'Gerçek dünya kanıtı'nın transkripti: Nadir hastalık tedavilerinin önemi'
RWE, nadir hastalık tedavileri için verileri desteklemek için nasıl kullanılır?
Bu nedenle, nadir hastalık tedavileri, potansiyel yararlarını ve risklerini bildirmek için mevcut olan daha az titiz klinik araştırma verileri nedeniyle sağlık hizmeti karar vericileri için benzersiz zorluklar oluşturabilir. Nadir hastalık çalışmalarındaki doğal kısıtlamalar, örneğin, az sayıda uygun hasta, hasta grubunun heterojenliği, kısa deneme süresi, pediatrik hastalar ve ayrıca hastaların ve bakıcılarının aktif tedavi alma arzusu, klasik RKÇ'lerin veya randomize klinik çalışmaların yürütülmesini mantıksız hale getirebilir.
RWE, lansman öncesi aşamada nasıl kullanılır?
Bu nedenle, lansman öncesi aşamada, gerçek dünya kanıtları veya RWE, düzenleyicilerin, sağlık teknolojisi değerlendirmesinin veya HTA değerlendiricilerinin ve geri ödeme paydaşlarının karar vermek için ihtiyaç duyduğu ek kanıtları sağlayarak bu bilgi boşluğunu doldurabilir. Bu nedenle RWE, pazar öncesi kararlarda tedavilerin değerine ilişkin belirsizliklerin ve endişelerin üstesinden gelmeye yardımcı olmak için kullanılabilir ve bu nedenle nadir hastalık hastaları için tıbbi yeniliklere erişimi olumlu yönde etkiler.
RWE, lansman sonrası aşamada nasıl kullanılır?
Bu nedenle, lansman öncesinden lansman sonrasına geçerken RWE, nadir hastalık tedavilerinin hem klinik hem de sağlık sistemi açısından vaat edilen değeri karşılayıp sağlamadığını ve nasıl sunduğunu değerlendirmede önemli bir rol oynayabilir. Lansman sonrası RWE, uzun vadeli güvenlik ve etkinlik, kullanım modelleri hakkında bilgi vermek, düzenleyicilerden koşullu onay almak, ödeme yapanlarla OBA'ları veya sonuçlara dayalı anlaşmaları uygulamak, fiyatlandırma müzakerelerini desteklemek ve değer mesajlarını şekillendirmeye yardımcı olmak için kullanılabilir.
RWE'nin Kanada'daki rolü nedir?
Bu nedenle Kanada hükümeti, RWE kullanımına ilişkin koleksiyonun iyileştirilmesi de dahil olmak üzere, nadir hastalık tedavileri için ulusal stratejiye yatırım yapmayı taahhüt etti. Bu nedenle, RWE'nin Kanada'da nadir hastalık tedavilerinde çeşitli sağlık hizmeti karar verme türlerini desteklemede giderek daha önemli bir rol oynaması beklenmektedir.
