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Collisione tra JCA dell'UE e NPF degli Stati Uniti: La prossima frontiera globale dei rischi di prezzo e di accesso al mercato
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Rafael de Alencar
In che modo le valutazioni cliniche dell'UE e le politiche dei prezzi di riferimento degli Stati Uniti potrebbero combinarsi per rimodellare la strategia dei prezzi globale e il rischio di accesso al mercato.
Due aree cruciali dell'accesso al mercato e della politica dei prezzi, un tempo considerate questioni strategiche in gran parte separate, stanno affrontando una collisione che potrebbe porre ostacoli significativi alle aziende e ai processi di negoziazione della valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA).
Quando l'Unione europea (UE) ha adottato la valutazione clinica congiunta (JCA) come pietra angolare del regolamento sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (HTAR),1 la revisione delle sue implicazioni è stata in gran parte affidata all'accesso al mercato europeo, all'economia sanitaria e alla ricerca sui risultati (HEOR) e ai team adiacenti alle normative. Nel frattempo, team separati hanno esaminato la politica dei prezzi, gli affari governativi e la leadership commerciale degli Stati Uniti.
Con l'introduzione della politica della nazione più favorita (NPF) negli Stati Uniti (USA),2 tale separazione sta diventando sempre più difficile da sostenere e il rischio che ciò comporta ha implicazioni strategiche potenzialmente ampie. Una forte JCA può aiutare in modo significativo la storia di valore di un'azienda. Tuttavia, una JCA sfavorevole, incerta o contestata potrebbe plasmare la narrativa delle evidenze cliniche utilizzata nelle negoziazioni nazionali sui prezzi e sui rimborsi (P&R) in tutta Europa. Tali risultati nazionali possono quindi influenzare i corridoi dei prezzi europei attraverso i prezzi di riferimento internazionali (IRP).
Quando l'Unione europea (UE) ha adottato la valutazione clinica congiunta (JCA) come pietra angolare del regolamento sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (HTAR),1 la revisione delle sue implicazioni è stata in gran parte affidata all'accesso al mercato europeo, all'economia sanitaria e alla ricerca sui risultati (HEOR) e ai team adiacenti alle normative. Nel frattempo, team separati hanno esaminato la politica dei prezzi, gli affari governativi e la leadership commerciale degli Stati Uniti.
Con l'introduzione della politica della nazione più favorita (NPF) negli Stati Uniti (USA),2 tale separazione sta diventando sempre più difficile da sostenere e il rischio che ciò comporta ha implicazioni strategiche potenzialmente ampie. Una forte JCA può aiutare in modo significativo la storia di valore di un'azienda. Tuttavia, una JCA sfavorevole, incerta o contestata potrebbe plasmare la narrativa delle evidenze cliniche utilizzata nelle negoziazioni nazionali sui prezzi e sui rimborsi (P&R) in tutta Europa. Tali risultati nazionali possono quindi influenzare i corridoi dei prezzi europei attraverso i prezzi di riferimento internazionali (IRP).
Ciò è importante perché i meccanismi politici statunitensi in stile NPF guardano sempre più ai prezzi internazionali come parametri di riferimento per i prezzi dei farmaci statunitensi. Il Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti (HHS) ha descritto gli obiettivi MFN legati ai prezzi in paesi economicamente comparabili e i Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) hanno da allora avanzato modelli relativi a MFN in Medicaid e hanno proposto meccanismi Medicare Parte B e Parte D.4,5,6
Ciò crea una nuova frontiera globale del rischio di prezzo e accesso al mercato (P&MA) che ha implicazioni di vasta portata. Se più soggetti pagatori europei sollevano lo spettro dell'incertezza clinica nelle loro negoziazioni, altri potrebbero seguire l'esempio. L'IRP può quindi amplificare tale modello, riducendo il potenziale di determinazione dei prezzi, e i meccanismi in stile NPF statunitense possono essere utilizzati come punto di riferimento rispetto a tali risultati di prezzo sfavorevoli.
Sebbene questo nuovo complesso contesto P&MA crei incertezza per le aziende biofarmaceutiche, questi problemi non sono insormontabili con un'attenta e tempestiva pianificazione dei potenziali ancoraggi di prezzo e un approccio olistico all'esposizione globale dei prezzi.
