Hvordan CGT-utviklere kan overvinne markedstilgangs-, regulatoriske og kommersialiseringshindringer
Nøkkelpunkter
- Å øke betalernes bevissthet om CGTs kliniske og økonomiske verdi er avgjørende for å overvinne markedstilgangsbarrierer og sikre refusjon.
- Tidlig engasjement med reguleringsorganer og utnyttelse av fremskyndede veier kan hjelpe CGT-utviklere med å opprettholde samsvar og akselerere time-to-market.
- Å opprettholde ende-til-ende-synlighet gjennom hele pasientreisen og adressere logistiske utfordringer proaktivt er avgjørende for vellykket CGT-kommersialisering.
- Innovative pris- og refusjonsmodeller, for eksempel resultatbasert prising, er avgjørende for bærekraftig markedstilgang og langsiktig levedyktighet for CGT-er.
PC: Etter hvert som CGT-er utvides for å betjene bredere pasientpopulasjoner, hvilke strategier kan utviklere bruke for å overvinne markedstilgangsbarrierer som betalerskepsis og begrensede refusjonsveier?
Kevin Chinn: Sentralt for å overvinne utfordringene er behovet for å øke betalernes bevissthet om produktets kliniske og økonomiske verdi, inkludert dets sikkerhet, effektivitet og holdbarhet.
Ved å gjennomføre en markedslandskapsanalyse og engasjere betalere tidlig kan utviklere få tilbakemelding på målproduktprofil, bevisbehov og verdiforslag – som alle kan informere om kritiske beslutninger, som design av kliniske studier, valg av endepunkt og datainnsamlingsmetoder. Innsikten hentet fra betalerengasjementer, kombinert med resultater fra kliniske studier, helseøkonomi og resultatforskning og bevis fra den virkelige verden (RWE), vil gi utviklere mulighet til å lage en evidenspakke som viser produktets verdi og adresserer spørsmål fra viktige interessenter knyttet til klinisk sikkerhet, effektivitet og kostnadseffektivitet.
Kommunikasjon før godkjenning, utført i samsvar med loven, kan være en effektiv måte å gi robust bevis på klinisk sikkerhet, effekt og kostnadseffektivitet. Omtrent halvparten av de amerikanske betalerne som ble undersøkt av Cencora1indikerte at informasjonsutveksling før godkjenning (PIE) påvirker tidspunktet for pasienttilgang til visse produktkategorier, spesielt onkologi, produkter for sjeldne sykdommer og celle- og genterapi. Gjennom PIE kan utviklere dele informasjon som bakgrunn om sykdomstilstand, produkt- og indikasjonsoversikter, prognoser for pasientbruk, kliniske studieresultater og prisinformasjon.
Interessentengasjement bør strekke seg gjennom regulatorisk godkjenning og den kommersielle lanseringsfasen. For eksempel bør utviklere fortsette å dele oppdaterte data og informasjon fra overvåking etter markedsføring og RWE-studier for å skape en mer veldefinert posisjon som understreker produktets kliniske og økonomiske verdi, og bidrar til å differensiere produktet på markedet.
PC: Gitt det raskt utviklende regulatoriske landskapet i CGT-området, hvilke viktige hensyn bør utviklere prioritere for å holde seg kompatible, samtidig som de akselererer time-to-market?
Chinn: Planlegg tidlig. Det gjelder for de fleste produkter, men det er spesielt relevant for CGT-utviklere i et regulatorisk miljø i rask utvikling der det er potensial til å utnytte ulike veier designet for å lette fremskyndet utvikling og gjennomgang.
Gjennom planlegging og samarbeid med relevante reguleringsorganer i utviklingsfasen, vil produsenter være bedre posisjonert til å lage og gjennomføre en veldefinert strategi som hjelper dem med å opprettholde samsvar med globale krav, redusere risikoen for forsinkelser og optimalisere veien for å nå markedet mer effektivt. Å engasjere regulatorer kan gi utviklere verdifull tilbakemelding, inkludert potensiell tilpasning til en klinisk endepunktplan og klarhet om hvilken regulatorisk vei som kan være gjeldende for produktet deres. Forskning viser2 bruk av minst én av FDAs fremskyndede veier – spesielt Priority Review, Breakthrough Therapy, Accelerated Approval og Fast Track3-tilnærminger – bidro i gjennomsnitt til å akselerere utviklingstidslinjen med 3,5 år.
