Makale

Gerçek yaşam kanıtı: Nadir hastalık tedavilerinin önemi

Nadir hastalık tedavileri hakkında karar vermek sağlam veriler gerektirir, ancak bu verilere ulaşmak zor olabilir. Zengin bir veri kaynağı olan randomize klinik çalışmalar, bu popülasyonların daha küçük boyutu nedeniyle her zaman mümkün değildir. Sağlık Ekonomisi ve Sonuç Araştırmaları (HEOR) Direktörü Belinda Yap'tan , lansman öncesinden lansman sonrasına kadar bu veri boşluğunu kapatmak için gerçek dünya kanıtlarını (RWE) kullanmanın yollarını dinleyin.

Bu parçanın içeriği pazarlama beyanları içerir ve ticari veya yasal tavsiye içermez.

'Gerçek dünya kanıtı'nın transkripti: Nadir hastalık tedavilerinin önemi'

 

RWE, nadir hastalık tedavileri için verileri desteklemek için nasıl kullanılır?

Bu nedenle, nadir hastalık tedavileri, potansiyel yararlarını ve risklerini bildirmek için mevcut olan daha az titiz klinik araştırma verileri nedeniyle sağlık hizmeti karar vericileri için benzersiz zorluklar oluşturabilir. Nadir hastalık çalışmalarındaki doğal kısıtlamalar, örneğin, az sayıda uygun hasta, hasta grubunun heterojenliği, kısa deneme süresi, pediatrik hastalar ve ayrıca hastaların ve bakıcılarının aktif tedavi alma arzusu, klasik RKÇ'lerin veya randomize klinik çalışmaların yürütülmesini mantıksız hale getirebilir.

 

RWE, lansman öncesi aşamada nasıl kullanılır?

Bu nedenle, lansman öncesi aşamada, gerçek dünya kanıtları veya RWE, düzenleyicilerin, sağlık teknolojisi değerlendirmesinin veya HTA değerlendiricilerinin ve geri ödeme paydaşlarının karar vermek için ihtiyaç duyduğu ek kanıtları sağlayarak bu bilgi boşluğunu doldurabilir. Bu nedenle RWE, pazar öncesi kararlarda tedavilerin değerine ilişkin belirsizliklerin ve endişelerin üstesinden gelmeye yardımcı olmak için kullanılabilir ve bu nedenle nadir hastalık hastaları için tıbbi yeniliklere erişimi olumlu yönde etkiler.

 

RWE, lansman sonrası aşamada nasıl kullanılır?

Bu nedenle, lansman öncesinden lansman sonrasına geçerken RWE, nadir hastalık tedavilerinin hem klinik hem de sağlık sistemi açısından vaat edilen değeri karşılayıp sağlamadığını ve nasıl sunduğunu değerlendirmede önemli bir rol oynayabilir. Lansman sonrası RWE, uzun vadeli güvenlik ve etkinlik, kullanım modelleri hakkında bilgi vermek, düzenleyicilerden koşullu onay almak, ödeme yapanlarla OBA'ları veya sonuçlara dayalı anlaşmaları uygulamak, fiyatlandırma müzakerelerini desteklemek ve değer mesajlarını şekillendirmeye yardımcı olmak için kullanılabilir.

 

RWE'nin Kanada'daki rolü nedir?

Bu nedenle Kanada hükümeti, RWE kullanımına ilişkin koleksiyonun iyileştirilmesi de dahil olmak üzere, nadir hastalık tedavileri için ulusal stratejiye yatırım yapmayı taahhüt etti. Bu nedenle, RWE'nin Kanada'da nadir hastalık tedavilerinde çeşitli sağlık hizmeti karar verme türlerini desteklemede giderek daha önemli bir rol oynaması beklenmektedir.
 


Related resources

Web semineri

Amaca Uygun DWT: Kanıt Planlamasının Ayrılmaz Bir Parçası

Web semineri

Müşterilere nasıl ulaşılır ve gürültü nasıl kesilir?

Makale

Dijital inovasyon, RWE liderliğindeki karar alma sürecini nasıl bilgilendirebilir?

Yardım etmeye hazırız

Cencora'nın sağlık hizmetlerinin geleceğini şekillendirmeye nasıl yardımcı olduğu hakkında daha fazla bilgi edinmek için ekibimizle hemen iletişime geçin.

Cencora.com, web sitesinin İngilizce dışındaki dillerde okunmasına yardımcı olmak için otomatik çeviri hizmeti sunmaktadır. Bu çeviriler için doğru bir çeviri sağlamak için makul çabalar gösterilmiştir, ancak hiçbir otomatik çeviri mükemmel değildir ve insan çevirmenlerin yerini alması amaçlanmamıştır. Bu çeviriler, Cencora.com kullanıcılarına bir hizmet olarak sağlanmakta olup “olduğu gibi” sunulmaktadır. İngilizce'den başka bir dile yapılan bu çevirilerin doğruluğu, güvenilirliği veya hatasızlığı konusunda açık veya zımni hiçbir garanti verilmemektedir. Bazı içerikler (resimler, videolar, Flash vb.) çeviri yazılımının sınırlamaları nedeniyle doğru bir şekilde çevrilemeyebilir.

Bu içeriğin İngilizce'den başka bir dile çevrilmesinde ortaya çıkan tutarsızlıklar veya farklılıklar bağlayıcı değildir ve uyum, yaptırım veya başka herhangi bir amaç için yasal etkisi yoktur. Herhangi bir hata tespit ederseniz, lütfen bizimle iletişime geçin. Bu çevirilerde yer alan bilgilerin doğruluğuna ilişkin herhangi bir sorunuz olursa, lütfen sayfanın İngilizce sürümüne başvurun.