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Orientarsi tra le sfumature e le complessità del panorama europeo dei rimborsi

  • Casper Paardekooper

  • David Ringger, PHD

Le piccole aziende biofarmaceutiche emergenti degli Stati Uniti (USA) spesso interpretano erroneamente il sistema del pagatore unico in tutta Europa come omogeneo. Sebbene l'ambiente dei rimborsi in Europa sia, per certi versi, meno complesso del frammentato sistema pagatore negli Stati Uniti, ogni paese ha il proprio organismo di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) con pratiche operative e sfumature distinte.1 

Tuttavia, la popolazione ampia e diversificata dell'Europa, la ricchezza economica, i solidi sistemi sanitari nazionali, i forti investimenti governativi nelle infrastrutture e nei servizi sanitari e gli sforzi per ridurre la burocrazia continuano a renderlo un mercato attraente per l'industria biofarmaceutica.2,3

Un mercato unico con sistemi di rimborso distinti

I prezzi e i rimborsi nell'Unione europea (UE) sono stabiliti paese per paese attraverso organismi nazionali di HTA sulla base di diverse formule, criteri di valutazione economica e priorità del sistema sanitario. L'HTA è un processo in 2 parti, che inizia con la valutazione clinica per determinare se il prodotto risponde a un'esigenza insoddisfatta, confrontare la sua efficacia relativa con i trattamenti già presenti sul mercato e determinare se soddisfa gli standard appropriati per l'uso sul mercato.
Durante le negoziazioni sui rimborsi con ciascun mercato, entrano in gioco diversi fattori, tra cui i prezzi di riferimento internazionali (IRP), le dinamiche delle gare d'appalto, i vincoli di impatto sul budget e il crescente utilizzo di accordi di ingresso gestiti e approcci di valutazione congiunta/parallela. Anche la disponibilità a pagare e la capacità di pagare influenzano il rimborso di ciascun paese.

In genere, le aziende biofarmaceutiche che cercano di portare i loro prodotti in Europa iniziano con i 5 paesi più grandi: Germania, Francia, Regno Unito (UK), Italia e Spagna. Spesso, questo sarebbe stato seguito dai paesi dell'Europa nord-occidentale – i paesi nordici, i Paesi Bassi, il Belgio, l'Austria e la Svizzera – prima di considerare i paesi dell'Europa sud-orientale. Questa strategia si basa sulla garanzia dei prezzi più alti per il prodotto e sul raggiungimento della popolazione più numerosa.

Tuttavia, sulla base di ciò che abbiamo visto attraverso la nostra collaborazione con i produttori di tutta Europa, ci sono casi in cui le aziende scelgono di lanciare prima in un mercato più piccolo, come la Svizzera, per assicurarsi un prezzo iniziale più alto.

I cambiamenti politici e di mercato rappresentano una sfida per l'Europa

Più recentemente, diversi venti contrari hanno creato ulteriori sfide per le aziende che considerano il mercato europeo. 

Il più significativo è il modello di prezzo della nazione più favorita (MFN) negli Stati Uniti, che utilizza l'IRP per allineare i prezzi dei farmaci a quelli dei paesi sviluppati comparabili. 4 Gli Stati Uniti hanno introdotto diversi programmi che potrebbero non solo avere un impatto sui prezzi statunitensi, ma anche pesare sulle decisioni su quando e se lanciare in Europa, in particolare da parte delle grandi aziende farmaceutiche. 

In risposta, abbiamo appreso che alcuni produttori stanno prendendo in considerazione accordi strutturali innovativi e possibili alleanze o partnership che potrebbero aiutare ad affrontare le sfide poste dalla NPF. Poiché la politica statunitense è nuova e in evoluzione, rimane difficile prevederne l'impatto più ampio, in particolare sui piccoli innovatori biotecnologici senza le proprie capacità produttive. 

Un'altra potenziale sfida per l'industria è l'obbligo, ai sensi della nuova legislazione farmaceutica dell'UE, che le aziende con prodotti in uno o più paesi dell'UE siano costrette a lanciare il loro prodotto in qualsiasi Stato membro che lo richieda. Le imprese che non lo fanno possono perdere parte della loro protezionedel mercato,5 il che rappresenta un rischio per una strategia di lancio nell'UE. 

La crescita della Cina come mercato chiave pone ulteriori sfide. L'accelerazione delle approvazioni dei farmaci, le grandi dimensioni del mercato (compresa una grande popolazione con una buona assicurazione sanitaria) e un processo di rimborso semplificato rendono la Cina un concorrente crescente per l'Europa.4 

Un passo verso una maggiore armonizzazione

Nonostante le barriere, rimangono molti vantaggi per il mercato dei 27 membri dell'UE più il Regno Unito e la Svizzera. 

