Costruire la fiducia e l'empowerment dei pazienti per migliorare l'esperienza di trattamento

Le terapie cellulari e geniche hanno portato a un progresso trasformativo nella cura dei pazienti affetti da malattie rare, compresi, in alcuni casi, trattamenti curativi. Queste terapie, tuttavia, non sono ben comprese dai pazienti e dai loro caregiver, e spesso c'è incertezza anche nelle comunità dei medici e dei soggetti pagatori.

Durante il ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit 2024 di Cencora – "Oltre i confini: Abbattere le barriere per migliorare l'accesso dei pazienti alla terapia cellulare e genica" – la discussione si è spostata sul percorso del paziente e sull'importanza di costruire un rapporto di fiducia con la comunità dei pazienti. Patrick Collins, Vice Presidente, Relazioni Aziendali, Organizzazione Nazionale per le Malattie Rare (NORD) ha condiviso approfondimenti dal punto di vista del paziente, seguita da una tavola rotonda sul percorso del paziente con George Eastwood, Presidente del Consiglio di Amministrazione / Direttore esecutivo ad interim della Emily Whitehead Foundation; Matthew Lakelin, Ph.D., responsabile dei servizi di consulenza e co-fondatore di TrakCel; Vickie Simpson, Senior Manager, Operazioni, Cencora; e Patrick. La discussione è stata moderata da Dale Hanna, Director, Cell and Gene Therapy Solutions, Cencora.

Costruire la fiducia dei pazienti

Sebbene un numero crescente di CGT abbia ricevuto l'approvazione normativa, non sono ancora disponibili dati sull'efficacia a lungo termine, il che richiede una sorveglianza post-marketing continua. Nella sua presentazione, Patrick ha osservato che coinvolgere i pazienti nel follow-up richiederà tempo e impegno per creare fiducia.

L'altra faccia della medaglia è il costo e se i pagatori sono disposti ad accettare tale costo, ha osservato. Questa probabilmente diventerà una domanda più grande man mano che più terapie arriveranno sul mercato, portando a maggiori costi per i pagatori, siano essi assicuratori privati o Medicaid statale.

"I pazienti e i fornitori sono disposti a superare tutti gli ostacoli del posizionamento nel prontuario o dei programmi di terapia graduale? E i pagatori si impegneranno in diversi tipi di modelli di rimborso, come accordi basati sul valore che forniranno una maggiore flessibilità per rimborsare queste terapie?", ha chiesto.

Queste sono alcune delle acque inesplorate in cui l'industria deve navigare, il che sottolinea l'importanza di costruire un rapporto di fiducia con i pazienti e di fornire loro un supporto significativo, ha detto Dale.

L'esperienza di trattamento

Tenuto conto di come sono le nuove CGT E quanto sia diverso il regime di trattamento, i pazienti avranno bisogno di una guida con il percorso di cura.

Attingendo al suo allattamento esperienza nello spazio oncologico, Vickie ha affermato che i pazienti e i loro caregiver avere una maggiore conoscenza di trattamenti come la chemioterapia poiché questi sono stati in giro per molti anni.

"Ce n'è meno familiarità con le terapie cellulari e geniche e quindi c'è davvero bisogno di un Concentrati sull'istruzione", ha detto. "L'istruzione responsabilizza, coinvolge e motiva. Ed è È fondamentale coinvolgere e responsabilizzare il paziente e il caregiver perché sono coinvolti insieme. Le terapie cellulari e geniche sono trattamenti molto mirati, quindi allo stesso modo necessità di progettare e fornire servizi molto personalizzati. È importante identificare soddisfare le esigenze individuali del paziente e del caregiver, in cui si trovano il percorso terapeutico".

Educare le persone con le malattie rare e cercare di alleviare le idee sbagliate sulle CGT è fondamentale, Patrick ha detto, ad esempio, l'idea che queste terapie siano una panacea che richiede Un'iniezione e il paziente è guarito.

