Låse opp tilgang: Bygge en nasjonal strategi for å støtte kanadiere med sjeldne sykdommer

Tilgang til helsetjenester er et ofte brukt uttrykk. 

I noen tilfeller betyr det en pasients evne til å motta primærhelsehjelp eller en konsultasjon fra en spesialist. I andre tilfeller kan det bety tilgang til kirurgisk behandling eller kritiske farmasøytiske produkter, som vaksiner eller kurative og livsforlengende behandlinger. En rekke faktorer kan påvirke ens tilgang til omsorg. Barrierene er imidlertid spesielt uttalte for kanadiske pasienter som lever med sjeldne sykdommer. 

En av 12 kanadiere – rundt 3 millioner mennesker – lever med en sjelden sykdom. To tredjedeler er barn. Det er ingen perfekt definisjon som omfatter de mer enn 6,800 sjeldne sykdommene, som inkluderer cystisk fibrose, multippel sklerose og hemofili. Men sjeldne sykdommer er ofte kronisk svekkende eller livstruende. For mange pasienter kan tilgangen til omsorg bli forsinket eller avsporet av en rekke faktorer, inkludert diagnostiske forsinkelser, refusjonsutfordringer eller de begrensede terapeutiske alternativene som er tilgjengelige. Det finnes behandlinger for bare rundt 10 prosent av sjeldne sykdommer, og bare 60 prosent av disse behandlingene for sjeldne sykdommer kommer inn i Canada. Selv når behandlinger er tilgjengelige, varierer tilgangen til produktet mye avhengig av blant annet hvor pasienten bor, hvordan behandlingen betales og hvilken type dekning pasienten og deres pårørende har.  

Health Canada tok et positivt, sårt tiltrengt skritt mot å løse dette langvarige problemet og de eksisterende tilgangsforskjellene da de kunngjorde planer om å utvikle en nasjonal strategi for legemidler for sjeldne sykdommer. Med de første 500 millioner dollar øremerket til denne strategien i 2022, representerer dette året et monumentalt øyeblikk for å akselerere denne presserende innsatsen og formelt etablere et enkelt, nasjonalt rammeverk for å sikre rettferdig og konsistent tilgang til terapier – uansett hvor pasientene bor eller hvilken tilgang til finansiering de har. Ettersom Health Canada bygger ut det første rammeverket i samarbeid med interessenter på tvers av bransjen, er det avgjørende at de vurderer faktorene gjennom hele pasientreisen og implementerer en innovativ godkjennings- og dekningsprosess, med betaling ideelt knyttet til langsiktige, virkelige studier om effektivitet og sikkerhet. 

Støtte gjennom hele pasientreisen
På grunn av mangel på sykdomsforståelse og bevissthet, kan det ta en pasient i gjennomsnitt syv år å få en nøyaktig diagnose av sjeldne sykdommer. Men selv etter at pasienter har fått en diagnose og fått foreskrevet en medisin, er behandlingsreisen deres kompleks – spesielt når pasientene er ganske syke og har liten støtte til å navigere i denne vanskelige prosessen. Hver pasientreise er unik. En begrenset forståelse av offentlige og private refusjonsmekanismer og kriterier, kombinert med kompleksiteten i papirarbeid og testkrav, kan forsinke behandlingen og forårsake økt angst og frykt blant pasienter og omsorgspersoner. Mange behandlinger indikert for sjeldne sykdommer har unike administrasjonskrav som krever ytterligere tilpasset opplæring og løpende sikkerhet og klinisk overvåking. Refusjonsprosesser kan være skremmende, og pasienter og familier har ofte mange spørsmål om hvordan de får tilgang til spesialiserte støttetjenester.

