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Collision entre la JCA de l’UE et la NPF américaine : La prochaine frontière mondiale de la tarification et du risque d’accès au marché
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Rafael de Alencar
Comment les évaluations cliniques de l’UE et les politiques américaines de tarification de référence pourraient se combiner pour remodeler la stratégie mondiale de tarification et le risque d’accès au marché.
Deux domaines cruciaux de la politique d’accès au marché et de tarification, autrefois considérés comme des questions stratégiques largement distinctes, sont confrontés à une collision qui pourrait constituer des obstacles importants pour les entreprises et les processus de négociation de l’évaluation des technologies de la santé (ETS).
Lorsque l’Union européenne (UE) a adopté l’évaluation clinique conjointe (ACE) comme pierre angulaire de son règlement sur l’évaluation des technologies de la santé (ETS)1 ,l’examen de ses répercussions reposait en grande partie sur l’accès au marché européen, l’économie de la santé et la recherche sur les résultats (HEOR) et les équipes adjacentes à la réglementation. Pendant ce temps, des équipes distinctes ont examiné la politique de prix, les affaires gouvernementales et le leadership commercial des États-Unis.
Avec l’introduction de la politique de la nation la plus favorisée (NPF) aux États-Unis2, cette séparation devient de plus en plus difficile à maintenir – et le risque que cela pose a potentiellement de vastes implications stratégiques. Une JCA solide peut contribuer considérablement à l’histoire de valeur d’une entreprise. Cependant, une JCA défavorable, incertaine ou contestée pourrait façonner le récit des preuves cliniques utilisé dans les négociations nationales sur les prix et les remboursements (P&R) en Europe. Ces résultats nationaux peuvent alors influencer les corridors de prix européens par le biais des prix de référence internationaux (IRP).
Lorsque l’Union européenne (UE) a adopté l’évaluation clinique conjointe (ACE) comme pierre angulaire de son règlement sur l’évaluation des technologies de la santé (ETS)1 ,l’examen de ses répercussions reposait en grande partie sur l’accès au marché européen, l’économie de la santé et la recherche sur les résultats (HEOR) et les équipes adjacentes à la réglementation. Pendant ce temps, des équipes distinctes ont examiné la politique de prix, les affaires gouvernementales et le leadership commercial des États-Unis.
Avec l’introduction de la politique de la nation la plus favorisée (NPF) aux États-Unis2, cette séparation devient de plus en plus difficile à maintenir – et le risque que cela pose a potentiellement de vastes implications stratégiques. Une JCA solide peut contribuer considérablement à l’histoire de valeur d’une entreprise. Cependant, une JCA défavorable, incertaine ou contestée pourrait façonner le récit des preuves cliniques utilisé dans les négociations nationales sur les prix et les remboursements (P&R) en Europe. Ces résultats nationaux peuvent alors influencer les corridors de prix européens par le biais des prix de référence internationaux (IRP).
Cela est important parce que les mécanismes politiques de type NPF américain considèrent de plus en plus les prix internationaux comme points de référence pour le prix des médicaments américains. Le département de la Santé et des Services sociaux des États-Unis (HHS) a décrit les cibles de la NPF liées aux prix dans des pays économiquement comparables, et les Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) ont depuis fait progresser les modèles liés à la NPF dans l’ensemble de Medicaid et ont proposé des mécanismes de la partie B et de la partie D de Medicare.4,5,6
Cela crée une nouvelle frontière mondiale du risque d’établissement des prix et d’accès au marché (P&MA) qui a des répercussions considérables. Si plusieurs payeurs européens soulèvent le spectre de l’incertitude clinique dans leurs négociations, d’autres pourraient emboîter le pas. L’IRP peut alors amplifier cette tendance, réduisant ainsi le potentiel de fixation des prix, et des mécanismes de type NPF américain peuvent être utilisés comme référence contre ces résultats défavorables en matière de prix.
Bien que ce nouvel environnement complexe de P&MA crée de l’incertitude pour les sociétés biopharmaceutiques, ces problèmes ne sont pas insurmontables avec une planification minutieuse et précoce des points d’ancrage potentiels des prix et une approche holistique de l’exposition aux prix mondiaux.
