CGT Geliştiricileri Pazar Erişimi, Düzenleyici ve Ticarileştirme Engellerini Nasıl Aşabilir?
Temel çıkarımlar
- Mükelleflerin CGT'nin klinik ve ekonomik değeri konusundaki farkındalığını artırmak, pazara erişim engellerini aşmak ve geri ödemeyi sağlamak için çok önemlidir.
- Düzenleyici kurumlarla erken etkileşim kurmak ve hızlandırılmış yollardan yararlanmak, CGT geliştiricilerinin uyumluluğu sürdürmesine ve pazara sunma süresini hızlandırmasına yardımcı olabilir.
- Hasta yolculuğu boyunca uçtan uca görünürlüğü korumak ve lojistik zorlukları proaktif olarak ele almak, CGT'nin başarılı bir şekilde ticarileştirilmesi için çok önemlidir.
- Sonuçlara dayalı fiyatlandırma gibi yenilikçi fiyatlandırma ve geri ödeme modelleri, CGT'lerin sürdürülebilir pazar erişimi ve uzun vadeli uygulanabilirliği için kritik öneme sahiptir.
Kişisel bilgisayar: CGT'ler daha geniş hasta popülasyonlarına hizmet verecek şekilde genişledikçe, geliştiriciler ödeme yapanların şüpheciliği ve sınırlı geri ödeme yolları gibi pazara erişim engellerini aşmak için hangi stratejileri kullanabilir?
Kevin Chinn: Zorlukların üstesinden gelmenin merkezinde, ürünün güvenliği, etkinliği ve dayanıklılığı da dahil olmak üzere klinik ve ekonomik değeri hakkında ödeme yapanların farkındalığını artırma ihtiyacı var.
Bir pazar ortamı analizi yapmak ve ödeme yapanlarla erkenden etkileşim kurmak, geliştiricilerin hedef ürün profili, kanıta dayalı ihtiyaçlar ve değer önerisi hakkında geri bildirim almasına olanak tanır ve bunların tümü klinik deney tasarımı, uç nokta seçimi ve veri toplama metodolojileri gibi kritik kararları bilgilendirebilir. Ödeyen etkileşimlerinden elde edilen içgörüler, klinik araştırma sonuçları, sağlık ekonomisi ve sonuç araştırmaları ve gerçek dünya kanıtları (RWE) ile birleştiğinde, geliştiricilere ürünün değerini sergileyen ve klinik güvenlik, etkinlik ve maliyet etkinliği ile ilgili kilit paydaşlardan gelen soruları ele alan bir kanıt paketi oluşturma gücü verecektir.
Yasalara uygun olarak yürütülen ön onay iletişimi, klinik güvenlik, etkinlik ve maliyet etkinliği konusunda sağlam kanıtlar sağlamanın etkili bir yolu olabilir. Cencora'nın anketine katılan ABD'li ödeme yapanların yaklaşık yarısı1, ön onay bilgi alışverişinin (PIE) hastaların özellikle onkoloji, nadir hastalıklara yönelik ürünler ve hücre ve gen tedavileri olmak üzere belirli ürün kategorilerine erişiminin zamanlamasını etkilediğini belirtti. Geliştiriciler, PIE aracılığıyla hastalık durumuyla ilgili arka plan, ürün ve endikasyona genel bakış, hasta kullanım projeksiyonları, klinik çalışma sonuçları ve fiyatlandırma bilgileri gibi bilgileri paylaşabilir.
Paydaş katılımı, düzenleyici onay ve ticari lansman aşamasına kadar uzanmalıdır. Örneğin, geliştiriciler, ürünün klinik ve ekonomik değerini vurgulayan ve ürünü pazarda farklılaştırmaya yardımcı olan daha iyi tanımlanmış bir konum oluşturmak için pazarlama sonrası gözetim ve RWE çalışmalarından elde edilen güncellenmiş verileri ve bilgileri paylaşmaya devam etmelidir.
