Fomentar la confianza y el empoderamiento del paciente para mejorar la experiencia del tratamiento

Las terapias celulares y génicas han supuesto un avance transformador en la atención de los pacientes con enfermedades raras, incluidos, en algunos casos, los tratamientos curativos. Sin embargo, estos tratamientos no son bien comprendidos por los pacientes y sus cuidadores, y también suele haber incertidumbre en las comunidades de médicos y pagadores.

Durante la Cumbre ThinkLive sobre terapia génica y celular de Cencora 2024, «Más allá de las fronteras: Rompiendo barreras para mejorar el acceso de los pacientes a la terapia génica y celular", el debate se centró en el recorrido del paciente y la importancia de generar confianza con la comunidad de pacientes. Patrick Collins, vicepresidente de Relaciones Corporativas de la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD, por sus siglas en inglés) compartió ideas desde la perspectiva del paciente, seguido de una mesa redonda sobre el recorrido del paciente con George Eastwood, presidente de la junta directiva / director ejecutivo interino de la Fundación Emily Whitehead; Matthew Lakelin, Ph.D., Jefe de Servicios de Consultoría y cofundador de TrakCel; Vickie Simpson, directora sénior de Operaciones de Cencora; y Patricio. El debate fue moderado por Dale Hanna, director de Soluciones de terapia génica y celular de Cencora.

Fomentar la confianza del paciente

Si bien un número creciente de CGT han recibido la aprobación regulatoria, aún no se dispone de datos de eficacia a largo plazo, lo que requiere una vigilancia continua posterior a la comercialización . En su presentación, Patrick señaló que involucrar a los pacientes en el seguimiento requerirá tiempo y esfuerzo para generar confianza.

La otra cara de la moneda es el costo y si los pagadores están dispuestos a aceptar ese costo, anotó. Es probable que eso se convierta en una pregunta más importante a medida que más terapias lleguen al mercado, lo que generará un mayor costo para los pagadores, ya sean aseguradoras privadas o Medicaid estatal.

"¿Están los pacientes y los proveedores dispuestos a sortear todos los obstáculos de la colocación en el formulario o los programas de terapia escalonada? ¿Y los pagadores participarán en diferentes tipos de modelos de reembolso, como acuerdos basados en el valor que proporcionarán una mayor flexibilidad para reembolsar estas terapias?", preguntó.

Estas son algunas de las aguas desconocidas que la industria debe navegar, lo que subraya la importancia de generar confianza con los pacientes y brindarles un apoyo significativo, dijo Dale.

La experiencia del tratamiento

Teniendo en cuenta lo nuevas que son las CGT y lo diferente que es el régimen de tratamiento, los pacientes necesitarán orientación en el proceso de atención.

Basándose en su enfermería experiencia en el ámbito de la oncología, Vickie dijo que los pacientes y sus cuidadores tener más conocimiento de tratamientos como la quimioterapia, ya que estos han sido durante muchos años.

"Hay menos familiaridad con las terapias celulares y génicas, por lo que es necesario que exista una enfócate en la educación", dijo. "La educación empodera, involucra y motiva. Y es Es fundamental involucrar y empoderar al paciente y al cuidador porque están en ello junto. Las terapias celulares y génicas son tratamientos muy dirigidos, por lo que también necesidad de diseñar y entregar servicios muy personalizados. Es importante identificar y satisfacer las necesidades individuales del paciente y del cuidador, cuando se encuentren el proceso de tratamiento".

Educar a las personas con enfermedades raras y tratar de aliviar los conceptos erróneos sobre las CGT es clave, Patrick dijo, por ejemplo, la idea de que estas terapias son una panacea que requiere una inyección y el paciente se cura.

"Es un proceso para ser identificados y aceptados en el protocolo de terapia génica, y luego está el tratamiento posterior en términos de seguimiento y vigilancia, por lo que no es una sola toma Y eso es todo", dijo. "Esa educación no puede comenzar tres meses antes de la lanzamiento de un producto. Tiene que haber 2, 3 o incluso 4 años de preparación población en la que potencialmente se tiene este nuevo modelo curativo".

Matt estuvo de acuerdo en que La monitorización posterior a la vigilancia puede ser un desafío, porque una vez que el paciente se encuentra bien, ¿Dónde está la motivación para que regresen para el seguimiento?

"Tiene que empezar con educación, y hay que explicarlo al principio del tratamiento", dijo. "Allí hay otras formas de monitorizar a los pacientes, por lo que hay que poner en práctica esas estrategias lugar, especialmente si está recibiendo pagos por hitos a largo plazo para su terapias".

En el raro espacio, Si bien cada recorrido del paciente es único, hay puntos en común.

"Mucho de lo que un por la que pasa el cuidador puede ser lo mismo en todas las enfermedades raras: la incertidumbre, la falta de conocimiento, la búsqueda de información", dijo George. "Entonces, ¿qué ¿Podemos encontrar puntos en común en todas las modalidades? ¿Y cómo podemos atender a los pacientes? ¿Lo son, especialmente cuando todo el mundo quiere un nivel diferente de información? Cómo ¿Lo hacéis a escala? Es muy difícil, pero creo que podemos encontrar formas de navegar en todo el ecosistema".

Cuidando las brechas

Uno de los muchos Los retos a los que se enfrentan los pacientes con enfermedades raras son simplemente llegar al tratamiento Centros.

"En NORD, tenemos una todo el departamento de asistencia al paciente dedicado a ayudar esfuerzos tales como viajar hacia y desde un centro médico", dijo Patrick. "Y animo a empresas que participan en el desarrollo de productos para enfermedades raras programas de asistencia que cubran no solo la terapia en sí, sino también la auxiliares de ir y venir de un sitio, y otros niveles de apoyo al paciente".

