Article
Au-delà des résultats directs en matière de santé : L’impact sociétal plus large des traitements innovants
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Henri Leleu, MD, PhD
Les technologies de la santé sont de plus en plus jugées non seulement sur ce qu'elles accomplissent dans les essais cliniques, mais aussi sur l'empreinte plus large qu'elles laissent sur la vie des patients, les systèmes de santé et la société dans son ensemble. Alors que les décideurs exigent une explication plus complète de la valeur, la capacité de mesurer et de communiquer les conséquences sociétales et environnementales d’un traitement innovant devient un impératif stratégique.
Pourquoi prendre en compte l’impact sociétal ?
Les traitements innovants sont principalement appréciés pour leur efficacité clinique. Pourtant, la valeur qu’ils génèrent s’étend bien au-delà de leurs critères cliniques. Les traitements qui modifient les soins aux patients, tels que la réduction des séjours à l’hôpital, la prévention des événements indésirables ou le transfert des soins vers la communauté, ont des effets étendus sur les systèmes de santé, la société et l’environnement. Des séjours plus courts augmentent la disponibilité des ressources et réduisent les coûts, tandis que la réduction ou l’évitement des traitements futurs diminue la consommation de soins de santé et l’impact environnemental associé.
L’ampleur de ces effets est loin d’être négligeable. Prenons l’exemple de l’insuffisance rénale chronique (IRC) : la modélisation par microsimulation a prévu que le fardeau économique par patient de l’IRC augmente fortement à mesure que la maladie progresse, en grande partie en raison des thérapies de remplacement rénal gourmandes en ressources.
L’ampleur de ces effets est loin d’être négligeable. Prenons l’exemple de l’insuffisance rénale chronique (IRC) : la modélisation par microsimulation a prévu que le fardeau économique par patient de l’IRC augmente fortement à mesure que la maladie progresse, en grande partie en raison des thérapies de remplacement rénal gourmandes en ressources.
L'hémodialyse à elle seule a une empreinte environnementale importante, car les émissions annuelles de gaz à effet de serre d'une seule installation sont équivalentes à celles de 93 foyers moyens, et chaque séance de traitement génère des émissions de CO₂ comparables à la conduite de 238 km. Toute intervention qui retarde la progression de la maladie ou réduit la fréquence des dialyses produit donc des co-bénéfices environnementaux mesurables ainsi que des gains cliniques et économiques.
Le fardeau sociétal est tout aussi frappant dans les maladies métaboliques. En France, le coût total de l’obésité, englobant les dépenses médicales directes, les pertes de productivité et les effets plus larges sur le bien-être, a été estimé à 12,7 milliards d’euros en 2024, dont 1,0 milliard d’euros de coûts indirects, avec des projections atteignant 15,4 milliards d’euros d’ici 2030. Les thérapies qui réduisent de manière significative le poids corporel ne réduisent pas seulement le fardeau de l’obésité sur la santé ; Ils ont le potentiel d’alléger un fardeau économique systémique supporté par les patients, les employeurs et les finances publiques.
Ces exemples montrent qu’une grande partie des avantages des traitements innovants se produit au-delà des résultats des essais cliniques traditionnels. L’évolution des parcours de soins, la diminution des hospitalisations, la diminution des soins informels, l’amélioration de la productivité et la réduction des émissions de carbone créent de la valeur pour les patients, les payeurs et la société, une valeur que les évaluations traditionnelles négligent souvent. À mesure que les pressions sur les prix augmentent, il devient essentiel de saisir avec précision cet avantage plus large pour convaincre les parties prenantes de la valeur holistique d’un traitement.
Surtout, les preuves et les méthodologies permettant de quantifier ces effets mûrissent rapidement. De nombreux instruments existent pour mesurer les coûts indirects, tels que l’absentéisme, le présentéisme et les préférences des soignants. Les méthodes de comptabilité environnementale permettent une estimation granulaire de l’empreinte carbone associée à des parcours de soins spécifiques. Les données du monde réel de plus en plus disponibles, y compris les bases de données sur les demandes de remboursement, les dossiers de santé électroniques et les registres de maladies, fournissent les données nécessaires à ces analyses. Les normes méthodologiques pour la génération de données transparentes et la caractérisation des incertitudes convergent, rendant une évaluation sociétale et environnementale rigoureuse non seulement souhaitable mais de plus en plus robuste.