Kişisel bilgisayar: CGT alanında hızla gelişen düzenleyici ortam göz önüne alındığında, geliştiriciler uyumlu kalmak ve aynı zamanda pazara sunma süresini hızlandırmak için hangi temel hususlara öncelik vermelidir?
Çinli: Erken plan yapın. Bu, çoğu ürün için geçerlidir, ancak hızlandırılmış geliştirme ve incelemeyi kolaylaştırmak için tasarlanmış çeşitli yollardan yararlanma potansiyelinin olduğu, hızla gelişen bir düzenleyici ortamda CGT geliştiricileri için özellikle önemlidir.
Üreticiler, geliştirme aşamasında planlama ve ilgili düzenleyici kurumlarla ilişki kurma yoluyla, küresel gereksinimlere uyumu sürdürmelerine, gecikme riskini azaltmalarına ve pazara daha verimli bir şekilde ulaşma yolunu optimize etmelerine yardımcı olan iyi tanımlanmış bir strateji oluşturmak ve yürütmek için daha iyi bir konuma sahip olacaklardır. Düzenleyicilerle etkileşim kurmak, geliştiricilere bir klinik uç nokta planında potansiyel uyum ve ürünleri için hangi düzenleyici yolun geçerli olabileceği konusunda netlik dahil olmak üzere değerli geri bildirimler sağlayabilir. Araştırmalar, FDA'nın hızlandırılmış yollarından en az birinin2 (özellikle Öncelikli İnceleme, Çığır Açan Tedavi, Hızlandırılmış Onay ve Hızlı Yol3 yaklaşımları) kullanılmasının, geliştirme zaman çizelgesini ortalama olarak 3,5 yıl hızlandırmaya yardımcı olduğunu göstermektedir.
Geliştiricilerin kimya, üretim ve kontrol (CMC) gereksinimlerini karşılamak için aşağıdakiler de dahil olmak üzere birkaç temel faktörü hesaba katması gerekir:
- Güç: Geliştiriciler, ürününüzün güvenliği, etkinliği ve kalitesi için kritik kalite özelliklerini (CQA) belirleyerek gecikme riskini azaltabilir ve ürün kalitesi testlerini yasal beklentilerle uyumlu hale getirebilir. Örneğin, ölçülebilir, ölçeklenebilir ve ticari bir programın sıkıştırılmış zaman çizelgeleri sırasında değerlendirilmesi makul olması gereken bir CQA, nihai ürünün tutarlı bir şekilde üretilmiş, güvenli ve etkili olmasını sağlamaya yardımcı olabilir.
- Karşılaştırılabilirlik: Etkili toplu karşılaştırılabilirlik testleri için geliştiriciler, sonraki aşamalar için parametreler oluşturabilmeleri ve ardından geliştirme boyunca bir karşılaştırılabilirlik anlatısı oluşturabilmeleri için Aşama I denemelerinden örnekleri saklamalıdır. Üretim süreçleri ve potens tahlilleri geliştirme sırasında değişebileceğinden, nihai ürünün partiler arasında ilaç maddesi güvenliği ve kalitesi için düzenleyici standartları karşılamasını sağlamak için bunların izlenmesi ve kontrol edilmesi çok önemlidir.
Deneyimli iş ortakları, düzenleyici kurumlarla verimli etkileşimleri kolaylaştırarak, düzenleyici belgelerin hazırlanmasına ve sunulmasına yardımcı olarak, düzenleyici çerçevelerle uyumluluğu sağlayarak ve uzun vadeli takip çalışmalarının tasarımını ve yürütülmesini destekleyerek geliştiricilerin düzenleyici ortamda verimli bir şekilde gezinmesine yardımcı olabilir.
Kişisel bilgisayar: Hasta erişimi, CGT'nin ticarileştirilmesi için büyük bir engel olmaya devam ediyor. Geliştiriciler, hasta yolculuğu boyunca uçtan uca görünürlüğü nasıl koruyabilir ve erişimi desteklemek için paydaşlarla nasıl etkili bir şekilde koordinasyon sağlayabilir?
