilité.
La communication préalable à l’approbation, menée conformément à la loi, peut être un moyen efficace de fournir des preuves solides de l’innocuité clinique, de l’efficacité et de la rentabilité. Environ la moitié des payeurs américains interrogés par Cencora1 ont indiqué que l’échange d’informations préalables à l’approbation (PIE) a un impact sur le moment de l’accès des patients à certaines catégories de produits, en particulier l’oncologie, les produits pour les maladies rares et les thérapies cellulaires et géniques. Grâce à PIE, les développeurs peuvent partager des informations telles que les antécédents sur l’état de la maladie, les aperçus des produits et des indications, les projections d’utilisation par les patients, les résultats d’études cliniques et les informations sur les prix.
La participation des intervenants devrait s’étendre jusqu’à l’approbation réglementaire et à la phase de lancement commercial. Par exemple, les développeurs devraient continuer à partager des données et des informations mises à jour provenant de la surveillance post-commercialisation et des études RWE afin de se tailler une position plus bien définie qui souligne la valeur clinique et économique du produit, contribuant ainsi à différencier le produit sur le marché.
PC : Compte tenu de l’évolution rapide du paysage réglementaire dans le domaine des CGT, quelles considérations clés les promoteurs devraient-ils prioriser pour rester en conformité, tout en accélérant le temps de mise sur le marché?
Chinn : Planifiez tôt. C’est vrai pour la plupart des produits, mais c’est particulièrement pertinent pour les développeurs de CGT dans un environnement réglementaire en évolution rapide dans lequel il est possible de tirer parti de diverses voies conçues pour faciliter le développement et l’examen accélérés.
Grâce à la planification et à la collaboration avec les organismes de réglementation concernés pendant la phase de développement, les fabricants seront mieux placés pour créer et exécuter une stratégie bien définie qui les aidera à se conformer aux exigences mondiales, à atténuer le risque de retard et à optimiser la voie pour atteindre le marché plus efficacement. La participation des organismes de réglementation peut fournir aux développeurs des commentaires précieux, y compris un alignement potentiel sur un plan de paramètres cliniques et une clarté sur la voie réglementaire qui pourrait s’appliquer à leur produit. La recherche montre que2 l’utilisation d’au moins une des voies accélérées de la FDA, en particulier les approches Priority Review, Breakthrough Therapy, Accelerated Approval et Fast Track3, a contribué, en moyenne, à accélérer le calendrier de développement de 3,5 ans.
Les développeurs doivent tenir compte de plusieurs facteurs clés pour répondre aux exigences en matière de chimie, de fabrication et de contrôle, notamment :
- Puissance : Les développeurs peuvent réduire le risque de retards et aligner les tests de qualité des produits sur les attentes réglementaires en identifiant les attributs de qualité critiques (CQA) pour la sécurité, l’efficacité et la qualité de votre produit. Par exemple, un CQA de puissance, qui doit être mesurable, évolutif et raisonnable à évaluer pendant les délais serrés d’un programme commercial, peut aider à garantir que le produit final est fabriqué de manière uniforme, sûre et efficace.
- Comparabilité : Pour des tests de comparabilité par lots efficaces, les développeurs doivent conserver des échantillons d’essais de phase I afin d’établir des paramètres pour les phases ultérieures, puis d’établir un récit de comparabilité tout au long du développement. Étant donné que les processus de fabrication et les tests d’activité peuvent changer au cours du développement, il est essentiel de les surveiller et de les contrôler pour s’assurer que le produit final répond aux normes réglementaires en matière d’innocuité et de qualité des substances médicamenteuses dans tous les lots.
Les partenaires expérimentés peuvent aider les développeurs à naviguer efficacement dans le paysage réglementaire en facilitant les interactions productives avec les organismes de réglementation, en aidant à préparer et à soumettre des documents réglementaires, en assurant la conformité aux cadres réglementaires et en soutenant la conception et l’exécution d’études de suivi à long terme.
PC : L’accès des patients demeure un obstacle majeur à la commercialisation des CGT. Comment les développeurs peuvent-ils maintenir une visibilité de bout en bout tout au long du parcours du patient et se coordonner efficacement avec les parties prenantes pour soutenir l’accès?
Chinn : Le développement du traitement et le parcours du patient impliquent un réseau complexe de composantes, ce qui nécessite une visibilité accrue. Du moment où un patient est inscrit jusqu’à l’administration du patient, la coordination des paiements et le suivi des résultats à long terme. Il n’y a pas de place à l’erreur avec les CGT.
L’exploitation d’un programme de services aux patients pour les inscriptions peut aider à orchestrer les services et à faciliter l’échange de données en temps réel, offrant aux médecins et aux équipes de services aux patients une visibilité accrue tout au long du développement du traitement et du parcours du patient. La création d’un plan de mise en œuvre intégré auquel participent toutes les parties prenantes clés permettra de combler les lacunes et de faciliter un parcours coordonné et rationalisé pour les patients.