Con il regolamento UE in materia di HTA, entrato in vigore nel gennaio 2025, l'UE ha compiuto un enorme passo avanti nel suo sforzo di armonizzare le HTA in tutta Europa.6,7 Attraverso la valutazione clinica congiunta (JCA), diventata obbligatoria nel 2025 per le terapie oncologiche e i medicinali per terapie avanzate (ATMP), l'obiettivo è semplificare il processo di valutazione clinica riducendo la duplicazione delle valutazioni da parte degli Stati membri e, in ultima analisi, accelerare l'accesso dei pazienti ai trattamenti innovativi. 

Promuovendo una maggiore collaborazione e coerenza nelle valutazioni cliniche in materia di HTA, il nuovo quadro dovrebbe ridurre gli oneri amministrativi per le aziende farmaceutiche, creare condizioni di parità in modo che ogni paese abbia gli stessi input di valutazione clinica e sostenere un accesso più equo ai farmaci in tutta l'UE. Tuttavia, è importante che i produttori comprendano che l'elemento di rimborso del processo di HTA continuerà a essere gestito a livello nazionale.

Il Regno Unito, nel frattempo, ha accettato di aumentare la soglia incrementale del rapporto costo-efficacia entro aprile 2026 e di abbassare il tasso di sconto volontario per i prezzi, l'accesso e la crescita dei farmaci di marca (VPAG) dal 22,9% al 14,5%.8,9 Questi cambiamenti significano che il Regno Unito dovrebbe spendere di più per i medicinali. 

Sviluppare una roadmap strategica a supporto del processo di HTA

Qualsiasi azienda biofarmaceutica che si immetta nel mercato europeo dovrà comprendere il complesso processo di HTA, cosa si aspettano i soggetti pagatori, le sfide specifiche del Paese e le iniziative che possono supportare il processo di rimborso.

1. Approfitta della JCA.

Sebbene attualmente sia obbligatorio solo per i prodotti oncologici e gli ATMP, l'ambito di applicazione della JCA si estenderà a tutti i farmaci orfani nel gennaio 2028 e a tutti gli altri prodotti medici entro gennaio 2030.

Nonostante alcune incertezze su come si svilupperà il processo PICO (popolazione, intervento, comparatore e risultato), offre alle aziende l'opportunità di semplificare i propri processi.10

3. Collabora con i principali stakeholder.

Le aziende sono abituate a collaborare con i principali opinion leader e medici, ma è fondamentale coinvolgere anche le organizzazioni dei pazienti. Il regolamento UE in materia di HTA ha sottolineato che i pazienti e le organizzazioni dei pazienti sono parti interessate chiave che devono essere consultate durante il processo di HTA.15

Le aziende dovranno adottare un approccio collaborativo fin dall'inizio per garantire un contributo adeguato da parte di gruppi di pazienti e medici. 

2. Esplorare i programmi di collaborazione transnazionale e valutare il potenziale per gli appalti congiunti.

Mentre la negoziazione e la fissazione dei prezzi sono gestite a livello nazionale, alcuni schemi di collaborazione transnazionali hanno fatto passi da gigante nelle negoziazioni dei prezzi e nelle valutazioni cliniche. In particolare, l'iniziativa Beneluxa (Belgio, Paesi Bassi, Lussemburgo, Austria e Irlanda) ha collaborato alle negoziazioni sui prezzi di diversi farmaci orfani.11 Altri schemi di cooperazione includono gli organismi congiunti nordici di HTA (JNHB), che sostiene le valutazioni congiunte dell'HTA dei medicinali nei 5 paesi nordici,12 e il gruppo di dichiarazione di La Valletta che riunisce 10 nazioni dell'UE, sebbene questo gruppo abbia finora esplorato solo modi per cooperare.13 Queste iniziative offrono ai paesi un maggiore potere d'acquisto e alle aziende un accesso più rapido a diversi mercati, semplificando al contempo il processo. Oltre a queste collaborazioni, ci sono stati esempi di appalti congiunti da parte della Commissione europea e degli Stati membri, in particolare per i vaccini e i trattamenti contro la COVID-19. Allo stesso modo, la Commissione ha proposto di sostenere l'approvvigionamento collaborativo di farmaci essenziali.14 Sebbene le collaborazioni transfrontaliere in materia di prezzi si siano svolte caso per caso, riteniamo che questa sia la direzione in cui si svolgeranno le negoziazioni sui prezzi in futuro. 
 

