Stațiile noastre globale de încărcare a produselor medicale pentru terapie avansată

Ce terapii celulare și genetice au fost aprobate în 2024?

Sectorul terapiei celulare și genice continuă să demonstreze o creștere remarcabilă în 2024, evidențiată de aprobări semnificative care marchează o perioadă de progres vibrant. Pe baza realizărilor din anii precedenți, al treilea trimestru al anului 2024 a cunoscut o altă aprobare demnă de remarcat, întărind angajamentul global față de promovarea acestor tratamente inovatoare.

În SUA, Tecelra de la Adaptimmune (afamitresgene autoleucel) a primit aprobarea FDA pentru tratamentul sarcomului sinovial. Tecelra este o imunoterapie cu celule T autologe modificate genetic îndreptată împotriva antigenului A4 asociat melanomului (MAGE-A4), oferind o nouă speranță pacienților cu această afecțiune rară și dificilă.

În prezent, există 33 de terapii genetice - inclusiv terapii celulare modificate genetic - disponibile pentru uz clinic la nivel global. Terapiile ARN au atins, de asemenea, o etapă impresionantă, cu 28 de aprobări până în prezent. Spațiul terapiei celulare nemodificate genetic își continuă expansiunea, cu 68 de astfel de tratamente accesibile pacienților din întreaga lume în urma aprobărilor recente.

Fluxul de noi terapii rămâne robust, cu peste 4.000 de terapii genetice, celulare și ARN în prezent în curs de dezvoltare. În special, inițierea studiilor clinice de terapie genică arată o schimbare continuă către cercetarea non-oncologică. Proporția studiilor inițiate care vizează indicații non-oncologice a crescut de la 39% în T4 2023 la 51% în ultimul trimestru. În ciuda acestei schimbări, oncologia rămâne un obiectiv semnificativ în dezvoltarea de medicamente, 52% din toate terapiile genetice vizând cel puțin o indicație oncologică.

Câte terapii celulare și genetice sunt în curs de dezvoltare?

În trimestrul 3 din 2024, conducta de dezvoltare a continuat să se extindă. Totalul CGT-urilor în dezvoltare a crescut de la 3.951 la sfârșitul T4 la 4.099. Acestea pot fi împărțite în următoarele elemente:

2.042 terapii genetice
923 de terapii celulare nemodificate genetic
1.134 terapii ARN

Rolul World Courier în promovarea medicamentelor terapeutice

Pentru a sprijini creșterea industriei de medicamente pentru terapie avansată (ATMP) și pentru a permite mai multor pacienți decât oricând să fie tratați cu aceste terapii care schimbă viața, World Courier utilizează rețeaua sa globală de centre și stații de încărcare cu azot lichid (LN2).

Această rețea este construită pe infrastructura existentă a World Courier, folosind centrele de încărcare LN2 deținute de companie (locații de birouri sau depozite) sau stațiile de încărcare ale furnizorilor verificați. Acest lucru înseamnă că dezvoltatorii ATMP pot beneficia imediat de o operațiune stabilită și calificată, cu acces la soluții de transport criogenic în apropierea pacienților și a locațiilor de producție.

Capabilitățile noastre globale de încărcare LN2 interne și terțe oferă soluții convenabile și fiabile pentru expedierile dumneavoastră criogenice. De asemenea, putem personaliza o soluție personalizată pentru a se potrivi nevoilor și cerințelor dvs. unice, indiferent de unde expediați sau către. Regiuni nevizate: Cuba, Iran, Siria, estul Ucrainei, Crimeea, Coreea de Nord.

Capacitățile noastre de rețea permit accesul la o gamă largă de expeditori criogenici cu timpi de execuție mai scurți și costuri de poziționare reduse

Una dintre provocările din industria ATMP este livrarea de transporturi critice, cum ar fi donațiile de afareză și terapiile finale. Durata scurtă de valabilitate a transporturilor proaspete și complexitatea logistică rezultată pot încuraja dezvoltatorii de terapii să califice transportul crioconservat. Pentru a permite această soluție, expediatorii uscati trebuie să fie încărcați cu LN2 de către un personal complet instruit atât pentru descărcarea LN2, cât și pentru procesele de umplere a dewarului (dewarurilor) Acesta este un proces specializat, în care expediatorii uscati trebuie:

• Inspectat și curățat înainte de utilizare
• Complet încărcat, cu documente justificative
• Poziționat atunci și unde este necesar, pregătit pentru aceste terapii extrem de critice

Numai după ce au fost luați acești pași stricți poate avea loc expedierea critică. Aceste pregătiri necesită timp, mai ales atunci când un centru sau o stație de încărcare poate fi localizată într-o altă țară decât clinica sau locul de producție.

Sprijinirea conductei în creștere

Datele arată că există peste 1.350 de dezvoltatori de terapii la nivel global. Pentru a sprijini această creștere, World Courier are o flotă de expeditori criogenici, precum și capacitatea de a încărca și expedia unitățile clienților în rețeaua sa globală de stații de încărcare deținute localizate strategic și stații de încărcare verificate de furnizori pentru a oferi o acoperire globală aproape totală.

Intenția strategică este de a valorifica o rețea de stații de încărcare deținute și calificate, precum și furnizori de unități pentru a dezvolta o acoperire mondială de neegalat, pe măsură ce globalizarea serviciilor criogenice continuă. Prin utilizarea rețelei sale globale, World Courier ajută companiile de terapie avansată să construiască platforme logistice robuste care sprijină dezvoltarea clinică și comercializarea terapiilor pentru a veni în întâmpinarea nevoilor de tratament ale pacienților.

Sursă: Raport peisaj privind terapia genelor, celulelor + ARN, raportul trimestrial privind datele trimestriale T4 2023, Societatea Americană de Terapie Genică și Celulară