Navigere i EUs regulatoriske utfordringer med celle- og genterapi
Biofarmasøytiske selskaper står overfor flere utfordringer når de søker å bringe celle- og genterapier (CGT) til markedet, ikke minst de forskjellige nasjonale og regionale regulatoriske kravene og til og med forskjeller i produktdefinisjoner. For selskaper som ønsker å bringe sine CGT-er til markedet i EU, er det avgjørende å forstå disse nyansene for regulatorisk godkjenning og markedstilgang.
Her er fem nåværende og nye utfordringer som utviklerne av CGT-er, kjent som avanserte terapilegemidler (ATMP) i Europa, står overfor:
Forberedelse til vitenskapelig rådgivning 
Tilpasning til en overhaling av reguleringssystemet .png?h=35&w=35&hash=D18EA78AEE197EA963B794806867A858)
Forstå den endrede definisjonen av genterapi
Dra nytte av plattformteknologi
Forberedelse til felles klinisk vurdering
Følgende anbefalinger er for å hjelpe deg med å navigere i denne utviklingen.
Forberedelse til vitenskapelig rådgivning
CGT-produsenter i USA er vant til FDAs tilnærming, der byrået kan stille spørsmål om design av kliniske studier og motta veiledning om de kan fortsette med planene sine. Dette gjøres vanligvis i et møte med vitenskapelig diskusjon.
I EU gis vitenskapelige råd først og fremst som skriftlig veiledning fra Det europeiske legemiddelkontoret (EMA), snarere enn gjennom ansikt-til-ansikt diskusjon. Vitenskapelige koordinatorer kan stille oppfølgingsspørsmål for å avklare produktet og konseptet under et «diskusjonsmøte», men disse møtene er ikke ment å gi råd. Denne strukturen kan være utfordrende for selskaper som er vant til å motta direkte veiledning under møter med FDA.
Anbefaling
Forbered deg på disse møtene ved å være klar til å forsvare tilnærmingen din og bruke dem som en mulighet til å presentere sterke vitenskapelige argumenter til forsvar for produktet ditt.
Du bør starte med å forstå de ulike typene møter som er tilgjengelige for innovatører, samt veiene og insentivene som er tilgjengelige for mikro-, små og mellomstore bedrifter (SMB) i biofarmasøytiske selskaper, inkludert utviklere av foreldreløse legemidler, som står for flertallet av ATMP-er. Vær imidlertid forberedt på å svare på spørsmål og gi informasjon, og vær oppmerksom på at rådene er skriftlige.
Et annet alternativ er å søke vitenskapelig rådgivning fra en nasjonal myndighet før du engasjerer deg med EMA. Fordelen med den nasjonale ruten er at disse møtene er mer interaktive, og enkelte myndigheter er kjent for å være mer progressive og for å ha domenekompetanse. Det anbefales å søke profesjonelle råd for å velge et optimalt medlemsland for produktet ditt, forberede orienteringsboken og utarbeide spørsmål for å veilede den kliniske designstrategien. Selv om nasjonale myndigheter ikke gir den endelige regulatoriske uttalelsen, kan deres innspill danne grunnlag og fremme senere diskusjoner med EMA.
Deretter er det tilrådelig, men ikke obligatorisk, for sponsorer som søker nasjonale råd fra en nasjonal myndighet å også søke EMAs vitenskapelige råd, ettersom alle ATMP-er er sentralt autorisert. Du trenger bare å utarbeide én orienteringsbok for de nasjonale myndighetene og EMA, så å følge begge veiene vil ikke øke arbeidsmengden nevneverdig.
Du kan også benytte deg av de nye Joint Scientific Consultations (JSC)2, som har mulighet for felles metodevurdering (HTA) og EMA scientifc2.
Tilpasning til en overhaling av reguleringssystemet
EUs legemiddellovgivning, som ble vedtatt i desember 2025, representerer en betydelig overhaling av reguleringssystemet3. For å effektivisere prosessene foreslår lovgivningen å redusere antall komiteer. Forslaget vil integrere komiteen for avanserte terapier (CAT) og andre spesialiserte komiteer i komiteen for legemidler til human bruk (CHMP). Neste skritt vil være godkjenning av reformene av EU-parlamentet og Rådet.
Bekymringen for sponsorer er at ekspertisen som ligger i CAT kan bli mindre tilgjengelig, noe som potensielt begrenser engasjementet med regulatorer med dyp ATMP-spesifikk kompetanse4. ..
