De volgende golf van cel- en gentherapieën komt eraan
Van pijplijn naar patiënten: voorbereiding op de volgende golf van cel- en gentherapieën
De pijplijn voor cel-, gen- en RNA-therapieën wijst op een enorm potentieel. Er zijn momenteel wereldwijd 4.487 therapieën in ontwikkeling, van preklinisch onderzoek tot preregistratie. 1 Toch breekt nog steeds slechts een klein deel van de therapieën door.
Dat contrast benadrukt zowel de kansen die voor ons liggen als de complexiteit die gepaard gaat met het omzetten van wetenschappelijke innovatie in behandelingen die patiënten kunnen bereiken.
Naarmate meer therapieën vorderen in ontwikkeling, zal paraatheid van cruciaal belang zijn. Beslissingen die in een vroeg stadium worden genomen, kunnen veel later in het traject gevolgen hebben, vooral wanneer een therapie zich verplaatst van de gecontroleerde omgeving van een klinische proef naar commerciële schaal.
Verder kijken dan de volgende onmiddellijke mijlpaal is daarom essentieel. Wettelijke vereisten, het ontwerp van klinische onderzoeken, de strategie voor de toeleveringsketen, gespecialiseerde logistiek, distributie, geneesmiddelenbewaking en uiteindelijke toegang tot patiënten kunnen allemaal van invloed zijn op de weg naar commercialisering. Door deze gebieden samen te beschouwen, kunnen ontwikkelingsteams anticiperen op potentiële uitdagingen en begrijpen hoe beslissingen die in een bepaald stadium worden genomen, van invloed kunnen zijn op de vereisten verderop in het traject.
Samenwerking begint vroeg
Geen enkele organisatie kan intern alle specialistische capaciteiten bieden die nodig zijn om patiënten een geavanceerde therapie te bieden. De juiste externe expertise kan ontwikkelingsteams helpen te anticiperen op wat er komen gaat en deze overwegingen eerder in hun plannen op te nemen.
Dit is met name belangrijk voor cel- en gentherapieën (CGT's), die complexe productie- en klinische vereisten met zich mee kunnen brengen.² Producten kunnen ook specifieke vereisten hebben voor behandeling, opslag, transport en distributie.³
Vroege samenwerking geeft partners de mogelijkheid om de therapie, het ontwikkelingstraject en de uitdagingen die zich kunnen voordoen naarmate deze vordert te begrijpen. Het kan ontwikkelaars ook helpen overwegen of processen die zijn ontworpen voor de huidige klinische vereisten geschikt blijven wanneer de volumes toenemen, nieuwe markten worden geïntroduceerd of een therapie commercialisering benadert.
Expertise verbinden tijdens het hele traject
Samenwerking wordt ook waardevoller wanneer expertise in verschillende ontwikkelingsstadia wordt verbonden.
Cencora brengt capaciteiten samen op het gebied van advies, gespecialiseerde logistiek, distributie en geneesmiddelenbewaking. Door die perspectieven met elkaar te verbinden, kunnen ontwikkelaars verder vooruit kijken, afhankelijkheden tussen verschillende delen van het commercialiseringstraject identificeren en zich voorbereiden op de vereisten die kunnen volgen. De omvang van de huidige pijplijn suggereert dat veel organisaties zich de komende jaren met deze vragen kunnen bezighouden. Het laatste ASGCT-landschapsrapport registreerde alleen al in het tweede kwartaal van 2026 acht nieuwe goedkeuringen voor gen-, cel- en RNA-therapie.1
Voor de duizenden therapieën die nog in ontwikkeling zijn, is wetenschappelijk potentieel nog maar het begin.
Vroegtijdige paraatheid, specialistische expertise en samenwerking tijdens het ontwikkelingstraject kunnen helpen om een sterker pad van pijplijn naar patiënten te creëren.
Verwijzingen
- American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) en Citeline, Gene, Cell, & RNA Therapy Landscape Report, Q2 2026.
- Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), Veelgestelde vragen - Ontwikkeling van potentiële cellulaire en gentherapieproducten: Richtlijnen voor de industrie, augustus 2026. Verkrijgbaar bij https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/frequently-asked-questions-developing-potential-cellular-and-gene-therapy-products
- Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), Richtsnoer inzake goede praktijken bij het vervaardigen en goede distributiepraktijken: Vragen en antwoorden. Verkrijgbaar bij https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/compliance-research-development/good-manufacturing-practice/guidance-good-manufacturing-practice-good-distribution-practice-questions-answers
Kom in contact met onze cel- en genexperts
