L'economia dei soggetti pagatori si sta restringendo - Aumento della visibilità dei servizi di infusione ospedalieri ad alto costo per le restrizioni del sito di cura
A colpo d'occhio:
approfondimenti da parte dei leader dei sistemi sanitari che affrontano le complessità dell'adozione della terapia cellulare e genica
Il panorama sanitario sta subendo una profonda trasformazione, guidata dalla rapida espansione delle terapie cellulari e geniche (CGT). Queste terapie, con il potenziale di trattare e persino curare malattie precedentemente incurabili, stanno rimodellando il modo in cui i sistemi sanitari forniscono cureavanzate 1. Tuttavia, il percorso verso l'integrazione delle CGT non è privo di sfide. Le complessità operative, finanziarie e logistiche richiedono un rapido adattamento dei sistemi sanitari.
Lori Stover, direttore della terapia cellulare e genica di Cencora ed ex direttore amministrativo del programma di terapia cellulare presso Allegheny Health Network, Justin Konkol, direttore esecutivo dei servizi oncologici di Froedtert ThedaCare, e Ben Shaffer, moderatore e direttore senior, Cell and Gene Therapy Business Enterprise Partnerships di Cencora, hanno esplorato come i sistemi sanitari possono superare le barriere all'adozione della terapia cellulare durante una tavola rotonda presso Accelerate Pharmacy Solutions Vertice nazionale sui sistemi sanitari 2025. Le loro intuizioni rivelano che un'integrazione di successo dipende meno dalle competenze tecniche e più dall'esecuzione strategica: garantire il consenso della leadership, promuovere la collaborazione tra i reparti e scalare i programmi in modo da allineare le priorità organizzative.
Il panorama del mercato della terapia cellulare e genica: Perché i sistemi sanitari devono agire ora
Il mercato della terapia cellulare e genica sta vivendo una crescita senza precedenti. Dalla prima terapia CAR-T approvata dalla FDA nel 2017, il numero di terapie cellulari e geniche approvate è cresciuto di 31 prodotti, con molti altri in cantiere. Le previsioni del settore prevedono un tasso di crescita annuale composto (CAGR) di circa il 18% dal 2025 al 2034,2 segnalando uno slancio sostenuto in questo spazio.
L'oncologia è stata il motore principale dell'espansione della CGT, ma le terapie si rivolgono sempre più a condizioni non oncologiche come malattie autoimmuni, emofilia e disturbi degenerativi. 3 Le modifiche normative stanno anche consentendo un maggiore accesso, come la rimozione delle strategie di valutazione e mitigazione del rischio (REMS) per alcune terapie CAR-T, che consente ai trattamenti di spostarsi potenzialmente dai centri medici accademici alle strutture comunitarie.4
Questa evoluzione evidenzia l'importanza per i sistemi sanitari di prepararsi ora. Dando priorità alla preparazione alla terapia cellulare e genica, le organizzazioni possono posizionarsi per fornire cure che cambiano la vita, superare le barriere operative e stabilire una leadership in questo campo trasformativo mentre il panorama sanitario continua a spostarsi verso queste terapie avanzate.
Costruire un programma di terapia cellulare e genica: Tre passaggi strategici
1. Garantire il consenso degli stakeholder: Sostenere la causa delle terapie cellulari e geniche
Uno dei primi e più critici passi nell'implementazione di un programma di terapia cellulare e genica è ottenere il supporto della leadership. Secondo Lori Stover, "Il primo aspetto chiave è stato ottenere il consenso dell'amministrazione. Non si tratta solo di presentare il caso finanziario, ma anche di aiutare la leadership a vedere il quadro più ampio: come queste terapie possono cambiare radicalmente i risultati dei pazienti e posizionare il sistema sanitario come leader nelle cure innovative. Quando abbiamo inquadrato la discussione sul valore a lungo termine per i pazienti e l'organizzazione, è diventato molto più facile allineare ed entusiasmare tutti per l'opportunità".
Allegheny Health Network, Stover e il suo team hanno evidenziato come le CGT potrebbero migliorare il vantaggio competitivo del sistema sanitario e migliorare i risultati per i pazienti. Dimostrando il potenziale dei trattamenti curativi e riducendo i costi a lungo termine, si sono assicurati le risorse necessarie per lanciare il loro programma. Questo passaggio fondamentale ha consentito ad Allegheny Health Network di istituire un programma di CGT di successo nel 2019.
2. Collaborazione interdipartimentale: Allineare gli stakeholder per il successo
Le complessità operative delle terapie cellulari e geniche richiedono un coordinamento continuo tra più reparti, tra cui farmacia, assistenza infermieristica, finanza, contratti di assistenza gestita e IT. Sia Stover che Konkol hanno sottolineato l'importanza di creare processi strutturati per allineare gli stakeholder.
Presso Froedtert ThedaCare, il team di Konkol ha organizzato riunioni multidisciplinari regolari che hanno coinvolto più di 40 parti interessate per garantire l'allineamento su flussi di lavoro, infrastrutture e protocolli di cura del paziente. La leadership delle farmacie ha svolto un ruolo fondamentale in questi sforzi, in particolare nell'affrontare sfide come l'approvvigionamento, l'integrazione delle cartelle cliniche elettroniche (EMR) e i requisiti di catena di custodia per le terapie autologhe.
