Muligheter og smertepunkter for CGT-innovasjon og markedsadgang

Denne artikkelen fanger opp noen av de viktigste innsiktene kolleger på tvers av bransjen delte under arrangementet og analyserer hva disse betyr i den bredere konteksten for vellykket å bringe CGT-er til pasienter.

Håndtering av tilgangsbegrensninger 

Flere initiativer for å utvide pasienttilgangen til CGT-er undersøkes, for eksempel måter å strømlinjeforme CGT-prosessutvikling og produksjon, for eksempel implementering av konfigurerbare og tilpassbare løsninger for å støtte produksjon eller fleksible plattformer for å skalere utvikling.  

Disse initiativene vil bli av større betydning hvis industrien skal møte utfordringer rundt den kommersielle levedyktigheten til genterapiproduksjon. Peter, direktør for Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) ved FDA, har advart om at uten å «trekke i hver spak» med hensyn til produksjonsfremskritt, vil disse produktene bli stadig mer utilgjengelige for pasienterⁱⁱ.  

Miami-møtet hørte også fra CAR-T-utviklere, som prøver å gjøre det mulig for flere CAR-T-kvalifiserte pasienter å motta disse produktene. Disse trinnene kan bidra til å løse noen rapporterte utfordringer, for eksempel en undersøkelse av CAR-T-sentre i USA som viser at bare 25 prosent av pasientene får behandlingen, med pasienter på ventelister i en mediantid på 6 månederⁱⁱⁱ. Å finne måter å adressere tilgangsbarrierer på er fortsatt en nøkkelprioritet for industrien.  

Datadrevet beslutningstaking 

Rollen til datahåndtering kan ikke overses når man diskuterer CGT-er. Selv om det store datavolumet knyttet til CGTer utgjør betydelige utfordringer, er evnen til å utnytte dataene som genereres gjennom utviklings- og leveringsprosessene avgjørende for suksess. 

Datahåndtering innebærer å samle inn og lagre informasjon samtidig som integriteten, tilgjengeligheten og brukervennligheten sikres. Robuste systemer og infrastruktur er nødvendig for å håndtere ulike datasett som genomsekvensering, pasientdemografi, behandlingsprotokoller og langsiktig oppfølging. 

Integrering av disse mangfoldige datasettene er like viktig. Ved å konsolidere data til en enhetlig plattform eller økosystem, kan omfattende innsikt oppnås for å drive informert beslutningstaking. Integrasjon gir mulighet for trendanalyse, mønsteridentifikasjon, behandlingsevaluering og optimalisering av tilbakemeldinger i sanntid. 

Utnyttelse av digitale teknologier som kunstig intelligens, maskinlæring og prediktiv analyse forbedrer dataanalysemulighetene. Disse verktøyene trekker effektivt ut meningsfull innsikt fra komplekse datasett og identifiserer potensielle optimaliseringsmuligheter. For eksempel kan AI brukes til målidentifikasjon med CGT-er for å identifisere de riktige pasientene for kliniske studier, og for å spore langsiktige pasientresultater^iv. 

Ved å effektivt administrere og integrere data gjennom hele CGT-livssyklusen, kan innovasjon akselereres samtidig som pasientsikkerheten opprettholdes, og dermed støtte beslutningstaking.  

Demonstrere verdi for betalere 

Å bestemme en passende pris for CGT innebærer å balansere rimelighet for pasienter med å sikre bærekraftige forretningsmodeller for produsenter. Det krever en dyp forståelse av verdien disse terapiene tilfører pasientenes liv, samt en evne til å demonstrere denne verdien for betalere. 

Integrert i dette verdiforslaget er å demonstrere sikkerheten, effektiviteten og kostnadseffektiviteten til CGT-er gjennom robuste kliniske data. Det kan imidlertid være komplisert å fange opp denne evidensen på grunn av faktorer som begrensede pasientpopulasjoner og langsiktige oppfølgingskrav. 

Verdidemonstrasjon går utover kliniske resultater og innebærer å kvantifisere den bredere innvirkningen av CGT-er på helsesystemer, pasienters livskvalitet og samfunnsmessige fordeler. Å kommunisere denne verdien effektivt til betalere er avgjørende for å få deres støtte til refusjon. 

