Omgaan met uitdagingen op het gebied van EU-regelgeving met cel- en gentherapieën
Biofarmaceutische bedrijven worden geconfronteerd met meerdere uitdagingen bij het op de markt brengen van cel- en gentherapieën (CGT's). Dit zijn niet in de laatste plaats de verschillende nationale en regionale wettelijke vereisten en zelfs verschillen in productdefinities. Voor bedrijven die hun CGT's in de Europese Unie op de markt willen brengen, is het begrijpen van deze nuances absoluut noodzakelijk voor wettelijke goedkeuring en markttoegang.
Hier zijn vijf huidige en opkomende uitdagingen voor de ontwikkelaars van CGT's, in Europa bekend als geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP's):
Voorbereiding op wetenschappelijk advies 
Aanpassing aan een herziening van het regelgevingssysteem .png?h=35&w=35&hash=D18EA78AEE197EA963B794806867A858)
Inzicht in de veranderende definitie van gentherapie
Profiteren van platformtechnologie
Voorbereiding van de gezamenlijke klinische evaluatie
De volgende aanbevelingen zijn bedoeld om u te helpen bij het navigeren door deze ontwikkelingen.
Voorbereiding op wetenschappelijk advies
CGT-fabrikanten in de Verenigde Staten zijn gewend aan de aanpak van de FDA, waarbij het bureau vragen kan stellen over de opzet van klinische proeven en advies kan krijgen over de vraag of ze door kunnen gaan met hun plannen. Dit gebeurt meestal in een vergadering met wetenschappelijke discussie.
In de EU wordt wetenschappelijk advies voornamelijk verstrekt in de vorm van schriftelijke richtsnoeren van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), in plaats van via persoonlijke discussies. Wetenschappelijke coördinatoren kunnen tijdens een 'discussiebijeenkomst' vervolgvragen stellen om het product en concept te verduidelijken, maar deze bijeenkomsten zijn niet bedoeld om advies te geven. Deze structuur kan een uitdaging zijn voor bedrijven die gewend zijn directe begeleiding te ontvangen tijdens vergaderingen met de FDA.
Aanbeveling
Bereid u voor op deze vergaderingen door klaar te staan om uw aanpak te verdedigen en ze te gebruiken als een kans om sterke wetenschappelijke argumenten te presenteren ter verdediging van uw product.
U moet beginnen met het begrijpen van de verschillende soorten bijeenkomsten die beschikbaar zijn voor innovators, evenals de mogelijkheden en stimulansen die beschikbaar zijn voor micro-, kleine en middelgrote ondernemingen (kmo's) van biofarmaceutische bedrijven, inclusief ontwikkelaars van weesgeneesmiddelen, die de meerderheid van de ATMP's uitmaken. Wees echter bereid om vragen te beantwoorden en informatie te verstrekken, en houd er rekening mee dat het advies schriftelijk is.
Een andere optie is om wetenschappelijk advies in te winnen bij een nationale autoriteit voordat u contact opneemt met het EMA. Het voordeel van de nationale route is dat deze bijeenkomsten interactiever zijn en dat bepaalde autoriteiten bekend staan als vooruitstrevender en met domeinexpertise. Het is raadzaam om professioneel advies in te winnen om een optimale lidstaat voor uw product te selecteren, het briefingboek op te stellen en vragen op te stellen om de klinische ontwerpstrategie te helpen sturen. Hoewel de nationale autoriteiten geen definitief advies over de regelgeving verstrekken, kan hun inbreng latere besprekingen met het EMA informeren en bevorderen.
Vervolgens is het aan te raden, maar niet verplicht, voor sponsors die nationaal advies inwinnen bij een nationale autoriteit om ook wetenschappelijk advies van het EMA in te winnen, aangezien alle ATMP's centraal zijn geautoriseerd. U hoeft slechts één briefingboek voor de nationale autoriteiten en het EMA op te stellen, dus het volgen van beide trajecten zal de werklast niet aanzienlijk verhogen.
U kunt ook profiteren van het nieuwe Joint Scientific Consultation (JSC)2, dat een optie heeft voor gezamenlijke evaluatie van gezondheidstechnologie (HTA) en EMA scientifc2.
Aanpassing aan een herziening van het regelgevingssysteem
De farmaceutische wetgeving van de EU, waarover in december 2025 overeenstemming is bereikt, betekent een ingrijpende herziening van het regelgevingssysteem3. Om processen te stroomlijnen, stelt de wetgeving voor om het aantal commissies te verminderen. Het voorstel zou het Comité voor geavanceerde therapieën (CAT) en andere gespecialiseerde comités integreren in het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP). De volgende stap zou de goedkeuring van de hervormingen door het Europees Parlement en de Raad zijn.
De zorg voor sponsors is dat de expertise die in de CAT is ondergebracht, minder toegankelijk zou kunnen worden, waardoor de betrokkenheid bij regelgevers met diepgaande ATMP-specifieke vaardigheid4...
