Küresel gelişmiş tedavi tıbbi ürün şarj istasyonlarımız

2024'te hangi hücre ve gen tedavileri onaylandı?

Hücre ve gen tedavisi sektörü, 2024'te kayda değer bir büyüme göstermeye devam ediyor ve canlı bir ilerleme dönemine işaret eden önemli onaylarla vurgulanıyor. Önceki yılların başarılarına dayanarak, 2024'ün üçüncü çeyreği, bu yenilikçi tedavileri ilerletmeye yönelik küresel taahhüdü güçlendiren dikkate değer bir onay daha gördü.

ABD'de, Adaptimmune'un Tecelra'sı (afamitresgene autoleucel), sinovyal sarkomun tedavisi için FDA'dan onay aldı. Tecelra, melanomla ilişkili antijen A4'e (MAGE-A4) yönelik genetiği değiştirilmiş otolog bir T hücresi immünoterapisidir ve bu nadir ve zorlu durumdaki hastalar için yeni bir umut sunar.

Şu an itibariyle, küresel olarak klinik kullanım için genetiği değiştirilmiş hücre tedavileri de dahil olmak üzere 33 gen tedavisi bulunmaktadır. RNA tedavileri de bugüne kadar 28 onay ile etkileyici bir dönüm noktasına ulaştı. Genetiği değiştirilmemiş hücre tedavisi alanı, son onayların ardından dünya çapındaki hastalar tarafından erişilebilen bu tür 68 tedavi ile genişlemeye devam ediyor.

Şu anda geliştirilmekte olan 4.000'den fazla gen, hücre ve RNA tedavisi ile yeni tedaviler için boru hattı sağlam olmaya devam ediyor. Özellikle, gen terapisi klinik araştırmalarının başlatılması, onkoloji dışı araştırmalara doğru sürekli bir kayma göstermektedir. Onkoloji dışı endikasyonları hedef alan başlatılan çalışmaların oranı 2023'ün 4. çeyreğinde %39 iken son çeyrekte %51'e yükseldi. Bu değişime rağmen, onkoloji, boru hattı ilaç geliştirmede önemli bir odak noktası olmaya devam ediyor ve tüm boru hattı gen tedavilerinin %52'si en az bir onkoloji endikasyonunu hedefliyor.

Kaç tane hücre ve gen tedavisi geliştirilmektedir?

2024'ün 3. çeyreğinde geliştirme hattı genişlemeye devam etti. Geliştirilmekte olan toplam CGT'ler, 4. çeyreğin sonunda 3.951'den 4.099'a yükseldi. Bu, aşağıdakilere ayrılabilir:

2.042 gen tedavisi
923 genetiği değiştirilmemiş hücre tedavisi
1.134 RNA tedavisi

World Courier'ın tedavi amaçlı tıbbi ürünlerin geliştirilmesindeki rolü

World Courier, ileri tedavi tıbbi ürün (ATMP) endüstrisinin büyümesini desteklemek ve her zamankinden daha fazla hastanın bu hayat değiştiren tedavilerle tedavi edilmesini sağlamak için küresel sıvı nitrojen (LN2) şarj merkezleri ve istasyonları ağını kullanmaktadır.

Bu ağ, World Courier'in mevcut altyapısı üzerine inşa edilmiştir ve şirkete ait LN2 şarj merkezlerinden (ofis veya depo konumları) veya onaylanmış satıcıların şarj istasyonlarından yararlanmaktadır. Bu, ATMP geliştiricilerinin, hasta ve üretim yerlerine yakın kriyojenik nakliye çözümlerine erişimi olan yerleşik ve nitelikli bir operasyondan hemen yararlanabileceği anlamına gelir.

Küresel şirket içi ve üçüncü taraf LN2 şarj özelliklerimiz, kriyojenik gönderileriniz için uygun ve güvenilir çözümler sunar. Ayrıca, nereden veya nereye gönderiyor olursanız olun, benzersiz ihtiyaçlarınıza ve gereksinimlerinize uyacak şekilde özel bir çözüm de hazırlayabiliriz. Kapsanmayan bölgeler: Küba, İran, Suriye, Doğu Ukrayna, Kırım, Kuzey Kore.

Ağ yeteneklerimiz, daha kısa teslim süreleri ve daha düşük konumlandırma maliyetleri ile bir dizi kriyojenik nakliyeciye erişim sağlar

ATMP endüstrisindeki zorluklardan biri, aferez bağışları ve son tedaviler gibi kritik gönderilerin teslim edilmesidir. Taze gönderilerin kısa raf ömrü ve bunun sonucunda ortaya çıkan lojistik karmaşıklık, terapi geliştiricilerini dondurularak saklanmış taşımayı nitelendirmeye teşvik edebilir. Bu çözümü etkinleştirmek için, kuru nakliyecilerin hem LN2 tahliyesi hem de dewar(lar)ı doldurma işlemleri için tam eğitimli personel tarafından LN2 ile ücretlendirilmesi gerekir Bu, kuru nakliyecilerin aşağıdakileri yapması gereken özel bir süreçtir:

• Kullanımdan önce kontrol edilir ve temizlenir
• Destekleyici belgelerle birlikte tam olarak şarj edildi
• Bu son derece kritik tedavilere hazır olmak için gerektiği zaman ve yerde konumlandırılır

Ancak bu sıkı adımlar atıldıktan sonra kritik sevkiyat gerçekleşebilir. Bu hazırlıklar, özellikle bir şarj merkezi veya istasyonunun klinikten veya üretim tesisinden başka bir ülkede bulunabileceği durumlarda zaman alır.

Büyüyen boru hattını destekleme

Veriler, dünya çapında 1.350'den fazla terapi geliştiricisi olduğunu gösteriyor. Bu büyümeyi desteklemek için World Courier, kriyojenik kuru nakliyecilerden oluşan bir filonun yanı sıra, neredeyse toplam küresel kapsama alanı sunmak için stratejik olarak konumlandırılmış sahip olunan şarj istasyonları ve onaylanmış satıcıların şarj istasyonlarından oluşan küresel ağı boyunca müşterilerin birimlerini şarj etme ve gönderme yeteneğine sahiptir.

Stratejik amaç, kriyojenik hizmetlerin küreselleşmesi devam ederken, dünya çapında eşsiz bir kapsama alanı geliştirmek için sahip olunan ve nitelikli satıcı şarj istasyonlarının yanı sıra birim tedarikçilerinden oluşan bir ağdan yararlanmaktır. World Courier, küresel ağını kullanarak, gelişmiş tedavi şirketlerinin, hasta tedavi ihtiyaçlarını karşılamak için tedavilerin klinik gelişimini ve ticarileştirilmesini destekleyen sağlam lojistik platformlar oluşturmasına yardımcı olur.

Kaynak: Gen, Hücre, + RNA Terapisi Manzara Raporu, Q4 2023 Üç Aylık Veri Raporu, Amerikan Gen ve Hücre Terapisi Derneği