"E' un processo da identificati e da accettare nel protocollo di terapia genica, e poi c'è il post trattamento in termini di follow-up e sorveglianza, quindi non è un colpo E questo è tutto", ha detto. "Quell'educazione non può iniziare tre mesi prima dell'inizio lancio di un prodotto. Ci devono essere 2, 3 o anche 4 anni di preparazione popolazione che potenzialmente si dispone di questo nuovo modello curativo".

Matt era d'accordo sul fatto che Il monitoraggio post-sorveglianza può essere una sfida, perché una volta che un paziente è guarito, Dov'è la motivazione che li spinge a tornare per il follow-up?

"Deve iniziare con l'educazione, e deve essere spiegata all'inizio del trattamento", ha detto. "Non c'è ci sono altri modi in cui puoi monitorare i pazienti, quindi devi mettere in atto queste strategie luogo, in particolare se stai ricevendo pagamenti intermedi a lungo termine per il tuo terapie".

Nello spazio raro, Sebbene il percorso di ogni paziente sia unico, ci sono dei punti in comune.

"Un sacco di caregiver può essere lo stesso in tutte le malattie rare: l'incertezza, la mancanza di conoscenza, la ricerca di informazioni", ha detto George. "Allora, che cosa Possiamo trovare punti in comune tra le modalità? E come possiamo incontrare i pazienti dove Lo sono, soprattutto quando tutti vogliono un diverso livello di informazione? Come Lo fai su larga scala? È molto difficile, ma penso che possiamo trovare il modo di navigare in tutto l'ecosistema".

Attenzione alle lacune

Uno dei tanti Le sfide che i pazienti affetti da malattie rare devono affrontare è semplicemente arrivare al trattamento Centri.

"In NORD, abbiamo un l'intero reparto di assistenza ai pazienti dedicato all'assistenza in sforzi quali viaggiare da e verso un sito medico", ha detto Patrick. "E incoraggio aziende coinvolte nello sviluppo di prodotti per le malattie rare di programmi di assistenza che coprono non solo la terapia stessa, ma anche la accessori per andare e tornare da un sito e altri livelli di supporto al paziente".

"I pazienti hanno bisogno di un livello di sostegno per essere diagnosticato, e anche il sostegno per poter avere il visita iniziale presso un istituto medico", ha aggiunto. "C'è una litania di attività che l'industria potrebbe svolgere, che le organizzazioni di pazienti per sostenere l'intero ecosistema per consentire al paziente di essere trattato con una terapia cellulare o genica".

Vickie fu d'accordo, aggiungendo che quando i pazienti vengono portati fuori dal loro ambiente familiare ci sono e barriere psicologiche da affrontare.

"Si tratta di costruire i servizi che li aiutano ad anticipare e pianificare tutte queste esigenze", ha detto.

Mentre il paziente benessere deve essere affrontato, da un punto di vista più tecnico, un altro La sfida sono i silos di dati, ha detto Matt.

"Bisogna pensare scambio delle informazioni necessarie a tutti per trattare il paziente il più rapidamente possibile", ha detto. "Ma bisogna anche riconoscerlo solo perché è possibile scambiare informazioni tra sistemi diversi e gruppi diversi, ciò non significa che dovresti. Devi essere abbastanza chiaro con i tuoi modelli di dati per proteggere il paziente."

Bilanciare la logistica

Uno dei principi fondamentali differenze tra le terapie standard e le CGT è molto spesso queste iniziano con il materiale del paziente.

"L'effettivo La fabbricazione del prodotto farmaceutico inizia con una procedura particolare, di solito prendere le cellule per aferesi", ha sottolineato Matt. "Quando si è alla ricerca di siti per somministrare queste terapie, sarà necessario trovare centri di aferesi esperti".

