Erişimin Kilidini Açma: Nadir Hastalıkları Olan Kanadalıları Desteklemek İçin Ulusal Bir Strateji Oluşturma

Sağlık hizmetlerine erişim sıklıkla kullanılan bir ifadedir. 

Bazı durumlarda, bir hastanın birinci basamak sağlık hizmeti veya bir uzmandan konsültasyon alma yeteneği anlamına gelir. Diğer durumlarda, cerrahi bakıma veya aşılar veya iyileştirici ve yaşamı uzatan tedaviler gibi kritik farmasötik ürünlere erişim anlamına gelebilir. Kişinin bakıma erişimini bir dizi faktör etkileyebilir. Bununla birlikte, engeller özellikle nadir hastalıklarla yaşayan Kanadalı hastalar için belirgindir. 

Her 12 Kanadalıdan biri - yaklaşık 3 milyon insan - nadir görülen bir hastalıkla yaşıyor. Üçte ikisi çocuktur. Kistik fibroz, multipl skleroz ve hemofili dahil olmak üzere 6.800'den fazla nadir hastalığı kapsayan mükemmel bir tanım yoktur. Ancak nadir hastalıklar genellikle kronik olarak zayıflatıcı veya yaşamı tehdit edicidir. Birçok hasta için bakıma erişim, tanısal gecikmeler, geri ödeme zorlukları veya mevcut sınırlı terapötik seçenekler dahil olmak üzere çeşitli faktörler nedeniyle gecikebilir veya raydan çıkabilir. Nadir hastalıkların sadece yüzde 10'u için tedaviler var ve nadir hastalıklar için bu tedavilerin sadece yüzde 60'ı Kanada'ya giriyor. Tedaviler mevcut olsa bile, ürüne erişim, kısmen hastanın nerede yaşadığına, tedavinin nasıl ödendiğine ve hastanın ve ailelerinin ne tür bir kapsama sahip olduğuna bağlı olarak büyük ölçüde değişir.  

Health Canada, nadir hastalıklar için ilaçlar için ulusal bir strateji geliştirme planlarını açıkladığında , bu uzun süredir devam eden sorunu ve mevcut erişim eşitsizliklerini ele almak için olumlu, çok ihtiyaç duyulan bir adım attı. 2022'de bu strateji için ayrılan ilk 500 milyon ABD doları ile bu yıl, bu acil çabayı hızlandırmak ve hastalar nerede yaşarsa yaşasın veya finansmana ne kadar erişimleri olursa olsun, tedavilere adil ve tutarlı erişim sağlamak için resmi olarak tek, ulusal bir çerçeve oluşturmak için anıtsal bir anı temsil ediyor. Health Canada, sektördeki paydaşlarla işbirliği içinde ilk çerçeveyi oluştururken, tüm hasta yolculuğu boyunca faktörleri göz önünde bulundurmaları ve ödemenin ideal olarak etkinlik ve güvenlikle ilgili uzun vadeli, gerçek dünya çalışmalarına bağlı olduğu yenilikçi bir onay ve kapsama süreci uygulamaları çok önemlidir. 

Tüm hasta yolculuğu boyunca destek
Hastalık anlayışı ve farkındalığı eksikliği nedeniyle, bir hastanın doğru bir nadir hastalık teşhisi alması ortalama yedi yıl sürebilir. Ancak hastalara tanı konulduktan ve bir ilaç reçete edildikten sonra bile, tedavi yolculukları karmaşıktır - özellikle hastalar oldukça hasta olduklarında ve bu zor süreçte gezinmek için çok az desteğe sahip olduklarında. Her hasta yolculuğu benzersizdir. Kamu ve özel geri ödeme mekanizmaları ve kriterlerinin sınırlı bir şekilde anlaşılması, evrak işlerinin ve test gereksinimlerinin karmaşıklığı ile birleştiğinde, tedaviyi geciktirebilir ve hastalar ve bakıcılar arasında artan endişe ve korkuya neden olabilir. Nadir hastalıklar için endike olan birçok tedavi, ek özelleştirilmiş eğitim ve sürekli güvenlik ve klinik izleme gerektiren benzersiz uygulama gereksinimlerine sahiptir. Geri ödeme süreçleri göz korkutucu olabilir ve hastaların ve ailelerin genellikle özel destek hizmetlerine nasıl erişecekleri konusunda birçok sorusu vardır.

