Utover direkte helseutfall: Den bredere samfunnsmessige effekten av innovative behandlinger

En vanlig misforståelse er at evaluering av samfunnsmessige og miljømessige utfall krever en helt egen analytisk tilnærming. I praksis kan den samme modelleringsryggraden som brukes til standard helseøkonomisk evaluering imøtekomme disse utvidede resultatene innenfor et enkelt, konsistent rammeverk. Beslutningstrær, Markov-modeller, partirerte overlevelsesmodeller og diskrete hendelsessimuleringer egner seg alle til inkludering av kliniske, økonomiske og samfunnsmessige endepunkter ettersom kjernetilnærmingen forblir uendret; Bare utfallssettet utvides.

Hemofili A er en sjelden, arvelig blødningssykdom forårsaket av mangel eller dysfunksjon av koagulasjonsfaktor VIII. Pasienter opplever langvarig og overdreven blødning etter skader eller operasjoner, spontane blødningsepisoder og, i alvorlige tilfeller, livstruende komplikasjoner. Byrden på pasienter og omsorgspersoner er betydelig, og omfatter kravene til å administrere hyppig faktorutskifting, den følelsesmessige belastningen av konstant årvåkenhet mot uforutsigbare blødningshendelser, betydelig økonomisk belastning på grunn av de høye behandlingskostnadene, forstyrrelser i familierutiner fra hyppige medisinske avtaler og akuttbesøk, og det pågående ansvaret for å koordinere omsorg på tvers av flere spesialister. Dette betyr at hemofili A påvirker ikke bare pasientene, men også familiene og omsorgspersonene som støtter dem.

En nylig publisert studie som vi utførte så på den spesifikke effekten for pasienter og omsorgspersoner av å få behandlingen. Inntil nylig kunne pasienter i Frankrike bare få tilgang til hemofili A-behandlinger på sykehusapotek, noe som krevde hyppige reiser. Studien vår fant at denne prosessen resulterte i tap av 3 arbeidsdager, rundt €300, og 52 tonn CO₂-utslipp per år per pasient eller omsorgsperson. Selv om disse tallene kan virke små, kan de konsumere opptil 2,6 % av en families disponible inntekt, noe som legger til økonomisk belastning for å skaffe nødvendig medisin. Studien fant også at tilgang kun til sykehus økte geografiske ulikheter for pasienter som bor langt fra sykehuset på landsbygda. En ledende hemofili En legemiddelprodusent var klar over disse utfordringene og samarbeidet med sykehus og farmasøyter for å tilby sin behandling på lokale apotek, noe som forenklet tilgangen for pasienter og omsorgspersoner. Studien vår viste at disse endringene kunne redusere dispensasjonsbyrden betydelig, gi familier tilbake tid og penger som de bruker på sykdommen, samtidig som de reduserer karbonavtrykket knyttet til transport til og fra sykehuset. Den innovative behandlingens egenskaper tillot dette skiftet i dispensering, noe som resulterte i målbare samfunnsmessige og miljømessige fordeler som er relevante for politikken.

Influensa forårsaker i gjennomsnitt over én million primærhelsekonsultasjoner, 20 000 sykehusinnleggelser og 9 000 dødsfall årlig i Frankrike. Voksne i alderen 50 til 64 år står overfor forhøyet risiko på grunn av økende kroniske komorbiditeter, men gjeldende vaksinasjonsanbefalinger begynner først ved 65 år. Vi utviklet en mottakelig, eksponert, smittsom, gjenopprettet (SEIR) kompartmentmodell for å evaluere de helsemessige og økonomiske konsekvensene av å utvide vaksinasjon til alle voksne i alderen 50 år og over (Béraud et al., 2025). I tillegg til helseressurser og -kostnader, undersøkte vi hvordan influensa direkte påvirker sykefraværet blant yrkesaktive voksne i alderen 50 til 64 år. Vi fokuserte på sykefraværsfrekvens og varighet, sysselsettingsgrad og gjennomsnittlig daglig økonomisk produksjon. 

Modellen viste at å oppnå vaksinasjonsdekning blant individer i alderen 50 til 64 år, sammenlignbar med dagens rater observert i 65+-gruppen, årlig kunne forhindre over 500 000 allmennlegekonsultasjoner, 9 000 sykehusinnleggelser og omtrent 3 000 dødsfall. Evaluering av kostnadseffektivitet fra betalerperspektivet indikerte at denne tilnærmingen er svært effektiv, og gir et inkrementelt kostnadseffektivitetsforhold på € 1 496 per kvalitetsjustert leveår (QALY). Men når man tar hensyn til virkningen av redusert sykefravær, resulterte denne vaksinasjonsstrategien i betydelige produktivitetsgevinster (estimert til mer enn € 300 millioner per år), og etablerte den dermed som en dominerende strategi fra et samfunnsperspektiv. Dette representerer en mye høyere verdi enn bare å være kostnadseffektivt. Videre arbeid gjøres for å vurdere den ekstra miljøpåvirkningen av denne strategien. Med en sykehusinnleggelse som representerer omtrent 43 kg CO₂-utslipp, kan reduksjon av tusenvis av sykehusinnleggelser per år også være forbundet med en stor reduksjon i CO₂-utslipp.

Denne saken viser hvordan begrensning av en evaluering til direkte medisinske kostnader i vesentlig grad kan undervurdere den sanne verdien av en intervensjon, og hvordan det å ta i bruk et samfunnsperspektiv kan transformere den politiske fortellingen.

Innovative behandlinger kan generere verdi som strekker seg over hele pasientbehandlingsforløpet, med målbare samfunnsmessige og miljømessige konsekvenser langt utover kliniske endepunkter. Disse effektene er i økende grad kvantifiserbare gjennom robust helseøkonomisk modellering, beriket med kvalitative bevis som fanger opp byrder som overses av konvensjonelle vurderinger. Det analytiske rammeverket er verken nytt eller tyngende; snarere bygger den på etablerte modelleringsarkitekturer, utvidet for å imøtekomme et bredere, mer realistisk sett med resultater.

Etter hvert som det blir mer utfordrende å differensiere intervensjoner utelukkende basert på kliniske fordeler, gir gjennomføring av grundige samfunns- og miljøkonsekvensvurderinger en troverdig måte å skille innovasjoner fra hverandre, noe som gjør disse faktorene sentrale for verdiforslaget i stedet for sekundære. Å fremheve denne differensieringen og den økte verdien er avgjørende for å sikre at priser og tilgang stemmer overens med den sanne verdien av innovasjonen.