Makale
Beş yıllık tahminleri Alman Gerçek Dünya Kanıtlarıyla çerçevelemek: G-BA usul kurallarındaki son değişiklikler ve Alman AMNOG dosyalarında talep verilerinin kullanımına ilişkin çıkarımlar
-
Kathrin Gerchow, MPH
-
Timotheus Stremel, MSc
-
Christian Jacob, PhD
-
Sebastian Braun, PhD
Üreticiler, Alman fayda değerlendirmelerinde gerçek dünyadan elde edilen kanıtları kullanarak geleceği nasıl tahmin edebilir? İlaç şirketlerinin, önümüzdeki beş yıl içinde yeni ilacın hedef kitlesi içinde yasal sağlık sigortası olan hasta sayısında beklenen değişikliklere odaklanan ileriye dönük eğilim tahminleri sağlamaları gerekmektedir.
Almanya'da Sağlık Teknolojisi Değerlendirmesi
2011 yılında yürürlüğe giren Tıbbi Ürünler Piyasası Reformu Yasası (AMNOG), Almanya'daki Sağlık Teknolojisi Değerlendirmesinin (HTA) manzarasını temelden değiştirmiştir. AMNOG, ilaç şirketlerinin piyasaya sürüldüğünde Federal Ortak Komite'ye (G-BA) ayrıntılı değer dosyaları sunmasını zorunlu kılarak, yeni tıbbi ürünlerin katma faydasını değerlendirmek için yapılandırılmış bir çerçeve sundu. Bu dosyalar, yasal sağlık sigortası (SHI) kaynaklarının tahsisine katkıda bulunur ve fayda değerlendirmelerini G-BA web sitesinde (www.g-ba.de kamuya açık hale getirerek şeffaflığı artırmayı amaçlar.
G-BA, doktorlar, diş hekimleri, hastaneler ve sağlık sigortası fonları dernekleri de dahil olmak üzere Alman sağlık sistemindeki kilit kuruluşlardan oluşan ve hasta temsilcilerinin oy hakkı olmaksızın resmi karar alma oturumlarına (sağlık düzenlemeleri ve fayda değerlendirmeleri ile ilgili kararların tartışıldığı ve kabul edildiği toplantılar) katıldığı bir kamu tüzel kişiliğidir. 1 Ocak 2004'te kurulan G-BA, daha önceki federal sağlık komitelerinin yerini aldı ve 1 Temmuz 2024'te beşinci dönemine başladı. Çalışmaları, yetkilerini, üye atamalarını, hasta katılımını ve prosedür çerçevesini özetleyen ve Federal Sağlık Bakanlığı tarafından onaylanan tüzüğünde daha fazla ayrıntı tanımlanan Alman Sosyal Yasası, Beşinci Kitap (SGB V) tarafından yönetilmektedir. G-BA, kararlarını Federal Gazete'de yayınlanmadan önce denetleyen Federal Sağlık Bakanlığı'nın gözetimi altında faaliyet göstermektedir.
Bir Alman AMNOG dosyası, dosyadaki ifadelerin özetini, ilaç ve onaylanmış endikasyonlar hakkında genel bilgileri, uygun karşılaştırmalı tedaviyi, hasta popülasyonlarını ve maliyetlerini, tıbbi ve terapötik fayda değerlendirmesini ve ek destekleyici materyalleri kapsayan beş ana modül halinde yapılandırılmıştır. Modül 3'te, tıbbi ihtiyaç, altta yatan hastalığın epidemiyolojisi ve araştırılan ilacın hedef popülasyonu dahil olmak üzere anlamlı yararı olan hasta sayısı tanımlanmalıdır.
2024 yılında G-BA, AMNOG dosyalarının Modül 3 gerekliliklerinde revizyonlar yaptı. Altta yatan hastalığın ve hedef popülasyonun epidemiyolojisi ile ilgili olarak, ilaç şirketlerinin önümüzdeki beş yıl içinde yeni ilaç için hedef popülasyon içindeki SHI hastalarının sayısında beklenen değişiklikleri tahmin eden eğilim tahminleri sağlamaları gerekmektedir. Altta yatan hastalığın epidemiyolojisine odaklanmaktan, hedef popülasyonun öngörülen büyüklüğünün geliştirilmesine geçiş, sağlık hizmeti karar verme süreçlerinde daha anlamlı bilgiler sağlayacaktır.