JCA : Ce n’est pas une décision de prix, mais un signal de preuve puissant
JCA se concentre sur les preuves cliniques comparatives, en évaluant les effets cliniques relatifs d’un médicament par rapport à des comparateurs pertinents. Bien qu’elle appuie les travaux nationaux subséquents d’ETS, elle ne détermine pas le remboursement, ne fixe pas les prix et ne remplace pas l’évaluation ou la négociation nationale.
Cependant, « non contraignant » ne doit pas être confondu avec « non influent ». Un rapport de l’ACJ peut devenir le point de départ commun des preuves cliniques pour de multiples processus nationaux. Si le rapport met en évidence une incertitude – quant à la pertinence du comparateur, aux données de survie immatures, aux comparaisons indirectes, à la robustesse des sous-groupes, à la validité des paramètres ou à la généralisation à la pratique clinique européenne – ces préoccupations pourraient peser sur les négociations nationales.
Bien qu’une JCA difficile n’entraîne pas automatiquement un accès médiocre ou un faible prix, elle peut changer le fardeau de la preuve. Cela peut rendre les payeurs nationaux plus prudents, accroître la pression pour des restrictions d’accès, renforcer les demandes de rabais ou d’accords d’entrée gérés, et affaiblir la capacité du fabricant à construire le récit de la valeur dans tous les pays.
Cela diffère des négociations nationales d’ETS, où une conclusion moins favorable dans un marché pourrait parfois être contrebalancée par une évaluation plus favorable ailleurs. Dans le cadre de la JCA, la couche de données probantes cliniques devient plus coordonnée, ce qui rend plus difficile le compartimentage des défis liés aux données probantes marché par marché.
Cependant, « non contraignant » ne doit pas être confondu avec « non influent ». Un rapport de l’ACJ peut devenir le point de départ commun des preuves cliniques pour de multiples processus nationaux. Si le rapport met en évidence une incertitude – quant à la pertinence du comparateur, aux données de survie immatures, aux comparaisons indirectes, à la robustesse des sous-groupes, à la validité des paramètres ou à la généralisation à la pratique clinique européenne – ces préoccupations pourraient peser sur les négociations nationales.
Bien qu’une JCA difficile n’entraîne pas automatiquement un accès médiocre ou un faible prix, elle peut changer le fardeau de la preuve. Cela peut rendre les payeurs nationaux plus prudents, accroître la pression pour des restrictions d’accès, renforcer les demandes de rabais ou d’accords d’entrée gérés, et affaiblir la capacité du fabricant à construire le récit de la valeur dans tous les pays.
Cela diffère des négociations nationales d’ETS, où une conclusion moins favorable dans un marché pourrait parfois être contrebalancée par une évaluation plus favorable ailleurs. Dans le cadre de la JCA, la couche de données probantes cliniques devient plus coordonnée, ce qui rend plus difficile le compartimentage des défis liés aux données probantes marché par marché.
NPF des États-Unis : Les prix internationaux deviennent de plus en plus pertinents
Parallèlement, la politique de tarification des États-Unis s’oriente vers une plus grande utilisation des indices de référence internationaux. Le décret de mai 2025 sur la tarification de la NPF stipulait que les Américains devraient avoir accès aux prix de la NPF pour les médicaments sur ordonnance et les produits biologiques. Cette poussée survient alors que les prix des 25 principaux médicaments de marque ont augmenté en moyenne de 81% après leur lancement sur le marché américain, mais ils ont diminué en moyenne de 13% dans 19 autres pays à revenu élevé.7
Le HHS a par la suite décrit les attentes selon lesquelles les fabricants alignent les prix américains de certains produits de marque sans concurrence générique ou biosimilaire avec les prix des pays économiquement comparables.3 Le gouvernement américain a conclu des ententes NPF volontaires avec 17 des plus grandes sociétés pharmaceutiques et d’autres entreprises se préparent à une expansion de la NPF8 ,ce qui signifierait probablement que beaucoup plus de médicaments de marque et de produits biologiques seront touchés.