Le fardeau sociétal est tout aussi frappant dans les maladies métaboliques. En France, le coût total de l’obésité, englobant les dépenses médicales directes, les pertes de productivité et les effets plus larges sur le bien-être, a été estimé à 12,7 milliards d’euros en 2024, dont 1,0 milliard d’euros de coûts indirects, avec des projections atteignant 15,4 milliards d’euros d’ici 2030. Les thérapies qui réduisent de manière significative le poids corporel ne réduisent pas seulement le fardeau de l’obésité sur la santé ; Ils ont le potentiel d’alléger un fardeau économique systémique supporté par les patients, les employeurs et les finances publiques.
Ces exemples montrent qu’une grande partie des avantages des traitements innovants se produit au-delà des résultats des essais cliniques traditionnels. L’évolution des parcours de soins, la diminution des hospitalisations, la diminution des soins informels, l’amélioration de la productivité et la réduction des émissions de carbone créent de la valeur pour les patients, les payeurs et la société, une valeur que les évaluations traditionnelles négligent souvent. À mesure que les pressions sur les prix augmentent, il devient essentiel de saisir avec précision cet avantage plus large pour convaincre les parties prenantes de la valeur holistique d’un traitement.
Surtout, les preuves et les méthodologies permettant de quantifier ces effets mûrissent rapidement. De nombreux instruments existent pour mesurer les coûts indirects, tels que l’absentéisme, le présentéisme et les préférences des soignants. Les méthodes de comptabilité environnementale permettent une estimation granulaire de l’empreinte carbone associée à des parcours de soins spécifiques. Les données du monde réel de plus en plus disponibles, y compris les bases de données sur les demandes de remboursement, les dossiers de santé électroniques et les registres de maladies, fournissent les données nécessaires à ces analyses. Les normes méthodologiques pour la génération de données transparentes et la caractérisation des incertitudes convergent, rendant une évaluation sociétale et environnementale rigoureuse non seulement souhaitable mais de plus en plus robuste.
Comment l’évaluer ?
Une idée fausse courante est que l’évaluation des résultats sociétaux et environnementaux exige une approche analytique entièrement distincte. En pratique, l’épine dorsale de modélisation utilisée pour l’évaluation économique standard de la santé peut accueillir ces résultats élargis dans un cadre unique et cohérent. Les arbres de décision, les modèles de Markov, les modèles de survie partitionnés et les simulations d’événements discrets se prêtent tous à l’inclusion de critères cliniques, économiques et sociétaux, car l’approche de base reste inchangée ; seul l’ensemble des résultats est élargi.
Les étapes pratiques suivent une logique familière :
- Définir la ou les perspectives : qu’il s’agisse d’un payeur ou d’un système de santé, sociétal ou environnemental, chaque perspective détermine les coûts et les conséquences qui entrent dans l’analyse.
- Cartographier le parcours de soins et identifier l’impact potentiel de l’innovation : utilisation des ressources, temps des patients et des soignants, déplacements, changements dans les milieux de soins, etc. Suivre l’impact potentiel à travers les externalités associées.
- Identifier les valeurs des paramètres pour ces impacts à partir d’essais cliniques, de preuves du monde réel, de registres, de littérature publiée et, si nécessaire, d’expertise.
- Traiter l’incertitude grâce à une analyse de sensibilité probabiliste et à des tests de scénarios.
- Alignez les rapports sur les normes sanitaires, économiques, sociétales et environnementales acceptées pour garantir la transparence et la crédibilité.
Une considération clé est d’inclure autant que possible les patients et les soignants. Des études quantitatives ou des entretiens qualitatifs avec des patients et des soignants peuvent révéler des fardeaux qui restent invisibles dans les essais cliniques ou les ensembles de données administratives, ou qui sont négligés par les médecins. Les défis logistiques liés à la gestion de traitements complexes, les symptômes persistants d’une maladie ou d’un traitement, la stigmatisation, l’impact sur les soignants et les impacts sur la santé mentale peuvent tous affecter considérablement la vie des patients et des soignants. Ces facteurs contribuent aux dépenses personnelles, aux difficultés professionnelles et au temps passé à faire face à la maladie qui pourrait être affectée par une innovation. Les idées des patients et des soignants guident la structure du modèle et la sélection des résultats et peuvent rendre les résultats plus pertinents pour les parties prenantes en les reliant à des expériences réelles.