Disse barrierene kan forsterkes av rimelighetsrelaterte utfordringer. Fra 2019 var det 93 legemidler for sjeldne sykdommer godkjent i Canada som kostet mer enn $100 000 per pasient per år, ifølge Patent Medicines Prices Review Board. Kostnadene ved disse legemidlene kan også utgjøre en utfordring for den langsiktige bærekraften til statlige og arbeidsgiversponsede legemiddelplaner. For å kontrollere virkningen av disse legemidlene på helsesystemets budsjetter, kan Health Canada innlemme spesifikke alternativer, for eksempel betal-for-ytelse-modeller eller deling av kostnader og sammenslåing av risiko. 

Pasientstøtteprogrammer – finansiert av produsenter – spiller en verdifull rolle i å hjelpe mange pasienter med å navigere i helsevesenet og få tilgang til medisinene sine ved å tilby tjenester, for eksempel økonomiske bistandsløsninger og refusjonsstøtte, som gjør det mulig for pasienter å starte på behandlinger raskere. For eksempel gir klinikk- og feltsykepleiere opplæring og opplæring av selvinjeksjoner, gir streng sikkerhetsovervåking og administrerer injeksjoner og infusjoner på lokale private klinikker eller i pasientenes hjem. Gjennom sine pasientstøtteprogrammer hjalp Innomar Strategies mer enn 10 000 pasienter med å få tilgang til medisiner for sjeldne sykdommer i 2020. Den komplekse pasientreisen understreker etterspørselen etter ende-til-ende-støtte. Som sådan er det avgjørende at det nasjonale rammeverket strekker seg utover bare tilgang til medisinen, men også faktorer tjenestene som kreves for å få tilgang til og få behandling. 

Bruk av data fra den virkelige verden for å understreke resultater
En nøkkelkomponent for å optimalisere pasienttilgangen til disse terapiene, både nå og i fremtiden, er å etablere en effektiv prosess for å samle inn og analysere data og bevis fra den virkelige verden. Dataene vil gi klarhet rundt bruken og effektiviteten av behandlingene, noe som er avgjørende ikke bare for å understreke pasientresultater, men for å gi beslutningstakere den informasjonen som trengs for å støtte regulatoriske beslutninger og refusjonsbeslutninger. Bruken av data og bevis fra den virkelige verden er spesielt viktig for disse terapiene, da de retter seg mot sykdommer som rammer et lite antall mennesker. I produktutviklingsfasen involverer kliniske studier for behandlinger for sjeldne sykdommer ofte færre pasienter og er mer sannsynlig å være ikke-randomiserte – faktorer som gjør det vanskeligere å generere dataene og informasjonen betalerne søker. 

Som en del av sin strategi kan Health Canada etablere et nasjonalt system for å samle inn og analysere data. Det er en betydelig mulighet til å utnytte nåværende datakilder og skape partnerskap mellom integrerte tjenesteleverandører og offentlige betalere for å samle inn bevis fra den virkelige verden for å støtte den overordnede strategien for å bruke data fra den virkelige verden til å informere beslutningstaking. Denne datainnsamlingsprosessen, som kan startes etter produktgodkjenning fra Health Canada, kan akselerere pasientens tilgang til behandlinger og hjelpe regulatorer med å lære raskere hvordan stoffet fungerer i en virkelig setting. I tillegg kan Health Canada søke muligheter til å bli med i et internasjonalt nettverk for å få tilgang og bidra til en større pool av data fra den virkelige verden. Ved å samarbeide med land rundt om i verden kan Canada ta i bruk beste praksis for å forbedre pasienttilgangen og utnytte eksisterende datasett for å støtte beslutninger om produkter som er tilgjengelige i Canada. 

Selv om det økte fokuset og investeringene for å bygge denne strategien representerer et monumentalt skritt fremover, er det viktig å opprettholde dette momentumet og drive langsiktig endring som positivt påvirker livene til kanadiere som lever med sjeldne sykdommer. Innen Rare Disease Day i 2023 er det avgjørende for Health Canada – i samarbeid med interessenter på tvers av bransjen – å ta meningsfulle skritt mot å avduke en nasjonal strategi som tilstrekkelig støtter de unike behovene til pasienter og omsorgspersoner for å sikre konsekvent og rettferdig tilgang til medisinene og tjenestene de trenger.