Çinli: Tedavi geliştirme ve hasta yolculuğu, daha fazla görünürlük gerektiren karmaşık bir bileşenler ağını içerir. Bir hastanın kaydedildiği andan hasta yönetimine, ödeme koordinasyonuna ve uzun vadeli sonuçların takibine kadar. CGT'lerde hataya yer yoktur.
Kayıtlar için bir hasta hizmetleri programından yararlanmak, hizmetlerin düzenlenmesine ve gerçek zamanlı veri alışverişinin kolaylaştırılmasına yardımcı olarak doktorlara ve hasta hizmetleri ekiplerine tedavi geliştirme ve hasta yolculuğu boyunca daha fazla görünürlük sağlayabilir. Tüm kilit paydaşları içeren entegre bir uygulama planı oluşturmak, koordineli ve kolaylaştırılmış bir hasta yolculuğunu kolaylaştırmak için boşlukları dolduracaktır.
Kişisel bilgisayar: CGT geliştiricilerinin klinik deneylerden ticari dağıtıma geçerken karşılaştıkları en yaygın tuzaklar nelerdir ve bunlar proaktif olarak nasıl ele alınabilir?
Çinli: Klinik geliştirme sırasında ticari hazırlığa öncelik vermek çok önemlidir. Özellikle iki temel alana odaklanacağım.
CGT'ler genellikle üç temel lojistik unsura daha fazla odaklanmayı gerektirir: zaman kritikliği, gözetim zinciri (COC) ve kimlik (COI) ve kriyojenik depolama gibi sıcaklık kontrollü taşıma ve depolama. Zorluklar, uygun paketleme çözümünün seçilmesi, kriyojenik nakliye kapasitesi sınırlamalarının ve dar teslimat sürelerinin üstesinden gelinmesi, ikincil bir paketleme odasının sürdürülmesi ve doğru ürün etiketlemesinin sağlanması gibi temel hususları ele alan uyumlu ve ölçeklenebilir bir lojistik planının erkenden geliştirilmesinin önemini vurgulamaktadır. Ürün geliştirme sırasında yetersiz planlama, maliyetli hatalara ve gecikmelere yol açabilir.
Şirketler, ürün geliştirme sırasında lojistik ortaklarıyla etkileşim kurarak farklı sevkiyat ve depolama modellerinin fizibilitesi ve kapasitesi üzerinde uyum sağlayabilir, potansiyel nakliye zorluklarını proaktif olarak ele alabilir ve tutarlı soğuk zincir kapsamı da dahil olmak üzere tedarik zinciri boyunca ürün bütünlüğünü destekleyebilecek bir lojistik ağı belirleyebilir.
Diğer bir potansiyel tuzak, çeşitli ihtiyaçlar için birden fazla satıcıyı yönetmenin zorluğudur. Tedavi üretiminden hasta yönetimine ve uzun vadeli sonuçların takibine giden yol, yüksek koordinasyon ve kusursuz uygulama gerektiren potansiyel zorluklarla doludur. İletişimdeki herhangi bir aksaklık, ürün bulunabilirliğini geciktirebilir, ürün başarısını ve daha da önemlisi hasta erişimini etkileyebilir.
Kişisel bilgisayar: CGT'ler fiyatlandırma ve geri ödemede benzersiz zorluklar ortaya çıkarırken, hangi yenilikçi modeller veya ortaklıklar sürdürülebilir pazar erişimi ve uzun vadeli uygulanabilirlik sağlamaya yardımcı olabilir?
Çinli: Geliştirilmekte olan daha fazla CGT, hastalığın yaygınlığı veya daha erken basamak bir tedavi olması nedeniyle daha büyük hasta popülasyonlarını hedeflediğinden, sözleşmelerde ve finansal ortaklıklarda sürekli yenilik, erişimin kilidini açmak ve bu tedavilerin tam potansiyelini gerçekleştirmek için kritik öneme sahiptir.