De plus, les CMS ont introduit le modèle volontaire GENEROUS Medicaid4,qui vise à aligner les prix nets de Medicaid sur les prix payés dans certains autres pays. CMS a également publié des initiatives NPF obligatoires proposées par l’intermédiaire de ses modèles GLOBE5 et GUARD6 pour Medicare Part B et Part D, respectivement, qui utiliseraient des points de référence internationaux pour évaluer les rabais lorsque les prix américains dépassent les prix dans des pays comparables.
Bien que les questions juridiques, opérationnelles, politiques et de mise en œuvre puissent continuer d’évoluer, l’orientation stratégique est claire : Les résultats des prix européens pourraient être de plus en plus importants pour l’exposition aux prix aux États-Unis.
Le défi est aggravé par le fait que de nombreux marchés européens sont économiquement comparables, commercialement importants et intégrés dans les systèmes IRP, malgré les différences de méthodes entre les pays.
Le HHS a par la suite décrit les attentes selon lesquelles les fabricants alignent les prix américains de certains produits de marque sans concurrence générique ou biosimilaire avec les prix des pays économiquement comparables.3 Le gouvernement américain a conclu des ententes NPF volontaires avec 17 des plus grandes sociétés pharmaceutiques et d’autres entreprises se préparent à une expansion de la NPF8 ,ce qui signifierait probablement que beaucoup plus de médicaments de marque et de produits biologiques seront touchés.
De plus, les CMS ont introduit le modèle volontaire GENEROUS Medicaid4,qui vise à aligner les prix nets de Medicaid sur les prix payés dans certains autres pays. CMS a également publié des initiatives NPF obligatoires proposées par l’intermédiaire de ses modèles GLOBE5 et GUARD6 pour Medicare Part B et Part D, respectivement, qui utiliseraient des points de référence internationaux pour évaluer les rabais lorsque les prix américains dépassent les prix dans des pays comparables.
Bien que les questions juridiques, opérationnelles, politiques et de mise en œuvre puissent continuer d’évoluer, l’orientation stratégique est claire : Les résultats des prix européens pourraient être de plus en plus importants pour l’exposition aux prix aux États-Unis.
Le défi est aggravé par le fait que de nombreux marchés européens sont économiquement comparables, commercialement importants et intégrés dans les systèmes IRP, malgré les différences de méthodes entre les pays.
Faire face à la collision avec les politiques grâce à une planification intelligente
Ces risques stratégiques de tarification posent des défis aux sociétés biopharmaceutiques. Cependant, l’Europe demeure un marché essentiel – cliniquement, commercialement et stratégiquement – pour le succès du lancement. La réponse n’est pas d’éviter le lancement en Europe, mais d’adopter une discipline de séquençage plus stricte, une préparation plus claire des données probantes et une meilleure visibilité des conséquences des prix en aval. Les chefs de file de la biopharmacie peuvent prendre plusieurs mesures clés.
1. Planifier l’exposition aux prix mondiaux
La préparation de l’ACJ ne doit pas se faire isolément. Les entreprises devraient plutôt tester les résultats potentiels de la JCA par rapport aux conséquences nationales du rapport de résultat et du rendement, aux liens IRP et aux scénarios NPF des États-Unis.
2. Créer un forum de tarification interfonctionnel
Les entreprises devraient réunir l’accès aux marchés de l’UE, les prix mondiaux, l’HEOR, l’accès aux marchés américains, les politiques et les affiliés locaux prioritaires. Le fait que ce forum examine les preuves, les risques, les objections attendues des payeurs, la séquence de lancement, les corridors de tarification et les options contractuelles avant que les décisions majeures en matière d’accès au marché ne soient verrouillées peut réduire le risque d’une exposition coûteuse aux prix mondiaux.
3. Tester le récit des données probantes dès le début
Les risques les plus importants de la JCA apparaissent souvent avant la soumission : choix du comparateur, maturité des critères d’évaluation, généralisabilité de l’essai à des patients du monde réel, données probantes de sous-groupes et crédibilité de la comparaison indirecte. Ces problèmes devraient être remis en question lors de la planification de la phase 2/3, et non après la finalisation de la portée de la JCA.