4. Prepara un pacchetto di prove solide.

La pianificazione delle evidenze deve essere una strategia integrata che esamini le più ampie aspettative di generazione di evidenze degli organismi di HTA.

Ad esempio, le simulazioni PICO possono aiutare le aziende a prepararsi con largo anticipo rispetto alla JCA. A partire dalla fine della fase 2, la progettazione di studi cardine di fase 3 in linea con i requisiti di accesso al mercato europeo e il perfezionamento delle previsioni PICO basate su comparatori circa 18 mesi prima della presentazione possono aiutare a garantire che le evidenze siano allineate ai requisiti JCA.

Con le sfide poste dalla NPF, disporre di un solido pacchetto di evidenze con dati solidi per dimostrare il valore di un prodotto sarà essenziale per ottenere un prezzo più alto in Europa, che a sua volta aiuterà le aziende a difendere un prezzo più alto negli Stati Uniti.

5. Comprendere il mutevole contesto legislativo e geopolitico.

Ciò include i rischi posti dalla NPF e i requisiti previsti dalla legislazione farmaceutica dell'UE, nonché altri sviluppi come il recente accordo del Regno Unito su prezzi e riduzioni. È importante collaborare con partner con competenze sul campo per affrontare queste complessità.10 

Prepararsi alle mutevoli dinamiche del mercato europeo

L'Europa rimane un mercato importante per le aziende biofarmaceutiche. Tuttavia, ci sono diverse sfide geopolitiche e di rimborso del mercato locale che devono essere comprese prima di preparare una strategia di lancio di un prodotto. 

La migliore pratica consiste nell'effettuare una pianificazione degli scenari per valutare le implicazioni del lancio in Europa e in quali mercati iniziare la strategia di lancio.

Avere un partner di fiducia con l'ampiezza e la profondità delle conoscenze e delle competenze per affrontare le complessità dei sistemi sanitari e del mercato europeo sarà fondamentale per sviluppare una roadmap strategica di ingresso nel mercato. 
*Le fonti continuano di seguito

Informazioni sugli autori:

Casper Paardekooper è VP, Head of Pricing, Policy and Stakeholder Engagement, Europe di Cencora. Prima di questo ruolo, è stato responsabile della practice Life Sciences e del Value, Access & Policy Center of Excellence presso la società di consulenza strategica Vintura, per oltre 10 anni, dove si è concentrato sulla politica di accesso, sulla strategia di accesso al mercato, sulla dimostrazione del valore e sull'assistenza sanitaria basata sul valore in Europa. Casper è un consulente di fiducia di molte grandi aziende biofarmaceutiche e vanta oltre 15 anni di esperienza come consulente strategico nelle scienze della vita e nell'assistenza sanitaria.

David Ringger, PhD, è Direttore del team Global Market Access and Pricing di Cencora. In questo ruolo, supervisiona un team focalizzato sulla formulazione di piani di generazione di evidenze, sullo sviluppo di strategie di prezzo e rimborso e sul supporto al coinvolgimento degli stakeholder. Il team collabora a stretto contatto con i team di accesso al mercato locale di Cencora per garantire che le strategie globali siano radicate nelle realtà locali. 

Diane T. Smith, PhD, è direttrice del team Rimborsi, politiche e approfondimenti di Cencora, che si occupa di ampliare l'accesso dei pazienti alle terapie che cambiano la vita. Porta con sé una profonda esperienza nella strategia di rimborso, nella politica sanitaria, nei programmi di assistenza al paziente e nei percorsi complessi dei pazienti in aree terapeutiche tra cui oncologia, malattie rare e terapia cellulare e genica. Il Dr. Smith lavora con servizi di consulenza dal 2009 e ha conseguito un dottorato di ricerca in Scienze Biologiche presso l'Università di Albany.

Erika Wissinger, dottore di ricerca, è Senior Director a capo del gruppo globale Evidence Generation & Strategy di Cencora, con oltre 15 anni di esperienza nella consulenza in materia di HEOR e accesso al mercato. Fornisce supervisione strategica per progetti integrati di generazione di evidenze a supporto della commercializzazione e delle presentazioni di HTA/pagatori in più aree terapeutiche.


Dichiarazione di non responsabilità:
Le informazioni fornite in questo articolo non costituiscono una consulenza legale. Cencora, Inc. incoraggia vivamente i lettori a rivedere le informazioni disponibili relative agli argomenti discussi e a fare affidamento sulla propria esperienza e competenza nel prendere decisioni correlate.
 