"Los pacientes necesitan una nivel de apoyo para ser diagnosticado, y también apoyo para poder tener el visita inicial a una institución médica", agregó. "Hay una letanía de actividades que la industria podría estar haciendo, que las organizaciones de pacientes para apoyar todo ese ecosistema para permitir que el paciente sea tratado con una terapia celular o génica".

Vickie estuvo de acuerdo y añadió que cuando se saca a los pacientes de su entorno familiar hay y las barreras psicológicas que hay que abordar también.

"Se trata de construir servicios que les ayudan a anticipar y planificar todas esas necesidades", dijo.

Si bien el paciente bienestar debe abordarse, desde una perspectiva más técnica, otro El desafío son los silos de datos, dijo Matt.

"Hay que pensar sobre el intercambio de la información que es necesaria para que todos traten a los paciente lo más rápido posible", dijo. "Pero también hay que reconocer que solo porque se puede intercambiar información entre diferentes sistemas y diferentes grupos, eso no significa que debas hacerlo. Tienes que ser muy claro con sus modelos de datos para proteger al paciente".

Equilibrio de la logística

Uno de los aspectos fundamentales diferencias entre las terapias estándar y las CGT es que muy a menudo comienzan con el material del paciente.

"El verdadero La fabricación del producto farmacéutico comienza con un procedimiento particular, generalmente tomando células por aféresis", señaló Matt. "Cuando buscas sitios para Para administrar estas terapias, necesitará encontrar centros de aféresis experimentados".

En primer lugar, están los capacidades logísticas de los propios centros. Deben estar equipados para Llevar las células viables del paciente al entorno de fabricación y de vuelta al el centro de tratamiento, y estar acostumbrado a manipular productos criopreservados, —dijo Matt—.

"Es necesario alinear la diferentes partes de su cadena de suministro con cuidado y asegúrese de que todos estén al tanto de la importancia de su papel", dijo. "El paciente debe ser consciente de esto también, porque hay muy pocas ranuras de fabricación disponibles para estos productos, por lo que si hay un espacio de fabricación disponible, el paciente debe ser en el lugar correcto en el momento adecuado para donar material de partida o potencialmente recibir su producto farmacéutico".

La gestión de estos La logística también requiere educar a los médicos fuera de las principales células y genes Centros de terapia.

"Todos tenemos que hacer más para abordar los obstáculos únicos dentro del ecosistema de la terapia génica y celular, y buscar herramientas y tecnología que permitan un mejor acceso, apoyo al paciente y la entrega", dijo George. "Así es como la promesa de las terapias celulares y génicas se realizarán plenamente para todos los pacientes que puedan beneficiarse de ellos".

Desenredando el recorrido del paciente

A medida que el recorrido del paciente sigue evolucionando, junto con el crecimiento continuo de CGT, fabricantes y otras partes interesadas clave tendrán que considerar nuevas formas de apoyar y interactuar con los pacientes.

"Realmente tenemos que hacerlo comprender y aprovechar la tecnología para llegar a los pacientes de la manera más eficaz y dotarlos de las herramientas, los recursos y los conocimientos que necesitan tienen que ser su mejor defensora", dijo Vickie. "Son terapias complejas Por lo tanto, personalizar los servicios para el paciente será clave, así como empoderar que el paciente sea su mejor defensor y que se haga cargo de su atención".

La dirección futura es positivo, dijo Patrick. "Estamos viendo que cada vez más empresas se involucran directamente con las organizaciones de pacientes y un mayor enfoque en los medicamentos orientados al paciente Desarrollo de enfermedades raras. En cuanto a la parte médica, NORD cuenta ahora con unos 40 centros de excelencia para las enfermedades raras en todo el país que puedan servir como para educar también a otros médicos. Por lo tanto, vamos en la dirección correcta dirección".

La tecnología es clave A lo largo de todo el ciclo de vida, coincidieron los panelistas.

"Estos avances Las terapias ahora pueden tratar a los pacientes en una etapa más temprana del ciclo de la enfermedad, lo que podría significar más terapias y más centros que administren estas terapias, lo que, a su vez, podría facilitar el acceso a estos tratamientos", dijo Matt dicho. "Hay que estandarizar en lo que se pueda, pero, como son muy productos complejos, la estandarización no va a ser la panacea. Así que, en lugar de eso, El objetivo debe ser la simplificación para que sea lo más fácil posible, con todas las diferentes tecnologías a tu disposición, para administrar terapias y mejorar ese viaje del paciente".

Dale Hanna concluyó destacando: "Por Derribar barreras y fomentar la colaboración en todos los sistemas sanitarios ecosistema, realmente podemos capacitar a los pacientes y a sus cuidadores para que y proporcionar de manera efectiva el apoyo individualizado que necesitan desesperadamente. El El futuro de la terapia génica y celular no se trata solo de tratamientos innovadores, sino también de sobre la construcción de una base de confianza, educación y apoyo que garantice que cada paciente tiene la oportunidad de prosperar en un ecosistema muy complejo".

Cencora anima a los lectores a revisar las referencias proporcionadas en este documento y toda la información disponible relacionada con los temas mencionados en este documento y a confiar en su propia experiencia y conocimientos para tomar decisiones relacionadas con los mismos, ya que el artículo puede contener declaraciones de marketing y no constituye asesoramiento legal. 


[1] Seguimiento a largo plazo después de la administración de productos de terapia génica humana, FDA. Cromo-extension://efaidnbmnnnibpcajpcglclefindmkaj/https://www.fda.gov/media/113768/download