Hücre ve gen tedavileri ile AB düzenleyici zorluklarının üstesinden gelmek
Biyofarma şirketleri, hücre ve gen tedavilerini (CGT'ler) pazara sunmaya çalışırken, bunların en önemlisi farklı ülke ve bölgesel düzenleyici gereklilikler ve hatta ürün tanımlarındaki farklılıklar olmak üzere birçok zorlukla karşı karşıyadır. CGT'lerini Avrupa Birliği'nde piyasaya sürmek isteyen şirketler için, bu nüansları anlamak, düzenleyici onay ve pazar erişimi için zorunludur.
Avrupa'da gelişmiş tedavi tıbbi ürünleri (ATMP'ler) olarak bilinen CGT'lerin geliştiricilerinin karşılaştığı mevcut ve ortaya çıkan beş zorluk şunlardır:
Bilimsel tavsiye için hazırlanma 
Düzenleyici sistemin revizyonuna uyum sağlamak .png?h=35&w=35&hash=D18EA78AEE197EA963B794806867A858)
Gen tedavisinin değişen tanımını anlamak
Platform teknolojisinden yararlanma
Ortak Klinik Değerlendirmeye Hazırlanma
Aşağıdaki öneriler, bu gelişmelerde gezinmenize yardımcı olmak içindir.
Bilimsel tavsiye için hazırlanma
Amerika Birleşik Devletleri'ndeki CGT üreticileri, FDA'nın ajansın klinik araştırma tasarımları hakkında sorular sorabileceği ve planlarına devam edip edemeyecekleri konusunda rehberlik alabileceği yaklaşımına alışkındır. Bu genellikle bilimsel tartışma içeren bir toplantıda yapılır.
AB'de bilimsel tavsiyeler, yüz yüze görüşme yerine öncelikle Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) yazılı rehberliği olarak sağlanır. Bilimsel koordinatörler, bir "tartışma toplantısı" sırasında ürünü ve konsepti açıklığa kavuşturmak için takip soruları sorabilir, ancak bu toplantılar tavsiye vermeyi amaçlamaz. Bu yapı, FDA ile toplantılar sırasında doğrudan rehberlik almaya alışkın şirketler için zorlayıcı olabilir.
Öneri
Yaklaşımınızı savunmaya ve bunları ürününüzü savunmak için güçlü bilimsel argümanlar sunmak için bir fırsat olarak kullanmaya hazır olarak bu toplantılara hazırlanın.
ATMP'lerin çoğunluğunu oluşturan yetim ilaç ürünleri geliştiricileri de dahil olmak üzere, biyofarma şirketlerinin mikro, küçük ve orta ölçekli işletmelerine (KOBİ'ler) sunulan yolların ve teşviklerin yanı sıra, yenilikçiler için mevcut olan farklı toplantı türlerini ve teşvikleri anlayarak başlamalısınız. Ancak, soruları yanıtlamaya ve bilgi vermeye hazır olun ve tavsiyenin yazılı olduğunun farkında olun.
Diğer bir seçenek de, EMA ile ilişki kurmadan önce ulusal bir otoriteden bilimsel tavsiye almaktır. Ulusal rotanın yararı, bu toplantıların daha etkileşimli olması ve bazı yetkililerin daha ilerici olmaları ve alan uzmanlığına sahip olmalarıdır. Ürününüz için en uygun üye devleti seçmek, brifing kitabını hazırlamak ve klinik tasarım stratejisini yönlendirmeye yardımcı olacak taslak sorular hazırlamak için profesyonel tavsiye almanız önerilir. Ulusal makamlar nihai düzenleyici görüşü sağlamasa da, girdileri EMA ile daha sonraki görüşmeleri bilgilendirebilir ve ilerletebilir.
Daha sonra, zorunlu olmamakla birlikte, tüm ATMP'ler merkezi olarak yetkilendirildiğinden, ulusal bir otoriteden ulusal tavsiye almak isteyen sponsorların EMA bilimsel tavsiyesi almaları tavsiye edilir. Ulusal makamlar ve EMA için yalnızca bir brifing kitabı hazırlamanız gerekir, bu nedenle her iki yolu da takip etmek iş yüküne önemli ölçüde katkıda bulunmayacaktır.
Ayrıca, ortak sağlık teknolojisi değerlendirmesi (HTA) ve EMA scientifc 2 seçeneğine sahip olan yeni Ortak Bilimsel Konsültasyonlardan (JSC)2'dende yararlanabilirsiniz.
Düzenleyici sistemin revizyonuna uyum sağlamak
Aralık 2025'te üzerinde anlaşmaya varılan AB farmasötik mevzuatı, düzenleyici sisteminönemli bir revizyonunu temsil ediyor 3. Süreçleri kolaylaştırmak için mevzuat, komite sayısının azaltılmasını önermektedir. Teklif, İleri Tedaviler Komitesi'ni (CAT) ve diğer uzman komiteleri Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'ne (CHMP) entegre edecek. Bir sonraki adım, reformların AB Parlamentosu ve Konseyi tarafından onaylanması olacaktır.
Sponsorlar için endişe, CAT'de barındırılan uzmanlığın daha az erişilebilir hale gelebileceği ve potansiyel olarak ATMP'ye özgü derin yeterliliğesahip düzenleyicilerle etkileşimi sınırlayabileceğidir 4. ..