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Fonti


1. Fontrier AM, Visintin E, Kanavos P. Somiglianze e differenze nei sistemi di valutazione delle tecnologie sanitarie e implicazioni per le decisioni di copertura: prove da 32 paesi. Pharmacoecon Open. 2022; 6(3):315-328. Doi: 10.1007/s41669-021-00311-5. Erratum in: Pharmacoecon Open. 2022; 6(4):629. DOI:10.1007/s41669-022-00345-3. 
2. Commissione europea. Riforma della legislazione farmaceutica dell'UE. Dicembre 2025. Consultato il 10 febbraio 2026. https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/reform-eu-pharmaceutical-legislation_en 
3. Keck E, von Brevern M-C. Tabella di marcia per la commercializzazione farmaceutica in Europa. Cencora. Consultato il 10 febbraio 2026. https://www.cencora.com/resources/pharma/roadmap-to-pharmaceutical-commercialization-in-europe 
4. Paardekooper C. Navigare tra i cambiamenti politici globali: approfondimenti da ISPOR Europe 2025. Cencora. Consultato il 10 febbraio 2026. https://www.cencora.com/resources/pharma/navigating-global-policy-shifts-insights-from-ispor-europe-2025 
5. Commissione europea. Modernizzare la legislazione farmaceutica dell'UE: farmaci economici, accessibili e innovativi. Consultato il 10 febbraio 2026. https://commission.europa.eu/topics/public-health/european-health-union/modernising-eu-pharmaceutical-legislation_en 
6. Ivo RS, Rodrigues T, Couto S, Cossito M. L'arte di costruire ponti: uno sguardo alla cooperazione a livello europeo in materia di HTA (EU-HTA). J Mark Accedi a HealthPolicy. 2025; 13(2):26. DOI:10.3390/JMAHP13020026. 
7. Valutazione delle tecnologie sanitarie: La Commissione accoglie con favore l'adozione di nuove norme per migliorare l'accesso alle tecnologie innovative. Comunicato stampa. Commissione europea; 12 dicembre 2021. Consultato il 10 febbraio 2026. https://ec.europa.eu/commission/presscorner/detail/en/ip_21_6771 
8. Confermate le modifiche alle soglie di efficacia in termini di costi del NICE. Comunicato stampa. BELLO; 1 dicembre 2025. Consultato il 10 febbraio 2026. https://www.nice.org.uk/news/articles/changes-to-nice-s-cost-effectiveness-thresholds-confirmed 
9. Dipartimento della salute e dell'assistenza sociale, Gov.UK. Il regime volontario 2024 per i prezzi, l'accesso e la crescita dei farmaci di marca: percentuale di pagamento per il 2026. 10 dicembre 2025. Consultato il 10 febbraio 2026. https://www.gov.uk/government/publications/the-2024-voluntary-scheme-for-branded-medicines-pricing-access-and-growth-payment-percentage-for-2026 
10. Dall'ansia PICO alla strategia PICO: pianificare il successo dell'HTA dell'UE. Cencora. Consultato il 10 febbraio 2026. https://www.cencora.com/resources/pharma/from-pico-anxiety-to-pico-strategy 
11. Bianco E. Azione per la salute internazionale. Programmi di cooperazione transnazionale: Una soluzione meteo equa al problema dell'accesso ai farmaci in Europa? Dicembre 2020. Consultato il 10 febbraio 2026. https://haiweb.org/storage/2020/12/Report-Cross-Country-Cooperation.pdf 
12. Informazioni su JNHB. JNHB. Consultato il 10 febbraio 2026. https://jnhtabodies.org/about/ 
13. La Dichiarazione di La Valletta: Buone pratiche nell'approvvigionamento e nella negoziazione dei farmaci per migliorare l'accesso a cure efficaci e sostenere la sostenibilità dei sistemi sanitari, Partenariato innovativo per l'azione contro il cancro (iPAAC), giugno 2021. Consultato il 10 febbraio 2026. https://www.ipaac.eu/res/file/roadmap/id005.pdf
14. La Commissione propone una legge sui medicinali critici per rafforzare l'offerta di medicinali critici nell'UE. Comunicato stampa. Commissione europea; 10 marzo 2025. Consultato il 10 febbraio 2026. https://ec.europa.eu/commission/presscorner/detail/en/ip_25_733
15. McCartney F, Charapa A, Dutarte M, Bernier S e Consorzio del progetto HTA4Patients. Formare i pazienti a essere parti interessate efficaci nel processo di HTA dell'UE. ISPOR. 2024; 10(5):7-9. Consultato il 10 febbraio 2026. https://www.ispor.org/publications/journals/value-outcomes-spotlight/vos-archives/issue/view/heor-innovation-and-impact/training-patients-to-be-effective-stakeholders-in-the-eu-hta-process 

 

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