Bir Alman AMNOG dosyası, dosyadaki ifadelerin özetini, ilaç ve onaylanmış endikasyonlar hakkında genel bilgileri, uygun karşılaştırmalı tedaviyi, hasta popülasyonlarını ve maliyetlerini, tıbbi ve terapötik fayda değerlendirmesini ve ek destekleyici materyalleri kapsayan beş ana modül halinde yapılandırılmıştır. Modül 3'te, tıbbi ihtiyaç, altta yatan hastalığın epidemiyolojisi ve araştırılan ilacın hedef popülasyonu dahil olmak üzere anlamlı yararı olan hasta sayısı tanımlanmalıdır.
2024 yılında G-BA, AMNOG dosyalarının Modül 3 gerekliliklerinde revizyonlar yaptı. Altta yatan hastalığın ve hedef popülasyonun epidemiyolojisi ile ilgili olarak, ilaç şirketlerinin önümüzdeki beş yıl içinde yeni ilaç için hedef popülasyon içindeki SHI hastalarının sayısında beklenen değişiklikleri tahmin eden eğilim tahminleri sağlamaları gerekmektedir. Altta yatan hastalığın epidemiyolojisine odaklanmaktan, hedef popülasyonun öngörülen büyüklüğünün geliştirilmesine geçiş, sağlık hizmeti karar verme süreçlerinde daha anlamlı bilgiler sağlayacaktır.
AMNOG dosyalarında gerçek dünyadan kanıtlar
Elektronik sağlık kayıtları, talep verileri ve hasta kayıtları gibi kaynaklardan elde edilen gerçek dünya kanıtları (RWE), terapötik müdahalelerin gerçek dünyadaki kullanımı ve sonuçları hakkında içgörüler sunar. AMNOG dosyalarının Modül 3'ü bağlamında, RWE, altta yatan hastalığın epidemiyolojisi, hedef popülasyonun büyüklüğü ve ilgili eğilim analizleri için ampirik bir temel oluşturabilir. Bu eğilim analizleri, önümüzdeki beş yıl içinde SHI hasta popülasyonunda beklenen değişiklikleri modellemek ve tahmin etmek için genellikle demografik projeksiyonlarla desteklenen birkaç yıllık tarihsel iddiaların ve epidemiyolojik verilerin kullanılmasını içerir. RWE, geleneksel epidemiyolojik verileri tamamlayarak hasta popülasyonları hakkında ek ayrıntı ve bağlama özgü anlayış sağlayabilir. Kanser Kayıt Verileri Merkezi (ZfKD) ve Hastane Ücretlendirme Sistemi Enstitüsü (InEK) gibi kamu platformları, Modül 3 değerlendirmeleri için altta yatan hastalıkla ilgili epidemiyolojik verilerin veri kaynakları olarak son zamanlarda daha fazla dikkat çekmiştir. Her ikisi de, karmaşık hedef popülasyonların nicelleştirilmesini desteklemek için tipik olarak literatürle tamamlanan, hızlı veri analizleri yürütmenin uygun maliyetli ve verimli bir yolu olan genel veri tarayıcıları sağlar. Bununla birlikte, ZfKD aynı zamanda resmi veri erişim istekleri seçeneği de sunarak, genel arayüzü aracılığıyla mevcut olanın ötesinde son derece ayrıntılı veri kümelerine erişim sağlar. Bu yaklaşım, farmasötik ürünün etiketi için özel yaklaşımların gerekli olduğu hedef popülasyonları tahmin ederken özellikle değerlidir. Buna karşılık, bu tür ayrıntılı veri erişimi, toplu halka açık veri teklifleriyle sınırlı kalan InEK için mevcut değildir.
RWE'yi entegre etmek için geçerli bir yaklaşım
AMNOG dosyasının Modül 3'ünü desteklemek için Alman SHI talep verilerinin analizi de sıklıkla kullanılan bir yöntemdir. Tüm bireysel Alman sağlık sigortaları, geri ödenecek yardımlar Sosyal Hukukta belirlendiğinden, aynı kapsamlı yardım paketini sunar. SHI talep verileri, yatan hasta, ayakta tedavi, eczane sektörü, ilaçlar, cihazlar ve yardımlar gibi tüm farklı sağlık sektörleri hakkında bilgi içerir ve çalışamama ve hastalık izni ödemeleri de dahil olmak üzere sağlanan hizmetlerin kaynak kullanımı ve sağlık maliyeti hakkında ayrıntılı bilgi sağlar.
Alman talep verileri, G-BA tarafından yerleşik ve iyi kabul edilen bir veri kaynağıdır, özellikle Alman nüfusunu temsil edecek şekilde yapılandırılmış düzeltilmiş analiz örnekleridir. Mevcut veritabanları, veritabanına bağlı olarak 1,5 ila 10 milyona kadar kapsanan ömre sahip bir veya daha fazla farklı SHI'den elde edilen boylamsal verilerden oluşur. Tipik zaman dilimleri, 15 yıla kadar veri sağlayan istisnalar dışında dört ila on yıl arasında değişir.
