Transkripsjon av 'Bevis fra den virkelige verden: Viktigheten for behandlinger av sjeldne sykdommer
Hvordan brukes RWE til å supplere data for behandlinger for sjeldne sykdommer?
Så terapier for sjeldne sykdommer kan utgjøre unike utfordringer for beslutningstakere i helsevesenet på grunn av de mindre strenge kliniske studiedataene som er tilgjengelige for å informere om potensielle fordeler og risikoer. De iboende begrensningene i studier av sjeldne sykdommer, for eksempel det lille antallet kvalifiserte pasienter, heterogeniteten til pasientgruppen, den korte studievarigheten, pediatriske pasienter, samt ønsket om at pasienter og deres omsorgspersoner skal motta aktiv terapi, kan gjøre gjennomføringen av klassiske RCT-er eller randomiserte kliniske studier usannsynlig.
Hvordan brukes RWE i førlanseringsfasen?
Så i fasen før lansering kan evidens fra den virkelige verden, eller RWE, fylle dette kunnskapshullet ved å gi ytterligere bevis som tilsynsmyndigheter, metodevurderinger eller HTA-evaluatorer og refusjonsinteressenter trenger for beslutningstaking. RWE kan derfor utnyttes til å bidra til å overvinne usikkerhet og bekymringer om verdien av behandlinger i beslutninger før markedsføring, og dermed ha en positiv innvirkning på tilgangen til medisinsk innovasjon for pasienter med sjeldne sykdommer.
Hvordan brukes RWE i fasen etter lansering?
Så når vi går fra pre-lansering til post-lansering, kan RWE spille en nøkkelrolle i å evaluere om og hvordan terapier for sjeldne sykdommer leverer på sin lovede verdi, både fra et klinisk så vel som et helsevesenperspektiv. RWE etter lansering kan brukes til å informere om langsiktig sikkerhet og effektivitet, bruksmønstre, få betinget godkjenning fra regulatorer, implementere OBA-er eller resultatbaserte avtaler med betalere, støtte prisforhandlinger og bidra til å forme verdimeldinger.
Hva er rollen til RWE i Canada?
Så den kanadiske regjeringen har forpliktet seg til å investere i nasjonal strategi for behandlinger av sjeldne sykdommer, inkludert å forbedre innsamlingen av bruk av RWE. Derfor forventes RWE å spille en stadig viktigere rolle i Canada for å støtte ulike typer beslutningstaking innen helsevesenet i behandlinger for sjeldne sykdommer.
