Kraften i pasientengasjement med CGT-innovasjon
Emily Whitehead Foundation er fokusert på å støtte barn og deres familier i å bekjempe kreft gjennom nye behandlinger, ikke begrenset til CAR-T-terapier. Stiftelsens styreleder og midlertidige administrerende direktør, George Eastwood, ble med på Cencoras todagers ThinkLive CGT Summit i mai 2024 for å dele sine erfaringer med stiftelsen og viktigheten av pasientengasjement og pasientstøtteprogrammer.
Etter mange år i celle- og genterapiområdet, og samarbeidet med ledende selskaper for å løse utfordringene involvert i utvikling og produksjon av cellebaserte terapier, spesielt innen produksjon, var George på et toppmøte i Boston for rundt 8 år siden hvor han hørte Tom Whitehead dele Emilys historie. Gjennom årene ble George mer og mer involvert i stiftelsen, og hjalp til med å veilede den til en dypere og bredere strategi for å støtte pasienter langs hele reisen.
"Det er så mange logistiske og politiske utfordringer som eksisterer på tvers av hele økosystemet for avansert terapi, og vi jobber med å støtte pasienter på den reisen," sa han.
Nøkkelen til denne reisen er å integrere pasientens stemme i verdihistorien for CGT-er – og det er ikke mulig uten å vite hvordan disse pasientenes liv er, bemerket George.
«Jeg har sett foreldre og pasienter invitere farmasøytiske selskaper inn i stuen sin for å se hvordan det er, og disse interessentene får et drastisk annerledes syn når de gjør det, i stedet for bare å stole på tall og data i utviklingen av legemidler,» sa han.
Det er her organisasjoner som Emily Whitehead Foundation bidrar til å øke bevisstheten om pasientens reise.
George bemerket imidlertid at å nå flere pasienter vil kreve diagnose og behandling tidligere i pasientens reise. Han la til at i et nylig forskningsinitiativ for å veilede pasienter, fant stiftelsen at rundt 70 % av pasientene rapporterte at de ikke mottok støtte fra farmasøytisk industri på reisen.
«Ansvaret ligger på oss, på pasientgrupper og ideelle organisasjoner og interesseorganisasjoner for å hjelpe til med å bygge og koble sammen disse historiene, lenge før behandling,» sa han.
Selv om farmasøytisk industri og tjenesteleverandører kan spille en rolle i å bygge engasjement, kan det oppstå mistillit fra pasienter når informasjon deles fra et produsentsponset nettsted, selv når informasjonen ikke er merket.
En annen utfordring George påpekte er at det kan være en kamp å finne godkjente studier for CAR-T og andre celle- og genterapier. Dette blir mer utfordrende på grunn av det George refererer til som dårlige aktører i det regenerative medisinområdet som utfører studier som har usikker FDA-regulatorisk status.
Et viktig initiativ som tar sikte på å adressere denne barrieren er TrueTrials, som er fokusert på å akselerere kliniske studier innen regenerativ medisin ved å fremheve kun kliniske fasiliteter som tilbyr cellebaserte behandlinger innenfor FDA-autoriserte studierii.
En annen av utfordringene CGT-er ofte står overfor er den negative pressen rundt kostnadene for disse terapiene. Men, som Tom Whitehead har fortalt, kostnaden for Medicare for å ta vare på Emily i 22 måneder var 2 millioner dollar uten kur. Den nåværende kostnaden for Kymriah er 473 000 dollar for en engangsbehandling, og Emily har ikke tilbrakt en dag på sykehus de siste 12 årene.
«CAR-T-er har en høy prislapp, og det er lett å trekke det fra hverandre og kritisere det i media, men vi må forstå den totale reisen – starter med diagnose, behandling og til og med forbi kurdatoen og ser på mental helse og støtte underveis, og virkelig ser på hele bildet når vi bestemmer verdi, " sa han.
Bygge broer og forbindelser
For å overvinne noen av disse utfordringene pekte George på viktigheten av å møte pasienter der de er og bedre forstå reisene og kampene omsorgspersoner står overfor.
Det er også viktige roller for selskaper i rommet som ikke utvikler terapier – teknologi- og tjenesteleverandører, kontraktsutviklings- og produksjonsorganisasjoner (CDMO-er) – for å koble farmasøytiske og pasienter tidligere.
«Selskaper som Cencora kan bidra til å bygge noen av disse broene mellom farmasøytiske og interessegrupper for å etablere team med flere interessenter som kan gi pasientene den informasjonen de trenger, når de trenger den», sa han. For eksempel kan en CDMO få en pasient til å komme på stedet og snakke om sin erfaring med et produkt som anlegget produserer, bemerket George. "Det er interessante måter verktøyleverandører kan integrere og bidra til å øke bevisstheten for pasienter."
Eksempler inkluderer forbedret dataintegrasjon og interoperabilitet mellom plattformer for bedre å betjene pasienter og effektivisere prosesser for legemiddelutviklere.
Legemiddelutviklere må legge vekt på å innlemme pasientens stemme og tenke på pasientreisen.
"Du kan aldri starte for tidlig eller samhandle for mye," sa George. «Still spørsmål og lær underveis, samarbeid med de riktige organisasjonene som Emily Whitehead Foundation, selv for kontakt med pasienter med sjeldne reiser som er uteliggere. Kan vi også bygge bedre løsninger som er mer integrerte og mer universelle for å levere flere medisiner?»
«Vi er bare 12 år fra Emily blir behandlet og seks eller syv år siden den første godkjenningen,» la George til. «Det er mye integrasjon og forståelse som skal skje. Og vi kan bare gjøre det gjennom å jobbe med hele økosystemet, enten det er pasientene og deres reise, de kliniske omsorgspersonene, sykepleiernavigatørene og legene som er i disse institusjonene. Hvordan kan vi engasjere oss og lære mer etter hvert som vi leverer flere behandlinger?»
Tilgjengelig nå
Kraften i pasientengasjement: En banebrytende reise for å øke tilgangen
Cencora oppfordrer leserne til å gjennomgå referansene som er gitt her og all tilgjengelig informasjon relatert til emnene som er nevnt her, og til å stole på sin egen erfaring og ekspertise i å ta beslutninger relatert til dette, da artikkelen kan inneholde markedsføringsuttalelser og ikke utgjør juridisk rådgivning.
Related resources
Cencora.com tilbyr automatiserte oversettelser for å hjelpe deg med å lese nettstedet på andre språk enn engelsk. Mye arbeid er lagt ned i disse oversettelsene for å gjøre dem nøyaktige, men ingen automatisert oversettelse er perfekt, og slike oversettelser er heller ikke ment å erstatte menneskelige oversettere. Disse oversettelsene leveres som en tjeneste til brukere av Cencora.com og leveres «som de er». Det gis ingen garanti av noe slag, verken uttrykt eller underforstått, med hensyn til nøyaktigheten, påliteligheten eller riktigheten av noen av disse oversettelsene som er gjort fra engelsk til andre språk. Det kan hende at noen typer innhold (som bilder, videoer, Flash osv.) er unøyaktig oversatt på grunn av begrensningene i oversettelsesprogramvaren.
Eventuelle avvik eller forskjeller som oppstår ved oversettelse av dette innholdet fra engelsk til et annet språk, er ikke bindende og har ingen juridisk virkning for samsvar, håndhevelse eller andre formål. Kontakt oss dersom du oppdager feil. Se den engelske versjonen av siden dersom du er i tvil om hvorvidt informasjonen i disse oversettelsene er nøyaktig.