Ottimizzazione della strategia di canale per ampliare l'accesso dei pazienti alle terapie cellulari e geniche
Di: Melissa Lattanzi
L'innovazione di prodotto offre una nuova speranza terapeutica ai pazienti che ne hanno bisogno, comprese le terapie cellulari e geniche potenzialmente trasformative per le malattie rare. Per portare con successo queste terapie che cambiano o salvavita ai pazienti, le aziende dovranno sviluppare una strategia di canale ben pianificata.
Durante il ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit 2024 di Cencora – "Oltre i confini: Rompere le barriere per migliorare l'accesso dei pazienti alla terapia cellulare e genica" – la discussione nelle prime sessioni si è concentrata sulla costruzione di una strategia di canale per affrontare le barriere specifiche della terapia cellulare e genica. L'articolo illustra i punti salienti di una presentazione di Melissa Lattanzi, Vice President, Emerging Therapies, di Cencora, seguita da una tavola rotonda presieduta da Melissa con Morgan Marr, National Director, Trade, Ferring Pharmaceuticals e Susan Weidner, Senior VP, Intrinsiq Speciality Solutions, di Cencora.
I pazienti prima di tutto
Nella sua presentazione, Melissa ha condiviso considerazioni chiave sulle esigenze del paziente. Dove e come vengono trattati? Quali specialità mediche stanno vedendo? Hanno comorbilità che influiscono sul trattamento? Alcune condizioni rare si presentano in vari modi, quindi il paziente potrebbe essere visitato da un certo numero di specialisti diversi.
È anche importante considerare come e dove vengono somministrate le terapie, ha osservato. Stanno compilando un copione in una farmacia e tornano a casa? Stanno ricevendo cure all'interno dello studio medico? Vengono visti nella comunità? Oppure vengono visitati in un ospedale locale o si recano in un Centro di Eccellenza o in uno specialista specifico? Ciò può verificarsi se lo studio che il paziente frequenta non è in grado di supportare l'acquisto e la fatturazione del prodotto, ovvero se lo studio è responsabile dei costi iniziali per l'acquisto di un prodotto per l'amministrazione in studio.
Comprendere il panorama dei pazienti e dei fornitori è fondamentale per aiutare i pazienti che potrebbero trarre beneficio da un trattamento ad accedervi e per aiutare i loro medici a fornire cure di follow-up.
"Stiamo iniziando a vedere un aumento dell'interesse e della consapevolezza nel sistema sanitario in generale e da parte dei fornitori basati sulla comunità nell'accesso a queste nuove terapie e nella loro implementazione nel loro attuale contesto di cura", ha detto Susan, e mentre ci sono sfide per i fornitori basati sulla comunità per accedere a tali terapie, c'è stata una maggiore adozione.
Affrontare la logistica
Ciononostante, le terapie cellulari e geniche presentano alcune sfide uniche. Per quanto riguarda la conservazione, ad esempio, molte terapie geniche richiedono la conservazione della catena del freddo a -80 °C, mentre le terapie cellulari richiedono in genere la crioconservazione a temperature inferiori a -140 °C. Ciò significa avere congelatori molto specializzati o persino avere un laboratorio di terapia cellulare che conserva il prodotto, il che potrebbe non essere sempre pratico per una clinica, ha affermato Melissa.
Allo stesso tempo, le cellule fresche hanno requisiti speciali di spedizione e movimentazione, che richiedono uno stretto coordinamento tra la produzione, il centro e il paziente. I prodotti autologhi hanno anche requisiti di tracciamento della catena di custodia, quindi una struttura dovrà essere in grado di gestirli.
Il costo è un'altra considerazione fondamentale, ha spiegato Melissa. Come trattamenti una tantum, si tratta di prodotti costosi, con un prodotto che costa $ 4,25 milioni per una singola dose . Anche se il sito ha familiarità con l'acquisto e la fattura, potrebbe non essere comodo a un prezzo così alto.
Potrebbe esserci una logistica del paziente da considerare, ad esempio, se devono viaggiare fuori dallo stato. Il modo in cui il piano sanitario del paziente affronta questo problema può variare, il che aumenta il rischio per la struttura per quanto riguarda il rimborso, ha spiegato Melissa. Alcune aziende si avvalgono di una farmacia specializzata, che può assumersi il rischio di rimborso, consentendo al sito di concentrarsi sulla cura del paziente .
I centri potrebbero anche avere difficoltà con i limiti di capacità e spazio, dal momento che molti trattano anche pazienti in studi clinici. Inoltre, ci possono essere considerazioni cliniche. Alcune terapie devono essere somministrate tramite una procedura chirurgica, quindi lo studio dovrebbe essere a proprio agio nell'eseguirle.
Poi ci sono considerazioni sulla gestione degli eventi avversi. Il centro ha un carrello d'emergenza? Il prodotto deve essere somministrato in regime di ricovero? Può essere somministrato in un contesto comunitario o ambulatoriale?
