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Atténuer les risques réglementaires grâce à des stratégies holistiques de CMC
Cet article a été publié à l’origine sur European Biotechnology
Alors que les médicaments thérapeutiques avancés (PGTI) et autres produits biologiques de nouvelle génération se dirigent vers l’approbation, la chimie, la fabrication et les contrôles (CMC) continuent d’être la source la plus fréquente de préoccupations en matière de réglementation. Cet article met en évidence les obstacles récurrents et les pratiques exemplaires de la CMC pour atténuer les retards ou les refus d’approbation.
À mesure que des médicaments thérapeutiques plus avancés (ATMP) et d’autres produits biologiques de nouvelle génération demandent l’approbation réglementaire, les défis de développement auxquels ces produits sont confrontés gagnent en importance. Les évaluations des organismes de réglementation montrent constamment que la chimie, la fabrication et les contrôles (CMC) demeure le domaine le plus préoccupant.
L’année dernière, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a publié plus de 200 lettres de réponse complètes (LCR) qui avaient été émises entre 2002 et 2024 pour des produits qui ont été approuvés depuis, offrant une plus grande transparence dans le processus décisionnel de l’agence. De plus, la FDA a rejeté ou retardé plusieurs nouvelles demandes de licence de produits biologiques (BLA) de thérapie cellulaire et génique (CGT) en raison de problèmes de préparation à la fabrication.
À mesure que des médicaments thérapeutiques plus avancés (ATMP) et d’autres produits biologiques de nouvelle génération demandent l’approbation réglementaire, les défis de développement auxquels ces produits sont confrontés gagnent en importance. Les évaluations des organismes de réglementation montrent constamment que la chimie, la fabrication et les contrôles (CMC) demeure le domaine le plus préoccupant.
L’année dernière, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a publié plus de 200 lettres de réponse complètes (LCR) qui avaient été émises entre 2002 et 2024 pour des produits qui ont été approuvés depuis, offrant une plus grande transparence dans le processus décisionnel de l’agence. De plus, la FDA a rejeté ou retardé plusieurs nouvelles demandes de licence de produits biologiques (BLA) de thérapie cellulaire et génique (CGT) en raison de problèmes de préparation à la fabrication.
Selon les fabricants de ces produits, les lacunes comprenaient des lacunes dans le contrôle des procédés, des données de stabilité inadéquates, des méthodes d’analyse non validées et des problèmes continus à la suite des inspections selon les bonnes pratiques de fabrication (BPF).
Ces problèmes de CMC et de BPF sont bien documentés en Europe, où la plupart des produits biologiques et tous les ATMP passent par la procédure centralisée (PC) avec l’Agence européenne des médicaments (EMA). L’agence dispose d’un cadre documentaire établi de longue date et chaque produit est soumis à des rapports d’évaluation publics européens (EPAR), qu’ils soient approuvés ou refusés par l’autorisation. La publication des LCR de la FDA permet maintenant aux observateurs d’évaluer plus rigoureusement les domaines d’intérêt et de préoccupation respectifs entre les autorités sanitaires.
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