Bu engeller, satın alınabilirlikle ilgili zorluklarla birleşebilir. Patentli İlaç Fiyatları İnceleme Kurulu'na göre , 2019 itibariyle, Kanada'da onaylanan ve hasta başına yılda 93 dolardan fazlaya mal olan nadir hastalıklar için 100,000 ilaç vardı. Bu ilaçların maliyetleri, hükümet ve işveren destekli ilaç planlarının uzun vadeli sürdürülebilirliği için de bir zorluk teşkil edebilir. Bu ilaçların sağlık sistemi bütçeleri üzerindeki etkisini kontrol etmek için Health Canada, performansa göre ödeme modelleri veya maliyetlerin paylaşılması ve risklerin bir araya getirilmesi gibi belirli seçenekleri içerebilir. 

Üreticiler tarafından finanse edilen hasta destek programları, hastaların tedavilere daha erken başlamasını sağlayan mali yardım çözümleri ve geri ödeme desteği gibi hizmetler sunarak birçok hastanın sağlık sisteminde gezinmesine ve ilaçlarına erişmesine yardımcı olmada değerli bir rol oynamaktadır. Örneğin, klinik ve saha hemşireleri kendi kendine enjeksiyon eğitimi ve öğretimi sağlar, sıkı güvenlik izlemesi sağlar ve yerel özel kliniklerde veya hastaların evlerinde enjeksiyon ve infüzyon uygular. Innomar Strategies, hasta destek programları aracılığıyla 2020 yılında 10.000'den fazla hastanın nadir hastalık ilaçlarına erişmesine yardımcı oldu. Karmaşık hasta yolculuğu, uçtan uca destek talebinin altını çiziyor. Bu nedenle, ulusal çerçevenin sadece ilaca erişimin ötesine geçmesi, aynı zamanda tedaviye erişmek ve tedavi almak için gereken hizmetleri de hesaba katması kritik öneme sahiptir. 

Sonuçları Vurgulamak için Gerçek Dünya Verilerini Kullanma
Hem şimdi hem de gelecekte hastaların bu tedavilere erişimini optimize etmenin temel bileşenlerinden biri, gerçek dünya verilerini ve kanıtlarını toplamak ve analiz etmek için etkili bir süreç oluşturmaktır. Veriler, yalnızca hasta sonuçlarını vurgulamak için değil, aynı zamanda karar vericilere düzenleyici ve geri ödeme kararlarını desteklemek için gereken bilgileri sağlamak için kritik olan tedavilerin kullanımı ve etkinliği konusunda netlik sağlayacaktır. Gerçek dünya verilerinin ve kanıtlarının kullanılması, az sayıda insanı etkileyen hastalıkları hedef aldıkları için bu tedaviler için özellikle önemlidir. Ürün geliştirme aşamasında, Nadir Hastalık tedavileri için klinik deneyler genellikle daha az hastayı içerir ve randomize olmama olasılığı daha yüksektir - bu faktörler, ödeme yapanların aradığı veri ve bilgileri üretmeyi zorlaştırır. 

Health Canada, stratejisinin bir parçası olarak veri toplamak ve analiz etmek için ulusal bir sistem kurabilir. Karar verme sürecini bilgilendirmek için gerçek dünya verilerini kullanmaya yönelik genel stratejiyi desteklemek üzere gerçek dünyadan kanıtlar toplamak üzere mevcut veri kaynaklarından yararlanmak ve entegre hizmet sağlayıcılar ile kamu ödeyicileri arasında ortaklıklar oluşturmak için önemli bir fırsat vardır. Health Canada'nın ürün onayını takiben başlatılabilen bu veri toplama süreci, hastaların tedavilere erişimini hızlandırabilir ve düzenleyicilerin ilacın gerçek dünya ortamında nasıl performans gösterdiğini daha erken öğrenmelerine yardımcı olabilir. Ek olarak, Health Canada, daha büyük bir gerçek dünya veri havuzuna erişmek ve katkıda bulunmak için uluslararası bir ağa katılma fırsatları arayabilir. Kanada, dünyanın dört bir yanındaki ülkelerle birlikte çalışarak hasta erişimini iyileştirmek için en iyi uygulamaları benimseyebilir ve Kanada'da bulunan ürünlerle ilgili kararları desteklemek için mevcut veri kümelerinden yararlanabilir. 

Bu stratejiyi oluşturmak için artan odaklanma ve yatırım, ileriye doğru atılmış anıtsal bir adımı temsil ederken, bu ivmeyi korumak ve nadir hastalıklarla yaşayan Kanadalıların yaşamlarını olumlu yönde etkileyen uzun vadeli değişimi yönlendirmek önemlidir. 2023'teki Nadir Hastalıklar Günü'ne kadar, Health Canada'nın sektördeki paydaşlarla işbirliği içinde, ihtiyaç duydukları ilaç ve hizmetlere tutarlı ve adil erişim sağlamak için hastaların ve bakıcıların benzersiz ihtiyaçlarını yeterince destekleyen ulusal bir stratejiyi açıklamaya yönelik anlamlı adımlar atması kritik öneme sahiptir.