Cum pot dezvoltatorii CGT să depășească obstacolele legate de accesul pe piață, de reglementare și de comercializare
Concluzii-cheie
- Creșterea gradului de conștientizare a plătitorului cu privire la valoarea clinică și economică a CGT este esențială pentru depășirea barierelor de acces pe piață și asigurarea rambursării.
- Implicarea timpurie cu organismele de reglementare și valorificarea căilor accelerate pot ajuta dezvoltatorii CGT să mențină conformitatea și să accelereze timpul de lansare pe piață.
- Menținerea vizibilității complete pe parcursul pacientului și abordarea proactivă a provocărilor logistice sunt esențiale pentru comercializarea cu succes a CGT.
- Modelele inovatoare de stabilire a prețurilor și de rambursare, cum ar fi prețurile bazate pe rezultate, sunt esențiale pentru accesul durabil pe piață și viabilitatea pe termen lung a CGT.
PC: Pe măsură ce CGT se extind pentru a deservi grupuri mai largi de pacienți, ce strategii pot folosi dezvoltatorii pentru a depăși barierele de acces pe piață, cum ar fi scepticismul plătitorului și căile limitate de rambursare?
Kevin Chinn: Esențial pentru depășirea provocărilor este nevoia de a crește gradul de conștientizare a plătitorilor cu privire la valoarea clinică și economică a produsului, inclusiv siguranța, eficacitatea și durabilitatea acestuia.
Efectuarea unei analize a peisajului pieței și implicarea din timp a plătitorilor permite dezvoltatorilor să obțină feedback cu privire la profilul produsului țintă, nevoile de dovezi și propunerea de valoare - toate acestea putând informa decizii critice, cum ar fi proiectarea studiilor clinice, selectarea punctelor finale și metodologiile de colectare a datelor. Informațiile obținute din angajamentele plătitorilor, împreună cu rezultatele studiilor clinice, economia sănătății și cercetarea rezultatelor și dovezile din lumea reală (RWE), vor permite dezvoltatorilor să creeze un pachet de dovezi care să prezinte valoarea produsului și să răspundă la întrebările părților interesate cheie legate de siguranța clinică, eficacitatea și rentabilitatea.
Comunicarea prealabilă aprobării, realizată în conformitate cu legea, poate fi o modalitate eficientă de a furniza dovezi solide privind siguranța clinică, eficacitatea și rentabilitatea. Aproximativ jumătate dintre plătitorii din SUA intervievați de Cencora1 au indicat că schimbul de informații înainte de aprobare (PIE) afectează momentul accesului pacienților la anumite categorii de produse, în special la oncologie, produse pentru boli rare și terapii celulare și genice. Prin intermediul PIE, dezvoltatorii pot partaja informații precum informații precum situația bolii, prezentări generale ale produselor și indicațiilor, proiecții de utilizare a pacienților, rezultatele studiilor clinice și informații despre prețuri.
Implicarea părților interesate trebuie să se extindă până la aprobarea de reglementare și la faza de lansare comercială. De exemplu, dezvoltatorii ar trebui să continue să partajeze date și informații actualizate din supravegherea post-comercializare și studiile RWE pentru a crea o poziție mai bine definită care să sublinieze valoarea clinică și economică a produsului, ajutând la diferențierea produsului pe piață.
PC: Având în vedere peisajul de reglementare în evoluție rapidă în spațiul CGT, ce considerații cheie ar trebui să acorde prioritate dezvoltatorilor pentru a rămâne conformi, accelerând în același timp timpul de lansare pe piață?
Chinn: Planificați din timp. Acest lucru este valabil pentru majoritatea produselor, dar este deosebit de relevant pentru dezvoltatorii CGT într-un mediu de reglementare în evoluție rapidă, în care există potențialul de a valorifica diverse căi concepute pentru a facilita dezvoltarea și revizuirea accelerată.
Prin planificarea și colaborarea cu organismele de reglementare relevante în timpul fazei de dezvoltare, producătorii vor fi mai în măsură să creeze și să execute o strategie bine definită care să îi ajute să mențină conformitatea cu cerințele globale, să atenueze riscul de întârzieri și să optimizeze calea pentru a ajunge pe piață mai eficient. Implicarea autorităților de reglementare poate oferi dezvoltatorilor feedback valoros, inclusiv o potențială aliniere a unui plan de obiective clinice și claritate cu privire la calea de reglementare care ar putea fi aplicabilă pentru produsul lor. Cercetările arată2 că utilizarea a cel puțin una dintre căile accelerate ale FDA – în special abordările Priority Review, Breakthrough Therapy, Accelerated Approval și Fast Track3 – a ajutat, în medie, la accelerarea cronologiei de dezvoltare cu 3,5 ani.