JCA: Non una decisione sul prezzo, ma un potente segnale di prova
La JCA si concentra sulle evidenze cliniche comparative, valutando gli effetti clinici relativi di un farmaco rispetto ai prodotti di confronto pertinenti. Pur sostenendo il successivo lavoro nazionale in materia di HTA, non determina il rimborso, non fissa i prezzi e non sostituisce la valutazione o la negoziazione nazionale.
Tuttavia, "non vincolante" non deve essere confuso con "non influente". Un rapporto JCA può diventare il punto di partenza comune delle evidenze cliniche per più processi nazionali. Se il rapporto evidenzia l'incertezza – sulla rilevanza del comparatore, sui dati di sopravvivenza immaturi, sui confronti indiretti, sulla robustezza dei sottogruppi, sulla validità dell'endpoint o sulla generalizzabilità alla pratica clinica europea – tali preoccupazioni possono pesare sui negoziati nazionali.
Sebbene una JCA impegnativa non porti automaticamente a uno scarso accesso o a un prezzo basso, può modificare l'onere della prova. Può rendere i soggetti pagatori nazionali più cauti, aumentare la pressione per le restrizioni di accesso, rafforzare le richieste di sconti o accordi di ingresso gestiti e indebolire la capacità del produttore di costruire la narrativa del valore tra i paesi.
Ciò differisce dai negoziati nazionali sull'HTA, in cui una conclusione meno favorevole in un mercato potrebbe talvolta essere bilanciata da una valutazione più favorevole altrove. Nell'ambito del quadro JCA, il livello delle evidenze cliniche diventa più coordinato, rendendo più difficile compartimentare le sfide delle evidenze mercato per mercato.
Tuttavia, "non vincolante" non deve essere confuso con "non influente". Un rapporto JCA può diventare il punto di partenza comune delle evidenze cliniche per più processi nazionali. Se il rapporto evidenzia l'incertezza – sulla rilevanza del comparatore, sui dati di sopravvivenza immaturi, sui confronti indiretti, sulla robustezza dei sottogruppi, sulla validità dell'endpoint o sulla generalizzabilità alla pratica clinica europea – tali preoccupazioni possono pesare sui negoziati nazionali.
Sebbene una JCA impegnativa non porti automaticamente a uno scarso accesso o a un prezzo basso, può modificare l'onere della prova. Può rendere i soggetti pagatori nazionali più cauti, aumentare la pressione per le restrizioni di accesso, rafforzare le richieste di sconti o accordi di ingresso gestiti e indebolire la capacità del produttore di costruire la narrativa del valore tra i paesi.
Ciò differisce dai negoziati nazionali sull'HTA, in cui una conclusione meno favorevole in un mercato potrebbe talvolta essere bilanciata da una valutazione più favorevole altrove. Nell'ambito del quadro JCA, il livello delle evidenze cliniche diventa più coordinato, rendendo più difficile compartimentare le sfide delle evidenze mercato per mercato.
NPF USA: I prezzi internazionali stanno diventando sempre più rilevanti
Allo stesso tempo, la politica dei prezzi degli Stati Uniti si sta muovendo verso un maggiore utilizzo dei benchmark internazionali. L'ordine esecutivo del maggio 2025 sui prezzi MFN ha affermato che gli americani dovrebbero avere accesso ai prezzi MFN per i farmaci da prescrizione e i farmaci biologici. Questa spinta arriva tra i risultati secondo cui i prezzi dei primi 25 farmaci di marca sono aumentati in media dell'81% dopo il lancio nel mercato statunitense, ma sono diminuiti in media del 13% in altri 19 paesi ad alto reddito.7
L'HHS ha successivamente descritto le aspettative che i produttori allineino i prezzi statunitensi per determinati prodotti di marca senza concorrenza generica o biosimilare con i prezzi in paesi economicamente comparabili. 3 Il governo degli Stati Uniti ha raggiunto accordi volontari con 17 delle maggiori aziende farmaceutiche e altre aziende si stanno preparando per un'espansione della NPF,8 il che significherebbe probabilmente che molti più farmaci di marca e biologici saranno interessati.