İlaç şirketleri, SHI talep verilerini kullanarak, örneğin Hastalıkların ve İlgili Sağlık Sorunlarının Uluslararası İstatistiksel Sınıflandırması, 10. Revizyon, Alman Modifikasyonu (ICD-10-GM), Anatomik Terapötik Kimyasal (ATC) sınıflandırma sistemi veya belirli reçetelerle birlikte ilgili tanısı olan hastaları tanımlamak için Operasyonların ve Prosedürlerin Anahtarı (OPS) kodlarını uygulayarak ilgilenilen hedef kitleyi belirlemek için özel bir yaklaşım uygulayabilir. tedaviler, müdahaleler ve yardımlar.
Alman talep verileri, G-BA tarafından yerleşik ve iyi kabul edilen bir veri kaynağıdır, özellikle Alman nüfusunu temsil edecek şekilde yapılandırılmış düzeltilmiş analiz örnekleridir. Mevcut veritabanları, veritabanına bağlı olarak 1,5 ila 10 milyona kadar kapsanan ömre sahip bir veya daha fazla farklı SHI'den elde edilen boylamsal verilerden oluşur. Tipik zaman dilimleri, 15 yıla kadar veri sağlayan istisnalar dışında dört ila on yıl arasında değişir.
İlaç şirketleri, SHI talep verilerini kullanarak, örneğin Hastalıkların ve İlgili Sağlık Sorunlarının Uluslararası İstatistiksel Sınıflandırması, 10. Revizyon, Alman Modifikasyonu (ICD-10-GM), Anatomik Terapötik Kimyasal (ATC) sınıflandırma sistemi veya belirli reçetelerle birlikte ilgili tanısı olan hastaları tanımlamak için Operasyonların ve Prosedürlerin Anahtarı (OPS) kodlarını uygulayarak ilgilenilen hedef kitleyi belirlemek için özel bir yaklaşım uygulayabilir. tedaviler, müdahaleler ve yardımlar.
AMNOG dosyaları için çıkarımlar
İlaç şirketleri için revize edilen gereklilikler hem zorluklar hem de fırsatlar sunmaktadır. RWE'nin entegrasyonu ve SHI hedef popülasyonlarına odaklanma, veri altyapısına ve analitik yeteneklere ek yatırımlar gerektirebilir. Bununla birlikte, şirketler dosyalarını güncellenmiş G-BA yönergeleriyle uyumlu hale getirerek, başarılı pazar erişimi ve geri ödeme kararları için ürünlerini daha iyi konumlandırabilirler.
2024'ün sonlarında ve 2025'in başlarında gözlemlenen geçiş aşaması, güncellenen yönergelerle ilgili zorlukları ve fırsatları vurgulamaktadır. Bazı şirketler yeni standartları tamamen benimsemiş olsa da, diğerleri geçiş aşamasında eski yönergeleri takip etmeye devam etmektedir (bkz . Şekil 1).
Şekil 1. Modül 3'ün teslim süresine ve uygulanan yönergelere göre dağılımı
2024'ün sonlarında ve 2025'in başlarında gözlemlenen geçiş aşaması, güncellenen yönergelerle ilgili zorlukları ve fırsatları vurgulamaktadır. Bazı şirketler yeni standartları tamamen benimsemiş olsa da, diğerleri geçiş aşamasında eski yönergeleri takip etmeye devam etmektedir (bkz . Şekil 1).
Şekil 1. Modül 3'ün teslim süresine ve uygulanan yönergelere göre dağılımı
Geleceğe bakış
İleriye baktığımızda, gelecekteki dosyalar için veri tabanlarının seçimi, aşağıda özetlendiği gibi belirli göstergelere de bağlı olacaktır:
Onkolojik endikasyonlar: ZfKD verileri
- Temel sorgular için: Basit analizler için ZfKD web sitesinde bulunan ücretsiz çevrimiçi araçlar kullanılabilir.
- Karmaşık görevler için: Kapsamlı veri kümelerine, özellikle karmaşık hedef popülasyonları tanımlamak gibi daha gelişmiş görevler için yararlı olan resmi veri talepleri aracılığıyla erişilebilir.
Onkolojik olmayan endikasyonlar: SHI talep verileri
- SHI, onkolojik olmayan endikasyonlar için ayrıntılı bir yaklaşım isteniyorsa, verilerin kanıtlanmış bir veri kaynağı olmaya devam ettiğini iddia ediyor.