Dezvoltatorii trebuie să ia în considerare mai mulți factori cheie pentru a îndeplini cerințele privind chimia, producția și mijloacele de control (CMC), inclusiv:
- Potenta: Dezvoltatorii pot reduce riscul de întârzieri și pot alinia testarea calității produsului cu așteptările de reglementare prin identificarea atributelor critice de calitate (CQA) pentru siguranța, eficacitatea și calitatea produsului dvs. De exemplu, un CQA de potență – care ar trebui să fie măsurabil, scalabil și rezonabil de evaluat în timpul timpului comprimat al unui program comercial – poate ajuta la asigurarea faptului că produsul final este fabricat în mod constant, sigur și eficient.
- Comparabilitatea: Pentru teste eficiente de comparabilitate a loturilor, dezvoltatorii ar trebui să păstreze mostre din studiile de fază I, astfel încât să poată stabili parametri pentru fazele ulterioare și apoi să stabilească o narațiune de comparabilitate pe tot parcursul dezvoltării. Deoarece procesele de fabricație și testele de potență se pot schimba în timpul dezvoltării, monitorizarea și controlul acestora este crucial pentru a se asigura că produsul final respectă standardele de reglementare pentru siguranța și calitatea substanțelor medicamentoase în toate loturile.
Partenerii cu experiență pot ajuta dezvoltatorii să navigheze eficient în peisajul de reglementare prin facilitarea interacțiunilor productive cu organismele de reglementare, asistând la pregătirea și trimiterea documentelor de reglementare, asigurând conformitatea cu cadrele de reglementare și sprijinind proiectarea și executarea studiilor de urmărire pe termen lung.
PC: Accesul pacienților rămâne un obstacol major pentru comercializarea CGT. Cum pot dezvoltatorii să mențină vizibilitatea completă pe parcursul pacientului și să se coordoneze eficient cu părțile interesate pentru a sprijini accesul?
Chinn: Dezvoltarea tratamentului și parcursul pacientului implică o rețea complexă de componente, ceea ce necesită o vizibilitate sporită. din momentul în care un pacient este înrolat până la administrarea pacientului, coordonarea plăților și urmărirea rezultatelor pe termen lung. Nu există loc de eroare cu CGT-urile.
Utilizarea unui program de servicii pentru pacienți pentru înscrieri poate ajuta la orchestrarea serviciilor și la facilitarea schimbului de date în timp real, oferind medicilor și echipelor de servicii pentru pacienți o vizibilitate sporită pe parcursul dezvoltării tratamentului și al călătoriei pacientului. Crearea unui plan de implementare integrat care să implice toate părțile interesate cheie va elimina decalajele pentru a facilita un proces coordonat și simplificat al pacientului.
PC: Care sunt cele mai frecvente capcane cu care se confruntă dezvoltatorii CGT atunci când trec de la studiile clinice la distribuția comercială și cum pot fi abordate în mod proactiv?
Chinn: Este esențial să acordăm prioritate pregătirii comerciale în timpul dezvoltării clinice. Mă voi concentra în special pe două domenii cheie.
CGT-urile necesită, în general, un accent sporit pe trei elemente logistice cheie: caracterul critic al timpului, lanțul de custodie (COC) și identitatea () și transportul și depozitarea la temperatură controlată, cum ar fi depozitarea criogenică. Provocările subliniază importanța dezvoltării timpurii a unui plan logistic conform și scalabil - unul care abordează considerente cheie, cum ar fi alegerea soluției de ambalare adecvate, navigarea prin limitările capacității de transport criogenic și termenele de livrare înguste, menținerea unei camere de ambalare secundare și asigurarea unei etichete precise a produselor. Planificarea insuficientă în timpul dezvoltării produsului poate duce la greșeli și întârzieri costisitoare.
Prin implicarea partenerilor logistici în timpul dezvoltării produsului, companiile pot să se alinieze la fezabilitatea și capacitatea diferitelor modele de expediere și depozitare, să abordeze în mod proactiv potențialele provocări de transport și să identifice o rețea logistică care poate sprijini integritatea produselor de-a lungul lanțului de aprovizionare, inclusiv acoperirea constantă a lanțului frigorific.