4. Cartographier les marchés de transmission IRP
Tous les marchés ne comportent pas le même risque de prix de référence. Les entreprises doivent identifier les pays qui sont importants sur le plan commercial, fréquemment référencés, visibles dans les sources de prix officielles ou susceptibles d’avoir une incidence sur les prix d’une région à l’autre. Il en résultera une carte thermique pratique des possibilités d’accès par rapport à l’exposition aux prix mondiaux.
5. Revoir le séquençage des lancements
Le séquençage des lancements doit équilibrer la vitesse, l’accès des patients, l’état de préparation des données probantes, la réceptivité des payeurs, la visibilité des prix et les répercussions sur les prix de référence. L’objectif devrait être de s’assurer que les lancements anticipés ne posent pas involontairement des points d’ancrage mondiaux défavorables, tout en cherchant à limiter les conséquences d’un accès retardé.
6. Préparez-vous à plusieurs scénarios NPF américains
La politique NPF des États-Unis demeure dynamique. Les entreprises devraient modéliser plusieurs modèles potentiels : Medicaid seulement, Medicare partie B, Medicare partie D, points de référence bruts par rapport à nets, différents paniers de pays, calculs du prix le plus bas par rapport au prix moyen et traitement des remises confidentielles. Cependant, bien que les détails de la mise en œuvre puissent évoluer, les modèles déjà mis en œuvre par CMS montrent que la pensée NPF n’est plus théorique.
L’impératif stratégique : Intégrer — ne pas reculer
La façon dont la JCA peut avoir un impact sur la NPF ne devrait pas amener les fabricants à déprioriser l’Europe, qui demeure l’une des régions les plus importantes pour l’adoption clinique, l’engagement scientifique et la stratégie commerciale mondiale.
Au lieu de cela, la planification des lancements européens doit maintenant être plus intégrée à l’échelle mondiale. La planification des données probantes, l’état de préparation à l’ETS, la préparation nationale des P&R, le séquençage des lancements, la passation de marchés, la gestion de l’IRP et la surveillance des politiques américaines ne peuvent plus être gérés de manière isolée. Ils doivent être connectés plus tôt, mieux gouvernés et évalués sous l’angle des prix mondiaux.
Les dirigeants biopharmaceutiques devraient s’éloigner de « Comment se préparer à la JCA de l’UE? » ou « Comment gérer la NPF américaine? » Ils devraient plutôt poser les questions suivantes : « Comment gérer les conséquences mondiales des décisions relatives aux données probantes et à l’accès dans un monde où les marchés sont de plus en plus liés? »
Les entreprises qui peuvent répondre à cette question seront mieux placées pour préserver l’accès des patients, maintenir l’intégrité des prix, conserver des informations cliniques mondiales cruciales et maintenir une flexibilité stratégique. Une planification précoce et minutieuse des scénarios permettra aux entreprises d’être plus résilientes dans un monde où les récits des preuves et les points de référence des prix entrent en collision.
Au lieu de cela, la planification des lancements européens doit maintenant être plus intégrée à l’échelle mondiale. La planification des données probantes, l’état de préparation à l’ETS, la préparation nationale des P&R, le séquençage des lancements, la passation de marchés, la gestion de l’IRP et la surveillance des politiques américaines ne peuvent plus être gérés de manière isolée. Ils doivent être connectés plus tôt, mieux gouvernés et évalués sous l’angle des prix mondiaux.
Les dirigeants biopharmaceutiques devraient s’éloigner de « Comment se préparer à la JCA de l’UE? » ou « Comment gérer la NPF américaine? » Ils devraient plutôt poser les questions suivantes : « Comment gérer les conséquences mondiales des décisions relatives aux données probantes et à l’accès dans un monde où les marchés sont de plus en plus liés? »
Les entreprises qui peuvent répondre à cette question seront mieux placées pour préserver l’accès des patients, maintenir l’intégrité des prix, conserver des informations cliniques mondiales cruciales et maintenir une flexibilité stratégique. Une planification précoce et minutieuse des scénarios permettra aux entreprises d’être plus résilientes dans un monde où les récits des preuves et les points de référence des prix entrent en collision.