Justin Konkol ha condiviso: "Una delle maggiori sfide è garantire che ogni stakeholder comprenda le complessità uniche delle CGT e come il loro ruolo contribuisca al successo del programma. Costruire questa comprensione condivisa tra i reparti è stata la chiave per promuovere la collaborazione e ottenere risultati coerenti".
Anche la contrattazione di assistenza gestita è emersa come un'area critica per la collaborazione. I sistemi sanitari devono stabilire accordi con i soggetti pagatori per affrontare le sfide di rimborso e mitigare i rischi finanziari. Stover ha condiviso che il suo team ha lavorato a stretto contatto con i partner di assistenza gestita per negoziare accordi e ritagli per casi singoli, garantendo la sostenibilità finanziaria per il loro programma CGT.
3. Ridimensionamento dei programmi di terapia cellulare e genica: Un approccio graduale
Scalare i programmi di terapia cellulare e genica è una sfida, soprattutto perché le terapie si espandono oltre l'oncologia in altre aree terapeutiche. Sia Stover che Konkol hanno convenuto che iniziare in piccolo e scalare strategicamente è l'approccio più efficace.
Presso Froedtert ThedaCare, il reparto di oncologia è servito da base per il programma di terapia cellulare e genica, sfruttando le risorse esistenti come i referenti finanziari e i nuovi coordinatori dei pazienti. Konkol ha spiegato che il suo team sta ora sviluppando un "centro di coordinamento" composto da uno specialista di farmacia, un infermiere clinico avanzato e un program manager per supportare la crescita futura in altre linee di servizio.
Allo stesso modo, Stover ha sottolineato che Allegheny Health Network è iniziato con un'unica istituzione dotata di un laboratorio di terapia cellulare. Centralizzando le operazioni e costruendo competenze in un'unica sede, hanno gettato le basi per una graduale espansione in altri siti. Questo approccio graduale ha permesso loro di perfezionare i processi e affrontare le sfide in modo incrementale.
Framework per l'adozione sostenibile della terapia cellulare e genica
Le esperienze degli early adopter come Allegheny Health Network e Froedtert ThedaCare suggeriscono un approccio sistematico e multidisciplinare all'integrazione delle CGT. I sistemi sanitari possono adottare le seguenti misure per costruire quadri sostenibili:
- Valutare la preparazione organizzativa: Condurre una valutazione completa dell'infrastruttura, del personale, della modellazione finanziaria e delle relazioni con i soggetti pagatori per identificare lacune e opportunità.
- Coinvolgi gli stakeholder presto e spesso: Stabilisci team interdipartimentali che includano farmacia, assistenza infermieristica, finanza, contrattazione dell'assistenza gestita e amministrazione per garantire l'allineamento e il consenso.
- Inizia in piccolo e scala in modo strategico: Concentra gli sforzi iniziali su un sito o un'area terapeutica per sviluppare competenze e perfezionare i flussi di lavoro prima di espanderti a livello di sistema.
Preparare il sistema sanitario al futuro della terapia cellulare e genica
L'evoluzione del panorama della terapia cellulare e genica (CGT) segnala uno spostamento verso il trattamento di popolazioni di pazienti più ampie e l'affrontare condizioni non oncologiche. Per i sistemi sanitari, questa transizione richiede investimenti proattivi in infrastrutture, istruzione e collaborazione per rimanere agili e preparati alle opportunità emergenti.
Il successo nell'adozione della terapia cellulare e genica dipende dalla promozione di partnership in tutto l'ecosistema sanitario. Produttori, soggetti pagatori e parti interessate all'interno del sistema sanitario devono allinearsi per condividere le migliori pratiche e le lezioni apprese, consentendo progressi collettivi nell'integrazione delle terapie trasformative.
Le organizzazioni che agiscono con decisione per integrare le CGT nei loro modelli di assistenza possono ottenere molto di più che migliorare i risultati per i pazienti. Costruendo le capacità necessarie ora, si posizionano come leader in un campo in rapida evoluzione, dove l'innovazione e la collaborazione definiscono il successo.
Questo articolo si basa su una tavola rotonda in occasione del vertice nazionale sui sistemi sanitari 2025 di Accelerate Pharmacy Solutions. Accelerate Pharmacy Solutions di Cencora collabora con i leader delle farmacie del sistema sanitario nell'ambito della gestione dei farmaci specialistici, dell'ottimizzazione del ciclo dei ricavi e dei programmi di accesso dei pazienti. Per ulteriori informazioni, visita Accelerate Pharmacy Solutions.
Riferimenti
2 Ricerca sulla precedenza. "Dimensioni e previsioni del mercato della terapia cellulare e genica dal 2025 al 2034". Consultato nell'agosto 2025. https://www.precedenceresearch.com/cell-and-gene-therapy-market
3 FDA. "Prodotti approvati per la terapia cellulare e genica". Consultato a ottobre 2025. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products
4 FDA. "La FDA elimina le strategie di valutazione e mitigazione del rischio (REMS) per le immunoterapie con cellule CAR T autologhe del recettore chimerico dell'antigene". Consultato a ottobre 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-eliminates-risk-evaluation-and-mitigation-strategies-rems-autologous-chimeric-antigen-receptor
Questo articolo è solo a scopo informativo. I lettori dovrebbero consultare un avvocato prima di agire in base a queste informazioni, che potrebbero non riflettere le linee guida attuali e sono soggette a modifiche.