O altă capcană potențială este provocarea de a gestiona mai mulți furnizori pentru diverse nevoi. Calea de la fabricarea terapiei până la administrarea pacientului și urmărirea rezultatelor pe termen lung este plină de potențiale provocări, necesitând o coordonare sporită și o execuție impecabilă. Orice întrerupere a comunicării ar putea întârzia disponibilitatea produsului, afectând succesul produsului și, cel mai important, accesul pacienților.
PC: Având în vedere că CGT introduc provocări unice în ceea ce privește stabilirea prețurilor și rambursările, ce modele sau parteneriate inovatoare pot contribui la asigurarea accesului durabil pe piață și a viabilității pe termen lung?
Chinn: Pe măsură ce mai multe CGT în curs de dezvoltare vizează grupuri mai mari de pacienți - fie din cauza prevalenței bolii, fie pentru că este o terapie de linie anterioară - inovația continuă în contracte și parteneriate financiare este esențială pentru a debloca accesul și a realiza întregul potențial al acestor terapii.
Modelele inovatoare de stabilire a prețurilor și de rambursare devin o considerație bugetară urgentă pentru plătitor. Plătitorii și-au exprimat interesul pentru modele alternative de plată,4 care pot ajuta la atenuarea impactului bugetar. Un exemplu sunt modelele de prețuri bazate pe rezultate, care aliniază costurile cu valoarea demonstrată prin legarea plății de terapie pentru atingerea unor repere clinice specifice.
Ca parte a strategiei lor de acces la piață, este din ce în ce mai important să evidențieze valoarea economică potențială a produsului, mai ales că terapiile anterioare pot oferi costuri de compensare mai mari. Colaborările cu plătitorii pentru a dezvolta acorduri inovatoare de prețuri – susținute de date cuprinzătoare despre beneficiile pe termen lung și rentabilitatea – pot ajuta, de asemenea, la facilitarea adoptării pe scară mai largă a CGT-urilor.
1. Penley B, Hydery T, Dragovich CM. Optimizarea calendarului de angajare a schimbului de informații înainte de aprobare (PIE) pentru produsele oncologice, produsele pentru boli rare și terapiile celulare și genice (CGT). Cencora. 14 octombrie 2024. https://go.cencora.com/amcp-nexus-poster-optimizing-timing-of-pre-approval-information-exchange
2. Tendințe globale în cercetare și dezvoltare 2025. Institutul IQVIA pentru Știința Datelor Umane. 26 martie 2025. https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/global-trends-in-r-and-d-2025/iqvia-institute-rd-trends-2025-forweb.pdf
3. Acces rapid, terapie inovatoare, aprobare accelerată, evaluare prioritară. Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA. 12 iunie 2023. https://www.fda.gov/patients/learn-about-drug-and-device-approvals/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review
4. Dodda S, Hikmat Z, Sugarman R, Zheng C, Stuchiner A, Sporck M, Schroader B. Percepțiile plătitorului din SUA privind contractele inovatoare cu terapii celulare și genetice. Xcenda. 21 martie 2023. https://www.amerisourcebergen.com/-/media/assets/xcenda/english/content-assets/conference-and-poster-presentations/2023/innovative-cgt-contracts_poster_amcp-2023.pdf
Cencora.com furnizează traduceri automate pentru a ajuta la citirea site-ului web în alte limbi decât engleza. În aceste traduceri, s-au depus eforturi rezonabile pentru a oferi o calitate corectă. Cu toate acestea, nicio traducere automată nu este perfectă și nici nu este destinată să înlocuiască traducătorii umani. Aceste traduceri sunt furnizate ca serviciu utilizatorilor site-ului Cencora.com și sunt furnizate „ca atare”. Nu se oferă nicio garanție de niciun fel, expresă sau implicită, cu privire la acuratețea, fiabilitatea sau corectitudinea oricăreia dintre aceste traduceri efectuate din limba engleză în orice altă limbă. Este posibil ca unele conținuturi (cum ar fi imagini, videoclipuri, Flash etc.) să nu fie traduse cu acuratețe din cauza limitărilor software-ului de traducere.
Orice discrepanțe sau diferențe create în traducerea acestui conținut din limba engleză într-o altă limbă nu au caracter contractual și nu au niciun efect juridic privind conformitatea, aplicarea sau orice alt scop. Dacă sunt identificate erori, vă rugăm să ne contactați . Dacă apar întrebări legate de acuratețea informațiilor conținute în aceste traduceri, vă rugăm să consultați versiunea în limba engleză a paginii.