In primo luogo ci sono i capacità logistiche dei centri stessi. Devono essere attrezzati per prelevare le cellule vitali dal paziente nell'ambiente di produzione e riportarle il centro di trattamento ed essere abituati a maneggiare prodotti crioconservati, Ha detto Matt.

"È necessario allineare il diverse parti della tua catena di approvvigionamento con attenzione e assicurati che tutti siano consapevoli dell'importanza del loro ruolo", ha detto. "Il paziente deve esserne consapevole anche perché ci sono pochissimi slot di produzione disponibili per questi prodotti, quindi se si rende disponibile uno slot di produzione, il paziente deve essere nel posto giusto al momento giusto per donare materiale di partenza o potenzialmente ricevere il loro prodotto farmaceutico".

La gestione di tali La logistica richiede anche di educare i medici al di fuori della cellula e del gene principali centri terapeutici.

"Tutti noi abbiamo bisogno di fare di più per affrontare gli ostacoli unici all'interno dell'ecosistema della terapia cellulare e genica, e perseguire strumenti e tecnologie che consentano meglio l'accesso, il supporto al paziente e la consegna", ha detto George. "Ecco come la promessa delle terapie cellulari e geniche saranno pienamente realizzati per ogni paziente che può trarne beneficio".

Districarsi nel percorso del paziente

Poiché il percorso del paziente continua ad evolversi, insieme alla continua crescita di CGT, produttori e altre parti interessate chiave dovranno prendere in considerazione nuovi modi per sostenere e Interagire con i pazienti.

"Dobbiamo davvero farlo comprendere e sfruttare la tecnologia per raggiungere i pazienti nel modo più efficace dotarli degli strumenti, delle risorse e delle conoscenze che consentono loro di devono essere i migliori sostenitori di se stessi", ha detto Vickie. "Si tratta di terapie complesse E quindi personalizzare davvero i servizi per il paziente sarà fondamentale, oltre a responsabilizzare il paziente di essere il miglior difensore di se stesso e di assumersi la responsabilità delle proprie cure".

La direzione del futuro è positivo, ha detto Patrick. "Vediamo sempre più aziende impegnarsi direttamente con le organizzazioni dei pazienti e una maggiore attenzione ai farmaci orientati al paziente sviluppo di malattie rare. Dal punto di vista medico, NORD conta oggi circa 40 centri di eccellenza per le malattie rare su tutto il territorio nazionale che può fungere da rete per educare anche altri medici. Quindi, stiamo andando nella giusta direzione direzione."

La tecnologia è fondamentale Durante l'intero ciclo di vita, i relatori si sono trovati d'accordo.

"Questi hanno avanzato le terapie possono ora potenzialmente trattare i pazienti in una fase precoce del ciclo della malattia, il che potrebbe significare più terapie e più centri che somministrano queste terapie, che a sua volta potrebbe rendere più facile l'accesso a questi trattamenti", Matt detto. "Si vuole standardizzare dove possibile, ma, poiché questi sono molto prodotti complessi, la standardizzazione non sarà la panacea. Così, invece, L'obiettivo dovrebbe essere la semplificazione per renderlo il più semplice possibile, con tutte le diverse tecnologie a tua disposizione, per somministrare terapie e migliorare quel paziente viaggio".

Dale Hanna ha concluso evidenziando: "Entro il abbattere le barriere e promuovere la collaborazione in tutto il settore sanitario ecosistema, possiamo davvero consentire ai pazienti e ai loro caregiver di e fornire in modo efficace il supporto personalizzato di cui hanno disperatamente bisogno. Le Il futuro della terapia cellulare e genica non riguarda solo i trattamenti innovativi, ma costruire una base di fiducia, istruzione e sostegno che garantisca Il paziente ha l'opportunità di prosperare in un ecosistema molto complesso".

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[1] Follow-up a lungo termine dopo la somministrazione di prodotti per la terapia genica umana, FDA. cromato extension://efaidnbmnnnibpcajpcglclefindmkaj/https://www.fda.gov/media/113768/download