- Bununla birlikte, küçük talep veritabanlarında yetim hastalıkları tanımlamak, SHI popülasyonunu sınırlı kapsama alanı nedeniyle zor olabilir. Bu gibi durumlarda, yeni Sağlık Veri Laboratuvarı (HDL; Forschungsdatenzentrum Gesundheit, www.forschungsdatenzentrum-gesundheit.de/en/) veritabanı bir alternatif olarak hizmet verebilir. HDL, Almanya'daki SHI talep verilerinin tam kapsamını sağlar ve Avrupa'daki en büyük SHI veri kümesini temsil eder.
HDL ile tek SHI veya havuza alınmış talep veritabanları için dikkat edilmesi gereken noktalar:
- HDL veritabanı: Tüm Alman SHI popülasyonunun kapsamlı verilerini sunarken, HDL'nin belirli sınırlamaları vardır. Gelişen iş akışları, yüksek talep ve zaman alıcı bir erişim süreci ile nispeten yeni bir kaynaktır.
- Tek SHI / havuzlanmış talep veritabanları: Bunlar, daha hızlı onay süreçleri, iyi kurulmuş iş akışları ve hızlı analiz sağlama yetenekleri nedeniyle avantajlara sahiptir.
RWE'nin Alman sağlık sistemindeki yeni tedavilerin fayda değerlendirmelerini bilgilendirme potansiyeli göz önüne alındığında, uygun bir veri kaynağının dikkatli bir şekilde seçilmesi, bu kilit pazarda başarılı bir pazar lansmanı için çok önemli olabilir.
Kaynaklar aşağıda listelenmiştir.
Yasal Uyarı:
Bu makale, bu yazının yazıldığı tarihte kamuya açık olan bilgilere (listelenen kaynaklara bakın) ve yazarların bu alandaki uzmanlığına dayanarak Cencora'nın konuya ilişkin anlayışını özetlemektedir. Makalede verilen tavsiyeler her durum için geçerli olmayabilir ve yasal tavsiye niteliğinde değildir; Okuyucular, tartışılan konularla ilgili kararlar verirken makaleye güvenmemelidir.
Ekibimizle iletişime geçin
Önde gelen değer uzmanlarından oluşan ekibimiz, kanıtları, politika içgörülerini ve pazar istihbaratını etkili küresel pazar erişim stratejilerine dönüştürmeye kendini adamıştır. Gelin, günümüzün karmaşık sağlık ortamında güvenle yol almanıza biz yardımcı olalım. Hedeflerinizi nasıl destekleyebileceğimizi öğrenmek için bize ulaşın.
Kaynak
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Nutzenbewertung von Arzneimitteln gemäß § 35a SGB v. Erişim tarihi: 13 Şubat 2026. https://www.g-ba.de/themen/arzneimittel/arzneimittel-richtlinie-anlagen/nutzenbewertung-35a/
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Federal Ortak Komite: Biz kimiz ve ne yapıyoruz. Erişim tarihi: 13 Şubat 2026. https://www.g-ba.de/english/structure/
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Anlage II.5: Modül 3. Dokumentvorlage, Kasım 2025'ten itibaren sürüm. Erişim tarihi: 13 Şubat 2026. https://www.g-ba.de/downloads/17-98-4824/2025-11-18_Anl2_5_Modul3.pdf
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Beschluss Verfahrensordnung: Änderung der Anlage II zum 5. Kapitel (Modül 3), Beschlussdatum: 4 Nisan 2024. Erişim tarihi: 13 Şubat 2026. https://www.g-ba.de/beschluesse/6547/
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA353 Modül 3 gereksinimlerinin 2024 G-BA revizyonunu takiben AMNOG dosyalarında gerçek dünya kanıtlarının (RWE) kullanılması. Sağlığa değer verin. 2025; 28(12):S475.
- Ehlert D, Ehrentraut M, ten Thoren C, Schwalm A, Mostardt S, Verwendung von Routinedaten in der Dossierbewertung 2024. https://www.mhh.de/fileadmin/mhh/medizinische-soziologie/downloads/AGENS2024/AGENS_2024_F21_Ehlert.pdf
- Seidel K, Schnaidt S, Viering T, Löpmeier JF, Borchert K, Jacob C. HTA92 AMNOG'un 10 yılı: Alman fayda değerlendirme sürecinde gerçek dünya kanıt çalışmalarının önemi. Sağlığa değer verin. 2022; 25(12):S314.
- Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Patientenzahlen in Dossiers lassen sich mit Versorgungsdaten validieren. Erişim tarihi: 13 Şubat 2026. https://www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_9889.html
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA22 değişime uyum sağlamak: revize edilmiş G-BA yönergeleri altında AMNOG dosyalarında trend tahmininin analizi. Sağlığa değer verin. 2025; 28(12):S404.