Inoltre, CMS ha introdotto il modello volontario GENEROUS Medicaid,4 che mira ad allineare i prezzi netti di Medicaid con i prezzi pagati in altri paesi selezionati. CMS ha anche pubblicato proposte di iniziative MFN obbligatorie attraverso i suoi modelli GLOBE5 e GUARD6 rispettivamente per Medicare Parte B e Parte D, che utilizzerebbero benchmark internazionali per valutare gli sconti quando i prezzi statunitensi superano i prezzi in paesi comparabili.
Sebbene le questioni legali, operative, politiche e di implementazione possano continuare a evolversi, la direzione strategica è chiara: I risultati dei prezzi europei potrebbero essere sempre più importanti per l'esposizione ai prezzi negli Stati Uniti.
Ad aggravare la sfida c'è il fatto che molti mercati europei sono economicamente comparabili, commercialmente significativi e integrati nei sistemi IRP, nonostante le differenze nei metodi tra i paesi.
L'HHS ha successivamente descritto le aspettative che i produttori allineino i prezzi statunitensi per determinati prodotti di marca senza concorrenza generica o biosimilare con i prezzi in paesi economicamente comparabili. 3 Il governo degli Stati Uniti ha raggiunto accordi volontari con 17 delle maggiori aziende farmaceutiche e altre aziende si stanno preparando per un'espansione della NPF,8 il che significherebbe probabilmente che molti più farmaci di marca e biologici saranno interessati.
Inoltre, CMS ha introdotto il modello volontario GENEROUS Medicaid,4 che mira ad allineare i prezzi netti di Medicaid con i prezzi pagati in altri paesi selezionati. CMS ha anche pubblicato proposte di iniziative MFN obbligatorie attraverso i suoi modelli GLOBE5 e GUARD6 rispettivamente per Medicare Parte B e Parte D, che utilizzerebbero benchmark internazionali per valutare gli sconti quando i prezzi statunitensi superano i prezzi in paesi comparabili.
Sebbene le questioni legali, operative, politiche e di implementazione possano continuare a evolversi, la direzione strategica è chiara: I risultati dei prezzi europei potrebbero essere sempre più importanti per l'esposizione ai prezzi negli Stati Uniti.
Ad aggravare la sfida c'è il fatto che molti mercati europei sono economicamente comparabili, commercialmente significativi e integrati nei sistemi IRP, nonostante le differenze nei metodi tra i paesi.
Affrontare la collisione delle politiche con una pianificazione intelligente
Questi rischi strategici di prezzo rappresentano una sfida per le aziende biofarmaceutiche. Tuttavia, l'Europa rimane un mercato essenziale - clinicamente, commercialmente e strategicamente - per il successo del lancio. La risposta non è evitare il lancio in Europa, ma adottare una disciplina di sequenziamento più rigorosa, una più chiara preparazione delle evidenze e una migliore visibilità delle conseguenze dei prezzi a valle. Ci sono diversi passaggi chiave che i leader biofarmaceutici possono intraprendere.
1. Condurre una pianificazione dell'esposizione ai prezzi globale
La preparazione della JCA non dovrebbe essere fatta in modo isolato. Invece, le aziende dovrebbero sottoporre a stress test i potenziali risultati della JCA rispetto alle conseguenze P&R nazionali, alle connessioni IRP e agli scenari MFN statunitensi.
2. Crea un forum dei prezzi interfunzionale
Le aziende dovrebbero riunire l'accesso al mercato dell'UE, i prezzi globali, l'HEOR, l'accesso al mercato degli Stati Uniti, la politica e le affiliate locali prioritarie. Avere questo forum che esamina le prove, i rischi, le obiezioni previste dai soggetti pagatori, la sequenza di lancio, i corridoi di prezzo e le opzioni di contrattazione prima che le principali decisioni di accesso al mercato siano bloccate può ridurre il rischio di una costosa esposizione globale ai prezzi.
3. Sottoporre a stress test la narrazione delle prove in anticipo
I rischi più significativi della JCA spesso emergono prima della presentazione: scelta del comparatore, maturità dell'endpoint, generalizzabilità dello studio ai pazienti del mondo reale, evidenza dei sottogruppi e credibilità del confronto indiretto. Questi dovrebbero essere contestati durante la pianificazione della fase 2/3, non dopo che l'ambito della JCA è stato finalizzato.