PC : Quels sont les pièges les plus courants auxquels les développeurs de CGT sont confrontés lors de la transition des essais cliniques à la distribution commerciale, et comment peuvent-ils être résolus de manière proactive?
Chinn : Il est essentiel de prioriser la préparation commerciale pendant le développement clinique. Je vais me concentrer sur deux domaines clés, en particulier.
Les CGT nécessitent généralement une attention accrue à trois éléments logistiques clés : la criticité du temps, la chaîne de possession (COC) et l’identité (COI), ainsi que le transport et l’entreposage à température contrôlée, comme le stockage cryogénique. Les défis soulignent l’importance d’élaborer rapidement un plan logistique conforme et évolutif, qui répond à des considérations clés, telles que le choix de la solution d’emballage appropriée, la gestion des limites de la capacité d’expédition cryogénique et des délais de livraison étroits, le maintien d’une salle d’emballage secondaire et la garantie d’un étiquetage précis des produits. Une planification insuffisante pendant le développement du produit peut entraîner des erreurs et des retards coûteux.
En engageant des partenaires logistiques lors du développement des produits, les entreprises peuvent s’aligner sur la faisabilité et la capacité des différents modèles d’expédition et de stockage, relever de manière proactive les défis de transport potentiels et identifier un réseau logistique qui peut soutenir l’intégrité des produits tout au long de la chaîne d’approvisionnement, y compris une couverture cohérente de la chaîne du froid.
Un autre piège potentiel est le défi de gérer plusieurs fournisseurs pour des besoins variés. Le chemin de la fabrication des thérapies à l’administration des patients et au suivi des résultats à long terme est parsemé de défis potentiels, nécessitant une coordination accrue et une exécution sans faille. Toute rupture de communication pourrait retarder la disponibilité des produits, ce qui aurait un impact sur le succès des produits et, surtout, sur l’accès des patients.
PC : Alors que les CGT posent des défis uniques en matière de tarification et de remboursement, quels modèles ou partenariats novateurs peuvent aider à assurer un accès durable au marché et une viabilité à long terme?
Chinn : Alors que de plus en plus de CGT en développement ciblent de plus grandes populations de patients, que ce soit en raison de la prévalence de la maladie ou parce qu’il s’agit d’un traitement de première ligne, l’innovation continue dans les contrats et les partenariats financiers est essentielle pour libérer l’accès et réaliser le plein potentiel de ces thérapies.
Les modèles novateurs de tarification et de remboursement deviennent une considération budgétaire urgente pour les payeurs. Les payeurs ont exprimé leur intérêt pour d’autres modèles de paiement4, ce qui pourrait aider à atténuer l’incidence budgétaire. Par exemple, les modèles de tarification basés sur les résultats, qui alignent les coûts sur la valeur démontrée en liant le paiement à la thérapie en atteignant des critères cliniques spécifiques.
Dans le cadre de leur stratégie d’accès au marché, il est de plus en plus important de mettre en évidence la valeur économique potentielle du produit, d’autant plus que les thérapies précoces peuvent entraîner des coûts de compensation plus élevés. La collaboration avec les payeurs pour élaborer des ententes de tarification novatrices, appuyées par des données complètes sur les avantages à long terme et la rentabilité, peut également aider à faciliter l’adoption à plus grande échelle des CGT.
1. Penley B, Hydery T, Dragovich CM. Optimisation du calendrier d’échange d’informations préalables à l’approbation (PIE) pour les produits oncologiques, les produits pour les maladies rares et les thérapies cellulaires et géniques (CGT). Cencora. 14 octobre 2024. https://go.cencora.com/amcp-nexus-poster-optimizing-timing-of-pre-approval-information-exchange
2. Tendances mondiales en R-D 2025. IQVIA Institute for Human Data Science. 26 mars 2025. https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/global-trends-in-r-and-d-2025/iqvia-institute-rd-trends-2025-forweb.pdf
3. Voie accélérée, traitement révolutionnaire, approbation accélérée, examen prioritaire. Administration américaine des contrôles des denrées alimentaires et des médicaments. 12 juin 2023. https://www.fda.gov/patients/learn-about-drug-and-device-approvals/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review
4. Dodda S, Hikmat Z, Sugarman R , Zheng C, Stuchiner A, Sporck M, Schroader B. Perceptions des payeurs américains des contrats innovants avec des thérapies cellulaires et géniques. Xcenda. 21 mars 2023. https://www.amerisourcebergen.com/-/media/assets/xcenda/english/content-assets/conference-and-poster-presentations/2023/innovative-cgt-contracts_poster_amcp-2023.pdf
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