Quelques exemples d’impact sociétal significatif des innovations
Maladie rare : Point de vue des patients et des soignants dans l’hémophilie A
L’hémophilie A est un trouble hémorragique héréditaire rare causé par une déficience ou un dysfonctionnement du facteur de coagulation VIII. Les patients présentent des saignements prolongés et excessifs à la suite de blessures ou d’interventions chirurgicales, d’épisodes hémorragiques spontanés et, dans les cas graves, de complications potentiellement mortelles. Le fardeau des patients et des soignants est considérable, englobant les exigences de l’administration de facteurs de remplacement fréquents, le coût émotionnel d’une vigilance constante contre les événements hémorragiques imprévisibles, une pression financière importante due au coût élevé du traitement, la perturbation des routines familiales par des rendez-vous médicaux fréquents et des visites d’urgence, et la responsabilité continue de coordonner les soins entre plusieurs spécialistes. Cela signifie que l’hémophilie A affecte profondément non seulement les patients, mais aussi les familles et les soignants qui les soutiennent.
Une étude récemment publiée que nous avons réalisée a examiné l’impact spécifique pour les patients et les soignants de l’obtention de leur traitement. Jusqu’à récemment, les patients en France ne pouvaient accéder aux traitements contre l’hémophilie A que dans les pharmacies hospitalières, ce qui nécessitait de fréquents déplacements. Notre étude a révélé que ce processus entraînait la perte de 3 jours de travail, environ 300 €, et 52 tonnes d’émissions de CO₂ par an et par patient ou soignant. Bien que ces chiffres puissent sembler mineurs, ils peuvent consommer jusqu'à 2,6 % du revenu disponible d'une famille, ce qui ajoute une pression financière à l'obtention des médicaments nécessaires. L’étude a également révélé que l’accès à l’hôpital uniquement augmentait les inégalités géographiques pour les patients vivant loin de l’hôpital dans les zones rurales. Conscient de ces défis, un fabricant de médicaments de premier plan dans le domaine de l’hémophilie s’est associé à des hôpitaux et à des pharmaciens communautaires pour proposer leur traitement dans les pharmacies locales, facilitant ainsi l’accès aux patients et aux soignants. Notre étude a montré que ces changements pourraient réduire considérablement le fardeau de la dispensation, en redonnant aux familles le temps et l’argent qu’elles consacrent à la maladie, tout en réduisant l’empreinte carbone liée au transport vers et depuis l’hôpital. Les propriétés du traitement innovant ont permis ce changement dans la dispensation, ce qui a entraîné des avantages sociétaux et environnementaux mesurables pertinents pour la politique.
Une étude récemment publiée que nous avons réalisée a examiné l’impact spécifique pour les patients et les soignants de l’obtention de leur traitement. Jusqu’à récemment, les patients en France ne pouvaient accéder aux traitements contre l’hémophilie A que dans les pharmacies hospitalières, ce qui nécessitait de fréquents déplacements. Notre étude a révélé que ce processus entraînait la perte de 3 jours de travail, environ 300 €, et 52 tonnes d’émissions de CO₂ par an et par patient ou soignant. Bien que ces chiffres puissent sembler mineurs, ils peuvent consommer jusqu'à 2,6 % du revenu disponible d'une famille, ce qui ajoute une pression financière à l'obtention des médicaments nécessaires. L’étude a également révélé que l’accès à l’hôpital uniquement augmentait les inégalités géographiques pour les patients vivant loin de l’hôpital dans les zones rurales. Conscient de ces défis, un fabricant de médicaments de premier plan dans le domaine de l’hémophilie s’est associé à des hôpitaux et à des pharmaciens communautaires pour proposer leur traitement dans les pharmacies locales, facilitant ainsi l’accès aux patients et aux soignants. Notre étude a montré que ces changements pourraient réduire considérablement le fardeau de la dispensation, en redonnant aux familles le temps et l’argent qu’elles consacrent à la maladie, tout en réduisant l’empreinte carbone liée au transport vers et depuis l’hôpital. Les propriétés du traitement innovant ont permis ce changement dans la dispensation, ce qui a entraîné des avantages sociétaux et environnementaux mesurables pertinents pour la politique.