4. Mappa i mercati di trasmissione IRP
Non tutti i mercati comportano lo stesso rischio di prezzo di riferimento. Le aziende dovrebbero identificare i paesi che sono commercialmente importanti, frequentemente citati, visibili nelle fonti ufficiali dei prezzi o che potrebbero influenzare i prezzi in tutte le regioni. Ciò si tradurrà in una mappa termica pratica delle opportunità di accesso rispetto all'esposizione ai prezzi globali.
5. Rivedi la sequenza di lancio
La sequenza di lancio dovrebbe bilanciare velocità, accesso dei pazienti, preparazione delle evidenze, ricettività dei soggetti pagatori, visibilità dei prezzi e implicazioni sui prezzi di riferimento. L'obiettivo dovrebbe essere quello di garantire che i lanci anticipati non pongano involontariamente ancore globali sfavorevoli, cercando al contempo di limitare le conseguenze di un accesso ritardato.
6. Prepararsi per più scenari MFN negli Stati Uniti
La politica NPF degli Stati Uniti rimane dinamica. Le aziende dovrebbero modellare diversi potenziali progetti: Solo Medicaid, Medicare Parte B, Medicare Parte D, benchmark lordi e netti, panieri di diversi paesi, calcoli del prezzo più basso rispetto al prezzo medio e trattamento degli sconti riservati. Tuttavia, mentre i dettagli di implementazione possono evolversi, i modelli già implementati da CMS mostrano che il pensiero MFN non è più teorico.
L'imperativo strategico: Integrare: non ritirarsi
Il modo in cui la JCA può avere un impatto sulla nazione più favorita non dovrebbe indurre i produttori a non dare priorità all'Europa, che rimane una delle regioni più importanti per l'adozione clinica, l'impegno scientifico e la strategia commerciale globale.
Invece, la pianificazione europea del lancio ora deve essere più integrata a livello globale. La pianificazione delle evidenze, la preparazione all'HTA, la preparazione del P&R nazionale, la sequenza di lancio, la contrattazione, la gestione dell'IRP e il monitoraggio delle politiche statunitensi non possono più essere gestiti in modo isolato. Devono essere collegati prima, governati in modo più rigoroso e valutati attraverso una lente di prezzi globali.
I leader biofarmaceutici dovrebbero spostare il loro pensiero da "Come ci prepariamo per la JCA dell'UE?" o "Come gestiamo la NPF degli Stati Uniti?" Invece, dovrebbero chiedere: "Come gestiamo le conseguenze sui prezzi globali delle prove e delle decisioni di accesso in un mondo in cui i mercati sono sempre più collegati?"
Le aziende in grado di rispondere a questa domanda saranno in una posizione migliore per preservare l'accesso dei pazienti, sostenere l'integrità dei prezzi, conservare informazioni cliniche globali cruciali e mantenere la flessibilità strategica. Una pianificazione precoce e attenta degli scenari consentirà alle aziende di essere più resilienti in un mondo in cui le narrazioni delle evidenze e i benchmark dei prezzi si scontrano.
Invece, la pianificazione europea del lancio ora deve essere più integrata a livello globale. La pianificazione delle evidenze, la preparazione all'HTA, la preparazione del P&R nazionale, la sequenza di lancio, la contrattazione, la gestione dell'IRP e il monitoraggio delle politiche statunitensi non possono più essere gestiti in modo isolato. Devono essere collegati prima, governati in modo più rigoroso e valutati attraverso una lente di prezzi globali.
I leader biofarmaceutici dovrebbero spostare il loro pensiero da "Come ci prepariamo per la JCA dell'UE?" o "Come gestiamo la NPF degli Stati Uniti?" Invece, dovrebbero chiedere: "Come gestiamo le conseguenze sui prezzi globali delle prove e delle decisioni di accesso in un mondo in cui i mercati sono sempre più collegati?"
Le aziende in grado di rispondere a questa domanda saranno in una posizione migliore per preservare l'accesso dei pazienti, sostenere l'integrità dei prezzi, conservare informazioni cliniche globali cruciali e mantenere la flessibilità strategica. Una pianificazione precoce e attenta degli scenari consentirà alle aziende di essere più resilienti in un mondo in cui le narrazioni delle evidenze e i benchmark dei prezzi si scontrano.