"L'ambiente comunitario spesso affronta ostacoli dal punto di vista del soggetto pagante, perché la loro interpretazione del foglietto illustrativo è che queste terapie devono essere somministrate in un ambiente ospedaliero", ha detto Susan. "Ciò ci impone di dimostrare, attraverso studi clinici o prove del mondo reale, la sicurezza della fornitura di queste terapie nell'ambiente comunitario in cui si trova la maggior parte dei pazienti".
Pianificazione della strategia di mercato
Una volta identificati i centri disposti e in grado di trattare i pazienti con una terapia cellulare o genica, le aziende dovrebbero considerare le dimensioni della rete, che varierà a seconda della popolazione di pazienti.
Per le malattie molto rare, non ha senso avere una vasta rete di centri negli Stati Uniti, ma è anche importante considerare la copertura geografica in modo che i pazienti non debbano viaggiare troppo lontano, ha osservato Melissa nella sua presentazione.
Determina i mercati giusti per un lancio. Dopo gli Stati Uniti, le aziende potrebbero voler trasferirsi in Europa, Canada e Asia, ad esempio. Comprendere le potenziali sfide e i requisiti logistici in questi mercati è fondamentale quando si prendono in considerazione i partner. Anche la catena di approvvigionamento dovrebbe essere al primo posto, poiché potrebbe avere un impatto su dove posizionare gli impianti di produzione.
Inoltre, pensa a come potrebbe evolvere la strategia, non solo in termini di portata del mercato, ma anche per quanto riguarda le indicazioni future o il lancio di nuovi prodotti.
Tieni d'occhio il panorama competitivo, consiglia Melissa. In che modo questo potrebbe influire sulla strategia di canale? Se la rete di un'azienda è troppo restrittiva e ciò influisce sull'accesso a un trattamento, i medici possono prendere in considerazione un prodotto concorrente per i loro pazienti.
Con il lancio della sua terapia genica ADSTILADRIN®(nadofaragene firadenovec-vncg), una nuova terapia genica basata su vettori adenovirali non replicanti per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma della vescica non muscolo-invasivo (NMIBC) ad alto rischio, non responsivo al Bacillus Calmette-Guérin (BCG) con carcinoma in situ (CIS) con o senza tumori papillari, la comprensione da parte delle cliniche che hanno scelto di partecipare a un programma di esperienza precoce è stata fondamentale per Ferring per i primi 4 mesi dopo il lancio. "Pertanto, ci siamo coordinati con ogni singola clinica per gestire le aspettative e quindi allinearci su come ottenere al meglio un'esperienza senza soluzione di continuità per il cliente e, soprattutto, per il paziente", ha affermato Morgan.
Lavorare con studi e partner
Interagire con i siti in anticipo può aiutare i medici a comprendere una nuova terapia in modo da poter trattare meglio i loro pazienti. Questi centri possono anche fornire un feedback su ciò che funziona per loro e su ciò che funziona per i loro pazienti. Questo può aiutare le aziende a considerare i tipi di risorse di supporto o i processi di onboarding. Il coinvolgimento precoce può anche fornire informazioni su potenziali vincoli di capacità o problemi di flusso di cassa.
Durante la tavola rotonda, Susan ha sottolineato l'importanza di lavorare con gli studi per implementare terapie cellulari e geniche, compresa la formazione del personale sui nuovi processi.
"Si tratta di una quantità significativa di investimenti da parte loro, e dobbiamo essere consapevoli della necessità di dare loro il tempo di alzarsi e andare avanti e quindi di essere in grado di rafforzare il processo in modo che possano ripeterlo man mano che più terapie di questo tipo diventano disponibili", ha detto.
Lavorare con partner che hanno relazioni attive con queste strutture può aiutare a semplificare il flusso di lavoro e fornire una maggiore visibilità su questioni chiave come i prezzi e i requisiti delle risorse.
Gli accordi con i fornitori principali possono aiutare a fornire un approccio più coordinato all'accesso e alla fornitura ai vari siti di cura, ha affermato Susan. "Questo offre a questi clienti un approccio più coerente e trasparente con dove andare, dove si trova nel processo e avere i giusti dati finanziari, in modo che il pagamento di queste terapie sia relativo alla fornitura del trattamento".
Morgan ha sottolineato l'importanza dell'impegno dei partner di distribuzione per qualsiasi terapia per malattie rare.