Vaccination antigrippale : Un impact sociétal majeur grâce à des économies indirectes
La grippe provoque en moyenne plus d’un million de consultations de soins primaires, 20 000 hospitalisations et 9 000 décès par an en France. Les adultes âgés de 50 à 64 ans sont exposés à des risques élevés en raison de l’augmentation des comorbidités chroniques, mais les recommandations actuelles en matière de vaccination ne commencent qu’à 65 ans. Nous avons développé un modèle compartimental susceptible, exposé, infectieux, guéri (SEIR) pour évaluer les conséquences sanitaires et économiques de l’élargissement de la vaccination à tous les adultes âgés de 50 ans et plus (Béraud et al., 2025). En plus des ressources et des coûts des soins de santé, nous avons examiné comment la grippe affecte directement les congés de maladie chez les adultes actifs âgés de 50 à 64 ans. Nous nous sommes concentrés sur la fréquence et la durée des congés de maladie, le taux d’emploi et la production économique quotidienne moyenne.
Le modèle a démontré qu’une couverture vaccinale chez les personnes âgées de 50 à 64 ans, comparable aux taux actuels observés dans le groupe des 65+, pourrait éviter annuellement plus de 500 000 consultations chez le médecin généraliste, 9 000 hospitalisations et environ 3 000 décès. L’évaluation de la rentabilité du point de vue du payeur a montré que cette approche est très efficace, ce qui donne un ratio coût-efficacité différentiel de 1 496 € par année de vie ajustée en fonction de la qualité (QALY). Cependant, si l’on tient compte de l’impact de la réduction des arrêts maladie, cette stratégie de vaccination s’est traduite par des gains de productivité substantiels (estimés à plus de 300 millions d’euros par an), l’établissant ainsi comme une stratégie dominante d’un point de vue sociétal. Cela représente une valeur bien supérieure à la simple rentabilité. D’autres travaux sont en cours pour évaluer l’impact environnemental supplémentaire de cette stratégie. Avec une hospitalisation représentant environ 43 kg d’émissions de CO₂, la réduction de milliers d’hospitalisations par an pourrait également être associée à une réduction importante des émissions de CO₂.
Ce cas démontre comment le fait de limiter une évaluation aux coûts médicaux directs peut sous-estimer considérablement la valeur réelle d’une intervention, et comment l’adoption d’une perspective sociétale peut transformer le récit politique.
Le modèle a démontré qu’une couverture vaccinale chez les personnes âgées de 50 à 64 ans, comparable aux taux actuels observés dans le groupe des 65+, pourrait éviter annuellement plus de 500 000 consultations chez le médecin généraliste, 9 000 hospitalisations et environ 3 000 décès. L’évaluation de la rentabilité du point de vue du payeur a montré que cette approche est très efficace, ce qui donne un ratio coût-efficacité différentiel de 1 496 € par année de vie ajustée en fonction de la qualité (QALY). Cependant, si l’on tient compte de l’impact de la réduction des arrêts maladie, cette stratégie de vaccination s’est traduite par des gains de productivité substantiels (estimés à plus de 300 millions d’euros par an), l’établissant ainsi comme une stratégie dominante d’un point de vue sociétal. Cela représente une valeur bien supérieure à la simple rentabilité. D’autres travaux sont en cours pour évaluer l’impact environnemental supplémentaire de cette stratégie. Avec une hospitalisation représentant environ 43 kg d’émissions de CO₂, la réduction de milliers d’hospitalisations par an pourrait également être associée à une réduction importante des émissions de CO₂.
Ce cas démontre comment le fait de limiter une évaluation aux coûts médicaux directs peut sous-estimer considérablement la valeur réelle d’une intervention, et comment l’adoption d’une perspective sociétale peut transformer le récit politique.
Conclusion
Les traitements innovants peuvent générer de la valeur qui s’étend à l’ensemble du parcours de soins du patient, avec des conséquences sociétales et environnementales mesurables bien au-delà des critères cliniques. Ces impacts sont de plus en plus quantifiables grâce à une modélisation économique de la santé robuste, enrichie par des données qualitatives qui rendent compte des fardeaux négligés par les évaluations conventionnelles. Le cadre analytique n’est ni nouveau ni lourd ; il s’appuie plutôt sur des architectures de modélisation établies, élargies pour s’adapter à un ensemble de résultats plus large et plus réaliste.