*Fonti elencate di seguito
Informazioni sull'autore:
Rafael de Alencar è Direttore senior dei prezzi globali di Cencora. Consulente strategico di leader biofarmaceutici, è specializzato nella massimizzazione del valore degli asset durante l'intero ciclo di vita del prodotto. Conduce complessi impegni sui prezzi globali, sviluppa offerte di servizi innovativi, contribuisce alla leadership di pensiero del settore e fa da mentore a team di consulenza ad alte prestazioni. Con oltre 15 anni di esperienza e oltre 300 incarichi di strategia commerciale e di prezzo, Rafael vanta una profonda competenza nelle principali aree terapeutiche sia nei mercati sviluppati che in quelli emergenti. Le sue specialità includono la strategia di lancio P&MA e la governance dei prezzi globali, la contrattazione innovativa e basata sul valore, l'ottimizzazione del prezzo netto e degli sconti, la gestione dei prezzi competitivi e del ciclo di vita, la perdita di esclusività e la preparazione alle gare d'appalto.
Rafael ha conseguito un Master of Science in Finanza presso l'Università di Amsterdam e una laurea in Pubblica Amministrazione presso la Fundação Getúlio Vargas. Parla fluentemente inglese, spagnolo e portoghese, collabora efficacemente con gli stakeholder globali, regionali e affiliati, collegando strategia ed esecuzione per garantire un accesso sostenibile e risultati in termini di entrate.
Rafael ha conseguito un Master of Science in Finanza presso l'Università di Amsterdam e una laurea in Pubblica Amministrazione presso la Fundação Getúlio Vargas. Parla fluentemente inglese, spagnolo e portoghese, collabora efficacemente con gli stakeholder globali, regionali e affiliati, collegando strategia ed esecuzione per garantire un accesso sostenibile e risultati in termini di entrate.
Dichiarazione di non responsabilità:
Le informazioni fornite in questo articolo non costituiscono una consulenza legale. Cencora, Inc. incoraggia vivamente i lettori a rivedere le informazioni disponibili relative agli argomenti discussi e a fare affidamento sulla propria esperienza e competenza nel prendere decisioni correlate.
Fonti:
1. Valutazioni cliniche congiunte. Commissione europea. Accesso effettuato il 30 giugno 2026. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
2. La Casa Bianca: Fornire ai pazienti americani i prezzi dei farmaci da prescrizione della nazione più favorita. WhiteHouse.gov. Pubblicato il 12 maggio 2025. Accesso effettuato il 23 aprile 2026. https://www.whitehouse.gov/presidential-actions/2025/05/delivering-most-favored-nation-prescription-drug-pricing-to-american-patients/
3. Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti (HHS). HHS e CMS hanno fissato obiettivi di prezzo per la nazione più favorita per porre fine allo scrocco globale sui pazienti americani. HHS.gov. Pubblicato il 20 maggio 2025. Accesso effettuato il 30 giugno 2026. https://www.hhs.gov/press-room/cms-mfn-lower-us-drug-prices.html
4. Centri per i servizi Medicare e Medicaid. Modello GENEROSO (GENErating cost Reductions fOr U.S. Medicaid). Ultima modifica della pagina: 23 dicembre 2025. Accesso effettuato il 30 giugno 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/generous
5. Centri per i servizi Medicare e Medicaid. GLOBE (Global Benchmark for Efficient Drug Pricing). Ultima modifica della pagina: 29 dicembre 2025. Accesso effettuato il 23 aprile 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/globe
6. Centri per i servizi Medicare e Medicaid. GUARD (Guarding U.S. Medicare Against Rising Drug Costs). Ultima modifica della pagina: 29 dicembre 2025. Accesso effettuato il 23 aprile 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/guard
7. Phengsitthy N. I costi dei farmaci negli Stati Uniti aumentano in patria, scendono all'estero mentre Trump valuta l'azione. Legge Bloomberg. Pubblicato il 28 maggio 2026. Accesso effettuato il 30 giugno 2026. https://news.bloomberglaw.com/health-law-and-business/aarp-compares-us-drug-costs-as-trump-weighs-foreign-price-plans
8. Liu A. Con 529 miliardi di dollari di risparmi in 10 anni, la Casa Bianca cerca di espandere gli accordi MFN con l'industria farmaceutica. Industria farmaceutica feroce. Pubblicato il 06 maggio 2026. Accesso effettuato il 30 giugno 2026. https://www.fiercepharma.com/pharma/touting-529b-savings-over-10-years-white-house-looks-expand-mfn-deals-pharma
