Virkelighetsdata: Viktigheten for behandlinger for sjeldne sykdommer
Å ta beslutninger om behandlinger for sjeldne sykdommer krever robuste data, men disse dataene kan være vanskelige å få tak i. Randomiserte kliniske studier, en rik datakilde, er ikke alltid gjennomførbare på grunn av den mindre størrelsen på disse populasjonene. Hør fra Belinda Yap, direktør, Health Economics & Outcomes Research (HEOR), om hvordan du kan bruke evidens fra den virkelige verden (RWE) for å bygge bro over dette datagapet fra før til etter lansering.
Innholdet i dette stykket inneholder markedsføringsuttalelser og inkluderer ikke forretningsmessige eller juridiske råd.
Transkripsjon av 'Bevis fra den virkelige verden: Viktigheten for behandlinger av sjeldne sykdommer
Hvordan brukes RWE til å supplere data for behandlinger for sjeldne sykdommer?
Så terapier for sjeldne sykdommer kan utgjøre unike utfordringer for beslutningstakere i helsevesenet på grunn av de mindre strenge kliniske studiedataene som er tilgjengelige for å informere om potensielle fordeler og risikoer. De iboende begrensningene i studier av sjeldne sykdommer, for eksempel det lille antallet kvalifiserte pasienter, heterogeniteten til pasientgruppen, den korte studievarigheten, pediatriske pasienter, samt ønsket om at pasienter og deres omsorgspersoner skal motta aktiv terapi, kan gjøre gjennomføringen av klassiske RCT-er eller randomiserte kliniske studier usannsynlig.Hvordan brukes RWE i førlanseringsfasen?
Så i fasen før lansering kan evidens fra den virkelige verden, eller RWE, fylle dette kunnskapshullet ved å gi ytterligere bevis som tilsynsmyndigheter, metodevurderinger eller HTA-evaluatorer og refusjonsinteressenter trenger for beslutningstaking. RWE kan derfor utnyttes til å bidra til å overvinne usikkerhet og bekymringer om verdien av behandlinger i beslutninger før markedsføring, og dermed ha en positiv innvirkning på tilgangen til medisinsk innovasjon for pasienter med sjeldne sykdommer.Hvordan brukes RWE i fasen etter lansering?
Så når vi går fra pre-lansering til post-lansering, kan RWE spille en nøkkelrolle i å evaluere om og hvordan terapier for sjeldne sykdommer leverer på sin lovede verdi, både fra et klinisk så vel som et helsevesenperspektiv. RWE etter lansering kan brukes til å informere om langsiktig sikkerhet og effektivitet, bruksmønstre, få betinget godkjenning fra regulatorer, implementere OBA-er eller resultatbaserte avtaler med betalere, støtte prisforhandlinger og bidra til å forme verdimeldinger.Hva er rollen til RWE i Canada?
Så den kanadiske regjeringen har forpliktet seg til å investere i nasjonal strategi for behandlinger av sjeldne sykdommer, inkludert å forbedre innsamlingen av bruk av RWE. Derfor forventes RWE å spille en stadig viktigere rolle i Canada for å støtte ulike typer beslutningstaking innen helsevesenet i behandlinger for sjeldne sykdommer.
Cencora.com tilbyr automatiserte oversettelser for å hjelpe deg med å lese nettstedet på andre språk enn engelsk. Mye arbeid er lagt ned i disse oversettelsene for å gjøre dem nøyaktige, men ingen automatisert oversettelse er perfekt, og slike oversettelser er heller ikke ment å erstatte menneskelige oversettere. Disse oversettelsene leveres som en tjeneste til brukere av Cencora.com og leveres «som de er». Det gis ingen garanti av noe slag, verken uttrykt eller underforstått, med hensyn til nøyaktigheten, påliteligheten eller riktigheten av noen av disse oversettelsene som er gjort fra engelsk til andre språk. Det kan hende at noen typer innhold (som bilder, videoer, Flash osv.) er unøyaktig oversatt på grunn av begrensningene i oversettelsesprogramvaren.
Eventuelle avvik eller forskjeller som oppstår ved oversettelse av dette innholdet fra engelsk til et annet språk, er ikke bindende og har ingen juridisk virkning for samsvar, håndhevelse eller andre formål. Kontakt oss dersom du oppdager feil. Se den engelske versjonen av siden dersom du er i tvil om hvorvidt informasjonen i disse oversettelsene er nøyaktig.