La prochaine vague de thérapies cellulaires et géniques arrive
Du pipeline aux patients : se préparer à la prochaine vague de thérapies cellulaires et géniques
Le pipeline de thérapies cellulaires, géniques et ARN laisse entrevoir un énorme potentiel. À l’heure actuelle, 4 487 traitements sont en cours de développement dans le monde, depuis la recherche préclinique jusqu’au préenregistrement. 1 Pourtant, seule une petite proportion de thérapies perce.
Ce contraste met en évidence à la fois l’opportunité à venir et la complexité de transformer l’innovation scientifique en traitements pouvant atteindre les patients.
Au fur et à mesure que d’autres thérapies progressent dans le développement, la préparation sera essentielle. Les décisions prises tôt peuvent avoir des conséquences beaucoup plus tard dans le parcours, en particulier lorsqu’une thérapie passe de l’environnement contrôlé d’un essai clinique à l’échelle commerciale.
Il est donc essentiel de regarder au-delà de la prochaine étape immédiate. Les exigences réglementaires, la conception des essais cliniques, la stratégie de la chaîne d’approvisionnement, la logistique spécialisée, la distribution, la pharmacovigilance et l’accès éventuel des patients peuvent tous influencer la voie vers la commercialisation. L’examen combiné de ces domaines peut aider les équipes de développement à anticiper les défis potentiels et à comprendre comment les décisions prises à un moment donné peuvent affecter les exigences plus tard dans le parcours.
La collaboration commence tôt
Aucune organisation ne peut fournir en interne toutes les capacités spécialisées nécessaires pour apporter une thérapie avancée aux patients. La bonne expertise externe peut aider les équipes de développement à anticiper ce qui va suivre et à intégrer ces considérations dans leurs plans plus tôt.
Cela est particulièrement important pour les thérapies cellulaires et géniques (TCG), qui peuvent présenter des exigences de fabrication et cliniques complexes.² Les produits peuvent également avoir des exigences spécifiques en matière de manipulation, de stockage, de transport et de distribution.³
Une collaboration précoce donne aux partenaires l’occasion de comprendre la thérapie, son parcours de développement et les défis qui pourraient émerger au fur et à mesure de sa progression. Il peut également aider les développeurs à déterminer si les processus conçus pour répondre aux exigences cliniques d'aujourd'hui resteront appropriés lorsque les volumes augmenteront, que de nouveaux marchés seront introduits ou qu'une thérapie approchera la commercialisation.
Connecter les expertises tout au long du parcours
La collaboration devient également plus précieuse lorsque l’expertise est connectée à différents stades de développement.
Cencora rassemble des capacités couvrant des domaines tels que le conseil, la logistique spécialisée, la distribution et la pharmacovigilance. Relier ces perspectives peut aider les développeurs à regarder plus loin, à identifier les dépendances entre les différentes parties du parcours de commercialisation et à se préparer aux exigences qui pourraient suivre. La taille du pipeline actuel suggère que de nombreuses organisations pourraient se retrouver à répondre à ces questions dans les années à venir. Le dernier rapport panoramique de l’ASGCT a enregistré huit nouvelles approbations de thérapies géniques, cellulaires et ARN au cours du seul deuxième trimestre 2026.1
Pour les milliers de thérapies encore en cours de développement, le potentiel scientifique n’est qu’un début.
Une préparation précoce, une expertise spécialisée et une collaboration tout au long du parcours de développement peuvent contribuer à créer un chemin plus solide du pipeline aux patients.
Références
- American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) et Citeline, Gene, Cell, & RNA Therapy Landscape Report, Q2 2026.
- U.S. Food and Drug Administration (FDA), Foire aux questions — Développement de produits potentiels de thérapie cellulaire et génique : Lignes directrices à l’intention de l’industrie, août 2026. Disponible sur https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/frequently-asked-questions-developing-potential-cellular-and-gene-therapy-products
- Agence européenne des médicaments (EMA), Lignes directrices sur les bonnes pratiques de fabrication et de distribution : Questions et réponses. Disponible sur https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/compliance-research-development/good-manufacturing-practice/guidance-good-manufacturing-practice-good-distribution-practice-questions-answers
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