"È necessario che gli HCP e gli amministratori dell'ufficio comprendano il beneficio medico (rispetto al beneficio della farmacia), condividano le loro conoscenze con i loro colleghi e mantengano quel senso di urgenza per garantire un'assistenza tempestiva al paziente", ha affermato. Con il lancio di ADSTILAUDRIN, l'obiettivo includeva 1. snellire l'acquisizione dei prodotti e altri processi amministrativi, e 2. dimostrando che l'instillazione di ADSTILADRIN faciliterebbe la permanenza dei pazienti con i loro urologi piuttosto che doversi rivolgere a un oncologo, migliorando così forse la continuità delle cure. Tuttavia, c'è voluto del tempo prima che questi urologi acquisissero maggiore esperienza con il prodotto e che i pagatori coprissero in base a una polizza generale invece di valutare pazientemente per paziente.
"Comunicare con i partner di distribuzione e il team di rimborso sul campo è fondamentale per capire come ogni pagatore affronterà la contrattazione e quindi sfruttare tale conoscenza", ha aggiunto.
Lavoro di squadra e formazione
Durante la sua presentazione, Melissa ha sottolineato l'importanza di lavorare con team interfunzionali, sia clinici che commerciali, sia internamente che esternamente, per affrontare i problemi che potrebbero sorgere.
Quando si collabora con fornitori in ambito comunitario che potrebbero non aver avuto esperienza con determinati tipi di terapie, è necessario impegnarsi con le parti interessate che stanno già costruendo quadri di riferimento su come queste terapie saranno adottate nella pratica, ad esempio i comitati farmaceutici e terapeutici e i consigli medici, ha affermato Susan.
"Si tratta di educare e fornire quante più risorse possibili per aiutare a portare il paziente, i loro caregiver e i medici in linea con il motivo per cui queste terapie sono così preziose per loro", ha detto.
Infine, Melissa ha osservato nella sua presentazione, pianificare le eccezioni. Sebbene sia importante avere una pianificazione degli scenari, sorgeranno problemi che richiederanno flessibilità. Essere in grado di ruotare e reagire è fondamentale.
[1] Considerazioni sull'impatto dei processi di post-produzione sui prodotti farmaceutici cellulari e genici, Cytotherapy, giugno 2022. https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S146532492200010X
[1] Fornire terapie cellulari e geniche ai pazienti: soluzioni per realizzare il potenziale della prossima generazione di farmaci, la terapia genica. https://www.nature.com/articles/s41434-019-0074-7
[1] Con prezzi che superano i 4 milioni di dollari, la posta in gioco alta definisce il panorama delle terapie cellulari e geniche, la scoperta e lo sviluppo di farmaci. https://www.drugdiscoverytrends.com/how-price-safety-and-efficacy-shape-the-cell-and-gene-therapy-landscape/#:~:text=With%20prices%20topping%20%244%20million,promettono%20e%20giustificano%20il%20costo%3F&testo=Le terapie%20e%20geniche%20 spesso arrivano%20a%20un%20costo%20straordinario%20.
Con prezzi che superano i 4 milioni di dollari, la posta in gioco alta definisce il panorama delle terapie cellulari e geniche, la scoperta e lo sviluppo di farmaci. https://www.drugdiscoverytrends.com/how-price-safety-and-efficacy-shape-the-cell-and-gene-therapy-landscape/#:~:text=With%20prices%20topping%20%244%20million,promettono%20e%20giustificano%20il%20costo%3F&testo=Le terapie%20e%20geniche%20 spesso arrivano%20a%20un%20costo%20straordinario%20.
[1] Sbloccare l'accesso al mercato per le terapie geniche negli Stati Uniti, McKinsey & Company. https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/unlocking-market-access-for-gene-therapies-in-the-united-states
Sbloccare l'accesso al mercato per le terapie geniche negli Stati Uniti, McKinsey & Company. https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/unlocking-market-access-for-gene-therapies-in-the-united-states
Cencora.com fornisce traduzioni automatiche per facilitare la lettura del sito web in lingue diverse dall'inglese. Per queste traduzioni, sono stati fatti sforzi ragionevoli per fornire una traduzione accurata, tuttavia, nessuna traduzione automatica è perfetta né è destinata a sostituire i traduttori umani. Queste traduzioni sono fornite come servizio agli utenti di Cencora.com e sono fornite "così come sono". Non viene fornita alcuna garanzia di alcun tipo, espressa o implicita, in merito all'accuratezza, all'affidabilità o alla correttezza di una qualsiasi di queste traduzioni effettuate dall'inglese in qualsiasi altra lingua. Alcuni contenuti (come immagini, video, Flash, ecc.) potrebbero non essere tradotti in modo accurato a causa delle limitazioni del software di traduzione.
Eventuali discrepanze o differenze create nella traduzione di questo contenuto dall'inglese in un'altra lingua non sono vincolanti e non hanno alcun effetto legale per la conformità, l'applicazione o qualsiasi altro scopo. Se vengono identificati errori, ti preghiamo di contattarci. In caso di domande relative all'accuratezza delle informazioni contenute in queste traduzioni, si prega di fare riferimento alla versione inglese della pagina.