Den siste utviklingen i Europa kan bane vei for en mer strømlinjeformet prosess for å bringe innovative legemidler til pasienter og oppnå lik tilgang. Joint Clinical Assessment (JCA) sentraliserer den medisinske teknologivurderingen av klinisk dokumentasjon på nye produkter, og kan potensielt løse problemer som tilgangsforsinkelsen forårsaket av ulike kunnskapskrav i EU. Dette vil snart være relevant for CGT-innovatører, med JCA-prosessen som blir obligatorisk for onkologiske legemidler og avanserte terapilegemidler (ATMP) fra januar 2025. 

Samarbeid med leverandører 

I tillegg er vellykket kommersialisering av CGT-er sterkt avhengig av sterkt samarbeid med helsepersonell, fra de tidlige stadiene av utviklingen. Å bygge tillit og etablere samarbeidspartnerskap tidlig kan forbedre pasientens tilgang til disse livsendrende terapiene.  

Ved å holde pasienten i sentrum for hver beslutning og involvere leverandører tidlig, kan bioteknologi- og farmasøytiske selskaper utnytte deres ekspertise og innsikt, og sikre at CGT-er er utviklet for å møte behovene til både pasienter og helsevesen. 

Leverandører spiller en viktig rolle i pasientens tilgang til CGT-er, fra diagnose til behandlingslevering og oppfølging. Ved å samarbeide med disse viktige interessentene kan industrien strømlinjeforme prosesser, løse logistiske utfordringer og til slutt forbedre pasienttilgangen til disse livsendrende terapiene. Å sikre at pasienter har tilgang til behandlinger og er riktig informert om CGT-er betyr faktisk å prioritere støttetjenestene deres, inkludert helsepersonell.   

Videre gir leverandørsamarbeid en mulighet for verdifull tilbakemelding og datainnsamling i den virkelige verden. Det gir produsenter innsikt i den praktiske implementeringen av CGT-er i ulike kliniske omgivelser, og bidrar til å avgrense behandlingsprotokoller og optimalisere pasientresultatene. 

Pasienter i sentrum 

CGT er et stadig mer konkurransedyktig felt, og mens bare 3 prosent av CGT-ene som forskes på har blitt godkjent, pågår nesten 4,000 kliniske studier fra fjerde kvartal 2023.  

Med så mange CGT-er som undersøkes for undertjente pasientpopulasjoner, er det behov for samarbeid på tvers av bransjen for å takle utfordringene med å optimalisere markedstilgangen til disse innovative produktene. Å flytte nålen fremover i dette spennende området vil kreve en landsby, med alle interessenter som jobber sammen for å bringe flere terapier inn i kommersialisering og hendene til pasienter.  

Det er også påviselig innsats på tvers av bransjen for å heve standarden på alle områder av CGT-innovasjon. Det ble reflektert i prisutdelingen for Advanced Therapies Week, med et økende antall kategorier og flere deltakere^v. Vi var beæret over å bli nominert i to kategorier. Den første er Sustainability Initiative of the Year Award, som anerkjenner bærekraftig utvikling i CGT-industrien gjennom innovativ og bærekraftig bruk av ressurser og prioriterer behovene til det bredere miljøet og samfunnet. Den andre er Patient Advocacy Award, som belønner organisasjoner som fremmer bevissthet om CGT-er og støtter de som går gjennom behandling – en pris som går til kjernen av vår forpliktelse til å hjelpe utviklere med å overvinne utfordringer og finne måter å forenkle veien til pasienttilgangpå.  

Mens bransjen har møtt mange hindringer med utvikling og markedstilgang, hørtes Advanced Therapies Week-møtet ut som en håpefull tone for 2024. Det har vært humper underveis, men det er økende konsensus om at vitenskapen er sterk. CGT-forskning beveger seg inn i flere modaliteter, inkludert autoimmune sykdommer, og genterapier er satt til å nå en større pasientpopulasjon med godkjenninger for nye behandlinger for sjeldne sykdommer^vi.  Faktisk, i 2023, godkjente FDA syv CGT-er, inkludert den første til å behandle sigdcellesykdom, noe som gir mer grunn til optimisme^vii.  

Innholdet i denne artikkelen kan inneholde markedsføringsuttalelser og inneholder ingen juridisk rådgivning. Cencora oppfordrer leserne på det sterkeste til å gjennomgå referansene som følger med denne artikkelen og all tilgjengelig informasjon relatert til emnene nevnt her, og til å stole på sin egen erfaring og ekspertise når de tar beslutninger relatert til dette.