*Sources énumérées ci-dessous
À propos de l’auteur :
Rafael de Alencar est directeur principal de la tarification mondiale chez Cencora. Conseiller stratégique des dirigeants biopharmaceutiques, il se spécialise dans la maximisation de la valeur des actifs tout au long du cycle de vie du produit. Il dirige des missions complexes de tarification mondiale, développe des offres de services innovantes, contribue au leadership éclairé de l’industrie et encadre des équipes de consultants très performantes. Avec plus de 15 ans d’expérience et plus de 300 engagements en matière de tarification et de stratégie commerciale, Rafael apporte une expertise approfondie dans les principaux domaines thérapeutiques des marchés développés et émergents. Ses spécialités comprennent la stratégie de lancement de P&MA et la gouvernance des prix mondiaux, les contrats innovants et fondés sur la valeur, l’optimisation des prix nets et des escomptes, la gestion des prix concurrentiels et du cycle de vie, ainsi que la perte d’exclusivité et la préparation aux appels d’offres.
Rafael est titulaire d’une maîtrise en finance de l’Université d’Amsterdam et d’un baccalauréat en administration publique de la Fundação Getúlio Vargas. Parlant couramment l’anglais, l’espagnol et le portugais, il collabore efficacement avec les parties prenantes mondiales, régionales et affiliées, faisant le pont entre la stratégie et l’exécution pour assurer un accès durable et des résultats en matière de revenus.
Rafael est titulaire d’une maîtrise en finance de l’Université d’Amsterdam et d’un baccalauréat en administration publique de la Fundação Getúlio Vargas. Parlant couramment l’anglais, l’espagnol et le portugais, il collabore efficacement avec les parties prenantes mondiales, régionales et affiliées, faisant le pont entre la stratégie et l’exécution pour assurer un accès durable et des résultats en matière de revenus.
Avis de non-responsabilité :
Les renseignements fournis dans cet article ne constituent pas des conseils juridiques. Cencora, Inc. encourage fortement les lecteurs à consulter les informations disponibles sur les sujets abordés et à se fier à leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à cet égard.
Sources :
1. Évaluations cliniques conjointes. Commission européenne. Consulté le 30 juin 2026. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
2. La Maison-Blanche : Offrir aux patients américains le prix des médicaments sur ordonnance de la nation la plus favorisée. WhiteHouse.gov. Publié le 12 mai 2025. Consulté le 23 avril 2026. https://www.whitehouse.gov/presidential-actions/2025/05/delivering-most-favored-nation-prescription-drug-pricing-to-american-patients/
3. Département de la santé et des services sociaux des États-Unis (HHS). Le HHS et les CMS ont fixé des objectifs de tarification de la nation la plus favorisée pour mettre fin à la gratuité mondiale des patients américains. HHS.gov. Publié le 20 mai 2025. Consulté le 30 juin 2026. https://www.hhs.gov/press-room/cms-mfn-lower-us-drug-prices.html
4. Centers for Medicare & Medicaid Services. GÉNÉREUX (réduction des coûts GENErating pour Medicaid aux États-Unis). Dernière modification de la page : 23 décembre 2025. Consulté le 30 juin 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/generous
5. Centers for Medicare & Medicaid Services. GLOBE (Global Benchmark for Efficient Drug Pricing). Dernière modification de la page : 29 décembre 2025. Consulté le 23 avril 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/globe
6. Centers for Medicare & Medicaid Services. Modèle GUARD (Guarding U.S. Medicare Against Rising Drug Costs). Dernière modification de la page : 29 décembre 2025. Consulté le 23 avril 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/guard
7. Les coûts des médicaments aux États-Unis augmentent au pays et chutent à l’étranger alors que Trump envisage d’agir. Loi Bloomberg. Publié le 28 mai 2026. Consulté le 30 juin 2026. https://news.bloomberglaw.com/health-law-and-business/aarp-compares-us-drug-costs-as-trump-weighs-foreign-price-plans
8. Liu A. Vantant 529 milliards de dollars d’économies sur 10 ans, la Maison-Blanche cherche à étendre les accords NPF avec l’industrie pharmaceutique. Fierce Pharma. Publié le 06 mai 2026. Consulté le 30 juin 2026. https://www.fiercepharma.com/pharma/touting-529b-savings-over-10-years-white-house-looks-expand-mfn-deals-pharma