Alors qu’il devient de plus en plus difficile de différencier les interventions en fonction des seuls avantages cliniques, la réalisation d’évaluations approfondies de l’impact sociétal et environnemental constitue un moyen crédible de distinguer les innovations, en plaçant ces facteurs au cœur de la proposition de valeur plutôt que secondaires. Il est essentiel de mettre en évidence cette différenciation et cette valeur ajoutée pour garantir que la tarification et l’accès correspondent à la véritable valeur de l’innovation.
Alors qu’il devient de plus en plus difficile de différencier les interventions en fonction des seuls avantages cliniques, la réalisation d’évaluations approfondies de l’impact sociétal et environnemental constitue un moyen crédible de distinguer les innovations, en plaçant ces facteurs au cœur de la proposition de valeur plutôt que secondaires. Il est essentiel de mettre en évidence cette différenciation et cette valeur ajoutée pour garantir que la tarification et l’accès correspondent à la véritable valeur de l’innovation.
Note: Sources énumérées ci-dessous
Clause de non responsabilité :
Cet article résume la compréhension du sujet par Cencora sur la base d’informations accessibles au public au moment de la rédaction (voir les sources énumérées) et de l’expertise des auteurs dans ce domaine. Les recommandations formulées dans l’article peuvent ne pas s’appliquer à toutes les situations et ne constituent pas des conseils juridiques. Les lecteurs ne doivent pas se fier à l’article pour prendre des décisions liées aux sujets abordés.
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Sources
- Béraud G, Mosnier A, Guérin O, et al. Analyse coût-efficacité de l’élargissement de la vaccination antigrippale aux adultes âgés de 50 ans et plus en France. Infecter Dis Ther. juil. 2025 ; 14(7):1513‑1527. doi :10.1007/s40121-025-01168-5
- Hubens K, Krol M, Coast J, et al. Instruments de mesure de la perte de productivité du travail rémunéré et non rémunéré : un examen systématique et une évaluation de l’adéquation aux évaluations économiques de la santé d’un point de vue sociétal. Valorisez la santé. novembre 2021 ; 24(11):1686-1699. doi :10.1016/j.jval.2021.05.002
- Leleu H, Fraticelli L, Ajjouri R, Touvron G, Chamouard V. Estimation de l’impact budgétaire du double circuit de distribution de l’emicizumab en France : L’étude HemiValue. J Epidemiol Popul Health. avril 2025 ; 73(2):202975. doi :10.1016/j.jeph.2025.202975
- McCaffrey N, Engel L, Karnon B, et al. Un examen exploratoire des instruments basés sur les préférences pour mesurer les résultats des aidants dans les évaluations économiques. Soc Sci Med. Février 2026;390:118762. doi :10.1016/j.socscimed.2025.118762
- Moukala Same G. Obésité en France : Un coût de 12,7 milliards d’euros en 2024 et potentiellement de 15,4 milliards d’euros en 2030. Astéres. Novembre 2024. https://asteres.fr/en/etude/lobesite-en-france-un-cout-de-127-mdse-en-2024-et-potentiellement-154-mdse-en-2030/
- Sehgal AR, Slutzman JE, Huml AM. Sources de variation de l’empreinte carbone des traitements d’hémodialyse. J Am Soc Nephrol. Septembre 2022 ; 33(9):1790‑1795. doi :10.1681/ASN.2022010086
- Projet de décalage. Décarboner la santé pour soigner durablement. Rapport final. Avril 2023. Consulté le 18 mai 2026. https://theshiftproject.org/app/uploads/2025/01/180423-TSP-PTEF-Rapport-final-Sante_v2.pdf
- Tangri N, Chadban S, Cabrera C, Retat L, Sánchez JJG. Projection de l’impact épidémiologique et économique de l’insuffisance rénale chronique à l’aide d’une modélisation par microsimulation au niveau du patient : justification et méthodes de l’IRC à l’intérieur. Adv Ther. janvier 2023 ; 40(1):265‑281. doi :10.1007/s12325-022-02353-5