Utviklere må ta hensyn til flere nøkkelfaktorer for å oppfylle kravene til kjemi, produksjon og kontroller (CMC), inkludert:
- Potens: Utviklere kan redusere risikoen for forsinkelser og tilpasse produktkvalitetstesting til regulatoriske forventninger ved å identifisere kritiske kvalitetsattributter (CQA) for produktets sikkerhet, effektivitet og kvalitet. For eksempel kan en potens-CQA – som skal være målbar, skalerbar og rimelig å vurdere under de komprimerte tidslinjene til et kommersielt program – bidra til å sikre at sluttproduktet er konsekvent produsert, trygt og effektivt.
- Sammenlignbarhet: For effektive batch-sammenlignbarhetstester bør utviklere beholde prøver fra fase I-forsøk slik at de kan etablere parametere for senere faser og deretter etablere en sammenlignbarhetsfortelling gjennom hele utviklingen. Siden produksjonsprosesser og styrkeanalyser kan endres under utvikling, er overvåking og kontroll av dem avgjørende for å sikre at sluttproduktet oppfyller regulatoriske standarder for legemiddelsikkerhet og kvalitet på tvers av partier.
Erfarne partnere kan hjelpe utviklere med å navigere i det regulatoriske landskapet effektivt ved å legge til rette for produktiv interaksjon med reguleringsorganer, hjelpe til med å utarbeide og sende inn regulatoriske dokumenter, sikre overholdelse av regulatoriske rammeverk og støtte utforming og gjennomføring av langsiktige oppfølgingsstudier.
PC: Pasienttilgang er fortsatt et stort hinder for CGT-kommersialisering. Hvordan kan utviklere opprettholde ende-til-ende-synlighet gjennom hele pasientreisen og effektivt koordinere med interessenter for å støtte tilgang?
Chinn: Behandlingsutviklingen og pasientreisen innebærer et komplekst nett av komponenter, som krever økt synlighet. fra det øyeblikket en pasient er registrert til pasientadministrasjon, betalingskoordinering og sporing av langsiktige resultater. Det er ikke rom for feil med CGT-er.
Å utnytte et pasienttjenesteprogram for påmeldinger kan bidra til å orkestrere tjenester og legge til rette for datautveksling i sanntid, noe som gir leger og pasienttjenesteteam økt synlighet på tvers av behandlingsutviklingen og pasientreisen. Å lage en integrert implementeringsplan som involverer alle viktige interessenter vil bygge bro over hull for å legge til rette for en koordinert og strømlinjeformet pasientreise.
PC: Hva er de vanligste fallgruvene som CGT-utviklere møter når de går over fra kliniske studier til kommersiell distribusjon, og hvordan kan de håndteres proaktivt?
Chinn: Det er viktig å prioritere kommersiell beredskap under klinisk utvikling. Jeg vil fokusere på to nøkkelområder, spesielt.
CGT-er krever generelt økt fokus på tre viktige logistiske elementer: tidskritikalitet, kjede av sporbarhet (COC) og identitet (COI), og temperaturkontrollert transport og lagring, for eksempel kryogen lagring. Utfordringene understreker viktigheten av å utvikle en kompatibel og skalerbar logistikkplan tidlig – en som tar for seg viktige hensyn, som å velge riktig emballasjeløsning, navigere i kryogene fraktkapasitetsbegrensninger og smale leveringstidsrammer, opprettholde et sekundært pakkerom og sikre nøyaktig produktmerking. Utilstrekkelig planlegging under produktutvikling kan føre til kostbare feil og forsinkelser.
Ved å engasjere logistikkpartnere under produktutvikling kan bedrifter tilpasse seg gjennomførbarheten og kapasiteten til ulike forsendelses- og lagringsmodeller, proaktivt adressere potensielle transportutfordringer og identifisere et logistikknettverk som kan støtte produktintegritet i hele forsyningskjeden, inkludert konsekvent kjølekjededekning.