Yenilikçi fiyatlandırma ve geri ödeme modelleri, ödeme yapanların bütçesinde ele alınması gereken acil bir husus haline geliyor. Ödeme yapanlar, bütçe etkisini azaltmaya yardımcı olabilecek alternatif ödeme modellerine4 ilgi duyduklarını ifade ettiler. Bunun bir örneği, ödemeyi belirli klinik kriterlere ulaşan tedaviye bağlayarak maliyetleri gösterilen değerle uyumlu hale getiren sonuçlara dayalı fiyatlandırma modelleridir.
Pazara erişim stratejilerinin bir parçası olarak, özellikle erken basamak tedaviler daha büyük dengeleme maliyetleri sağlayabileceğinden, ürünün potansiyel ekonomik değerini vurgulamak giderek daha önemli hale geliyor. Uzun vadeli faydalar ve maliyet etkinliği hakkında kapsamlı verilerle desteklenen yenilikçi fiyatlandırma düzenlemeleri geliştirmek için ödeme yapanlarla yapılan işbirlikleri de CGT'lerin daha geniş çapta benimsenmesini kolaylaştırmaya yardımcı olabilir.
1. Penley B, Hydery T, Dragovich CM. Onkoloji ürünleri, nadir hastalıklara yönelik ürünler ve hücre ve gen tedavileri (CGT'ler) için onay öncesi bilgi alışverişi (PIE) katılımının zamanlamasını optimize etme. Cencora. 14 Ekim 2024. 14 Ekim 2024 tarihinde kaynağından arşivlendi. https://go.cencora.com/amcp-nexus-poster-optimizing-timing-of-pre-approval-information-exchange
2. Ar-Ge'de Küresel Eğilimler 2025. IQVIA İnsan Veri Bilimi Enstitüsü. 26 Mart 2025. 26 Mart 2025 tarihinde kaynağından arşivlendi. https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/global-trends-in-r-and-d-2025/iqvia-institute-rd-trends-2025-forweb.pdf
3. Hızlı Yol, Çığır Açan Terapi, Hızlandırılmış Onay, Öncelikli İnceleme. ABD Gıda ve İlaç İdaresi. 12 Haziran 2023. https://www.fda.gov/patients/learn-about-drug-and-device-approvals/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review
4. Dodda S, Hikmat Z, Sugarman R, Zheng C, Stuchiner A, Sporck M, Schroader B. Hücre ve Gen Terapileri ile Yenilikçi Sözleşmelerin Ödeyici Algıları. Xcenda'yı seçin. 21 Mart 2023. 21 Mart 2023 tarihinde kaynağından arşivlendi. https://www.amerisourcebergen.com/-/media/assets/xcenda/english/content-assets/conference-and-poster-presentations/2023/innovative-cgt-contracts_poster_amcp-2023.pdf
Cencora.com, web sitesinin İngilizce dışındaki dillerde okunmasına yardımcı olmak için otomatik çeviri hizmeti sunmaktadır. Bu çeviriler için doğru bir çeviri sağlamak için makul çabalar gösterilmiştir, ancak hiçbir otomatik çeviri mükemmel değildir ve insan çevirmenlerin yerini alması amaçlanmamıştır. Bu çeviriler, Cencora.com kullanıcılarına bir hizmet olarak sağlanmakta olup “olduğu gibi” sunulmaktadır. İngilizce'den başka bir dile yapılan bu çevirilerin doğruluğu, güvenilirliği veya hatasızlığı konusunda açık veya zımni hiçbir garanti verilmemektedir. Bazı içerikler (resimler, videolar, Flash vb.) çeviri yazılımının sınırlamaları nedeniyle doğru bir şekilde çevrilemeyebilir.
Bu içeriğin İngilizce'den başka bir dile çevrilmesinde ortaya çıkan tutarsızlıklar veya farklılıklar bağlayıcı değildir ve uyum, yaptırım veya başka herhangi bir amaç için yasal etkisi yoktur. Herhangi bir hata tespit ederseniz, lütfen bizimle iletişime geçin. Bu çevirilerde yer alan bilgilerin doğruluğuna ilişkin herhangi bir sorunuz olursa, lütfen sayfanın İngilizce sürümüne başvurun.