En annen potensiell fallgruve er utfordringen med å administrere flere leverandører for ulike behov. Veien fra behandlingsproduksjon til pasientadministrasjon og sporing av langsiktige resultater er full av potensielle utfordringer, som krever økt koordinering og feilfri utførelse. Eventuelle sammenbrudd i kommunikasjonen kan forsinke produkttilgjengeligheten, påvirke produktsuksessen og, enda viktigere, pasienttilgangen.
PC: Ettersom CGT-er introduserer unike utfordringer innen prissetting og refusjon, hvilke innovative modeller eller partnerskap kan bidra til å sikre bærekraftig markedstilgang og langsiktig levedyktighet?
Chinn: Etter hvert som flere CGT-er under utvikling retter seg mot større pasientpopulasjoner – enten på grunn av utbredelsen av sykdommen eller fordi det er en tidligere behandling – er fortsatt innovasjon i kontrakter og økonomiske partnerskap avgjørende for å låse opp tilgang og realisere det fulle potensialet til disse terapiene.
Innovative pris- og refusjonsmodeller er i ferd med å bli en presserende budsjettvurdering for betalere å ta tak i. Betalere har uttrykt interesse for alternative betalingsmodeller,4 som kan bidra til å redusere budsjettpåvirkningen. Ett eksempel er resultatbaserte prismodeller, som tilpasser kostnader til demonstrert verdi ved å knytte betaling til behandlingen som oppnår spesifikke kliniske referanser.
Som en del av deres markedstilgangsstrategi er det stadig viktigere å fremheve produktets potensielle økonomiske verdi, spesielt ettersom tidligere behandlinger kan gi større kompensasjonskostnader. Samarbeid med betalere for å utvikle innovative prisordninger – støttet av omfattende data om langsiktige fordeler og kostnadseffektivitet – kan også bidra til å legge til rette for bredere bruk av CGT-er.
1. Penley B, Hydery T, Dragovich CM. Optimalisering av tidspunktet for forhåndsgodkjenning av informasjonsutveksling (PIE) for onkologiske produkter, produkter for sjeldne sykdommer og celle- og genterapier (CGT). Cencora. 14. oktober 2024. https://go.cencora.com/amcp-nexus-poster-optimizing-timing-of-pre-approval-information-exchange
2. Globale trender innen FoU 2025. IQVIA-instituttet for menneskelig datavitenskap. 26. mars 2025. https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/global-trends-in-r-and-d-2025/iqvia-institute-rd-trends-2025-forweb.pdf
3. Fast track, banebrytende behandling, akselerert godkjenning, prioritert gjennomgang. US Food & Drug Administration. 12. juni 2023. https://www.fda.gov/patients/learn-about-drug-and-device-approvals/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review
4. Dodda S, Hikmat Z, Sugarman R, Zheng C, Stuchiner A, Sporck M, Schroader B. Us Payer oppfatninger av innovative kontrakter med celle- og genterapier. Xcenda. 21. mars 2023. https://www.amerisourcebergen.com/-/media/assets/xcenda/english/content-assets/conference-and-poster-presentations/2023/innovative-cgt-contracts_poster_amcp-2023.pdf
Cencora.com tilbyr automatiserte oversettelser for å hjelpe deg med å lese nettstedet på andre språk enn engelsk. Mye arbeid er lagt ned i disse oversettelsene for å gjøre dem nøyaktige, men ingen automatisert oversettelse er perfekt, og slike oversettelser er heller ikke ment å erstatte menneskelige oversettere. Disse oversettelsene leveres som en tjeneste til brukere av Cencora.com og leveres «som de er». Det gis ingen garanti av noe slag, verken uttrykt eller underforstått, med hensyn til nøyaktigheten, påliteligheten eller riktigheten av noen av disse oversettelsene som er gjort fra engelsk til andre språk. Det kan hende at noen typer innhold (som bilder, videoer, Flash osv.) er unøyaktig oversatt på grunn av begrensningene i oversettelsesprogramvaren.
Eventuelle avvik eller forskjeller som oppstår ved oversettelse av dette innholdet fra engelsk til et annet språk, er ikke bindende og har ingen juridisk virkning for samsvar, håndhevelse eller andre formål. Kontakt oss dersom du oppdager feil. Se den engelske versjonen av siden dersom du er i tvil om hvorvidt informasjonen i disse oversettelsene er nøyaktig.